Berinvestasi dalam Pencapaian Hadiah Nobel – CRISPR untuk Rekayasa Genetik yang Presisi

Hadiah Nobel adalah penghargaan paling bergengsi di dunia ilmiah. Hadiah ini dibuat sesuai wasiat Bapak Alfred Nobel untuk memberikan penghargaan “kepada mereka yang, selama tahun sebelumnya, telah memberikan manfaat terbesar bagi umat manusia” dalam bidang fisika, kimia, fisiologi atau kedokteran, sastra, dan perdamaian. Hadiah keenam kemudian dibuat untuk ilmu ekonomi oleh bank sentral Swedia.

Pihak yang memberikan penghargaan tersebut merupakan beberapa institusi akademik Swedia.

Kekhawatiran Warisan

Keputusan untuk menciptakan Hadiah Nobel muncul pada Alfred Nobel setelah ia membaca obituari dirinya sendiri, akibat kesalahan sebuah surat kabar Prancis yang salah mengartikan berita kematian saudaranya. Berjudul “Pedagang Kematian Telah Mati”, artikel Prancis tersebut mengkritik Nobel atas penemuannya tentang bahan peledak tanpa asap, yang paling terkenal adalah dinamit.
Penemuannya sangat berpengaruh dalam membentuk perang modern, dan Nobel membeli sebuah pabrik besi dan baja raksasa untuk menjadikannya produsen persenjataan utama. Sebagai seorang kimiawan, insinyur, dan penemu, Nobel menyadari bahwa ia tidak ingin warisannya menjadi seorang yang dikenang karena menghasilkan kekayaan dari perang dan kematian orang lain.

Hadiah Nobel

Saat ini, Kekayaan Nobel disimpan dalam sebuah dana yang diinvestasikan untuk menghasilkan pendapatan guna membiayai Yayasan Nobel serta medali emas berlapis hijau, diploma, dan hadiah uang sebesar 11 juta SEK (sekitar $1 juta) yang diberikan kepada pemenang.

Seringkali, uang Hadiah Nobel dibagi antara beberapa pemenang, terutama di bidang ilmiah di mana umum bagi 2 atau 3 tokoh terkemuka untuk berkontribusi bersama atau paralel pada sebuah penemuan revolusioner.

Selama bertahun‑tahun, Hadiah Nobel menjadi THE penghargaan ilmiah, berusaha menyeimbangkan antara penemuan teoretis dan sangat praktis. Ia telah menghargai pencapaian yang membangun fondasi dunia modern seperti radioaktivitas, antibiotik, sinar‑X, atau PCR, serta ilmu dasar seperti sumber energi matahari, muatan elektron, struktur atom, atau superfluiditas.

CRISPR – Revolusi Rekayasa Genetik

Kesulitan Rekayasa Gen

Sejak penemuan gen dan cara menganalisisnya melalui PCR (Hadiah Nobel 1993), ilmuwan dan dokter bermimpi dapat mengedit genom manusia, hewan, dan tumbuhan sesuka hati. Pada praktiknya, hal ini terbukti sangat sulit, dan sebagian besar metode awal yang dikembangkan terbukti tidak memadai.

Hal ini karena tidak cukup hanya mengidentifikasi gen atau membuat urutan genetik yang tepat dalam tabung uji. Gen tersebut kemudian harus dimasukkan ke dalam sel hidup dan terintegrasi ke dalam genom organisme.

Jika tujuan, misalnya, “hanya” menciptakan varietas tanaman baru, tingkat kegagalan tinggi dan penyisipan acak ke dalam genom dapat diterima. Bahkan jika 99,9% sel yang diperlakukan mati atau tidak menampilkan gen yang disisipkan dengan benar, ini juga berarti 0,1% menghasilkan hasil yang diinginkan dan dapat kemudian diperbanyak serta dijual kepada petani.

Namun, metode semacam itu sepenuhnya tidak memadai untuk mengobati manusia dan telah mendapat kritik keras karena kekasaran mereka ketika diterapkan pada tanaman dan hewan.

Paradigma Baru

Semua ini berubah ketika Jennifer Doudna & Emmanuelle Charpentier menemukan sebuah protein yang mereka sebut CRISPR-Cas9 pada tahun 2012. Keduanya menerima Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020 atas karya mereka. Dengan hanya delapan tahun antara penemuan dan Hadiah Nobel terkait, jelas bahwa penemuan ini segera diidentifikasi sebagai pengubah permainan dalam bidang biologi.

