Prejuízo da Biohaven diminui no terceiro trimestre, enquanto FDA aceita reapresentação do pedido de registro de Vyglxia

Biohaven Ltd. (BHVN ) Em 29 de outubro de 2026, a Biohaven informou um prejuízo líquido de US$ 129,3 milhões, ou US$ 0,86 por ação, no terceiro trimestre encerrado em 30 de setembro de 2026, em comparação com um prejuízo líquido de US$ 173,4 milhões, ou US$ 1,64 por ação, no mesmo período de 2025. A empresa também informou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para análise a reapresentação do pedido de registro de Vyglxia (troriluzol) para ataxia espinocerebelar. Em seu anúncio dos resultados do terceiro trimestre de 2026, a empresa também detalhou a concessão de uma licença regional exclusiva à Ono Pharmaceutical para seu portfólio de degradadores de IgG MoDE e os avanços rumo à conclusão de uma licença mundial de US$ 400 milhões para sua plataforma de canais iônicos Kv7, concedida à SK Biopharmaceuticals.

Resultados financeiros do terceiro trimestre de 2026

As despesas de pesquisa e desenvolvimento, incluindo remuneração baseada em ações sem efeito caixa, foram de US$ 101,9 milhões no trimestre, em comparação com US$ 141,2 milhões um ano antes. A empresa atribuiu a redução de US$ 39,3 milhões principalmente à diminuição dos gastos diretos com programas e dos gastos pré-clínicos; a queda nos gastos diretos com programas refletiu, em grande parte, a repriorização estratégica de programas implementada no quarto trimestre de 2025. A remuneração baseada em ações sem efeito caixa incluída nas despesas de pesquisa e desenvolvimento foi de US$ 12,1 milhões, uma redução de US$ 1,9 milhão em relação ao trimestre do ano anterior.

As despesas gerais e administrativas foram de US$ 24,6 milhões, em comparação com US$ 28,2 milhões um ano antes. A empresa atribuiu a redução de US$ 3,6 milhões principalmente à diminuição dos custos com pessoal. As outras despesas líquidas foram de US$ 2,9 milhões, em comparação com US$ 3,8 milhões, uma redução de US$ 0,9 milhão que a empresa atribuiu principalmente à diminuição das perdas sem efeito caixa decorrentes de mudanças no valor justo de seu passivo em notas a pagar.

O prejuízo líquido ajustado não GAAP foi de US$ 110,7 milhões, ou US$ 0,73 por ação, em comparação com US$ 155,9 milhões, ou US$ 1,47 por ação, no trimestre do ano anterior. A empresa informou que as medidas não GAAP excluem a remuneração baseada em ações sem efeito caixa e os ganhos e perdas decorrentes de mudanças no valor justo de derivativos; afirmou também que essas medidas não substituem as medidas GAAP e que a divulgação inclui uma reconciliação.

Nos nove meses encerrados em 30 de setembro de 2026, o prejuízo líquido foi de US$ 397,1 milhões, ou US$ 2,65 por ação, em comparação com US$ 593,3 milhões, ou US$ 5,74 por ação, no mesmo período de 2025. A média ponderada de ações ordinárias em circulação foi de 151,0 milhões no trimestre, em comparação com 105,8 milhões um ano antes.

O caixa, os equivalentes de caixa, os títulos negociáveis e o caixa restrito totalizavam aproximadamente US$ 164,0 milhões em 30 de setembro de 2026. A Biohaven recebeu da Ono um pagamento inicial de US$ 80,0 milhões em 20 de outubro de 2026 e informou que receberá mais US$ 350,0 milhões da SK Biopharmaceuticals quando o acordo for concluído. O balanço patrimonial apresentava ativos totais de US$ 263,7 milhões, em comparação com US$ 451,4 milhões em 31 de dezembro de 2025, notas a pagar de US$ 264,3 milhões e déficit patrimonial dos acionistas de US$ 98,2 milhões, em comparação com patrimônio líquido dos acionistas de US$ 52,1 milhões no fim de 2025.

