Biotechnologie

Genbewerking volgens ARK Invest voorspeld als een $30B-$60B industrie tegen 2030

mm
Gepubliceerd op
Bijgewerkt op
Voeg Securities.io toe aan je voorkeursbronnen op Google
Toelichting: Securities.io kan een vergoeding ontvangen wanneer u links naar beoordeelde producten gebruikt. Dit beïnvloedt onze redactionele beoordelingen niet. Wij zijn geen geregistreerd beleggingsadviseur; dit is geen beleggingsadvies. Lees onze affiliateverklaring.

In de 70 jaar sinds de ontdekking van de DNA-dubbele helix, zijn we echt gaan begrijpen wat de oorzaak is van veel mysterieuze, ongeneeslijke ziekten, zoals hemofilie, cystic fibrosis, enz. De meeste hiervan komen voort uit defecte genetische sequenties: vaak heeft een gen de verkeerde sequentie en produceert een niet-functioneel of disfunctioneel eiwit. Deze fout leidt vervolgens tot het falen van belangrijke orgaanfuncties.

Het probleem is al lang om dergelijke ziekten op te lossen. Het probleem ligt op genomisch niveau, waardoor elke enkele patiëntcel even defect is. En het is niet haalbaar om het “juiste” eiwit in elke cel die het nodig heeft te brengen.

Dit was tot genbewerking een realiteit werd. Met nieuwe baanbrekende behandelingen die de afgelopen maanden zijn goedgekeurd, is het tijd om naar het potentieel van deze markt te kijken.

Genbewerking

Genbewerking wordt al bijna 20 jaar door onderzoekers gevolgd. Vroege technologieën, zoals zinc-finger nuclease en TALENS, leken veelbelovend maar waren vaak niet voldoende om therapeutische resultaten te leveren, behalve in enkele beperkte gevallen.

Het keerpunt was de ontdekking in 2012 van CRISPR-Cas9. Het maakte een zeer gerichte aanpak van genbewerking mogelijk. Het leverde de ontdekkers ook de Nobelprijs voor Scheikunde in 2020 op.

Sindsdien zijn er nog enkele andere CRISPR-Cas-systemen ontdekt. Het meest opvallende is CRISPR-Cas12, waar we in het artikel “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?” over spraken. Je kunt ook meer lezen over gene editing technology in general in this article.

Nu, tien jaar later, zien we nieuwe therapieën gebaseerd op CRISPR-technologie. En zelfs nog geavanceerdere genbewerkingsmethoden.

De markt voor genbewerking

Al in een ontluikende markt heeft de goedkeuring van een genbewerkings-therapie voor hemofilie in november 2022 aangetoond dat genbewerking zowel medisch krachtig als financieel levensvatbaar kan zijn.

Met een prijskaartje van $3.5M per therapie, brak het nieuwe records voor goedgekeurde prijzen, die eerder werden gehouden door een andere gen therapie, Novartis’ Zolgensma ($2M per therapie).

De kosten kunnen buitensporig lijken, maar ze moeten worden vergeleken met de reële kosten van het behandelen van deze ziekten. Bijvoorbeeld, hemofilie kan tot $28M kosten en biedt nog steeds geen volledige goede levenskwaliteit.

Met bijna 400 klinische onderzoeken naar gen therapieën, is deze markt klaar om zeer snel te groeien. Het zou in de komende 7 jaar met meer dan 10 keer kunnen vermenigvuldigen.

De prognose van Ark Invest is een basisscenario van jaarlijkse inkomsten van $30B.

Daarom blijven gen therapieën gedurende dit decennium beperkt tot zeldzame ziekten en genetische problemen.

Een groter potentieel

Een andere mogelijkheid is dat genbewerking wordt toegepast op een veel grotere groep ziekten. Zeldzame genetische ziekten waren het voor de hand liggende testobject voor de technologie, omdat we wisten wat er moest worden gerepareerd, bestaande behandelingen waren slecht tot niet-bestaand, en zelfs dure genbewerking nog steeds goedkoper is dan de meeste conventionele therapieën.

Maar er is een breder scala aan mogelijkheden. Veel lopende klinische onderzoeken bevinden zich in nieuwe therapeutische gebieden, zoals neurologie, oncologie (kanker) of diabetes.

En terwijl zeldzame ziekten vaak enkele duizenden of tienduizenden mensen treffen, hebben deze nieuwe toepassingen betrekking op tientallen miljoenen mensen.

Als sommige van deze therapieën de effectiviteit van genbewerking aantonen voor meer dan alleen zeldzame ziekten, schat Ark Invest dat de potentiële markt veel groter zou kunnen zijn. Het zou dus tegen 2030 jaarlijkse inkomsten kunnen bereiken tot $60B. En het zou daarna ook blijven groeien.

Genbewerkingsbedrijven

Deze bedrijven werken allemaal aan genbewerkings-technologie, ook buiten het domein van zeldzame ziekten. Ze zijn gerangschikt van de grootste naar de kleinste marktkapitalisatie op het moment van het schrijven van dit artikel.

1. Vertex

VRTX Prijsgrafiek

Vertex is een bedrijf dat voornamelijk actief is in de behandeling van cystic fibrosis, althans wat betreft zijn goedgekeurde medicijnportfolio. Het investeert in het potentieel van genetische therapieën voor het meest moeilijke geval van cystic fibrosis.

