5 Beste Stamcelbedrijven om in te Beleggen (augustus 2026)

De Kracht van de Stamcel

Onze lichamen bestaan uit honderden verschillende cellen. Neuronen, spieren, bloedvaten, lever, nier, enz., elk bestaan uit zeer verschillende celtypen. Ze verschillen op veel manieren: in biochemie, grootte, vorm, capaciteit en meer.

Maar dit was niet altijd zo. We komen allemaal voort uit één enkele cel die later een embryo en vervolgens een foetus wordt. Elke cel in ons lichaam bevat het volledige genetische programma om elk celtype te worden. Dergelijke cellen worden “stamcellen” genoemd. Maar zodra een cel in een spiercel is omgezet, kan deze nooit meer evolueren tot een neuron. Daarom onderscheiden we 2 soorten stamcellen:

• Pluripotente: in staat om elk mogelijk weefsel te worden.
• Multipotente: alleen in staat om zich te ontwikkelen tot een beperkt aantal weefsels en celtypen.

Bron: BioRad

Omdat stamcellen alles kunnen worden, hebben ze ook een enorm therapeutisch potentieel. Ze kunnen beschadigd weefsel na een hartaanval vervangen. Of neuronen die degenereren door de ziekte van Alzheimer. Of verschillende zenuwweefsels in een gebroken wervelkolom vervangen.

Genezing met Stamcellen

Dit potentieel is al lange tijd bekend, maar een paar problemen staan in de weg:

1. Stamcellen zijn zeldzaam in het lichaam en vereisen specifieke omstandigheden om in leven te blijven.
2. Het immuunsysteem van de gastheer kan stamcellen van iemand anders afwijzen, zoals vaak gebeurt bij orgaantransplantaties.
3. Het omzetten van stamcellen in het gewenste gedifferentieerde weefsel is moeilijk te beheersen.

De eerste poging probeerde de chemische omgeving van stamcellen en hun differentiatie na te bootsen. Het had enige beperkte successen, maar was niet voldoende.

Zoals bij zoveel dingen in de biotechnologie, heeft een dieper begrip van DNA & RNA echte vooruitgang mogelijk gemaakt.

Door te begrijpen wat er in realtime gebeurt tijdens differentiatie, kunnen onderzoekers nu het differentiatieproces veel beter beheersen. Ze kunnen ook vaak weefselcellen van een patiënt nemen en deze terug omzetten naar ongedifferentieerde stamcellen.

Beste Therapeutische Toepassing voor Stamcellen

Het gebruik van stamcellen voor therapie heeft het meeste zin wanneer gezonde weefsels worden vernietigd of niet-functioneel worden. In die context zal het introduceren van nieuwe cellen het falende orgaan herstellen tot zijn normale functies. Dus zijn een aantal medische aandoeningen bijzonder relevant voor stamceltherapieën:

• Neurologisch: veel neurologische ziekten ontstaan doordat neuronen of zenuwen afsterven. Het vervangen van de ontbrekende cel lijkt een directe oplossing, vooral met het vermogen van neuronen om zich opnieuw te verbinden met hun buren, afhankelijk van wat nodig is.
• Cardiovasculair: meestal wordt een hartaanval simpelweg gebruikt om een deel van de hartspier dat sterft te beschrijven. Het vervangen van dood weefsel door nieuwe cellen kan helpen het hart te repareren.
• Type-1 Diabetes: deze vorm van diabetes wordt veroorzaakt doordat het immuunsysteem van het lichaam de insulineproducerende cellen vernietigt. Het vervangen van deze cellen zou het volledig kunnen genezen.
• Nierfalen: als de nierweefsels afsterven, verliest het lichaam het vermogen om gifstoffen te filteren. Het repareren van falende nieren kan levens redden en urenlange dagelijkse dialysesessies voorkomen.
• Brandwonden: diep verbrande huid moet worden vervangen, en vers nieuw gekweekte huid uit stamcellen is een zeer goede kandidaat om brandwonden te genezen.
• Artritis: de meeste gewrichts- en articulatieaandoeningen betreffen een deel van het kraakbeen dat is vernietigd of afgesleten. Het opnieuw laten groeien zou repareren wat er mis is.

U kunt ook meer lezen over stamceltherapieën in dit NIH-artikel.

Top 5 Stamcelbedrijven

De bedrijven zijn gerangschikt op marktkapitalisatie op het moment van het schrijven van dit artikel. Het vertegenwoordigt geen voorkeur of financieel advies.

1. Vertex

VRTX Prijsgrafiek

Vertex is een leider in de behandeling van cystic fibrosis (4 goedgekeurde medicijnen), die nu actief diversifieert naar nieuwe segmenten. Het bedrijf is zeer R&D‑gericht, met 70% van de operationele uitgaven en 3/5^th van de werknemers die aan R&D werken.