Desenvolvimentos regulatórios e de licenciamento

A FDA informou à Biohaven que a reapresentação do pedido de Vyglxia foi aceita para análise e que a agência a considera uma resposta completa à sua carta de ação de 4 de novembro de 2025. A agência estabeleceu como meta para a decisão sobre a taxa de usuário o primeiro trimestre de 2027 e planeja convocar uma reunião do Comitê Consultivo para o Sistema Nervoso Periférico e Central, cuja data será anunciada. A Biohaven informou que a reapresentação incluiu novas análises de suporte com resultados positivos.

Em outubro de 2026, a Biohaven firmou um acordo estratégico de licenciamento e colaboração pelo qual a Ono Pharmaceutical obteve uma licença exclusiva para desenvolver e comercializar o portfólio de degradadores pan-IgG MoDE da empresa, liderado pelo BHV-1300 e incluindo os degradadores de próxima geração BHV-1310 e BHV-1320, no Japão, na Coreia do Sul, em Taiwan e nos países da Associação das Nações do Sudeste Asiático. Os termos preveem pagamentos de curto prazo de até US$ 100 milhões à Biohaven, compostos pelo pagamento inicial de US$ 80 milhões já recebido e por um pagamento de US$ 20 milhões quando for alcançado um marco previsto para até um ano após a assinatura, além de royalties de aproximadamente 20% sobre as vendas líquidas da Ono no território licenciado. A Biohaven mantém todos os direitos sobre o portfólio fora do território licenciado, inclusive nos EUA, na Europa e na China.

O presidente do conselho e diretor-presidente Vlad Coric descreveu o acordo com a Ono como “a primeira colaboração regional de todos os tempos para um degradador de proteínas extracelulares” e afirmou que ele valida o potencial das plataformas MoDE e TRAP da empresa. Coric disse que o trimestre “marcou avanços importantes na execução de nossa estratégia de construir plataformas diferenciadas e firmar parcerias para criar valor tanto no curto quanto no longo prazo”.

O BHV-1300, um degradador extracelular de IgG de molécula pequena em fase de investigação, está sendo avaliado em um ensaio pivotal de fase 3 para a doença de Graves, iniciado em junho de 2026. Mais de 50 centros foram ativados para recrutamento nos EUA e no Canadá, e espera-se a abertura de centros adicionais no Japão, na Austrália, no Reino Unido e na União Europeia. Segundo a empresa, um estudo de fase 1b em pacientes com doença de Graves mostrou que o BHV-1300 produziu uma redução acentuada do autoanticorpo patogênico contra o receptor de TSH, normalização rápida dos níveis de T3 livre e T4 livre e melhora dos sintomas dos pacientes, preservando seletivamente a IgG3.

Nos termos de um acordo firmado em agosto de 2026, após a conclusão da operação, a SK Biopharmaceuticals deterá uma licença exclusiva, mundial e sujeita ao pagamento de royalties para a plataforma de canais iônicos Kv7 da Biohaven, incluindo o opakalim (BHV-7000) e outros compostos e produtos Kv7 abrangidos pelo acordo. Os termos preveem que a Biohaven receberá US$ 400 milhões em dinheiro: US$ 350 milhões no fechamento da operação e US$ 50 milhões um ano depois, além de poder receber até US$ 150 milhões em pagamentos por marcos de desenvolvimento e regulatórios. A Biohaven também poderá receber royalties escalonados sobre as vendas líquidas do opakalim: de meados da faixa dos dez e poucos por cento até o início da faixa dos vinte e poucos por cento nos Estados Unidos, e de um percentual na faixa média de um dígito nas vendas líquidas fora do país. A SK Biopharmaceuticals assumirá, daqui em diante, a responsabilidade pelos custos do programa Kv7, incluindo determinadas obrigações especificadas de pagamentos por marcos e royalties à Knopp Biosciences. A empresa informou que o período de espera da HSR aplicável ao acordo terminou em 28 de outubro de 2026, permitindo a conclusão das demais condições para o fechamento da operação.