Sistem CRISPR memungkinkan kita “mengedit” gen secara terarah, menargetkan lokasi spesifik pada genom untuk digantikan dengan urutan yang diinginkan. CRISPR dapat digunakan dalam berbagai cara untuk memutus gen yang sudah ada, menghapus urutan tertentu, atau mengedit/menyisipkan urutan genetik yang tepat.

Dalam setiap kasus, pengeditan gen hanya akan dilakukan pada satu bagian spesifik dari seluruh genom secara sepenuhnya dapat diprediksi. Hal ini penting karena penyisipan gen yang tidak terarah telah dikaitkan dengan masalah besar, terutama risiko kanker.

Mungkin yang lebih penting, proses modifikasi gen sebagian besar tidak berbahaya bagi sel yang ditargetkan, mengurangi toksisitas pengobatan hingga satu orde magnitudo dibandingkan metode yang sebelumnya digunakan.

Masih Banyak CRISPR Lainnya

Karena potensinya yang besar, CRISPR segera menjadi pusat upaya R&D masif di seluruh industri biotek. Sistem CRISPR baru ditemukan, seperti Cas12, Cas12a, namun juga Cas13, Cas5, Cas8, Csx10, dll.

Saat ini, sebagian besar upaya penelitian untuk kedokteran manusia terfokus pada Cas9 dan Cas12.

Jika Anda memiliki latar belakang teknis dan ingin mempelajari lebih lanjut perbedaan antara dua sistem CRISPR utama ini, kami merekomendasikan membaca publikasi ilmiah ini dan artikel ini, serta artikel kami tentang CRISPR-Cas12a.

AI CRISPR

Masalah umum dalam biologi modern adalah kelebihan data. Seluruh genom dengan miliaran basa asam amino, struktur 3D protein di mana konfigurasi beberapa atom dapat mengubah fungsionalitas, dan peta mikrobioma lengkap dengan ribuan spesies bakteri—tidak ada kekurangan titik data untuk dianalisis dan dipertukarkan.

Untungnya, munculnya AI kini membantu peneliti menangani banjir data ini, dan CRISPR tidak terkecuali. Lebih baik lagi, sumber daya open‑source mulai tersedia, seperti OpenCRISPR-1. Sistem AI semacam itu dapat membantu menciptakan jutaan protein mirip CRISPR yang tidak ada secara alami, serta “urutan RNA pemandu tunggal untuk protein efektor mirip Cas9”.

Saat menguji efisiensi nyata protein mirip CRISPR dan urutan RNA baru ini, editor gen yang dihasilkan menunjukkan aktivitas dan spesifisitas yang sebanding atau lebih baik dibandingkan SpCas9.

CRISPR Sebagai Obat Ajaib

Penyakit Genetik

Aplikasi pertama dan paling jelas dari CRISPR adalah menyembuhkan penyakit genetik. Penyakit genetik sering kali mematikan atau melumpuhkan, satu dari 10 orang Amerika memiliki salah satu dari 7.000 penyakit langka, dan setengah dari pasien yang terkena adalah anak-anak.
Penyakit langka, yang memiliki penyebab genetik pada 72% kasus, telah menjadi beberapa penyakit paling sulit disembuhkan, sebagian besar karena fungsi biologis yang sepenuhnya hilang tidak dapat dirangsang atau diaktifkan dengan obat. Mereka biasanya terkait dengan satu gen yang menampilkan urutan genetik cacat, atau kadang gen yang hilang, gen dengan salinan berlebih, dll. Selain itu, kekurangan tersebut berada pada tingkat intraseluler, membuat sulit bagi pengobatan apa pun mencapai titik yang tepat.
Untuk masing‑masing penyakit ini, kita dapat membayangkan sistem berbasis CRISPR khusus yang secara spesifik menargetkan segmen genom yang rusak dan memperbaikinya.

Keberhasilan Pertama

Aplikasi pertama yang terbukti dari CRISPR dicapai pada tahun 2023 ketika sebuah terapi untuk Penyakit Sel Sabit (SCD) disetujui oleh FDA. Perusahaan di balik pencapaian ini adalah CRISPR Therapeutics, yang didirikan oleh penemu bersama CRISPR, Emmanuelle Charpentier.

(Anda dapat membaca lebih lanjut tentang semua perusahaan yang bekerja pada SCD dalam artikel khusus kami).

Terapi yang berhasil untuk SCD sejak itu juga disetujui untuk menyembuhkan penyakit genetik darah lain, beta‑talasemia.

