ARPA-H Sostiene la Stampa di Organi su Richiesta con un Investimento da 176 Milioni di Dollari

La carenza di organi e i vantaggi della stampa su richiesta

Le donazioni di organi sono uno strumento medico fondamentale che mantiene in vita milioni di persone: solo negli Stati Uniti vengono effettuati quasi 50.000 trapianti ogni anno. L’offerta di organi rimane tuttavia insufficiente a soddisfare la domanda: negli Stati Uniti 13 persone muoiono ogni giorno in attesa di un trapianto e oltre 103.000 sono iscritte nella lista d’attesa nazionale.

Questa carenza può essere in parte alleviata aumentando le donazioni di organi, che restano una priorità fondamentale delle politiche sanitarie. Tuttavia, trovare un donatore compatibile è spesso una sfida altrettanto difficile quanto affrontare la carenza complessiva di donatori.

Idealmente, la possibilità di «produrre» qualsiasi organo su richiesta offrirebbe una soluzione migliore. Non eliminerebbe però il problema della compatibilità, né la necessità di assumere farmaci antirigetto, che indeboliscono il sistema immunitario. Inoltre, gli organi trapiantati tendono ad avere una durata inferiore rispetto a quelli originari.

«Anche quando i pazienti ricevono un trapianto, gli organi durano solitamente solo 15–23 anni e richiedono l’assunzione per tutta la vita di farmaci per prevenire il rigetto, costosi e potenzialmente causa di gravi problemi di salute.»

La situazione attuale comporta anche forti disuguaglianze negli esiti. A causa di fattori quali la distanza geografica e la necessità di compatibilità tra specifici gruppi sanguigni, le popolazioni rurali e le minoranze incontrano ostacoli molto maggiori. I dati su queste disparità sono concreti:

• Presenza nella lista d’attesa: pur rappresentando circa il 28% delle persone in attesa di trapianto, gli afroamericani hanno ricevuto solo circa il 23% dei trapianti nel 2024.
• Disparità nei trapianti: gli americani bianchi, invece, costituivano circa il 39% della lista d’attesa, ma hanno ricevuto quasi il 49% di tutti i trapianti.
• Disponibilità dei donatori: la compatibilità biologica richiede spesso donatori di origine etnica simile, ma i tassi di donazione variano notevolmente. Nel 2024, le persone bianche rappresentavano circa il 67% di tutti i donatori, rispetto a circa il 13% per gli afroamericani e il 15% per gli ispanici.

Organi prodotti su richiesta e impiantabili in qualsiasi paziente, indipendentemente dalle sue caratteristiche demografiche, ridurrebbero enormemente le disuguaglianze di questo sistema.

È proprio questo l’obiettivo di una serie di finanziamenti assegnati dall’Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), un’agenzia del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti (HHS). L’ARPA-H è stata istituita nel 2022 con uno stanziamento congressuale di 1 miliardo di dollari e una legge firmata dal presidente Joe Biden.

«Sviluppare organi universalmente compatibili è qualcosa che non è mai stato fatto nella storia dei trapianti. Stampare un organo umano funzionale e perfettamente compatibile cambierà radicalmente le possibilità della medicina dei trapianti e salverà innumerevoli vite.»

— Alicia Jackson, Ph.D., direttrice dell’ARPA-H
Il suo programma PRINT, il cui nome completo è Personalized Regenerative Immunocompetent Nanotechnology Tissue, mira a favorire lo sviluppo di tecnologie per la stampa di organi che non richiedano farmaci immunosoppressori.

«L’obiettivo è utilizzare le cellule del paziente oppure cellule di una biobanca per produrre rapidamente, nell’arco di poche ore, organi sostitutivi immunologicamente compatibili, come reni, cuori e fegati.»

Cos’è la biostampa 3D e perché stampare gli organi è difficile

La stampa 3D, o produzione additiva, è ormai una tecnologia relativamente familiare. Nata con i filamenti di plastica, sta diventando praticabile con numerosi materiali, compresi i metalli. La prossima frontiera è la stampa di tessuti biologici.

Aggiungendo singolarmente le cellule in disposizioni tridimensionali complesse e su più strati, la biostampa 3D può riprodurre la forma e la struttura esatte richieste dagli organi. Una delle prime dimostrazioni riuscite è stata realizzata alla Wake Forest University nel 2016, con un orecchio stampato in 3D funzionale e biologicamente vitale. (Per approfondire la biostampa, consulta questa pagina della Wake Forest University, uno dei beneficiari dei finanziamenti dell’ARPA-H.)