Em 4 de setembro de 2026, a FDA emitiu uma carta de suspensão clínica parcial, instruindo a Biohaven a interromper o recrutamento de novos participantes nos estudos de opakalim. A agência determinou que não havia informações suficientes sobre um metabólito específico observado em testes com roedores para avaliar o risco aos participantes humanos. A suspensão se aplica apenas ao recrutamento de novos pacientes: a administração do medicamento continua para mais de 600 pacientes já randomizados nos estudos do programa; o estudo RISE 3, com recrutamento concluído, segue no cronograma para divulgar os principais resultados no segundo semestre de 2026; o RISE 2 continua com a administração do medicamento, mas sem novos recrutamentos enquanto aguarda dados não clínicos previstos para as próximas semanas; e o estudo de extensão aberto também continua com a administração do medicamento. A Biohaven adotou voluntariamente o mesmo plano em seus centros internacionais fora dos Estados Unidos. A empresa afirmou que não se sabe ao certo qual é a relevância dos achados sobre o metabólito para os seres humanos, que eles podem ser específicos de roedores e que, em geral, o opakalim tem sido seguro e bem tolerado nos estudos clínicos, nos quais mais de 1.200 participantes já receberam o medicamento.

Em outras partes do pipeline, a Biohaven informou que segue no cronograma para iniciar, no quarto trimestre de 2026, um estudo pivotal de fase 3 do BHV-1400 — um degradador extracelular de TRAP direcionado à IgA1 deficiente em galactose — para nefropatia por IgA. As regiões previstas incluem o Japão e outros mercados da Ásia-Pacífico, os Estados Unidos, a Europa e a América Latina. Dados de fase 1 do BHV-1530, conjugado anticorpo-fármaco da empresa direcionado ao FGFR3, foram selecionados para apresentação oral no 38.º Simpósio EORTC-NCI-AACR, em Barcelona. A apresentação está marcada para 19 de novembro de 2026, durante o evento, que ocorrerá de 18 a 20 de novembro. Coortes de combinação que avaliam o BHV-1530 com o (REGN ) anticorpo anti-PD-1 Libtayo (cemiplimab-rwlc), da Regeneron Pharmaceuticals, começaram a recrutar participantes no terceiro trimestre de 2026, no âmbito de um acordo de fornecimento clínico segundo o qual a Biohaven patrocina e financia o estudo, e a Regeneron fornece o Libtayo. A empresa relatou atividade clínica inicial do BHV-1530, incluindo respostas parciais confirmadas em pacientes que haviam recebido muitos tratamentos anteriormente, sem toxicidades limitantes de dose nem toxicidades características da classe dos inibidores de FGFR. A coorte de expansão endometrial do BHV-1510 está em andamento, e a conclusão do recrutamento é esperada entre o fim de 2026 e o início de 2027.

O estudo de fase 2 do taldefgrobep alfa para obesidade está sendo alterado para incluir uma avaliação em combinação com uma terapia à base de GLP-1. A empresa informou que agora prevê divulgar os principais resultados das partes do estudo que avaliam a monoterapia e a combinação no segundo semestre de 2027. O BHV-8000, um inibidor oral, seletivo e capaz de atravessar a barreira hematoencefálica de TYK2/JAK1, está sendo avaliado em um estudo global de fase 2/3 com pessoas com doença de Parkinson em estágio inicial. Já o BHV-8100, um modulador oral da piruvato quinase M2 (PKM2) capaz de atravessar a barreira hematoencefálica, está em estudo de primeira administração em humanos.

Em agosto de 2026, o Tribunal Distrital dos Estados Unidos para o Distrito de Delaware proferiu uma decisão que confirmou a conclusão do júri, em julho de 2026, de que a RA Capital e a Avilar Therapeutics se apropriaram indevida, deliberada e maliciosamente de um segredo comercial da Yale University relacionado à plataforma MoDE. A decisão formalizou uma indenização total de US$ 4 milhões para a Yale e a Biohaven; foram apresentados recursos e pedidos após o julgamento. Também em agosto de 2026, a empresa nomeou para seu conselho de administração o investidor do setor de tecnologia John Yetimoglu. A Biohaven informou que está colaborando com a Bexorg, combinando a plataforma NeuroLens AI da empresa com dados de cérebros humanos inteiros gerados na plataforma BrainEx, para ajudar a selecionar candidatos em neurociência e orientar a estratégia translacional. Segundo a Biohaven, o NeuroLens avalia ativos com base em um lago de dados construído a partir de aproximadamente 500 cérebros humanos e apresentou altos valores preditivos positivos e negativos em 43 programas do sistema nervoso central estudados recentemente.