La FDA approva PIMJETMI: per Abbisko un pagamento legato alla vendita negli Stati Uniti

EMD Serono ha annunciato il 10 novembre 2026 che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense aveva approvato PIMJETMI (pimicotinib) per gli adulti con tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) sintomatico, per i quali la resezione chirurgica potrebbe comportare un peggioramento delle limitazioni funzionali o una morbilità grave. Il farmaco orale, da assumere una volta al giorno, comporta inoltre un nuovo pagamento per il suo sviluppatore, Abbisko Therapeutics: un’ulteriore milestone al momento della prima vendita commerciale negli Stati Uniti.

Abbisko ha sviluppato autonomamente l’inibitore a piccola molecola del recettore del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1R) e ha concesso i diritti di commercializzazione a livello mondiale a Merck KGaA (MRK.DE ), con sede a Darmstadt, in Germania, che gestisce le attività sanitarie negli Stati Uniti e in Canada con il nome EMD Serono. Nell’annuncio di Abbisko dell’11 novembre 2026, il fondatore e amministratore delegato Yao-Chang Xu ha definito PIMJETMI «il nostro primo farmaco innovativo proprietario a raggiungere la commercializzazione».

Una licenza globale definisce gli aspetti economici

L’accordo di licenza del dicembre 2023 ha inizialmente concesso a Merck i diritti esclusivi di commercializzazione nella Cina continentale, a Hong Kong, a Macao e a Taiwan, oltre a un’opzione per ottenere i diritti a livello mondiale. Merck ha esercitato l’opzione nel marzo 2025, assicurandosi la licenza esclusiva per la commercializzazione a livello mondiale.

Nel febbraio 2024 Abbisko ha ricevuto un pagamento iniziale di 70 milioni di dollari, con gli importi della licenza denominati in dollari statunitensi. A maggio 2025 ha ricevuto gli 85 milioni di dollari per l’esercizio dell’opzione e ha dichiarato che quest’ultimo importo sarebbe stato contabilizzato come ricavo nel 2025. I due pagamenti ammontano complessivamente a 155 milioni di dollari, calcolati sulla base degli importi comunicati. In base all’accordo, Abbisko ha diritto a ricevere fino a 605,5 milioni di dollari in pagamenti, tra cui il pagamento iniziale e le milestone di sviluppo e commerciali, oltre a royalty a due cifre percentuali sulle vendite nette annuali a livello mondiale.

Le evidenze della fase 3 collegano la risposta tumorale alla funzionalità

Le aziende descrivono il TGCT come un tumore raro e localmente aggressivo che colpisce le articolazioni, le guaine tendinee e le borse sierose. Tra i sintomi figurano dolore, gonfiore, rigidità e riduzione della mobilità; se non trattata o in caso di recidiva, la malattia può causare danni irreversibili alle ossa, alle articolazioni e ai tessuti circostanti. La sovraespressione del fattore 1 stimolante le colonie (CSF-1) nelle cellule sinoviali neoplastiche favorisce la malattia inducendo l’accumulo nel tumore di cellule infiammatorie che esprimono CSF-1R.

La decisione della FDA si basa sui risultati primari e a più lungo termine dello studio globale di fase 3 MANEUVER, condotto su pazienti eleggibili alla terapia sistemica che non avevano ricevuto in precedenza una terapia anti-CSF-1/CSF-1R. Nella prima parte, in doppio cieco, 94 pazienti sono stati assegnati in modo casuale, con rapporto 2:1, a ricevere 50 mg di PIMJETMI una volta al giorno (63 pazienti) oppure placebo (31 pazienti) per 24 settimane. I pazienti eleggibili potevano poi passare al trattamento in aperto e a una fase di estensione.

EMD Serono ha riferito che, secondo la valutazione indipendente in cieco basata su RECIST v1.1, alla settimana 25 il tasso di risposta obiettiva era del 56% con PIMJETMI, contro il 3% con placebo (p<0,0001). Lo studio ha inoltre evidenziato miglioramenti statisticamente significativi nell’ampiezza relativa dei movimenti, nella funzionalità fisica e nel dolore. Al follow-up mediano di 14,3 mesi dei pazienti inizialmente assegnati in modo casuale a pimicotinib, la durata mediana della risposta non era stata ancora raggiunta; il 77% dei pazienti che avevano risposto a quella valutazione ha mantenuto il beneficio clinico per altri 12 mesi. Le misure funzionali affiancano alla riduzione del tumore una valutazione del beneficio centrata sul paziente e prendono in esame sintomi che limitano le attività quotidiane.

EMD Serono ha riferito che nello studio MANEUVER non sono emerse evidenze di epatotossicità colestatica né di ipopigmentazione dei capelli o della pelle. Durante la fase randomizzata in doppio cieco, gli eventi avversi insorti durante il trattamento hanno portato all’interruzione della terapia nell’1,6% dei pazienti trattati con pimicotinib e a riduzioni della dose nel 7,9%.

Le informazioni prescrittive approvate dalla FDA e diffuse insieme al comunicato avvertono che PIMJETMI può causare gravi problemi al fegato e che l’aumento degli enzimi epatici è un evento comune. Indicano di effettuare esami del sangue per controllare la funzionalità epatica prima di iniziare il trattamento e regolarmente in seguito.

La quarta approvazione nazionale

La decisione statunitense è la quarta approvazione all’immissione in commercio di PIMJETMI, dopo quelle ottenute in Cina nel dicembre 2025, in Canada nel giugno 2026 e in Svizzera nell’ottobre 2026. La domanda negli Stati Uniti è stata esaminata nell’ambito di Project Orbis, un’iniziativa dell’Oncology Center of Excellence della FDA per la collaborazione normativa internazionale; al momento dell’annuncio, le valutazioni degli altri partner di Project Orbis erano ancora in corso.

Finora i pagamenti comunicati sono derivati dalla firma della licenza e dalla sua estensione a livello mondiale. Le milestone legate alle vendite e le royalty collegano ora ulteriori entrate alla diffusione commerciale di Merck nei mercati in cui il farmaco è stato approvato: la trasformazione delle approvazioni normative in vendite costituisce la prossima fase misurabile dell’accordo.