Novo Katakan FDA Memperpanjang Review BLA Denecimig Karena Remediasi Fasilitas

Novo Nordisk mengatakan dalam sebuah pengumuman perusahaan pada 2 Oktober 2026 bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah memperpanjang review Biologics License Application (BLA) untuk denecimig dalam pengobatan hemofilia A, dengan agen tersebut menyebut kegiatan remediasi fasilitas produksi yang sedang berlangsung sebagai penyebabnya. FDA belum menyampaikan jadwal baru untuk tindakan regulatori atas aplikasi tersebut, dan Novo menyatakan bahwa tambahan waktu review tidak memengaruhi proyeksi keuangan mereka untuk 2026.

Aplikasi tersebut mencakup pengobatan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor, pada orang dewasa dan anak-anak. Novo mengajukan BLA ke FDA pada September 2025 dan memperkirakan keputusan regulatori pada kuartal ketiga 2026. Setelah pengajuan, FDA melakukan inspeksi pra-izin terhadap fasilitas produksi dan memberikan umpan balik.

Menurut pengumuman tersebut, FDA memberitahukan Novo pada 2 Oktober 2026 bahwa kegiatan remediasi fasilitas yang sedang berlangsung menjadi penyebab perpanjangan review, dan bahwa agen tersebut tidak menemukan kekurangan apa pun terkait data efektivitas klinis atau keamanan yang diserahkan dalam BLA dari program uji klinis FRONTIER. Novo menyatakan bahwa mereka terus melaksanakan kegiatan remediasi fasilitas sebagai respons terhadap umpan balik FDA dan bekerja sama dengan agen tersebut untuk memenuhi persyaratan yang belum terpenuhi. Umpan balik mengenai fasilitas produksi tidak memengaruhi produk Novo lainnya yang telah dipasarkan.

“Novo sudah dalam proses menanggapi permintaan FDA seefisien mungkin dan terus bekerja sama secara erat dengan Badan tersebut untuk membawa denecimig kepada pasien di AS,” kata Mike Doustdar, presiden dan CEO Novo.

Menunggu keputusan regulatori, Novo menyatakan berencana meluncurkan denecimig di AS pada paruh pertama 2027.

Program Klinis FRONTIER

BLA mencakup data efektivitas dan keamanan dari program uji klinis FRONTIER, yang meliputi uji FRONTIER1 hingga FRONTIER5 dan menyelidiki denecimig sebagai terapi profilaksis untuk mencegah episode perdarahan pada populasi pediatrik dan dewasa dengan hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor. FRONTIER2, FRONTIER3, dan FRONTIER4 menjadi dasar pengajuan Marketing Authorisation Application untuk denecimig. FRONTIER2 mengevaluasi denecimig sekali sebulan dan sekali seminggu pada orang dewasa serta remaja berusia 12 tahun ke atas, sementara FRONTIER3 mengevaluasi dosis bulanan dan mingguan pada anak di bawah usia 12 tahun. FRONTIER4 adalah uji perpanjangan terbuka yang menilai efektivitas denecimig sekali setiap dua minggu serta keamanan jangka panjang denecimig pada semua regimen dosis.

Novo melaporkan bahwa dalam uji pivotal FRONTIER2, denecimig secara signifikan menurunkan tingkat perdarahan tahunan dibandingkan profilaksis faktor pembekuan sebelumnya dan pengobatan on-demand pada penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor. Menurut perusahaan, hasil dari FRONTIER3 pada anak di bawah 12 tahun konsisten dengan efektivitas yang diamati pada remaja dan dewasa, dan di seluruh program FRONTIER denecimig menunjukkan tingkat perdarahan tahunan rata-rata yang terus-menerus rendah, umumnya di bawah 1 pada populasi fase 3 yang dilaporkan, dengan proporsi signifikan peserta yang tidak mengalami perdarahan yang diobati. Dalam uji FRONTIER5, tidak teridentifikasi sinyal keamanan baru setelah beralih langsung dari emicizumab ke profilaksis denecimig, dan studi menunjukkan preferensi yang jelas terhadap perangkat denecimig, menurut Novo. Data dari FRONTIER2 dipublikasikan di New England Journal of Medicine, dan data dari FRONTIER5 dipublikasikan di Journal of Thrombosis and Haemostasis.

Status Regulasi Eropa

Pada 17 September 2026, Komite Produk Medik untuk Penggunaan Manusia dari European Medicines Agency mengadopsi opini positif yang merekomendasikan otorisasi pemasaran untuk denecimig, dengan nama merek FREHEMGO, untuk mengobati hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor, pada orang dewasa dan anak-anak, menurut pengumuman perusahaan terpisah. Produk tersebut masih menunggu persetujuan pemasaran dari European Medicines Agency dan sedang ditinjau oleh otoritas regulatori lainnya. Novo menggambarkan FREHEMGO sebagai mimetik FVIIIa pertama yang menawarkan profilaksis sekali sebulan, sekali setiap dua minggu, dan sekali seminggu dalam pena pra‑isi sekali pakai, dan menyatakan bahwa mereka berharap meluncurkan produk ini di negara‑negara Eropa pertama pada kuartal keempat 2026 serta secara luas di seluruh UE mulai awal 2027.

Denecimig adalah antibodi bispesifik mimetik FVIIIa yang diberikan secara subkutan. Antibodi ini dirancang untuk memberikan profilaksis sekali sebulan, sekali setiap dua minggu, dan mingguan bagi penderita hemofilia A, dengan atau tanpa inhibitor. Antibodi ini menjembatani faktor IXa dan faktor X, meniru fungsi kofaktor FVIIIa, suatu tindakan yang membantu memulihkan kapasitas produksi trombin tubuh dan membantu pembekuan darah.

Pembaruan 2 Oktober 2026 dipublikasikan dari Bagsværd, Denmark, sebagai pengumuman perusahaan No 59/2026 dan sebagai publikasi informasi dalam sesuai dengan Pasal 17 Regulasi Penyalahgunaan Pasar.