FDA, 미국 내 판매와 연계된 Abbisko 마일스톤을 앞두고 PIMJETMI 승인

EMD Serono는 발표했다. 미국 식품의약국(FDA)이 2026년 11월 10일, 수술적 절제가 기능 제한 악화 또는 중증 이환을 초래할 수 있는 증상성 건활막거대세포종(TGCT)을 앓는 성인에게 PIMJETMI(피미코티닙)를 승인했다고 밝혔다. 하루 한 번 경구 복용하는 이 약물은 개발사 Abbisko Therapeutics에 새로운 지급금도 안겨 준다. 미국에서 첫 상업 판매가 이뤄지면 추가 마일스톤 지급금이 발생한다.

Abbisko는 저분자 콜로니자극인자 1 수용체(CSF-1R) 억제제를 독자적으로 개발했으며, Merck KGaA에 전 세계 상업화 권리를 부여했다 (MRK.DE ), 독일 다름슈타트에 소재한 이 회사는 미국과 캐나다에서 EMD Serono라는 이름으로 헬스케어 사업을 운영한다. Abbisko는 2026년 11월 11일 발표에서 창업자 겸 최고경영자 Yao-Chang Xu가 PIMJETMI를 「상업화에 이른 당사의 첫 독자 개발 혁신 의약품」이라고 말했다고 밝혔다.

전 세계 라이선스 계약이 지급 조건을 규정하다

2023년 12월 라이선스 계약은 처음에 Merck에 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만에서의 독점 상업화 권리와 전 세계 권리를 확보할 수 있는 옵션을 부여했다. Merck는 2025년 3월 해당 옵션을 행사해 전 세계 독점 상업화 라이선스를 확보했다.

Abbisko는 2024년 2월 선급금 7,000만 달러를 받았으며, 라이선스 계약 금액은 미국 달러로 책정됐다. Abbisko는 2025년 5월 옵션 행사 수수료 8,500만 달러를 받았고, 이 금액은 2025년 매출로 인식될 것이라고 밝혔다. 공시된 두 지급금의 합계는 1억 5,500만 달러다. 계약에 따라 Abbisko는 선급금과 개발·상업화 마일스톤을 포함해 최대 6억 550만 달러를 받을 수 있으며, 연간 전 세계 순매출액에 대해 두 자릿수 비율의 로열티도 받을 수 있다.

3상 임상시험에서 종양 반응과 기능 개선의 연관성 확인

양사는 TGCT가 관절, 힘줄집, 점액낭에 생기는 드물고 국소적으로 공격적인 종양이라고 설명한다. 증상으로는 통증, 부기, 뻣뻣함, 운동성 저하가 있으며, 치료하지 않거나 재발하면 뼈와 관절, 주변 조직에 비가역적 손상을 일으킬 수 있다. 종양성 활막 세포에서 콜로니자극인자 1(CSF-1)이 과발현되면 CSF-1R을 발현하는 염증 세포가 종양에 축적되면서 질병이 진행된다.

FDA의 결정은 전신 치료 대상자 가운데 이전에 항-CSF-1/CSF-1R 치료를 받지 않은 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 임상시험 MANEUVER의 1차 및 장기 추적 결과에 근거한다. 이중눈가림으로 진행된 첫 단계에서는 환자 94명을 2:1로 무작위 배정해 PIMJETMI 50mg을 하루 한 번 투여받는 군(63명) 또는 위약군(31명)에 배정하고 24주간 치료했다. 이후 적격 환자는 공개 치료 단계와 연장 단계로 넘어갈 수 있었다.

EMD Serono에 따르면 RECIST v1.1 기준으로 눈가림 상태에서 독립적으로 검토한 결과, 25주 차 객관적 반응률은 PIMJETMI 투여군 56%, 위약군 3%였다(p<0.0001). 임상시험에서는 관절 가동 범위, 신체 기능, 통증에서도 통계적으로 유의한 개선이 나타났다. 피미코티닙 투여군에 처음 무작위 배정된 환자를 대상으로 한 추적 관찰 기간의 중앙값은 14.3개월이었다. 이들 환자의 반응 지속 기간 중앙값은 아직 도달하지 않았으며, 해당 평가 시점에 반응을 보인 환자의 77%는 이후 추가로 12개월이 지난 뒤에도 임상적 이점을 유지했다. 이러한 기능 지표는 종양 축소를 넘어 환자에게 중요한 치료 효과를 평가하며, 일상 활동을 제한하는 증상까지 살핀다.

EMD Serono는 MANEUVER에서 담즙정체성 간독성이나 모발 또는 피부의 저색소침착이 나타났다는 근거가 없었다고 밝혔다. 무작위 배정 이중눈가림 단계에서 치료 후 발생한 이상반응으로 인해 피미코티닙 투여 환자의 1.6%는 치료를 중단했고 7.9%는 용량을 줄였다.

보도자료에 수록된 FDA 승인 처방 정보는 PIMJETMI가 심각한 간 문제를 일으킬 수 있으며 간 효소 수치 상승이 흔하다고 경고한다. 치료 전과 치료 중 정기적으로 혈액 검사를 통해 간 기능을 확인해야 한다고 안내한다.

네 번째 국가 승인

미국은 PIMJETMI의 네 번째 판매 승인 국가로, 앞서 중국에서 2025년 12월, 캐나다에서 2026년 6월, 스위스에서 2026년 10월에 승인을 받았다. 미국 신청서는 국제 규제 협력을 위한 FDA 종양학 우수센터(Center of Excellence) 이니셔티브인 프로젝트 오르비스(Project Orbis)에 따라 심사됐으며, 발표 당시 다른 프로젝트 오르비스 참여국의 심사는 계속 진행 중이었다.

지금까지 공개된 지급금은 라이선스 계약 체결과 전 세계 권리로의 확대에 따른 것이다. 이제 판매 실적 연동 마일스톤과 로열티를 통해 승인된 시장에서 Merck의 상업적 성과가 추가 수입과 연결된다. 따라서 규제 승인을 실제 판매로 이어가는 일이 계약의 다음 측정 가능한 단계가 된다.