바이오테크

Nutlin으로 알츠하이머 병에서 시냅스 보호하기

게시일 2024년 2월 27일

업데이트일 2026년 6월 2일

작성자

Jonathan Schramm

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암 치료제에서 알츠하이머 치료제로?

새로운 분자가 특정 의료 필요, 예를 들어 암 치료를 위해 발견될수록 이러한 분자를 새로운 용도로 활용할 가능성도 커집니다.

A good example is 최근 발견된 실험용 암 치료제 Nutlin이 알츠하이머 병의 영향을 감소시킬 수 있다는알츠하이머 병.

This was achieved by researchers at the University of Colorado Anschutz Medical Campus, with Tyler Martinez, a PhD student and lead author of the scientific study.

This study found that Nutlin can reduce the pruning of the synapses linked to the accumulation of amyloid-b protein in the patient’s neurons, often considered a key cause of Alzheimer’s Disease.

이는 매우 혁신적인 접근법입니다. 대부분의 알츠하이머 연구는 아밀로이드 단백질의 축적을 제거하거나 방지하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 그러나 아밀로이드 축적의 영향을 방지하는 것만으로도 효과가 있을 수 있다는 점이 밝혀졌으며, 이는 알츠하이머 치료제의 새로운 가능성을 열어줍니다.

Nutlin은 어떻게 작용하나요?

Nutlin은 비교적 새로운 약물이며 2004년에 발견되었습니다. 이 약물은 MDM2라는 단백질과 매우 중요한 암 억제인자 p53 사이의 상호작용을 억제합니다. Nutlin은 화학 물질 라이브러리 스크리닝을 통해 발견되었습니다.

MDM2는 p53의 활성을 저해할 수 있으며, 이는 MDM2와 p53의 상호작용을 차단하면 일부 암 유형에 도움이 될 수 있음을 설명합니다.

하지만 MDM2는 “시냅스 가지치기” 현상에도 관여합니다. 이는 출생 후 뇌에서 정상적으로 일어나지만 알츠하이머 병에서는 비정상적으로 가속화될 수 있습니다.

MDM2는 아밀로이드 단백질이 존재할 때 특히 활발히 작동합니다. 이러한 비정상적인 시냅스 가지치기는 기억력과 학습 능력의 손실을 초래하며, 특히 해마에 영향을 미칠 때 그 영향이 크게 나타납니다.

The study was performed on a rodent animal model used for Alzheimer’s Disease. It showed that inhibiting MDM2 link to p53 “completely blocked dendritic spine loss triggered by amyloid-b. So inhibiting this protein is clearly working”.

다음 단계

Nutlin을 사용하는 장점은 이미 항암제 용도로 광범위하게 연구되어 안전성 및 독성 프로파일이 알려져 있다는 점입니다. 따라서 이를 알츠하이머 치료제로 전환하는 것이 완전히 새로운 분자를 개발하는 것보다 쉬울 것입니다.

그럼에도 불구하고, MDM2를 보다 효율적으로 억제하고 안전성 프로파일이 더 우수한 다른 화학 물질이 존재할 가능성도 있습니다. 문제는 그 물질을 찾는 것입니다.

AI가 도울 수 있을까?

정밀 의학은 오늘날 AI를 활용해 수작업으로는 불가능한 방대한 데이터를 분석하고 있습니다. Nutlin이 2004년에 화학 물질 라이브러리의 노동 집약적 스크리닝을 통해 발견된 점을 고려하면, 20년 후 AI 기반의 동일한 프로세스가 더 많은 발견을 이끌어낼 가능성이 높습니다.

또한 계산 화학을 이용해 MDM2에 특이적으로 작용하는 분자를 처음부터 맞춤 설계할 수도 있습니다.

AI는 아밀로이드 단백질 축적의 영향을 더 잘 이해하고 MDM2 외의 새로운 표적을 발견하는 데에도 도움을 줄 수 있습니다.

전반적으로 계산 및 AI 분야의 진보는 새로운 약물을 찾고 혁신의 속도를 높이는 데 크게 기여할 것으로 보입니다. 우리는 이 주제를 우리의 기사 “Changing the Timeline for Discoveries through Use of Artificial Intelligence (AI)”와 “Disruptive Industries Coalescing Around a Core Technology – Artificial Intelligence (AI)”에서 추가로 논의했습니다.