Het werkt nauw samen met een van de leiders op het gebied van genbewerking, CRISPR Therapeutics (CRSP ). Ze werken aan een therapie voor sikkelcelziekte, bèta‑thalassemie en een behandeling voor type‑1 diabetes.

Ten slotte hebben ze ook een pijnbehandeling in fase 3, een markt van $4 miljard die nu wordt gedomineerd door opioïden. Niet‑opioïde alternatieven zouden een premiumprijs kunnen vragen en zouden van belang zijn voor de medische beroepsgroep in het algemeen.

Diabetes: De Toekomstige Focus van Vertex

Diabetes is verreweg de grootste potentiële markt voor Vertex’ behandeling (2,5 miljoen mensen alleen al in Europa en Noord-Amerika), en een markt zonder huidige behandeling. Het verhaal van de ontwikkeling van de diabetesbehandeling is interessant, aangezien dit duidelijk een belangrijke focus voor Vertex is. Eerst verwierf ze Semma in 2019. Vervolgens verwierf ze ViaCyte, de concurrent van Semma, in 2022. Met ViaCyte al in een overeenkomst om hun behandeling samen met CRISPR Therapeutics te ontwikkelen, sluit dit perfect aan bij de sterktes van Vertex. Dit werd gevolgd door een extra overeenkomst tussen CRISPR en Vertex om het product te blijven verbeteren en de goedkeuring voor nieuwe klinische onderzoeken.

(U kunt meer lezen over deze diabetesbehandelingstechnologie in dit gedetailleerde artikel.)

De omzet van cystic fibrosis groeit nog steeds gestaag, van $3 miljard in 2018 tot $8,9 miljard in 2022. Het bedrijf registreerde een operationele winst van $635 miljoen in 2018, die groeide tot $3,3 miljard in 2022.

Vertex is verreweg het grootste bedrijf in deze lijst, maar niet zo groot dat zijn stamceltherapie voor diabetes het bedrijfsprofiel niet volledig zou veranderen. De pijnstillende therapie in fase 3 kan het bedrijf ook vooruit helpen. Dit zou daarom de veiligste gok in de sector kunnen zijn, aangezien zelfs als de stamceltherapieën falen, de voortdurende cystic fibrosis-omzet de bedrijfswaardering redelijk zou houden.

2. Vericel

VCEL Prijsgrafiek

Goedgekeurde producten van Vericel zijn gericht op sportgeneeskunde en huidbrandzorg.

De kraakbeenreparatiebehandeling, MACI, groeit in gebruik en is de leider in herstellende kraakbeenproducten. Er worden meer toepassingen getest, inclusief de ontwikkeling van nieuwe chirurgische instrumenten voor het leveren van de articulaties van de behandeling van het bedrijf. De totale adresseerbare markt wordt geschat op $3 miljard.

De huidbrandbehandelingen zijn goedgekeurd in de winter van 2022 en zullen medio 2023 op de markt komen. De totale adresseerbare markt wordt geschat op $600 miljoen.

Bron: Vericel

Vericel heeft $140 miljoen aan cash in Q4 2022 en geen schulden. Het bedrijf heeft sinds 2020 een positieve vrije kasstroom. Het verwacht ook een sterke omzetgroei in de komende 3 jaar, met een jaarlijkse groei van +20%.

Bron: Vericel

Vericel is een interessante optie voor conservatieve beleggers die op zoek zijn naar een positieve vrije kasstroom en al goedgekeurde producten. Het heeft een solide financiële positie en opereert in kleine maar onderbenutte markten met een totale TAM van enkele miljarden.

De huidige winst omvat nog niet het goedgekeurde huidproduct, wat de omzetgroei in de komende 2-3 jaar garandeert.

 3. Sangamo Therapeutics

SGMO Prijsgrafiek

Het bedrijf is zowel een gen-therapie- als een stamcelbedrijf. Zijn 2 vlaggenschipprogramma’s zijn:

• Een hemofilie A gen-therapie, in samenwerking met Pfizer (PFE ), in klinische fase 3. De Biologics License Applications (BLA) wordt verwacht eind 2024.
  • De eerste resultaten waren zeer positief, met ”Pfizer kondigde in de Q4-resultaten aan dat dit een van hun meest veelbelovende activa blijft.’’
• Een gen-therapie voor de ziekte van Fabry, in fase 1/2.

Zijn 2 belangrijkste stamceltherapieën in ontwikkeling zijn:

• Een stamceltherapie om het risico op afstoting van niertransplantaties te verwijderen, in fase 1/2.
• Een stamceltherapie voor sikkelcelziekte, in fase 1/2.

