De 5 beste stamcelbedrijven om in te investeren (april 2026)

De kracht van de stamcel

Ons lichaam bestaat uit honderden verschillende cellen. Neuronen, spieren, bloedvaten, lever, nieren, etc. zijn allemaal gemaakt van zeer verschillende celtypen. Ze verschillen in veel opzichten: in biochemie, grootte, vorm, mogelijkheden en meer.

Maar dit was niet altijd zo. We komen allemaal voort uit slechts één cel die later verandert in een embryo en vervolgens in een foetus. Elke cel in ons lichaam bevat het volledige genetische programma om elk celtype te worden. Dergelijke cellen worden “stamcellen” genoemd. Maar als het eenmaal in een spiercel is veranderd, kan het nooit meer in een neuron evolueren. We onderscheiden dus 2 soorten stamcellen:

• Pluripotenten: kunnen in elk mogelijk weefsel veranderen.
• Multipotents: kunnen slechts in een beperkt aantal weefsels en celtypen veranderen.

Bron: BioRad

Omdat stamcellen tot alles in staat zijn, hebben ze ook een enorm therapeutisch potentieel. Ze zouden beschadigd weefsel na een hartaanval kunnen vervangen. Of neuronen die degenereren door de ziekte van Alzheimer. Of meerdere zenuwweefsels in een gebroken ruggengraat kunnen vervangen.

Genezing met stamcellen

Dit potentieel is al lang bekend, maar een paar problemen staan ​​in de weg:

1. Stamcellen zijn zeldzaam in het lichaam en vereisen specifieke omstandigheden om in leven te blijven.
2. Het immuunsysteem van de gastheer kan stamcellen van iemand anders afstoten, zoals vaak gebeurt bij orgaantransplantaties.
3. Het omzetten van stamcellen in het gewenste bruikbare gedifferentieerde weefsel is moeilijk te controleren.

De eerste poging probeerde de chemische omgeving van stamcellen en hun differentiatie te repliceren. Het had enkele beperkte successen, maar was niet genoeg.

Zoals zoveel dingen in de biotechnologie maakte het diepere begrip van DNA en RNA echte vooruitgang mogelijk.

Door te begrijpen wat er in realtime gebeurt tijdens differentiatie, kunnen onderzoekers het differentiatieproces nu veel beter beheersen. Vaak kunnen ze ook weefselcellen van een patiënt afnemen en deze weer omzetten in ongedifferentieerde stamcellen.

Beste therapeutische veld voor stamcellen

Het gebruik van stamcellen voor therapie is het meest zinvol, wanneer gezonde weefsels worden vernietigd of niet-functioneel worden gemaakt. In die context zal het brengen van nieuwe cellen het falende orgaan weer normaal maken. Een aantal medische aandoeningen zijn dus vooral relevant voor stamceltherapieën:

• Neurologische: Veel neurologische aandoeningen worden veroorzaakt door het afsterven van neuronen of zenuwen. Het vervangen van de ontbrekende cel lijkt een directe oplossing, vooral omdat neuronen, afhankelijk van de behoefte, opnieuw verbinding kunnen maken met hun buren.
• Cardiovasculaire: meestal is een hartaanval een eenvoudige manier om te beschrijven hoe een deel van de hartspier afsterft. Het vervangen van dood weefsel door nieuwe cellen kan het hartsysteem helpen herstellen.
• Type 1 diabetes: Deze vorm van diabetes wordt veroorzaakt doordat het immuunsysteem van het lichaam de insulineproducerende cellen vernietigt. Vervanging van deze cellen zou de ziekte volledig kunnen genezen.
• Nierfalen: Als het nierweefsel afsterft, verliest het lichaam het vermogen om gifstoffen te filteren. Het repareren van falende nieren kan het leven van patiënten redden en urenlange dagelijkse dialysesessies voorkomen.
• Brandwonden: diep verbrande huid moet worden vervangen, en vers gegroeide huid uit stamcellen is een zeer goede kandidaat om brandwonden te genezen
• ArtritisBij de meeste articulatie- en gewrichtsziekten is een deel van het kraakbeen betrokken dat is vernietigd of afgesleten. Door het opnieuw te laten groeien, wordt hersteld wat er mis is.

U leest ook meer over stamtherapieën in dit NIH-artikel.

Top 5 stamcelbedrijven

De bedrijven zijn op het moment van schrijven van dit artikel gerangschikt op marktkapitalisatie. Het vertegenwoordigt geen voorkeur of financieel advies.

1. Toppunt

(VRTX )

Vertex is een leider in de behandeling van cystische fibrose (4 goedgekeurde geneesmiddelen), die nu actief diversifieert in nieuwe segmenten. Het bedrijf is zeer gericht op R&D, met 70% van de bedrijfskosten en 3/5 daarvan^th van de medewerkers die zich bezighouden met R&D.