Il mercato della biostampa, per ora limitato prevalentemente ad applicazioni di nicchia e alla ricerca accademica, vale già 2,91 miliardi di dollari nel 2025 e si prevede che crescerà a un tasso annuo composto del 12,54% fino al 2034.

L’idea è produrre organi dalle cellule del paziente, eliminando ogni rischio di reazione immunitaria, oppure utilizzare cellule di una biobanca modificate per ottenere lo stesso risultato. La tecnologia ha recentemente compiuto importanti progressi, tra cui l’uso degli ultrasuoni per guidare la biostampa, la biostampa di isole pancreatiche per il trattamento del diabete e la creazione di pelle stampata in 3D per esperimenti di laboratorio e innesti cutanei.

Il programma PRINT dell’ARPA-H

Panoramica

L’obiettivo del programma è raggiungere un traguardo finora sfuggente: stampare in 3D un organo di dimensioni umane, completo di tutte le cellule, i vasi sanguigni e i materiali tissutali che gli consentano di funzionare come un cuore, filtrare il sangue e produrre urina come un rene o sostenere il metabolismo come un fegato.

Il successo del programma, per ora concentrato su questi tre organi fondamentali, potrebbe consentirne in seguito l’estensione al pancreas e ai polmoni. Il programma PRINT prevede complessivamente fino a 176,8 milioni di dollari in cinque anni. Gli importi effettivi e i tempi dei pagamenti dipenderanno dal raggiungimento di traguardi ambiziosi e ravvicinati da parte di ciascun gruppo di ricerca selezionato.

Il programma è stato lanciato nel 2024 e richiedeva proposte di ricerca incentrate su tre aree tecniche:

• Generare tutti i tipi di cellule necessari per gli organi a partire dalle migliori fonti cellulari disponibili.
• Produrre su larga scala i tipi di cellule che compongono gli organi.
• Realizzare la biofabbricazione degli organi e le sperimentazioni in vivo necessarie per una richiesta di autorizzazione IND alla sperimentazione clinica.

Nel gennaio 2026 sono stati annunciati i gruppi di ricerca selezionati per il programma.

Chi ha ricevuto i finanziamenti PRINT dell’ARPA-H

Carnegie Mellon University

L’università con sede a Pittsburgh punta a creare un fegato biostampato economicamente sostenibile, che non attivi la risposta immunitaria e sia pronto per le prime sperimentazioni sull’uomo entro cinque anni, nell’ambito del progetto LIVE, ossia Liver Immunocompetent Volumetric Engineering.

Per questo progetto riceverà 28,5 milioni di dollari dall’ARPA-H.

I fegati ingegnerizzati saranno inizialmente prodotti per trattare l’insufficienza epatica acuta, con l’obiettivo a lungo termine di affrontare tutte le forme di insufficienza epatica.

“Il fegato che stiamo creando durerebbe circa due‑quattro settimane. Darebbe ai pazienti il tempo per far rigenerare il proprio fegato e, successivamente, non avrebbero più bisogno di un trapianto di fegato, liberando tali fegati per altri pazienti.”

— Adam Feinberg, professore di ingegneria biomedica alla Carnegie Mellon

Wake Forest University

L’università, situata a Winston-Salem, nella Carolina del Nord, cercherà di produrre tessuto renale vascolarizzato idoneo all’uso clinico, per potenziare la funzione renale nei pazienti affetti da malattie dei reni.

Il progetto porterà avanti in parallelo le sperimentazioni precliniche e lo sviluppo di un piano di commercializzazione. La tecnica dovrebbe così risultare non solo efficace sul piano medico, ma anche sostenibile economicamente, offrendo «una soluzione economicamente efficiente alla crescente carenza nazionale di organi da donatore».

Wyss Institute

L’istituto di ricerca di Harvard, situato a Boston, svilupperà tessuto epatico universalmente compatibile, su scala clinica, a partire da cellule staminali adulte.

Il laboratorio Lewis ha creato un altro metodo, chiamato SWIFT (scrittura sacrificale in tessuto funzionale), in cui centinaia di migliaia di aggregati derivati da cellule staminali sono concentrati in una matrice densa e vivente di blocchi costitutivi di organi (OBB) che contiene circa 200 milioni di cellule per millilitro.

Concentrandosi su un’adeguata vascolarizzazione, cioè sullo sviluppo dei vasi sanguigni, il gruppo di ricerca spera che la propria tecnologia possa aiutare pazienti con diverse forme di disfunzione epatica.

University of California, San Diego

L’università stamperà fegati utilizzando cellule staminali prodotte dall’azienda locale Allele Biotechnology. Per questo compito riceverà circa 25 milioni di dollari dall’ARPA-H.

