Topp 10 Biotech Big Data-företag

Mer data för bättre medicin

Ju mer vi lär oss om biologi, desto mer inser vi allt vi inte vet. Det började med den genomiska revolutionen och det första mänskliga genomet som sekvenserades i början av 2000-talet.

Genomics har nu fått sällskap av andra datauppsättningar som transkriptomik, proteomik, metabolomik, mikrobiom, etc. som bildar en ny "multiomik"-vetenskap. Vi diskuterade mer i detalj denna utveckling i "Multiomics är nästa steg inom bioteknik".

Dessa nya verktyg har skapat en flod av data som ger detaljerad information om cellers inre aktiviteter ibland ner till atomnivå. En viktig drivkraft för denna datatillväxt har varit kollapsen av priset på sekvenseringsgenen och andra biologiska material som proteiner.

Källa: Researchgate

Detta har skapat entusiasm kring "Big Data"-potentialen inom bioteknik, som efterliknar konceptet big data från andra, mer IT-drivna områden.

Redan 2018 frågade tidningen Barron's "Kommer Big Data att leda till Big Biotech Returns?” och branschen började fråga ”Implementera storskalig databearbetning och analys för biobearbetning"

En hel del företag är väl positionerade för att dra nytta av drivkraften att skapa och analysera biologiska data i stor skala.

AI slår samman med Big Data?

En ny utveckling under de senaste åren har varit framväxten av AI. Medan AI tog sig in i allmänhetens medvetande mestadels 2023, med LLMs (Large Language Models) som ChatGPT, började bioteknikindustrin att anamma AI många år innan dess.

Och det är vettigt eftersom data och AI har ett något symbiotiskt förhållande:

• Att träna AI-modeller kräver mycket data med hög kvalitet och anteckningar.
• AI:er kan hjälpa till att sortera ut massiva datamängder utan direkt mänsklig inblandning och koppla ihop punkterna där manuell analys inte skulle vara möjlig.

Resultatet är att många av de tidigare stora datafokuserade företagen inom bioteknikindustrin idag också förvandlas till AI-företag.

Till skillnad från vissa AI-applikationer som fortfarande letar efter en affärsmodell (som bildgenerering), har läkemedelsupptäckt och medicinsk forskning en ganska enkel väg från AI-modell till intäktsgenerering.

Topp 10 Big Data Biotech-aktier

1. Illumina

Illumina är det ledande genomikföretaget, det överlägset största och mest etablerade i branschen, med 1.2 miljarder dollar i intäkter, som ökade med 11% CAGR under de senaste 5 åren.

Detta gör den också till den främsta leverantören av genomisk data till hela bioteknikindustrin.

Liksom de flesta genomsekvenseringsföretag tjänar Illumina pengar på att sälja sekvenserare men mest när de säljer förbrukningsvaror som används av sekvenserare. Intäkten per maskin växer vanligtvis över tiden eftersom den successivt används till heltidskapacitet.

Företagets nya genomsekvenseringsmodell, NovaSeqX, är en succé med 352 stycken år 2023. Detta har accelererat införandet av massgenomsekvensering bland Illuminas kunder med fler multiomics-analyser och en större skala för encells- och spatialanalyser.

NovaSeqX-försäljningen kommer utöver ett mycket stort genomsekvensersegment, med mer än 25,000 XNUMX installerade system.

Källa: Illumina

Graal Troubles

När man diskuterar Illumina krävs en lång förklaring för en ny genomikapplikation, cancerdetektering i ett blodprov som kallas flytande biopsi.

Illumina arbetade med att utveckla den här tekniken och spirade sedan ut den till ett företag som heter Grail.

Grail är mycket framgångsrikt ur ett tekniskt och kommersiellt perspektiv. Under andra kvartalet 2 ordinerade 2023 7,500 läkare Grails tester och klarade därmed milstolpen 100,000 92 utförda tester. Det upptäckte också 6 % av canceråterfall i XNUMX olika blodcancerformer.

Flera år senare skulle Illumina återförvärva detta företag till ett mycket högre pris.

