Investere i Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) er et bioteknologiselskap som bruker CRISPR-genredigeringsteknologi for å utvikle flere eksperimentelle legemidler, mange av dem med potensial til å redde utallige liv. Som en relativt ny legemiddelteknologi er Intellia ett av flere selskaper i frontlinjen for CRISPR-basert legemiddelforskning og -utvikling. Med et sterkt nettverk av farmasøytiske partnere og flere proprietære metodologier skiller Intellia seg ut i et overfylt felt som et av de mest lovende farmasøytiske selskapene som driver forskning og utvikling med CRISPR.

Hva er Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics ble etablert i 2014 av en gruppe amerikanske forskere som arbeidet med CRISPR-relatert forskning i akademiske laboratorier over hele landet. En fremtredende person i denne gruppen er Jennifer Doudna, medgründer og en av forskerne som mottok Nobelprisen i 2020 for sitt banebrytende arbeid med CRISPR. CRISPR, forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats, er en teknologi utviklet som et resultat av observasjon av en prosess som naturlig forekommer i virus. Ved å isolere dette CRISPR-segmentet av viruset som er ansvarlig for replikasjon og sletting, har forskere kunnet utvikle «genetiske sakser», som kan slette, fjerne og modifisere deler av DNA.
Basert i Cambridge, Massachusetts, har selskapet litt over 200 ansatte i ulike forsknings- og kliniske miljøer. Som med mange oppstarts-farmasøytiske selskaper, måtte Intellia skaffe betydelig kapital for å begynne forskningsarbeid og utvikle en pipeline av lovende terapier. Novatris, et sveitsisk farmasøytisk selskap, var en av Intellias tidlige støttespillere. Intellia inngikk en avtale med Novatris om å utvikle CRISPR-baserte Chimeric antigen receptor T-celle-terapier i bytte mot 15 millioner dollar i finansiering. Forholdene med Novatris og andre store farmasøytiske selskaper som Regeneron gjorde det mulig for Intellia å opprettholde seg gjennom oppstartsfasen. Med denne støtten klarte selskapet å oppnå flere gjennombrudd i sine tidlige år. Noen få år senere, i 2016, ble Intellia notert på NASDAQ.

Hvorfor er Intellia Therapeutics (NTLA) viktig?

Ved å bruke CRISPR-baserte legemiddelutviklingsteknologier har selskapet flere legemidler i pipelinen på ulike utviklingsstadier. Det mest avanserte i klinisk prøveprosess er Intellias OTQ923/HIX763-legemiddel mot sigdcelleanemi. Flere andre selskaper innen biotek, som CRISPR Therapeutics (CRSP ) og Editas Medicine (EDIT ), bruker også CRISPR for å utvikle behandlinger for sigdcelleanemi. Intellia Therapeutics ble anerkjent for sitt arbeid, og fikk et betydelig løft i november 2020 da Bill og Melina Gates-stiftelsen tildelte dem et stipend for å videreføre forskningen på sigdcelleanemi-terapier. Stipendet ble gitt for å videreutvikle Intellias proprietære ikke-virale leveringssystem for in vivo-genredigering.
Mens flere selskaper arbeider med behandlinger for sigdcelleanemi ved hjelp av CRISPR, fokuserer Intellia også på å fremme terapier for sykdommer med stort udekket behandlingsbehov. Et av de mer nyskapende legemidlene i utvikling er deres Transthyretin Amyloidose-legemiddel, som for tiden er i fase 1 av kliniske studier. Transthyretin Amyloidose, en tilstand som fører til opphopning av proteinavleiringer i organer og vev, har en forventet levetid på 2–15 år etter diagnosen. Omtrent 50 000 mennesker verden over er født med sykdommen, og ytterligere anslagsvis 200 000 til 500 000 personer har utviklet sykdommen i løpet av livet. Det finnes for tiden ingen tilgjengelige behandlingsalternativer, og Intellia er selskapet som ligger lengst frem i jakten på en kur.

Intellia Therapeutics (NTLA) utsikter

Selskapet har fokusert innsatsen på en «full‑spektrum» tilnærming til CRISPR-legemiddelutvikling. Denne tilnærmingen betyr at legemidler utvikles både for eks‑vivo og in‑vivo bruk. I in‑vivo‑legemidler redigeres gener innenfor kroppen, mens eks‑vivo‑medisiner redigerer gener utenfor kroppen og overfører dem tilbake til pasienten. I denne full‑spektrum‑tilnærmingen benytter selskapet et proprietært lipidnanopartikkel‑ (LNP) leveringssystem for legemidler. LNP‑systemet består av to deler: en messenger‑RNA som koder for proteinet med de nødvendige genetiske endringene, og en guide‑RNA som kan målrette et segment i DNA‑sekvensen. Denne teknikken gjør det mulig enten å fjerne, gjenopprette, eller utføre begge handlingene samtidig. Dette utvider evnen til genredigering betydelig, slik at legemidler kan slå ut spesifikke sekvenser, sette inn dem, eller redigere sekvensielt ved å kombinere de to teknikkene. Å blande og matche på denne måten tillater en kombinasjon av ulike genredigeringsteknikker som kan brukes samtidig.
Med flere legemidler i pipelinen som har kostbare forsknings‑ og utviklingskostnader, har selskapet inngått partnerskap med større farmasøytiske selskaper som har gitt finansiell og vitenskapelig støtte. De mest bemerkelsesverdige er partnerskapene med Regeneron og Novatris. Regeneron er for tiden partner på tre av de seks in‑vivo‑legemidlene som utvikles av Intellia, mens Novatris er partner på to av fem eks‑vivo‑legemidler som er under utvikling. Regeneron ga Intellia 125 millioner dollar i 2016 for en eierandel i 10 legemidler på ulike utviklingsstadier. Dette ble supplert med ytterligere 100 millioner dollar i 2020, med midlene øremerket til legemiddelutvikling for å behandle hemofili A og B.

Hvor kan man kjøpe Intellia Therapeutics (NTLA)?

En megler vi anbefaler er Firstrade.

Firstrade er et ledende nettmeglerfirma som tilbyr en fullstendig rekke investeringsprodukter og verktøy designet for å hjelpe investorer som deg med å ta kontroll over din økonomiske fremtid. Siden etableringen i 1985 har Firstrade vært forpliktet til å levere høy verdi og kvalitetstjenester.

Ved å kombinere proprietær handelsteknologi, et svært intuitivt brukergrensesnitt, fremragende kundeservice og mobilapplikasjoner, tilbyr Firstrade en omfattende løsning for alle dine investeringsbehov.  Firstrade er medlem av FINRA/SIPC.

Sammendrag

Intellia Therapeutics er ett av de ledende selskapene som for tiden arbeider med CRISPR-baserte medisiner. Selskapet har gjort betydelige fremskritt med flere legemidler, som alle har potensial til å endre utallige liv. Støttet av store farmasøytiske selskaper og et fremragende vitenskapelig team, har Intellia det finansielle og vitenskapelige grunnlaget som er nødvendig for å fortsette å drive legemidler gjennom pipelinen. Med sine investeringer i forskning og utvikling har flere proprietære metoder blitt utviklet som bidrar til å fremskynde prosessen. Samlet gjør alle disse faktorene Intellia Therapeutics til et lovende selskap med god vekstpotensial.