Echter, haar belangrijkste betrokkenheid bij genbewerking is tweeledig.

Ten eerste, met therapieën ontwikkeld met CRISPR Therapeutics (CRSP ) voor bloedziekten: bèta-thalassemie en sikkelcelziekte.

Ten tweede, met de overname van ViaCyte. ViaCyte ontwikkelt, in samenwerking met CRISPR Therapeutics, een oplossing voor type-1 diabetes. Deze behandeling zou een mix zijn van stamceltherapie en genbewerkings-therapie. Je kunt meer lezen over deze diabetesbehandelingstechnologie in dit gedetailleerde artikel.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Prijsgrafiek

Een van de oprichters van CRISPR Therapeutics is Emmanuel Charpentier, de ontdekker van CRISPR–Cas9 en de Nobelprijs voor Scheikunde in 2020 voor die ontdekking.

CRISPR werkt aan meerdere thema’s, waaronder bloedziekten, oncologie en diabetes (de diabetesbehandeling wordt ontwikkeld in samenwerking met Vertex)

Je kunt meer lezen over CRISPR Therapeutics in ons artikel “Genbewerking: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Prijsgrafiek

Een andere snel voortschrijdende genbewerkings-startup is Beam Therapeutics. Het gebruikt een variant van genbewerking genaamd base editing, die slechts één letter tegelijk in de genetische code kan wijzigen. De belangrijkste focus ligt op hematologie (sikkelcelziekte), oncologie en zeldzame ziekten.

Je kunt de bovenstaande link volgen voor een punt-voor-punt vergelijking tussen Beam en CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Prijsgrafiek

UniCure is het bedrijf waarvan we de $3.5M per dosis hemofilie gen therapie vermelden die recentelijk is goedgekeurd in de VS en de EU.

Het bedrijf maakt geen gebruik van een CRISPR-achtige technologie, maar geeft de voorkeur aan Adeno-Associated Viral Vectors (AAVV).

Het bedrijf hoopt dat het recente succes in hemofilie kan worden uitgebreid naar andere pathologieën, met name de ziekte van Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Prijsgrafiek

Editas is toegewijd aan het benutten van de capaciteit van het CRISPR-Cas12a-systeem. We hebben in detail de unieke capaciteiten van Cas-12a in een speciaal artikel behandeld. Maar om het kort samen te vatten:

  • Moeilijk-oplosbare problemen met Cas9 kunnen werkbaar zijn met Cas12a
  • Het resulteert in een hogere kans op genbewerking dan met Cas9.
  • Meer dan één gen kan tegelijk worden gemodificeerd met Cas12a

Het bedrijf bevindt zich nog in de vroege fase van klinische onderzoeken, met een focus op oog- en bloedziekten.

Je kunt een meer gedetailleerd profiel en een punt-voor-punt vergelijking met CRISPR Therapeutics zien in dit artikel: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Prijsgrafiek

Het bedrijf werkt aan meerdere stamceltherapieën en een hemofilie A gen therapie, die nu in fase 3 van klinische onderzoeken zit, met een aanvraag voor goedkeuring verwacht tegen eind 2024.

Het werkt ook aan een genbewerkings-therapie voor de ziekte van Fabry, een aandoening die de lever aantast.

Je kunt meer lezen over Sangamo (en ook Vertex) in ons artikel “5 beste stamcelbedrijven om in te investeren (april 2023)”.

7. Precigen

PGEN Prijsgrafiek

Het bedrijf leidt het veld van het gebruik van genbewerking voor kankerbehandeling.

Zijn UltraCAR-T platform wijzigt de genetica van de eigen witte bloedcellen van de patiënt, waardoor ze kankercellen op gerichte wijze aanvallen.

De meeste CAR-T behandelingen bevinden zich nog steeds in fase 1 van klinische onderzoeken, terwijl andere niet-genbewerkingsgerichte producten verder gevorderd zijn in de R&D-pijplijn.

Voorbij menselijke therapieën

Genbewerking is een technologie die nog in de kinderschoenen staat. Het heeft het potentieel om de manier waarop we levende organismen behandelen te revolutioneren.

Bijvoorbeeld, het kan in de landbouw worden gebruikt om:

  • nieuwe variëteiten en rassen creëren.
  • de behoefte te verminderen.
  • de opbrengst te verhogen.

Je kunt meer lezen over dit onderwerp en de bedrijven die actief zijn in dat veld in ons artikel “CRISPR Beyond Human Health: De nieuwe investeringsfrontier voor genbewerking“.

Het zou zelfs planten en micro-organismen kunnen omvormen tot biofabrieken die medicijnen of hoogwaardige materialen en moleculen produceren. Zo’n concept wordt vaak beschreven als synthetische biologie. Je kunt meer informatie vinden over beursgenoteerde bedrijven in die sector in ons artikel: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies“.

mm

Jonathan is een voormalig biochemisch onderzoeker die werkzaam was in genetische analyse en klinische proeven. Hij is nu een aandelenanalist en financieel schrijver met een focus op innovatie, marktcycli en geopolitiek in zijn publicatie 'The Eurasian Century'.