Lebih Banyak Penyembuhan

Penggunaan medis lain dari potensi CRISPR yang akan datang adalah menyembuhkan beberapa bentuk kebutaan, kali ini didukung oleh Editas Medicine (EDIT ), sebuah perusahaan yang didirikan oleh penemu bersama CRISPR lainnya, Jennifer Doudna.

“Salah satu peserta uji coba kami telah berbagi beberapa contoh, termasuk dapat menemukan ponsel mereka setelah kehilangan dan mengetahui bahwa mesin kopi mereka berfungsi dengan melihat lampu kecilnya.

Meskipun tugas semacam ini tampak sepele bagi mereka yang biasanya memiliki penglihatan, peningkatan semacam ini dapat memberikan dampak besar pada kualitas hidup bagi mereka yang memiliki penglihatan rendah.” – Mark Pennesi, M.D., Ph.D. – ilmuwan utama di Oregon Health & Science University

Yang unik tentang terapi kebutaan ini adalah bahwa ia merupakan terapi “in‑vivo”, memodifikasi gen sel dalam tubuh.

Ini merupakan langkah di atas terapi yang disetujui untuk SCD, yang menggunakan CRISPR untuk memodifikasi sel “ex‑vivo”, di laboratorium setelah sel diekstraksi dari tubuh, kemudian disuntikkan kembali ke pasien.

Sebuah penyembuhan untuk kebutaan bawaan mungkin hanya awal dari terapi semacam itu, dengan hasil menjanjikan lainnya dari uji klinis tahap awal:

• Pada Januari 2024, sebuah terobosan dunia tercapai dengan keberhasilan pengobatan seorang anak laki‑laki berusia 11 tahun yang lahir dengan tuli bawaan. Uji klinis dilakukan oleh Eli Lilly(LLY) dan sebuah perusahaan biotek kecil miliknya, Akouos. Penggunaan CRISPR untuk menyembuhkan tuli dibahas dalam artikel kami “Mendengar Kembali pada Anak Tuli dalam Uji Klinis Terapi Gen”.
• Uji coba serupa lainnya sedang berlangsung, yaitu 2 di China yang didukung oleh Otovia Therapeutics & Shanghai Refreshgene Therapeutics, dan satu oleh Regeneron(REGN) + Decibel Therapeutics

Menggunakan CRISPR untuk Penyakit Non‑Genetik

CRISPR dapat digunakan untuk terapi di luar penyakit genetik berkat kemampuannya menghapus atau menambahkan gen sesuka hati.

Misalnya, terapi EBT‑101 milik Excision Bio untuk virus imunodefisiensi manusia (HIV) memperoleh hasil uji coba positif pertama (profil keamanan), dan berencana memulai evaluasi terapeutik, dengan tujuan “menghapus retrovirus terintegrasi dari genom sel manusia”.

Atau Verve Therapeutics dan dua terapi gen in‑vivo yang sedang dikerjakan, VERVE‑101 dan VERVE‑102, keduanya menargetkan penyakit kardiovaskular. Teknologi perusahaan mengandalkan base editing, opsi yang berpotensi lebih aman dan/atau lebih kuat dibandingkan pengeditan gen CRISPR klasik.

Diabetes

Penyakit lain yang dapat disembuhkan dengan CRISPR adalah diabetes tipe‑1.

Calon utama untuk ide ini adalah CRISPR Therapeutics, melalui kolaborasi dengan ViaCyte (yang dibeli oleh Vertex pada Juli 2022)

Gagasannya adalah mengedit gen sel punca, memasukkannya ke dalam perangkat medis yang akan melindungi mereka dari sistem kekebalan, dan menanamkan perangkat tersebut pada pasien, sehingga memulihkan fungsi pankreas yang hilang.

Tahap 1 uji klinis obat ini dimulai pada Februari 2022. Hubungan antara CRISPR Therapeutics dan Vertex cukup kompleks, dengan kedua perusahaan sudah menjadi mitra untuk terapi pengeditan gen pertama yang pernah disetujui untuk Penyakit Sel Sabit.

Pada Januari 2024, Vertex “memutuskan untuk keluar dari terapi sel punca yang diedit gen untuk diabetes yang diperolehnya melalui akuisisi ViaCyte, meninggalkan CRISPR untuk melanjutkan program fase klinis tersebut sendiri”.

