ARK Invest가 예측한 유전자 편집, 2030년까지 300억~600억 달러 산업으로 성장

DNA 이중 나선이 발견된 이후 70년 동안, 우리는 혈우병, 낭포성 섬유증 등과 같은 많은 신비롭고 치료 불가능한 질병들의 원인을 진정으로 이해하기 시작했습니다. 대부분은 결함이 있는 유전 서열에서 비롯됩니다: 종종 유전자가 잘못된 서열을 가지고 비기능적이거나 기능 장애가 있는 단백질을 생성합니다. 이 오류는 중요한 장기의 기능을 실패하게 만듭니다.

오랫동안 이러한 질병들을 해결하는 것이 과제로 남아 있었습니다. 문제는 유전체 수준에 있기 때문에, 환자의 모든 세포가 동일하게 결함이 있습니다. 그리고 필요한 모든 세포에 ‘올바른’ 단백질을 전달하는 것은 실현 불가능합니다.

이러한 상황은 유전자 편집이 현실이 될 때까지 지속되었습니다. 최근 몇 달 동안 새로운 획기적인 치료법이 승인되면서, 이제 이 시장의 잠재력을 살펴볼 시점입니다.

유전자 편집

유전자 편집은 이제 거의 20년 동안 연구자들의 관심을 받아왔습니다. 초기 기술인 징크 핑거 뉴클레아제와 TALENS는 유망해 보였지만, 몇몇 제한된 경우를 제외하고 치료 결과를 도출하기에는 충분하지 않았습니다.

전환점은 2012년 CRISPR-Cas9의 발견이었습니다. 이는 유전자 편집에 매우 표적화된 접근을 가능하게 했습니다. 또한 발견자들에게 2020년 노벨 화학상을 안겨주었습니다.

그 이후 몇몇 다른 CRISPR-Cas 시스템이 발견되었습니다. 특히 우리는 기사 “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”에서 다룬 CRISPR-Cas12가 주목할 만합니다. 또한 일반적인 유전자 편집 기술에 대해 더 읽고 싶다면 이 기사를 참고하십시오.

유전자 편집 시장

신생 시장에서도 2022년 11월 혈우병 유전자 편집 치료제 승인은 유전자 편집이 의료적으로 강력하면서도 재정적으로도 실현 가능함을 보여주었습니다.

치료당 350만 달러의 가격표를 가진 이 치료제는 이전에 다른 유전자 치료제인 노바티스의 Zolgensma(치료당 200만 달러)가 보유했던 승인 가격 기록을 깨뜨렸습니다.

비용이 터무니없어 보일 수 있지만, 이러한 질병을 치료하는 실제 비용과 비교해야 합니다. 예를 들어, 혈우병 치료는 최대 2800만 달러가 들며 여전히 양질의 삶을 완전히 보장하지 못합니다.

출처: ARK Invest

유전자 치료제에 대한 임상 시험이 거의 400건에 달하면서, 이 시장은 매우 빠르게 성장할 준비가 되어 있습니다. 향후 7년 동안 10배 이상 성장할 수 있습니다.

출처: ARK Invest

ARK Invest의 전망은 연간 매출 300억 달러를 기본 시나리오로 제시합니다.

이 때문에 유전자 치료제는 이번 십 년 내내 희귀 질환 및 유전적 문제에 국한되어 있습니다.

출처: ARK Invest

더 큰 잠재력

또 다른 가능성은 유전자 편집을 훨씬 더 많은 질병에 적용하는 것입니다. 희귀 유전 질환은 기술의 명백한 시험 대상이었는데, 무엇을 고쳐야 하는지 알았고, 기존 치료제는 열악하거나 존재하지 않았으며, 비싼 유전자 편집조차도 대부분의 기존 치료법보다 저렴했습니다.

하지만 가능한 범위는 더 넓습니다. 현재 진행 중인 많은 임상 시험이 신경학, 종양학(암), 당뇨병 등 새로운 치료 분야에 있습니다.

희귀 질환이 수천 명에서 수만 명 정도의 사람들에게 영향을 미치는 반면, 이러한 새로운 적용은 수천만 명에 이르는 사람들을 대상으로 합니다.

출처: ARK Invest

만약 이러한 치료제 중 일부가 희귀 질환을 넘어 유전자 편집의 효능을 입증한다면, ARK Invest는 잠재 시장이 훨씬 더 클 수 있다고 추정합니다. 따라서 2030년까지 연간 매출이 최대 600억 달러에 이를 수 있습니다. 그리고 그 이후에도 지속적으로 성장할 가능성이 있습니다.

유전자 편집 기업

이 기업들은 모두 유전자 편집 기술에 종사하고 있으며, 희귀 질환을 넘어선 분야에서도 활동하고 있습니다. 이 글을 작성할 때 시가총액이 큰 순서대로 정렬했습니다.

1. Vertex

VRTX 가격 차트

Vertex는 주로 낭포성 섬유증 치료에 활발히 활동하는 기업이며, 승인된 약물 포트폴리오와 관련해서는 특히 그렇습니다. 가장 어려운 낭포성 섬유증 사례를 위한 유전 치료제의 잠재력에 투자하고 있습니다.