Il fegato sarà adattato all’anatomia e alla fisiologia specifiche della persona, senza necessità di tessuto da donatore o di immunosoppressori. Idealmente, questo dovrebbe garantire la funzionalità e l’integrazione a lungo termine degli organi stampati in 3D.

“La differenza tra noi e gli altri che fanno stampa a estrusione è che stampiamo l’intera pagina contemporaneamente, ed è davvero 10.000 volte più veloce di quello che fanno loro.”

— Shaochen Chen, professore presso la Jacobs School of Engineering dell’università
Se tutto procederà secondo i piani, le sperimentazioni sull’uomo sono previste tra cinque anni.

University of Texas Southwestern Medical Center

L’università con sede a Dallas riceverà quasi 25 milioni di dollari per sviluppare un fegato pronto per il trapianto, capace di svolgere pienamente le proprie funzioni nei pazienti con insufficienza epatica. Il programma si chiama Vascularized Immunocompetent Tissue as an Alternative Liver (VITAL), ossia tessuto vascolarizzato immunocompetente come fegato alternativo.

“UTSW ha un solido programma di trapianto di organi solidi che ha recentemente celebrato il suo millesimo trapianto di fegato. Questo progetto rappresenta un passo audace verso il miglioramento della cura dei pazienti attraverso l’innovazione biomedica. Unisce ingegneri, clinici e scienziati per trasformare la scoperta in soluzioni concrete, plasmando un futuro in cui la stampa di organi funzionali diventa realtà.”

— Dott. Samuel Achilefu, Ph.D., primo direttore del dipartimento di ingegneria biomedica
Questo significa ottenere non soltanto un organo metabolicamente funzionale, ma anche ricollegare i vasi sanguigni per ripristinare il flusso del sangue e creare un sistema di dotti biliari per il trasporto dei fluidi.

Perché l’ARPA-H potrebbe accelerare i tempi della stampa di organi

La stampa 3D di organi è un’idea che suscita grande interesse, ma che si sta traducendo solo lentamente in applicazioni cliniche concrete. Ricreare strutture complesse come gli organi, composti da centinaia di miliardi di cellule appartenenti a numerosi sottotipi complessi, richiede infatti di padroneggiare dettagli spesso ancora poco compresi.

Progettare un organo da zero è simile ad assemblare un motore a reazione con componenti conosciuti senza capire esattamente come funzioni. Fortunatamente, le cellule viventi, in particolare quelle staminali, sono predisposte ad auto-organizzarsi in un organo completo, aiutando così i ricercatori.

L’improvviso afflusso di finanziamenti dell’ARPA-H in questo campo dovrebbe accelerare i tempi per ottenere organi stampabili potenzialmente superiori a quelli normalmente donati.

Investire nella biostampa 3D e nella medicina rigenerativa

United Therapeutics

United Therapeutics (UTHR ) ha una lunga storia come pioniere nella biostampa, avendo stabilito una partnership con 3D Systems Corporation (DDD ) su questo tema già nel 2017.

L’azienda si concentra sulle malattie rare, tra cui le malattie polmonari interstiziali (ILD), l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e il neuroblastoma, e sulle malattie polmonari in fase terminale.

Di conseguenza, sebbene la biostampa 3D sia importante per il suo futuro, l’azienda opera anche come una società biotecnologica tradizionale. Questa attività genera oltre 1,6 miliardi di dollari di flusso di cassa operativo negli ultimi dodici mesi e una solida riserva di liquidità, consentendole di continuare a finanziare l’innovazione senza rischiare un’eccessiva diluizione degli azionisti esistenti.

I ricavi dell’azienda sono aumentati costantemente negli anni Venti, in gran parte grazie alla crescita delle vendite di Tyvaso, la prostaciclina più prescritta negli Stati Uniti per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH), le cui vendite sono cresciute ancora del 10% su base annua nel 2025.

Nella biostampa l’azienda è ancora nella fase di ricerca e sviluppo. Il prodotto più avanzato riguarda il trapianto di polmone, mentre sono in sviluppo anche soluzioni alternative per reni e fegato.

Al di fuori degli organi, il programma di ricerca e sviluppo dell’azienda si concentra soprattutto sull’ampliamento delle applicazioni di Tyvaso per aumentarne le vendite.

Con la crescente attenzione e i maggiori finanziamenti destinati alla stampa 3D, aziende come United Therapeutics, già in vantaggio nel settore e alle prime sperimentazioni cliniche, potrebbero avere un netto vantaggio nella commercializzazione di una prima versione della tecnologia. A questa potrebbero seguire diversi decenni di miglioramenti, con i relativi brevetti rinnovati o nuovi.

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