Alasan keputusan ini tidak jelas, dan hal tersebut menurunkan antusiasme investor terhadap perusahaan. Namun, strategi untuk memulihkan produksi insulin DAN melindunginya dari sistem kekebalan tampaknya merupakan arah yang tepat secara keseluruhan.

Anda dapat mempelajari lebih lanjut dalam tinjauan sistematis berjudul “Gene Therapy – Can it Cure Type 1 Diabetes?” tentang upaya penelitian lain yang dilakukan untuk menggunakan pengeditan gen dalam menyembuhkan diabetes tipe‑1.

CRISPR untuk Kanker

Base editing adalah topik yang kami bahas sebelumnya, dalam “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ”, dan merupakan variasi teknologi berbasis CRISPR.

Beam Therapeutics berencana menggunakan base editing untuk mengedit sel CAR‑T guna mengobati kanker darah seperti leukemia limfoblastik akut sel‑T (T‑ALL) dan limfoma limfoblastik sel‑T (T‑LL)

Ide di balik terapi Beam dan terapi kanker berbasis CRISPR lainnya adalah memodifikasi sel imun (sel‑T) sehingga mereka dapat mengenali dan menargetkan sel kanker.

Bersama dengan terapi kanker berbasis mRNA, CRISPR dapat membuktikan bahwa pengeditan gen dapat melampaui aplikasi spesifik, dan menjadi alat multifaset untuk menyembuhkan sebagian besar penyakit.

CRISPR di Luar Terapeutik

Presisi CRISPR dapat dimanfaatkan untuk lebih dari sekadar menyembuhkan penyakit manusia. Salah satu aplikasi langsung pengeditan gen berbasis CRISPR adalah menciptakan varietas baru tanaman dan hewan untuk pertanian serta produksi industri.

Seperti yang kami bahas dalam “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”, hal ini dapat menciptakan varietas tanaman baru.

Hal ini juga dapat menciptakan penggunaan baru sepenuhnya untuk pertanian seperti:

• Mengubah tanaman atau hewan menjadi “biofactory” untuk:
  • Kedokteran manusia: antibodi, perawatan medis, dll.
  • Organ siap transplantasi pada manusia.
• Biofuel, termasuk dari mikroalga.
• Ciptakan pengganti daging yang lebih lezat & lebih sehat dari jamur.
• Bumbu, wewangian, pewarna.
• Varietas non‑alergenik.

(Untuk pendalaman lebih lanjut tentang kemungkinan dan tantangan pengeditan gen CRISPR dalam pertanian, Anda dapat merujuk ke halaman ini dari Innovative Genomics Institute.)

Kecocokan tepat CRISPR dengan urutan genetik spesifik dapat membuatnya menggantikan tes PCR yang kini umum digunakan, dengan teknik baru yang memungkinkan pengujian di luar laboratorium dan dengan reagen pada suhu ruang.

CRISPR bahkan dapat digunakan untuk “menghidupkan kembali” spesies yang telah punah, dengan perusahaan Colossal Laboratories & Biosciences yang sedang bekerja untuk merekonstruksi mamut dari DNA beku, menggunakan CRISPR.

Berinvestasi dalam CRISPR

CRISPR kini masuk ke dalam kotak peralatan banyak perusahaan biotek, serta raksasa farmasi blue‑chip. Namun, program dan perusahaan paling maju, mungkin tidak mengherankan, dimulai oleh dua penemu bersama CRISPR‑Cas9.

Jadi, investor yang tertarik pada CRISPR mungkin ingin memfokuskan pada perusahaan yang dibangun oleh otak‑otak yang pertama kali menemukan cara kerja CRISPR.

Anda dapat berinvestasi di perusahaan terkait CRISPR melalui banyak broker, dan Anda dapat menemukan rekomendasi broker terbaik di AS, Kanada, Australia, Inggris, serta banyak negara lainnya pada situs ini.

Jika Anda tidak tertarik memilih perusahaan spesifik yang menggunakan CRISPR, Anda juga dapat mempertimbangkan ETF biotek seperti Ark Genomic Revolution ETF (ARKG) atau Global X Genomics & Biotechnology ETF (GNOM), yang akan memberikan eksposur yang lebih terdiversifikasi.

Perusahaan Emmanuelle Charpentier – CRISPR Therapeutics

Setelah menemukan CRISPR‑Cas9, Ms Charpentier mendirikan CRISPR Therapeutics. Sejak awal, perusahaan ini memiliki fokus tajam pada Penyakit Sel Sabit (SCD) dan beta‑talasemia, karena kedua penyakit tersebut dapat diobati dengan pendekatan yang sama. Kedua penyakit ini juga melumpuhkan banyak pasien dan sangat mahal bagi sistem perawatan kesehatan secara keseluruhan.

