Bioteknik

Bekämpa cancer med bioteknik – varför mRNA-vacciner är ett så stort steg framåt

mm
Publicerad
Uppdaterad
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Information: Securities.io kan få ersättning när du använder länkar till produkter vi granskar. Det påverkar inte våra redaktionella bedömningar. Vi är inte registrerad investeringsrådgivare; detta är inte investeringsråd. Läs vår affiliateinformation.

mRNA-revolutionen

När COVID-19-pandemin slog till förberedde sig världens medicinska samhälle först för en katastrof i samma skala som spanska sjukan, som drabbade under första världskriget och dödade 50 miljoner människor (från en mycket mindre global befolkning). Istället anses “endast” 7 miljoner människor ha dött av Covid.

mRNA-vacciner var vid den tiden en ny teknik och har distribuerats extremt snabbt under och efter pandemin. Det som gjorde mRNA-vaccinet unikt jämfört med tidigare vaccinteknik är utvecklingens enkelhet. Tidigare vacciner skulle ha krävt att man hittade det exakta protokollet för att inaktivera eller försvaga viruspartiklarna, ta reda på vad som gör dem virulenta och hur immunsystemet upptäcker dem, samt månader eller år av tester för att kontrollera om de faktiskt fungerade.

mRNA-vacciner kan istället direkt titta på virusgenomet, data som erhölls den första veckan efter upptäckten av Covid-19. Och sedan skapa en mRNA-sekvens som motsvarar ett av virusets proteiner, så att patientens kropp producerar det proteinet.

På så sätt lär sig immunsystemet att reagera direkt på virusproteinet och är redo att aktiveras när det utsätts för det verkliga viruset.

Eftersom processen från virusupptäckt till vaccintillverkning bara tar några veckor och huvudsakligen drivs av genomdata, har detta jämförts med att “skriva kod” för medicin istället för den mer mödosamma, långsamma klassiska bioresearch.

Detta skapar hopp om att andra sjukdomar som hittills har varit motståndskraftiga mot vaccination kan förebyggas med mRNA-vacciner. Till exempel:

Att gå bortom infektionssjukdomar

Eftersom mRNA-vaccinet fungerar genom att träna immunsystemet att fokusera på ett givet mål, bestämt av dess genetiska sekvens, kan det teoretiskt tränas att attackera vilken specifik proteintyp som helst, inte bara infektionssjukdomar.

Vi vet också att cancerceller visar specifika markörer som saknas i friska celler. Detta är grunden för alla cancerimmunoterapier, som till exempel CAR-T-terapier och monoklonala antikroppar, vilka vi diskuterade i Monoklonala antikroppar: den ursprungliga precisionsbehandlingen.

Problemet är ofta att på ett korrekt sätt träna immunsystemet att upptäcka dessa cancerceller, eftersom skräddarsydd tillverkning av antikroppar eller immunceller i laboratorier är dyrt och svårt att skala upp.

Det är exakt vad mRNA-baserad cancerterapi strävar efter att uppnå. Och framsteg görs snabbt.

Kliniska studier av mRNA-lungcancer

I slutet av augusti 2024 meddelade mRNA-vaccinledaren BioNTech (BNTX ) (producenten av “Pfizer (PFE ) -vaccinet”) meddelade att de påbörjade globala kliniska studier i 7 länder och 34 forskningsplatser för ett mRNA-baserat lungcancervaccin, kallat BNT116.

Fokus kommer att vara icke-småcellig lungcancer (NSCLC). Studien kommer att omfatta cirka 130 patienter, som får BNT116 i kombination med immunterapi, med målet att öka behandlingens effektivitet.

Studien kommer att rekrytera patienter i olika stadier av NSCLC, från tidig sjukdom före operation eller strålbehandling (stadium 2 och 3) till sent stadium (stadium 4) eller återkommande cancer.

Det är en mer komplex terapi än mRNA-vacciner som Covid-19-vaccinerna, eftersom den inkluderar sex på varandra följande injektioner fem minuter emellan under 30 minuter, där varje injektion innehåller olika RNA-strängar. Patienten kommer sedan att få vaccinet varje vecka i sex på varandra följande veckor, och därefter var tredje vecka i 54 veckor.