하지만 유전자 편집에 대한 주요 관여는 두 가지입니다.

첫째, CRISPR Therapeutics와 함께 개발한 혈액 질환 치료제, 즉 베타 지중체혈증과 겸상 적혈구 질환.

둘째, ViaCyte 인수를 통해. ViaCyte는 CRISPR Therapeutics와 협력하여 제1형 당뇨병에 대한 솔루션을 개발하고 있습니다. 이 치료는 줄기세포 치료와 유전자 편집 치료를 결합한 형태가 될 것입니다. 이 당뇨병 치료 기술에 대해 자세히 읽으려면 이 상세 기사에서 확인할 수 있습니다.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP 가격 차트

CRISPR Therapeutics의 설립자 중 한 명은 CRISPR–Cas9을 발견하고 2020년 노벨 화학상을 수상한 Emmanuel Charpentier입니다.

CRISPR는 혈액 질환, 종양학, 당뇨병 등 다양한 분야를 연구하고 있습니다(당뇨병 치료는 Vertex와 협력하여 개발 중).

CRISPR Therapeutics에 대해 더 읽고 싶다면 우리 기사 “Gene Editing: CRISPR Therapeutics (CRSP ) vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ”를 참고하십시오.

3. Beam Therapeutics

BEAM 가격 차트

또 다른 빠르게 성장하는 유전자 편집 스타트업은 Beam Therapeutics입니다. 이 회사는 베이스 편집이라고 하는 유전자 편집 변형을 사용하며, 이는 유전 코드의 한 번에 한 글자만 수정할 수 있습니다. 주요 초점은 혈액학(겸상 적혈구 질환), 종양학 및 희귀 질환입니다.

위 링크를 따라가면 Beam과 CRISPR Therapeutics 간의 항목별 비교를 확인할 수 있습니다.

4. UniQure

QURE 가격 차트

UniQure는 최근 미국과 EU에서 승인된 350만 달러/용량 혈우병 유전자 치료제를 언급한 회사입니다.

이 회사는 CRISPR와 유사한 기술을 사용하지 않고, 대신 아데노-관련 바이러스 벡터(AAVV)를 선호합니다.

회사는 최근 혈우병에서의 성공을 다른 질환, 특히 헌팅턴병으로 확대할 수 있기를 기대합니다.

5. Editas Medicine

EDIT 가격 차트

Editas는 CRISPR-Cas12a 시스템의 역량을 활용하는 데 전념하고 있습니다. 우리는 전용 기사에서 Cas-12a의 독특한 능력을 자세히 다루었습니다. 하지만 간단히 요약하면:

• Cas9으로 해결하기 어려운 문제들이 Cas12a로는 해결 가능할 수 있습니다.
• Cas9보다 유전자 편집이 일어날 확률이 더 높습니다.
• Cas12a를 사용하면 한 번에 둘 이상의 유전자를 수정할 수 있습니다.

이 회사는 아직 임상 시험 초기 단계에 있으며, 눈과 혈액 질환에 초점을 맞추고 있습니다.

이 기사에서 보다 상세한 프로필과 CRISPR Therapeutics와의 항목별 비교를 확인할 수 있습니다: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO 가격 차트

이 회사는 여러 줄기세포 치료제와 현재 임상 3상에 있는 혈우병 A 유전자 치료제를 개발하고 있으며, 2024년 말까지 승인을 신청할 예정입니다.

또한 간에 영향을 미치는 파브리병에 대한 유전자 편집 치료제도 개발 중입니다.

Sangamo(및 Vertex)에 대해 더 읽고 싶다면 우리 기사 “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (2023년 4월)”를 참고하십시오.

7. Precigen

PGEN 가격 차트

이 회사는 암 치료를 위한 유전자 편집 활용 분야를 선도하고 있습니다.

그들의 UltraCAR-T 플랫폼은 환자 자신의 백혈구 유전자를 수정하여 표적 방식으로 암 세포를 공격하도록 합니다.

대부분의 CAR-T 치료제는 아직 임상 1상에 있으며, 비유전자 편집 중심 제품들은 연구개발 파이프라인에서 더 진전된 단계에 있습니다.

인간 치료를 넘어

유전자 편집은 아직 초기 단계의 기술이며, 살아있는 유기체를 치료하는 방식을 혁신할 잠재력을 가지고 있습니다.

예를 들어, 농업에 활용될 수 있습니다:

• 새로운 품종 및 종을 만들다.
• 필요성을 줄이다.
• 수확량을 늘리다.

이와 해당 분야에서 활동하는 기업들에 대해 더 읽고 싶다면 우리 기사 “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”를 참고하십시오.

또한 식물과 미생물을 의약품이나 고부가가치 물질·분자를 생산하는 바이오공장으로 전환할 수도 있습니다. 이러한 개념은 종종 합성생물학이라고 불립니다. 해당 분야 상장 기업에 대한 자세한 정보는 우리 기사 “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”에서 확인할 수 있습니다.