Jadi, SCD & beta‑talasemia menjadi kandidat sempurna untuk persetujuan FDA pertama. Biaya saat ini untuk mengobati pasien ini (biaya seumur hidup rata‑rata sekitar $1,7 juta) juga membantu membenarkan harga mahal sebesar $2,2 juta per pasien.

Sebagai perusahaan pertama dengan terapi CRISPR yang disetujui, CRISPR Therapeutics berada pada posisi yang baik untuk menjadi yang pertama menghasilkan arus kas positif dari teknologi ini dan memperluas aplikasinya lebih jauh. Rekam jejak gemilang ini kemungkinan akan menjadikan perusahaan ini mitra pilihan bagi perusahaan farmasi lain yang ingin mengejar ketertinggalan dalam terapi CRISPR.

“Kami akan terus mendorong program kami maju dan memperluas pipeline dengan tujuan memberikan terapi pengeditan gen yang mengubah paradigma kepada pasien. Kami berada pada posisi yang baik untuk melaksanakan uji klinis kami di berbagai area terapeutik, termasuk onkologi, autoimun, kardiovaskular, dan diabetes.”

CRISPR Therapeutics memang secara agresif memperluas cakupannya dengan 5 program di onkologi/imunologi, 7 terapi in‑vivo (kebanyakan kardiovaskular), 3 penyakit langka, dan 1 terapi diabetes (detail lebih lanjut di atas).
Di antara pipeline R&D yang kaya ini, program diabetes jelas merupakan yang memiliki pasar terbesar yang dapat dijangkau. Jadi, investor di perusahaan ini akan ingin memantau dengan cermat uji klinis terkait (CVTX211) dan memahami teknologinya dengan baik.

 Perusahaan Jennifer Doudna

Penemu bersama CRISPR‑Cas9 lainnya, Ms. Doudna, merupakan salah satu pendiri banyak perusahaan, dengan pendekatan yang cukup berbeda dari Ms. Charpentier:

• Editas Medicine
• Mammoth Biosciences
• Scribe Therapeutics
• Caribou Biosciences (CRBU )

Jennifer Doudna juga mendirikan Innovative Genomics Institute (IGI) pada tahun 2014, mengumpulkan peneliti dari berbagai universitas di California.

Ia juga aktif di Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology dan di lab Doudna di Berkeley, mengelola Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

Akhirnya, Doudna juga menjabat dalam peran penasihat di Sixth Street, sebuah firma investasi, dan di InvisiShield, yang mengembangkan virus pernapasan pencegahan intranasal.

Jika Anda ingin mengetahui lebih lanjut, Anda dapat membaca biografi lebih panjang tentang Ms. Doudna di Britannica atau biografinya yang ditulis oleh biografer Steve Jobs.

Editas memulai kerja dengan CRISPR‑Cas9 namun kini fokus pada versi kepemilikan Cas12 yang mereka rancang: Cas12a.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang sifat unik Cas12a dalam artikel khusus kami “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”.

Secara singkat, Cas12a memiliki fitur unik seperti:

• Masalah yang sulit diselesaikan dengan Cas9 dapat diatasi dengan Cas12a
• Hal ini menghasilkan peluang pengeditan gen yang lebih tinggi dibandingkan dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan Cas12a.

Editas fokus pada Penyakit Sel Sabit (SCD) dan beta‑talasemia, 2 penyakit di mana mereka kalah dalam perlombaan persetujuan pengobatan pertama dibandingkan pesaing CRISPR Therapeutics dan BlueBirdBio.

Secara keseluruhan, program SCD (baru‑baru ini diganti nama menjadi reni‑cell) telah tertunda beberapa kali, menimbulkan kekhawatiran di antara investor, meskipun pembaruan diharapkan pada pertengahan 2024 dan akhir tahun.

Namun demikian, Editas memiliki paten signifikan pada CRISPR‑Cas12, yang telah digunakan oleh peneliti di University of New South Wales, Australia, untuk mengembangkan tes strip COVID‑19.

Editas juga menandatangani kesepakatan $50 juta dengan Vertex agar perusahaan dapat menggunakan IP Cas9 milik Editas, menunjukkan minat berkelanjutan Vertex pada teknologi ini bahkan setelah pemutusan hubungan yang tampak baru-baru ini dengan CRISPR Therapeutics terkait terapi diabetes.

