Investere i CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) er et bioteknologiselskap som utvikler terapier ved hjelp av en ny og innovativ metodikk. CRISPR Therapeutics (CRSP ) er oppkalt etter en genredigeringsteknikk utviklet av en av selskapets medgründere. Kjent uformelt som “genetiske sakser”, gir CRISPR‑teknologien muligheten til å kutte, erstatte og redigere gener til forskningsmiljøet. Ved å utvikle denne teknikken har selskapet åpnet døren til en helt ny måte å utvikle behandlingsalternativer for en rekke sykdommer på. Disse nye alternativene endrer måten vi ser på sykdommer, og potensialet for å fullstendig eliminere arvelige sykdommer blir nå en reell mulighet.

Hva er CRISPR Therapeutics (CRSP)

Selskapet er oppkalt etter CRISPR, som er en forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR er en type DNA‑sekvens som oppdager og ødelegger bakteriofager, den delen av virusene som er ansvarlig for replikasjon og infeksjon i kroppen. Selskapet er oppkalt etter CRISPR fordi en av medgrunnleggerne, Emmanuelle Charpentier, var pioneren som utviklet en måte å bruke CRISPR i et vitenskapelig miljø for å redigere genetisk materiale. Charpentier, sammen med kollegaen Jennifer Doudna, klarte å tyde denne molekylære oppførselen i bakterier og anvende lærdommen fra observasjonen til å utvikle et verktøy for genredigering. Ved å isolere denne mekanismen som finnes i bakterier, klarte de to forskerne å lage en enkel metode for å kutte DNA med letthet, noe som muliggjør tillegg eller erstatning av bestemte segmenter av genetisk materiale. Dette var en banebrytende oppdagelse som gjorde det mulig for forskere over hele verden å enkelt studere organismer og utvikle en mye dypere forståelse av DNA‑s rolle i sykdommer. For deres bidrag vant Charpentier og Doudna Nobelprisen i kjemi for 2020.
Selskapet har hovedkontor i Sveits og har også forsknings- og utviklingsanlegg i USA. Noen få år etter at Charpentier begynte å jobbe med CRISPR i 2011, medgründet hun selskapet i 2013. Selskapet fikk betydelig interesse tidlig, da Bayer, et av verdens største farmasøytiske selskaper, investerte i selskapet. Siden da har selskapet vokst til over 300 ansatte og ble børsnotert i 2016. Selskapet har utviklet flere terapier ved bruk av CRISPR som befinner seg i ulike stadier av klinisk testing.

Hvorfor er CRISPR Therapeutics (CRSP) viktig?

CRISPR‑genredigeringsplattformen er en revolusjonerende metode med potensial til å takle en rekke alvorlige sykdommer. Flere banebrytende medisiner er for tiden under klinisk testing. Det som er lengst fremme på veien mot regulatorisk godkjenning, er selskapets behandling for transfusjonsavhengig β‑thalassemi (TDT) og sigdcelleanemi (SCD), som adresserer en alvorlig blodsykdom med høy dødelighet. Målet med denne behandlingen er å etterligne en genetisk variasjon hos enkelte individer som gjør at de får reduserte eller ingen symptomer ved diagnosen. Ved å skape denne variasjonen hos pasienter som lider av SCD og β‑thalassemi, har symptomene vist seg å bli redusert. Denne gruppen av sykdommer, samlet under hemoglobinopatier, krever vanligvis livslang behandling, inkludert blodtransfusjoner og hyppige sykehusinnleggelser. Årlig blir 360 000 født med disse sykdommene, selv om ikke alle tilfeller er så alvorlige at de krever livslang behandling. Målet med denne CRISPR‑utviklede terapien er å redusere dødeligheten og gjøre sykdommen mer håndterbar for pasientene. Mens SCD‑ og β‑thalassemibehandlinger er de mest avanserte i kliniske studier, har selskapet også flere andre lovende kandidater i pipelinen.

Utsikter for CRISPR Therapeutics (CRSP)

Det nåværende arbeidet med SCD og β‑thalassemi er bare en svært liten, men lovende måte CRISPR‑teknologien kan anvendes i medisin på. Kun i USA og Europa, hvor kliniske studier gjennomføres, er antallet potensielle pasienter som vil ha nytte av denne behandlingen per i dag over 30 000. Dette er kun de mest alvorlige tilfellene, og CRISPR Therapeutics anslår at når behandlingsregimet blir enklere, vil også de med mildere tilfeller søke behandling. Dette vil bringe det totale antallet pasienter til over 160 000 i USA og Europa alene. Hvis godkjent av reguleringene i EU og USA, er det sannsynlig at legemidlet vil bli tatt i bruk i andre land også. Forekomsten av denne sykdommen i befolkningen er mye høyere i områder som Afrika, og en omfattende distribusjon vil ha stor innvirkning på befolkninger rundt om i verden.
Selv om disse statistikkene er imponerende, er SCD og β‑thalassemi bare én av mange sykdommer som CRISPR‑teknologien har potensial til å behandle. På ulike andre stadier av utviklingsprosessen finnes CRISPR‑baserte regimer for å behandle sykdommer som kreft, diabetes og cystisk fibrose. Av de pågående studiene er nesten halvparten samarbeid med Bayer og andre store selskaper. Dette gjør at selskapet kan redusere risikoen på seg selv og gir også CRISPR Therapeutics en mengde kunnskap og ekspertise. Andre partnerskap inkluderer de amerikanske selskapene Viacyte og Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). På et tidspunkt var det spekulasjoner om at Vertex var interessert i å fusjonere med CRISPR, noe som førte til en kraftig oppgang i aksjekursen. Med et talentfullt vitenskapelig team og banebrytende forskning utført av CRISPR, har selskapet fanget bransjens oppmerksomhet, og selskapets langsiktige potensial forblir svært lovende for investorer.

Oppsummering

CRISPR‑teknologien er en av de mest spennende og lovende vitenskapelige oppdagelsene i nyere tid. Ved å skape en måte å studere og endre DNA på en presis måte, er muligheten til å kurere arvelige sykdommer nærmere å bli en realitet. Med et talentfullt vitenskapelig team er selskapet langt fremme i legemiddelutviklingsprosessen og har flere lovende terapier i test‑ og godkjenningsfasen. Sammen med deres forbindelser til store farmasøytiske selskaper, har CRISPR Therapeutics alle verktøyene på plass for å bli en betydelig aktør i dette feltet.