Het werkt nauw samen met een van de leiders op het gebied van genbewerking, CRISPR Therapeutics. Ze werken aan therapie voor sikkelcelziekte, bèta-thalassemie en een behandeling voor type 1-diabetes.

Ten slotte hebben ze ook een behandeling voor pijn in fase 3, een markt van $4 miljard die nu wordt gedomineerd door opioïden. Niet-opioïde alternatieven zouden hogere prijzen vereisen en van belang zijn voor de medische beroepsgroep in het algemeen.

Diabetes: de toekomstige focus van Vertex

Diabetes is veruit de grootste potentiële markt voor Vertex-behandelingen (2.5 miljoen mensen alleen al in Europa en Noord-Amerika), en momenteel één zonder enige behandeling. Het verhaal van de ontwikkeling van de diabetesbehandeling is interessant, omdat dit duidelijk een belangrijk aandachtspunt is voor Vertex. Eerst namen ze Semma over in 2019. Vervolgens namen ze in 2022 ViaCyte, de concurrent van Semma, over. Nu ViaCyte al een deal heeft gesloten om hun behandeling met CRISPR-therapie mede te ontwikkelen, sluit dit goed aan bij de sterke punten van Vertex. Dit werd gevolgd door een extra overeenkomst tussen CRISPR en Vertex om het product steeds te verbeteren en de goedkeuring voor nieuwe klinische onderzoeken.

(Meer over deze diabetesbehandelingstechnologie leest u in dit uitgebreide artikel.)

De omzet van Cystic Fibrosis groeit nog steeds gestaag, van $3 miljard in 2018 naar $8.9 miljard in 2022. Het bedrijf boekte een bedrijfsresultaat van $635 miljoen in 2018, groeiend naar $3.3 miljard in 2022.

Vertex is verreweg het grootste bedrijf in deze lijst, maar niet zo groot dat de stamceltherapie voor diabetes het profiel van het bedrijf niet volledig zou veranderen. De pijnstillertherapie in fase 3 zou het bedrijf ook vooruit kunnen helpen. Dit zou dus de veiligste gok in dit segment kunnen zijn, want zelfs als de stamceltherapieën mislukken, zou de aanhoudende inkomstenstroom in de cystic fibrosis-sector de waardering van het bedrijf nog steeds redelijk maken.

2. Vericel

(VCEL )

Vericels goedgekeurde producten zijn gericht op sportgeneeskunde en verzorging van brandwonden.

De kraakbeenherstelbehandeling, MACI, Het gebruik neemt toe en het bedrijf is marktleider in herstellende kraakbeenproducten. Er worden steeds meer toepassingen getest, waaronder de ontwikkeling van nieuwe chirurgische instrumenten voor het aanbrengen van de articulaties van de behandeling van het bedrijf. De totale marktomvang wordt geschat op $ 3 miljard.

De huid verbrandt behandelingen zijn in de winter van 2022 goedgekeurd en zullen medio 2023 op de markt worden gebracht. De totale bereikbare markt wordt geschat op $600 miljoen.

Bron: Vericel

Vericel heeft $140 miljoen in contanten in het vierde kwartaal van 4 en geen schulden. Het bedrijf kent sinds 2022 een positieve kasstroom. Het verwacht ook een sterke omzetgroei in de komende drie jaar, op jaarbasis +2020%.

Bron: Vericel

Vericel is een interessant spel voor conservatieve beleggers die op zoek zijn naar een positieve vrije kasstroom en reeds goedgekeurde producten. Het heeft een solide financiële positie en is actief in kleine, maar ondergepenetreerde markten met in totaal enkele miljarden TAM.

De huidige inkomsten omvatten nog niet het goedgekeurde huidproduct, wat een omzetgroei in de komende 2-3 jaar garandeert.

 3. Sangamo Therapeutica

(SGMO )

Het bedrijf is zowel een gentherapie- als een stamcelbedrijf. De 2 vlaggenschipprogramma's zijn:

• A hemofilie. Een gentherapie, in samenwerking met Pfizer, in klinische proeffase 3. De licentieaanvragen voor biologische geneesmiddelen (BLA) wordt eind 2024 verwacht.
  • De eerste resultaten waren zeer positief, met ”Pfizer maakte bij de resultaten over het vierde kwartaal bekend dat dit een van hun meest veelbelovende activa blijft.'
• Een gentherapie voor de ziekte van Fabry, in fase 1/2.

De twee belangrijkste stamceltherapieën die momenteel in ontwikkeling zijn, zijn:

• Een stamceltherapie om het risico op afstoting van een niertransplantaat weg te nemen, in fase 1/2.
• Een stamceltherapie voor sikkelcelziekte, in fase 1/2.

De onderzoekspijplijn bevat ook nog 5 andere stamceltherapieën en 9 genoom engineering therapieën.