Detta orsakade flera problem. För det första uttryckte tillsynsmyndigheter i både USA och EU oro över monopolrisk, med Illumina som leverantör av genomsekvenseringsmaskiner till många av Grails konkurrenter. Detta resulterade i böter på 432 miljoner euro från EU.

En annan uppsättning problem kom från villkoren för den kostsamma Grail-spin-offen, insamling av pengar och återupptagande i Illumina.

Aktivisten-investeraren Carl Icahn har attackerat bolagets styrelse och antydde att potentiella oärliga eller illvilliga affärer gjordes till förmån för insiders mot företagets aktieägares intressen. SEC undersökte också frågan. Du kan också läsa mer om dessa misstankar och anklagelser i denna artikelserie av Icke-GAAP-investeringar.

I slutändan beslutet att avyttra Grail igen har gjorts, med att styrelsen godkände beslutet den 4 juni^th, 2024.

Grailsagan har orsakat många problem för Illumina och dess aktieägare. Detta påverkade dock inte företagets position inom genomsekvensering.

I slutändan är det troligt att detektion av Graal-cancer kan växa till en enorm verksamhet och få läkare att använda en hel del Illumina-genomsekvenserare och förbrukningsvaror.

Illumina förvärvade också 2023 det bioinformatiska mjukvaruföretaget Partek, vilket utökar företagets erbjudande bortom sequencers och deras förbrukningsvaror.

2. Schrödinger, Inc.

Företaget är specialiserat på fysikbaserade modeller för att hitta den bästa möjliga molekylen för ett visst mål, balansera ut motstridiga mått som potens, löslighet, halveringstid, syntetiserbarhet, etc.

Den använder också maskininlärning, men tillägget av en fysikbaserad modell gör att den kan testas i helt nya områden där det inte finns någon datauppsättning för att "träna" AI. Detta gör att Schrödinger kan gå från 1 miljard potentiella molekyler till bara 8 solida kandidater på några dagar, enbart genom digital beräkning.

Källa: Schrodinger

Schrödinger tecknade ett 5-årigt samarbetsavtal med Bayer 2020 för en omsättning på 10 miljoner USD. Tanken med avtalet är att använda Schrödinger-teknik tillsammans med Bayers in-silico-prediktionsmodeller.

Ett annat nyligen partnerskap är med Lilly, som har upp till $425 miljoner i totala milstolpsbetalningar för framgångsrik upptäckt.

Tidigare samarbeten inkluderade Takeda, Sanofi Bristol Myers Squibb och andra mindre läkemedelsföretag.

Källa: Schrodinger

Sammantaget bygger Schrödinger en växande portfölj, inklusive fler och fler egna och helägda molekyler. Även om det inte har intäkter före intäkter, är företaget fortfarande inte lönsamt, med fokus på expansion och FoU-utgifter för att förbättra sin teknologi.

Företaget tittar också på att expandera mot nya segment bortom läkemedelsupptäckten, som komplexa bioläkemedel eller till och med material som kemikalier, batterier eller polymerer.

Källa: Schrodinger

Investerare kommer att vilja hålla ett öga på de nya samarbetena, eftersom de kommer att återspegla framstegen inom Schrödingers teknologi, så som den bedöms av ledarna i branschen, samt möjliga framgångar med att expandera kärnteknologin till nya marknader.

3. excientia

Företaget använder AI för att utveckla precisionsterapier. Den kör en "full stack" AI-läkemedelsupptäcktsteknologi med dedikerad programvara i varje steg av läkemedelsupptäcktsprocessen.

Källa: excientia

Exscientias teknologi minskar 70 % av tiden som krävs för att gå från ett biologiskt mål till att hitta ett motsvarande läkemedel och en 80 % mer kapitalprocess.

Detta resulterade i 4 föreningar i tidiga kliniska stadier, 30 program totalt och 6.5 miljarder USD i intäkter från milstolpar med partners. Huvudfokus har varit onkologi (cancer) och inflammatoriska sjukdomar.

Källa: excientia

Detta kan vara ett intressant alternativ för investerare som tittar på ett väletablerat AI-läkemedelsupptäcktsföretag med en mycket stor kassabana och flera pågående partnerskap för extra säkerhet.

4. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics är ledande inom rumslig biologi, som studerar genomet och transkriptomet i 3D, vilket möjliggör visualisering av geners aktivitet på cellulär eller till och med intracellulär nivå.

Företaget grundades 2012, med Serge Saxonov bland sina grundare, chefen för FoU för det personliga genomtestningsföretaget 23andMe.

10x Genomics växte med hjälp av en blandning av FoU (+1 miljard USD har investerat i FoU hittills) och förvärv. Dess Visium-plattform erhölls särskilt genom förvärvet av Spatial Transcriptomics 2018.

Källa: 10x genomik – 10x Genomics förvärv tidslinje

Det är också så 10x Genomics skulle förvärva sin xenium plattform genom att förvärva Readcoor och Cartana 2020.

2020 skulle den också lanseras Chromium-plattformen, som uppdaterades året efter till Chromium X.

Genom förvärvet av Tetramer Shop 2021 skulle 10x Genomics också lanseras STRÅLE (Barcode Enabled Antigen Mapping) 2022. Det gör det möjligt för forskare att identifiera komponenter i immunsystemet i detalj. Detta kan ha stor betydelse för forskning om immunitet och nya sjukdomar.

Intäkterna ökade med 17 % från år till år under andra kvartalet 2, drivs av försäljningen av Xenium, med milstolpen för 100 enheter sålda passerad i augusti 2023.

Företaget också vann i september 2023 en kritisk seger mot sin främsta rival, Nanostring. Nanostring är för närvarande förbjudet att sälja sina CosMx Spatial Molecular Imager-instrument (SMI) i större delen av EU för att ha gjort intrång i 10x genomiska patent.

Företaget är fortfarande i ett tidigt skede, något liknande Illuminas tidiga dagar. För närvarande är rumslig biologi begränsad till en värld av akademisk och grundläggande forskning. Men som många biotekniker kan det en dag bli utbrett, långsamt bli ett medicinskt verktyg och sedan bli ett "rutinmässigt" test. I vilket fall som helst borde den växande poolen av installerade maskiner driva på försäljningen av förbrukningsvaror och öka intäkterna.

5. Oxford Nanopore Technologies plc (ONT.L)

Oxford Nanopore använder en unik genomsekvenseringsteknologi som förlitar sig på flödesceller. Detta gör att DNA kan "läsas" när man korsar nanoporerna, inte genom kemiska medel utan direkt genom att mäta en elektrisk ström. Så på sätt och vis är det här första gången en dator kan läsa en genetisk sekvens (DNA & RNA) i realtid.

Källa: Oxford Nanopore

En annan unik fördel med företagets teknologi är att den kan läsa längre genetiska sekvenser än konventionella sekvenseringsmetoder. Långa sekvenser och realtidsavläsning kan bidra till att få bättre och snabbare resultat, vilket är viktigt för canceranalys eller infektionssjukdomar som antibiotikaresistenta bakterier.

Slutligen tillåter elektrisk mätning mindre och mer bärbara sequencers, en förbättring från de massiva maskiner som använts fram till nu. Detta gör att företaget kan producera ett brett utbud av sequencers, inklusive långsammare, mindre och mycket billigare maskiner, med start på $1,000 XNUMX. Detta kan radikalt expandera sekvenseringsmarknaden, med mobil eller lågkostnadssekvensering som tidigare inte var ett alternativ.

På grund av sin radikalt nya teknologi är det oklart var Oxford kommer att passa in i ett mer mogen genomsekvensekosystem.

Det skulle helt kunna ersätta den befintliga tekniken för kemisk/optisk avläsning av genom.

Eller så kan det bli en framgångsrik men nischad applikation för lågvolym eller mobil sekvensering eller för sekvensering som kräver en högnoggrann läsning av långa genetiska sekvenser.

Företaget planerar också att expandera till läsning av proteiner, post-translationell modifiering av proteiner eller små molekyler och andra mätningar i yttersta kanten av biovetenskap.

6. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Företaget producerar on-demand-organismer för specifika tillämpningar. Det har vida diversifierat sina applikationer med många forskningsprogram och partnerskap:

• Cannabinoider
• mRNA-vaccinproduktion och nukleinsyramedicin
• Matproteiner
• Biologisk gödselproduktion i samarbete med Bayer
• Programmerbara mikrober för tarmsjukdomar
• Bioremediering av mikroplaster
• Biosäkerhet och upptäckt av patogener
• Återvinning av avfall och föroreningar

Många av dessa modifieringar förlitar sig på CRISPR eller liknande genredigeringsteknik, särskilt dess CAR-T cancercellsterapier.

Genom att tillhandahålla en färdig plattform för cellteknik, håller Ginkgo på att bli en nyckeltjänsteleverantör inom bioteknikindustrin, som går bortom läkemedelsindustrin och in i jordbruk, biosäkerhet och industriella kemiska processer.

Det ger expertis och snabbhet och kan hjälpa till att minska de fasta kostnaderna och mängden capex som behövs för ett forskningsprojekt.

Detta bevisas av det mycket mångsidiga utbudet av kunder och partners som företaget har haft under de senaste åren.

Källa: Gingko Bioworks

Det som gör Gingko till ett big data-företag är den unika bredden bland otaliga applikationer och organismtyper av dess cellbanker, datauppsättningar och experiment.

Det är en attraktiv aktie för investerare som vill satsa på genredigerings- och cellteknik, men inte en applikation i synnerhet. Detta är också vanligtvis mer intressant för tillväxtfokuserade investerare.

Det stora flertalet CRISPR-företag är fokuserade på humanmedicin och genetiska sjukdomar, vilket lämnar Gingko-möjligheter öppna för jordbruk, bioteknik, energi och bioprodukter (inklusive cannabinoider).

Tillsammans med den snabba expansionen av genetiska datamängder, genredigeringsverktyg och AI (inklusive öppen källkod) kan detta visa sig vara en enorm möjlighet för Gingko Bioworks.

7. BenevolentAI SA (BAI.AS)

BenevolentAI använder AI-aktiverad läkemedelsupptäckt för att utveckla behandlingar för atopisk dermatit såväl som potentiella behandlingar för kroniska sjukdomar och cancer.

Där andra företag använder AI för att förutsäga cellaktivitet eller protein 3D-konfiguration, Benevolents BenAI-motor undersöker den befintliga databasen med vetenskapliga artiklar (35+ miljoner) för att låsa upp nya insikter.

Den integrerar sedan dessa potentiella fynd i en process inklusive experimentell validering av idén, in-silicoanalys och indikationsexpansion/läkemedelsåteranvändning.

Källa: Välvillig

Tanken är att många befintliga läkemedel eller kända biologiska mekanismer skulle kunna användas för nya behandlingar. Sammantaget borde en sådan strategi ge nya behandlingar snabbare, eftersom mycket av det reglerande arbetet redan är gjort (till exempel har fas I av kliniska prövningar visat läkemedlets säkerhet).

Företaget har en pågående samarbete med AstraZeneca att utveckla läkemedel mot fibros och kronisk njursjukdom (initial affär från 2019), utökad till att omfatta hjärtsvikt och systemisk lupus erythematosus (SLE) 2022.

Det också samarbetade med Merck KGaA att utnyttja sin expertis inom onkologi och neuroinflammation och stödja företagets AI-drivna läkemedelsutvecklingsplaner genom att fokusera på att hitta livskraftiga småmolekylkandidater.

Tidigare uppnåddes en ny indikationsexpansion som ledde till FDA-godkännande med Eli Lilly för baricitinib, som en potentiell COVID-19-behandling.

8. AbCeller

AbCellera är specialiserat på att utveckla nya kategorier av antikroppsbaserad medicin.

Noterbart att det jobbar på GPCR & Jonkanalplattform, ett terapeutiskt mål för vilket antikroppar inte kunde utvecklas tidigare. Deras andra plattform är T-Cell Engagers, vilket ökar effektiviteten och minskar toxiciteten av antikroppsbaserade cancerbehandlingar.

Källa: AbCellera

Under 10 år har företaget utvecklat 100+ terapeutiska program med ett stort antal partners, med 50 % inom onkologi. 13 molekyler har redan nått det kliniska prövningsstadiet, varav 2 redan är godkända för behandling.