Editas fokus pada versi CRISPR lain selain “klasik” CRISPR‑Cas9 dan IP penelitiannya mungkin berguna dalam menjalin kemitraan serta menghasilkan pendapatan tanpa produk yang disetujui FDA, di samping arus kas yang diproyeksikan hingga 2026.

Caribou Biosciences

Perusahaan ini didirikan untuk mengkomersialkan dan melisensikan paten CRISPR yang dimiliki oleh Berkeley. Daftar lisensi tersebut cukup mengesankan, termasuk perusahaan besar seperti Novartis dan Corteva:

Ia juga bermitra dengan AbbVie (ABBV ) untuk terapi sel kanker (CAR‑T) dan terapi kanker miliknya sendiri (CAR‑NK).

Serupa dengan Editas, perusahaan ini sedang mengerjakan teknologi Cas12, chRDNA, yang menggunakan RNA dan DNA untuk memandu sistem penargetan pengeditan gen. Teknologi ini akan digunakan untuk “penyisipan gen multipel, dengan tingkat spesifisitas tinggi dan tingkat penyuntingan off‑target yang lebih rendah dibandingkan CRISPR‑Cas generasi pertama.”

“Dalam penelitian awal penggunaan teknologi berbasis CRISPR untuk pengeditan genom, ditemukan bahwa panduan semua‑RNA, yang digunakan bakteri secara alami, membawa risiko signifikan terhadap efek off‑target, yang dapat berbahaya dalam konteks terapeutik mamalia. Caribou, di sisi lain, berupaya mengatasi risiko ini dengan penggunaan panduan hibrida RNA‑DNA, yang dalam penelitian praklinis berhasil melakukan penyuntingan pada target tanpa menghasilkan penyuntingan off‑target yang terdeteksi.”

Dr. Steve Kanner – chief scientific officer Caribou Biosciences

Hanya 2 program dalam pipeline R&D Caribou yang sudah berada dalam uji klinis, keduanya berada pada fase 1. Secara keseluruhan hal ini menempatkan Caribou dalam kategori perusahaan biotek tahap awal, meskipun kinerja pengeditan gen chRDNA sangat mengesankan.

Perusahaan Milik Pribadi Jennifer Doudna

Mammoth Biosciences

Mammoth tidak terdaftar secara publik dan mengumpulkan $195 juta pada tahun 2021, meningkatkan valuasinya menjadi lebih dari $1 miliar.

Ia keluar dari mode stealth pada tahun 2018, dengan tujuan menggunakan teknologi CRISPR untuk menciptakan kit yang mudah digunakan dan aplikasi smartphone yang dapat mendeteksi penyakit di rumah sakit atau bahkan di rumah, dengan hasil dalam 20 menit.

Perusahaan juga ingin menemukan sistem CRISPR baru, seperti Cas13, Cas14, CasZ, CasY, dan CasPhi.

Semua ini ditujukan untuk menciptakan platform lengkap yang mampu melakukan base editing, epigenetic editing, dan RT editing, dengan pilihan yang tepat untuk setiap target dan penyakit spesifik.

Sejauh ini, tampaknya model bisnis Mammoth lebih berfokus pada pengembangan paten sistem CRISPR dan melisensikannya untuk aplikasi terapeutik atau industri di masa depan.

Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics tidak terdaftar secara publik dan didirikan pada tahun 2018. Perusahaan ini fokus pada rekayasa sistem SCRIPR baru, dan telah mengumpulkan $100 juta pada tahun 2021.

Ia mengandalkan Cas‑X, protein yang lebih kecil dibandingkan Cas9, sehingga lebih mungkin berfungsi di dalam sel hidup. Perusahaan ini relatif tertutup mengenai kemajuannya, hanya menampilkan daftar umum area terapeutik dan pencapaian teknis.

Di balik layar publik, perusahaan ini tetap membuat kemajuan besar jika dilihat dari serangkaian kemitraan terbarunya.

Perusahaan telah sepakat dengan Biogen untuk menyelidiki CasX untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dengan total potensi $400 juta.

Ia juga menandatangani kesepakatan lisensi $1 miliar dengan Sanofi (SNY )  untuk mengembangkan terapi sel pembunuh alami (NK) baru untuk kanker dan memperluas kolaborasi ini dengan Sanofi pada tahun 2024.

(SCTX ) (SNW.DE )