Genoommanipulatie kan worden gebruikt om neurologische problemen zoals prionziekten (zoals gekkekoeienziekte), de ziekte van Huntington, enz. op te lossen. Deze programma's worden ontwikkeld in samenwerking met Pfizer, Novartis, Biogen en Takeda.

Het bedrijf heeft zwaar geïnvesteerd in eigen productiecapaciteit. Eind 2022 had Sangamo $308 miljoen in contanten. Het ontvangt ook geld van zijn partners voor het bereiken van klinische onderzoeksmijlpalen, waarvan tot nu toe 815 miljoen dollar is ontvangen. Er is tot 3.6 miljard dollar aan toekomstige mijlpaalbetalingen voor celtherapieën en mogelijk nog meer uit genoommanipulatie.

Over het geheel genomen is Sangamo een investeringsmogelijkheid die kennis biedt over gen- en celtherapietechnologieën. De financiële positie is relatief solide, dankzij niet-verwaterende partnerschappen met enkele van de grootste farmaceutische bedrijven.

4. BrainStorm celtherapie

(BCLI )

Brainstorm richt zich op neurologische aandoeningen zoals multiple sclerose, de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson, de ziekte van Huntington of autismespectrumstoornissen. De behandeling voor ALS bevindt zich als enige in fase 3, met de hoop dat deze snel wordt goedgekeurd en voorlopige resultaten lijken erop te wijzen dat het zou kunnen helpen als het preventief wordt gebruikt.

Bron: Brainstormcel

Brainstorm Cell gebruikt zijn autoloog cellulair technologieplatform (NurOwn®): het bedrijf neemt de beenmergcellen van de patiënt en verandert deze in neuronen en andere zenuwcellen. Dit is een vrij kort proces, dat slechts 7 dagen in beslag neemt.

Het bedrijf lijkt weinig cash te hebben, met nog maar $4 miljoen aan contanten op 31 december 2022. Dit is verontrustend als je het vergelijkt met een nettoverlies van $19 miljoen in het laatste kwartaal. Het is dus vrij duidelijk dat het meer geld zal moeten inzamelen, uit eigen vermogen en/of schulden, om de commercialisering van zijn ALS-behandeling te bereiken en zijn andere R&D-programma's voort te zetten.

Over het geheel genomen lijkt Brainstorm vanuit technologisch oogpunt een interessant bedrijf, maar met ernstige financiële risico's. Risiconemende beleggers willen de situatie mogelijk nauwlettend in de gaten houden en kopen na een aandelendaling als gevolg van deze onmiddellijke financiële zorgen.

5. Gamida-cel

(GMDA )

Gamida-technologie is gefocust over het gebruik van nicotinamide (NAM) om het therapeutisch potentieel van stamcellen te verbeteren.

Het bedrijf heeft momenteel 2 behandelingen in ontwikkeling:

• Omidubicel: een stamceltherapie die kankercellen in het beenmerg vervangt door gezonde cellen. Van NAM-versterkte stamcellen is aangetoond dat ze de overlevingskans verhogen, met een lager risico op gevaarlijke infecties.
  • Omidubicel PDUFA De datum is vastgesteld op 1 mei 2023, wat de mogelijke acceptatie door de FDA op 6 tot 10 maanden later brengt.
• GDA-201: een gemodificeerde witteceltherapie voor andere vormen van kanker, zoals non-Hodgkin-lymfoom, myeloom, enz...

Bron: Gamida

Behandeling met Gamida zou duizenden patiënten kunnen redden die geen beenmergdonoren kunnen vinden. Het beschikt ook over een reeds gebouwde en geïnspecteerde productiefaciliteit.

In het laatste kwartaal (Q3 2022) had het bedrijf $62 miljoen aan vlottende activa. Het nettoverlies over het kwartaal bedroeg $17 miljoen. Het bedrijf heeft in het derde kwartaal van 14 voor $3 miljoen aan aandelen uitgegeven. Enige verdere verwatering is waarschijnlijk te wijten aan $2022 miljoen aan converteerbare schulden.

Gamida is een meer speculatieve gok, omdat het minder producten in de pijplijn heeft en meer risico loopt op verwatering van bestaande aandeelhouders. Daarom zal een voldoende goedkope waardering belangrijk zijn voor goede beleggingsrendementen.

Andere bedrijven die betrokken zijn bij stamcelonderzoek

Enkele andere bedrijven werken aan stamceltherapieën, maar zijn zo groot dat het onduidelijk is hoe belangrijk deze therapieën zijn voor het bedrijfsprofiel.

AstraZeneca en Sanofi hebben geavanceerde stamceltherapieprogramma's en hebben bedrijven in dat segment gekocht. Maar met zo'n reus farmaceutische bedrijvenzal de kernactiviteit van blockbuster-geneesmiddelen waarschijnlijk de belangrijkste aanjager van toekomstige inkomsten blijven.