Källa: AbCellera

En viktig del av AbCelleras process är tillgång till ett stort urval av möjliga antikroppar. Och sedan att välja rätt antikroppar med högkapacitetsscreening av enskilda celler, driven av maskinseende.

9. Therapeutics

Bioxcell fokuserar på ett koncept som de kallar "läkemedelsåterinnovation". Drug re-innovation utnyttjar AI för att analysera läkemedel som redan har visat sig vara säkra, men som har övergetts av deras utvecklare av olika anledningar.

Den undersöker också godkända produkter för nya applikationer.

Källa: BioXCell

Konceptgenereringen med hjälp av big data och AI tar bara 6 månader (istället för flera år för nya molekyler), följt av 12 månaders validering av hypotesen med hjälp av datorseende, djupinlärning, beslutsmatris och in silico-validering.

Re-innovation har sett anmärkningsvärda framgångar nyligen, särskilt i kombination med omformulering för att ta bort biverkningarna eller förbättra en låg effektivitet som hade lett till att läkemedelskandidaterna övergavs i första hand.

Denna modell bar redan frukt, med godkännande av IGALMI  (för behandling av agitation i samband med schizofreni eller bipolära sjukdomar) inom mindre än 4 år från projektstart till godkännande.

I fallet med IGALMI löstes den tidigare dåliga biotillgängligheten genom att ändra metoden för administrering av läkemedlet och kombinera det med en metabolisk stabilisator.

Källa: BioXCell

Företaget har redan två avancerade program i fas 3 av kliniska prövningar, samt 5 andra program på gång.

Det första programmet, för agitation i samband med Alzheimers demens (AAD) med ett nytt medel, en ny formulering av latrepirdin, ett antihistaminläkemedel (allergier).

Det andra är en utvidgning av IGALMIs tillämpning, för agitation i samband med bipolära sjukdomar eller schizofreni i hemmiljö.

Källa: BioXCell

Bioxcells framgång med IGALMI visar potentialen hos big data, vilken kan utvidgas bortom ny läkemedelsutveckling och till att förbättra den befintliga läkemedelsarsenalen, antingen genom omformulering eller genom att hitta nya tillämpningar av kända säkra läkemedel.

10. Rekursionsläkemedel

Recursion Pharmaceuticals utnyttjar AI i läkemedelsupptäckten,

Företagets strategi syftar till att avsevärt minska tiden och kostnaderna för att få ut nya läkemedel på marknaden.

Att skapa solida datamängder har varit i fokus för företaget sedan starten, som vill lösa flera problem med biodata:

• Analoga data, från fax till pdf eller skannade utskrifter.
• Siled data, med få eller inga kommentarer.
• Svårt att replikera forskning.

För att lösa dessa problem skapade Recursion ett av världens största automatiserade våtlaboratorier och digitaliserade miljontals av sina egna experiment (2.2 miljoner experiment per vecka).

De äger också en av världens snabbaste superdatorer för att träna sina LLM:er och AIS för läkemedelsutveckling. Modeller tränades på ett bibliotek med mer än 2 miljarder bilder och härleder 6 biljoner samband mellan alla möjliga kombinationer av gener och föreningar.

Källa: Rekursion

Rekursion inrättat en partnerskap med AI-ledaren Nvidia och kan komma att släppa några av sina AI-modeller till kommersiella partners via NVIDIAs nya BioNeMo-plattform. Det kommer också att ge Recursion prioriterad åtkomst till NVIDIAs senaste GPU:er via NVIDIA DGX™ Cloud.

Recursions egenutvecklade forsknings- och utvecklingspipeline är huvudsakligen inriktad på sällsynta sjukdomar och onkologi, med tre läkemedelskandidater i fas 3 av kliniska prövningar.

Källa: Rekursion

För mer komplexa sektorer, som neurovetenskap, ohärdig onkologi, föredrar företaget att etablera partnerskap med etablerade företag inom dessa sektorer.

Till exempel Roche inom neurovetenskap och Bayer inom odrogbara onkologiska mål.

Slutligen har företaget etablerat relationer för att licensiera ut sin teknologi och data, särskilt när datautbyte kan förhandlas för att öka den information som båda företagen kan använda i framtiden.