Minska återfall

En viktig förväntad effekt av mRNA-behandlingen är att minska återfallet av cancer när behandlingen är avslutad, eftersom effekterna förväntas vara mycket mer bestående än med klassiska immunoterapier.

Det beror på att de ”tränade” immuncellerna kommer att förbli aktiva och vaksamma mot cancermarknaden, på samma sätt som de skulle vara mot risken för en framtida infektionssjukdom som angriper kroppen.

Det innebär också att även om behandlingen inte förhindrar cancer, så kommer den, om den fungerar, verkligen förtjäna kvalificeringen som ”vaccine”, åtminstone mot återfall av cancer.

Andra mRNA-tillämpningar

På grund av dess mångsidighet i att utnyttja immunsystemet kan mRNA-teknik användas för en rad olika åkommor bortom infektionssjukdomar och cancer.

Bland de olika möjliga tillämpningarna kan vi nämna:

  • Sällsynta sjukdomar och genetiska sjukdomar: inklusive cystisk fibros och fenylketonuri.
  • Diagnostik: eftersom cancerceller uttrycker olika proteinprofiler än normala celler, skiljer deras mRNA som kodar för dessa proteiner sig också. Detta kan öppna vägen för cancerdetektion genom en teknik som kallas flytande biopsi.
    • Sådana diagnostiska verktyg kommer att möjliggöra tidig cancerupptäckt, vilket dramatiskt ökar överlevnadsgraden.
  • Hjärtinfarkter och läkning av skadade organ: Forskare vid Penn Medicine använder mRNA för att modifiera levergener och minska risken för hjärtinfarkt. De arbetar också med en bot för fibros i hjärtvävnader, en huvudorsak till hjärtsvikt.
  • Säkrare genterapier: medan de flesta genterapier syftar till att införa DNA i celler eller att modifiera DNA med CRISPR-teknik, kan detta ha oavsiktliga konsekvenser eftersom insättningen är permanent.
  • Autoimmuna sjukdomar: mRNA-vaccin kan användas för att minska istället för att stimulera immunsystemets svar, vilket är nödvändigt vid autoimmuna sjukdomar, där kroppen attackerar friska celler.

mRNA-risker

Efter den snabba nödlösningen av mRNA-vaccinet under pandemin fruktade många att det faktiskt orsakade många oavsiktliga biverkningar, såsom hjärtinflammation (myokardit).

Kombinerat med politiseringen av vaccinerna och kaoset kring nedstängningar och pandemin har detta lett till mycket förvirring.

Enligt CDC, har oftast observerats hos tonåriga och unga vuxna män inom 7 dagar efter att ha fått den andra dosen av ett mRNA COVID-19-vaccin.

Ytterligare forskning från september 2024 indikerar att intervallet mellan vaccinet och påfyllningsdosen kan vara en viktig faktor:

“Vi visar att längre intervaller mellan varje på varandra följande dos, inklusive påfyllningsdosen, kan minska förekomsten av vaccinsjuklig myokardit med upp till en faktor på 4, särskilt för personer under 50 år. Dessa resultat tyder på att ett minimum på 6 månaders intervall kan krävas när man planerar ytterligare påfyllningsvaccination.”

Påverkan av mRNA Covid-19-vaccindoseringsintervall på risken för myokardit

– Nature Communication

Således är mRNA, precis som de flesta behandlingar, aldrig 100 % utan biverkningar.

Men när det gäller nya tillämpningar, som aggressiva och återkommande lungcancer, kan risken för biverkningar sannolikt vara försumbar jämfört med den ökade överlevnadsgraden.

Investera i mRNA-vacciner

mRNA har, till stor del på grund av pandemin, blivit en favorit bland investerare under 2020–2022. Den nödvändiga avkylningen av mRNA-vaccinförsäljningen efter pandemin har lett till att priserna på många mRNA-relaterade aktier har fallit som en följd.