De onderzoekspijplijn bevat ook nog 5 stamceltherapieën en 9 genoomengineering therapieën.

Genoomengineering zou kunnen worden gebruikt om neurologische problemen op te lossen zoals prionziekten (zoals gekkekoeziekte), Huntington, enz. Deze programma’s worden ontwikkeld in samenwerking met Pfizer, Novartis, Biogen en Takeda.

Het bedrijf heeft zwaar geïnvesteerd in eigen productiecapaciteiten. Aan het einde van 2022 had Sangamo $308 miljoen aan cash. Het ontvangt ook geld van zijn partners voor het behalen van klinische onderzoeksmijlpalen, tot nu toe $815 miljoen ontvangen. Er zijn tot $3,6 miljard aan toekomstige mijlpaalbetalingen voor celtherapieën en mogelijk meer vanuit genoomengineering.

Al met al is Sangamo een investeringskans die blootstelling biedt aan gen- en celtherapie‑technologieën. De financiële positie is relatief solide, dankzij niet‑verwaterende partnerschappen met enkele van de grootste farmaceutische bedrijven.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

BCLI Prijsgrafiek

Brainstorm richt zich op neurologische aandoeningen zoals multiple sclerose, de ziekte van Alzheimer, Parkinson, de ziekte van Huntington of autismespectrumstoornis. De ALS-behandeling is de enige in fase 3, met de hoop deze snel goedgekeurd te krijgen en voorlopige resultaten lijken erop te wijzen dat het preventief kan helpen.

Bron: Brainstorm Cell

Brainstorm Cell gebruikt zijn autologe cellulaire technologieplatform (NurOwn®): het bedrijf neemt de beenmergcellen van de patiënt en zet ze om in neuronen en andere zenuwcellen. Dit is een relatief kort proces, dat slechts 7 dagen duurt.

Het bedrijf lijkt krap bij de cash, met slechts $4 miljoen cash op 31 december 2022. Dit is verontrustend in vergelijking met een nettoverlies van $19 miljoen in het laatste kwartaal. Het is dus duidelijk dat het meer geld moet aantrekken, via aandelen en/of schulden, om de commercialisatie van zijn ALS-behandeling te bereiken en zijn andere R&D‑programma’s voort te zetten.

Al met al lijkt Brainstorm een interessant bedrijf vanuit technologisch oogpunt, maar met serieuze financiële risico’s. Risicovolle beleggers willen de situatie nauwlettend volgen en kopen na een aandelenval veroorzaakt door deze directe financiële zorgen.

5. Gamida Cell

Gamida-technologie richt zich op het gebruik van nicotinamide (NAM) om het therapeutisch potentieel van stamcellen te verbeteren.

Het bedrijf heeft momenteel 2 behandelingen in ontwikkeling:

• Omidubicel: een stamceltherapie die kankercellen in het beenmerg vervangt door gezonde cellen. NAM‑verbeterde stamcellen hebben aangetoond de overlevingskans te verhogen, met een lager risico op gevaarlijke infecties.
  • Omidubicel PDUFA datum is vastgesteld op 1 mei 2023, wat de mogelijke goedkeuring door de FDA 6‑10 maanden later plaatst.
• GDA-201: een gemodificeerde witte celtherapie voor andere kankers, zoals non‑Hodgkin-lymfoom, myeloom, enz…

Bron: Gamida

Gamida-behandeling zou duizenden patiënten kunnen redden die geen beenmergdonoren kunnen vinden. Het heeft ook al een gebouwde en geïnspecteerde productiefaciliteit.

In het laatste kwartaal (Q3 2022) had het bedrijf $62 miljoen aan vlottende activa. Het nettoverlies voor het kwartaal bedroeg $17 miljoen. Het bedrijf heeft $14 miljoen aan aandelen uitgegeven in Q3 2022. Enige extra verwatering is waarschijnlijk door $72 miljoen aan converteerbare schulden.

Gamida is een meer speculatieve gok, aangezien het minder producten in de pijplijn heeft en een groter risico op verwatering van bestaande aandeelhouders. Daarom zal een voldoende goedkope waardering belangrijk zijn voor goede beleggingsrendementen.

Andere Bedrijven Betrokken bij Stamcelonderzoek

Sommige andere bedrijven werken aan stamceltherapieën, maar zijn zo groot dat het onduidelijk is hoe belangrijk deze therapieën zijn voor het bedrijfsprofiel.

AstraZeneca (AZN ) en Sanofi (SNY ) hebben geavanceerde stamceltherapieprogramma’s en hebben bedrijven in dat segment overgenomen. Maar met zulke gigantische farmaceutische bedrijven zal de kernactiviteit van blockbuster-medicijnen waarschijnlijk de belangrijkste drijfveer van toekomstige inkomsten blijven.