알츠하이머 및 신경학 바이오텍 주식

1. NVIDIA

NVidia는 처음에 고성능 게임 및 3D 모델링에 주로 사용되는 그래픽 카드(GPU) 시장에서 지배적인 위치를 차지했습니다. GPU는 병렬 계산이 가능하며, 이는 전통적인 프로세서(CPU)와 차별화되는 점입니다.

AI 훈련에도 동일하게 강력한 성능을 보여 Nvidia의 하드웨어가 AI 혁명의 핵심 기반이 되고 있습니다.

NVidia는 현재 자율주행 자동차부터 음성 및 대화형 AI, 생성형 AI, 혹은 사이버 보안 등 다양한 AI 응용 분야를 위한 맞춤형 컴퓨팅 시스템을 개발하고 있습니다.

아마도 Nvidia는 AI 하드웨어의 새로운 활용 사례를 계속 발굴할 것입니다. 예를 들어, NVidia는 현재 신약 발견을 위한 다양한 솔루션을 개발하고 있으며, AI 기반 의료 기기와 AI 지원 의료 영상에도 힘을 쏟고 있습니다.

따라서 Nvidia는 판매된 하드웨어를 통한 직접적인 방식이든, 직접적인 협력을 통한 방식이든 AI 기반 신약 발견에 필수적인 역할을 할 가능성이 높습니다.

출처: NVidia

Because of its expertise in hardware, Nvidia has been able to create many partnerships with innovative AI-powered drug discovery companies, including Schrödinger의 계산 기반 신약 발견 플랫폼 및 화학 데이터베이스, Roche의 Genentech, GSK의 AI 허브(백신 포함), Amgen의 생성형 AI 모델, Recursion의 통합 습식·건식 실험실, and Alphabet의 스핀오프 SandBoxAQ(양자 기반 소프트웨어).

2. Intra-Cellular Therapies

Intra-Cellular Therapies는 조현증 및 양극성 우울증 치료제 CALYPTA를 하나 보유하고 있습니다. 양극성 장애 치료 승인은 최근(2022) 이루어졌으며, 이로 인해 약물 매출이 2022년에 세 배로 급증했습니다.

이 약물은 현재 이 적용 분야에서 경쟁자가 하나뿐입니다. 이는 미국에서 1,100만 명의 성인에게 영향을 미치는 문제이며, 회사는 향후 CALYPTA의 라벨을 다른 기분 장애로 확대하여 미국 내 2,100만 명의 성인에게 도달할 수 있기를 기대하고 있습니다.

Intra-Cellular의 파이프라인은 신경병리학에 초점을 맞추고 있으며, 주요 우울 장애에 대한 3상 임상시험과 1·2상에서 진행 중인 6개의 다른 시험을 포함하고 있어 알츠하이머 병에 대한 잠재적 치료제도 포함됩니다.

출처: Intra-Cellular Therapies

Intra-Cellular Therapies는 현재 경쟁이 거의 없는 수익성 높은 틈새 시장에서 빠르게 성장하고 있습니다. 향후 CALYPTA 처방 및 라벨 확대는 매출 성장에 기여할 것이며, 이미 승인된 약물과의 시너지 효과도 기대됩니다.

3. Karuna Therapeutics

Karuna는 아직 승인된 약물이 없으며, 완전히 사전 수익 단계에 있습니다.

Karuna 파이프라인에는 알츠하이머 병으로 인한 조현증 및 정신병 치료를 위한 3상 임상시험을 포함한 세 가지 약물이 포함되어 있습니다. 이 조현증 약물은 2024년 말에 승인 및 출시될 예정입니다.

출처: Karuna Pharmaceuticals

알츠하이머 환자와 조현증 환자 모두를 대상으로 할 수 있게 되면, 3상 시험 중인 약물의 총 주소 가능한 시장 규모는 1,000만~1,500만 명에 이를 것으로 예상됩니다.

투자자들은 Karuna가 2024년까지 가장 진보된 약물 승인을 달성할 것에 베팅하고 있습니다. 해당 목표를 달성하기 위한 자금은 충분하지만, FDA 승인을 받지 못하면 주가에 부정적인 영향을 미칠 가능성이 높습니다.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

Brainstorm은 다발성 경화증, 알츠하이머, 파킨슨병, 헌팅턴병, 자폐 스펙트럼 장애와 같은 신경계 질환에 집중하고 있습니다. ALS 치료제는 현재 3상 단계에 있으며, 빠른 승인을 목표로 하고 있습니다. 또한 예비 결과가 예방적으로 사용될 경우 도움이 될 수 있음을 시사합니다.