Det förändrar inte faktum att tekniken är anmärkningsvärt kraftfull för att förebygga sjukdomar, från infektionssjukdomar till cancer, och kanske sällsynta sjukdomar, autoimmuna syndrom, etc. Och företagets expertis inom mRNA-vacciner ger det en betydande försprång i att föra denna teknik till nya medicinska områden.

Du kan investera i mRNA-företag via många mäklare, och du kan här, på securities.io, hitta våra rekommendationer för de bästa mäklarna i USA, Kanada, Australien, Storbritannien, och många andra länder.

Om du inte bara är intresserad av mRNA-företag kan du också titta på biotech-ETF:er som WisdomTree BioRevolution UCITS ETF (WBIO) (WT ), VanEck Biotech ETF (BBH), eller First Trust NYSE Arca Biotechnology Index Fund (FBT), som ger en mer diversifierad exponering för att dra nytta av den växande biotech-ekonomin.

Företag som erbjuder mRNA-lösningar

BNTX Prisdiagram

Ett av de ledande företagen inom mRNA-cancert terapier är BioNTech, som bygger på sin framgång med att utveckla mRNA-vaccinet som kommersialiserats av Pfizer.

Cancer

BioNTech har för närvarande 11 olika kandidater i cancerbehandlingar, som täcker cancer i äggstockar, prostata, tarmar, hud, huvud, nacke och flera solida tumörer.

De flesta kliniska studier för onkologi är i fas 1/2, med redan tre kandidater i fas III.

Källa: BioNTech

Totalt har företaget 21 kliniska program inom onkologi. Detta inkluderar inte bara mRNA, utan även små molekyler, Immuno-Onkologi‑agenter (IO) och Antikropps‑läkemedels‑konjugat (ADCs).

Den första onkologiprodukten förväntas eventuellt lanseras 2026.

Källa: BioNTech

Infektionssjukdomar

BioNTech förblev också ledande inom COVID-19-vacciner, med >50 % marknadsandel, och kommande kombinationsvacciner för luftvägar (Covid + Influensa) i slutet av 2025 eller 2026 om de godkänns.

När det gäller infektionssjukdomar arbetar BioNTech med vacciner mot bältros, herpes, tuberkulos, malaria och Mpox. Bland dessa är de sjukdomar som drabbar flest människor herpesvirus (3,7 miljarder infekterade), malaria (249 miljoner) och tuberkulos (10,6 miljoner).

Källa: BioNTech

AI

BioNTech är också mycket aktivt inom AI‑Biotech‑området, med skapandet 2020 och fullständigt förvärv 2023 av företaget InstaDeep AI.

Källa: BioNTech

InstaDeep är den “första AI‑immunterapiplattformen”, som använder LLM‑teknik på DNA‑ och proteinsekvenser, AI‑vision för histologianalys (vävnader under mikroskop) och AI‑agent för laboratorieautomation och kvalitetskontroll.

Målet är att implementera AI över hela FoU‑kedjan.

Den använder ett superdatorkluster med 224 Nvidia (NVDA ) H100 GPU:er och 86 000 CPU‑kärnor, med 0,5 ExaFLOPS, vilket placerar den bland de 100 bästa i världen. InstaDeep:s AI‑modeller för genomik är bland de mest nedladdade, vilket visar hur de är ”state‑of‑the‑art” inom detta område.

Finansiell information

Pengarna från pandemin gav företaget en mycket stark position, med €16,9 bn i totalt tillgängligt kassaflöde i mitten av 2024. År 2023 genererade Covid-19-vacciner fortfarande €3,8 bn i intäkter, med en bruttovinst på €3,2 bn.

Detta kommer sannolikt att avta under 2024, men totalt sett har företaget mycket starka finanser för vad som fortfarande i grund och botten är ett tidigt biotech‑startup med endast en kommersialiserad produkt.

mm

Jonathan är en tidigare biokemistforskare som arbetade med genetisk analys och kliniska prövningar. Han är nu en aktieanalytiker och finansskribent med fokus på innovation, marknadscykler och geopolitik i sin publikation 'The Eurasian Century'.