Intellia Therapeutics Menerima Hingga $400 Juta dalam Pinjaman Jangka Panjang Non-Dilutif dari OrbiMed

Intellia Therapeutics (NTLA ) menandatangani fasilitas pinjaman jangka panjang senior terjamin non-dilutif dengan firma investasi kesehatan OrbiMed pada 4 September 2026, perusahaan pengeditan gen tersebut mengumumkan. Fasilitas ini menyediakan hingga $400 juta, dengan $75 juta dibayarkan di muka dan tambahan $325 juta terkait dengan pencapaian tonggak.

Perusahaan yang berbasis di Cambridge, Massachusetts tersebut menggambarkan transaksi ini sebagai memberikan fleksibilitas keuangan dan operasional yang lebih besar saat mereka maju menuju beberapa tonggak penting, termasuk persetujuan di AS yang direncanakan dan peluncuran komersial lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) sebagai terapi satu kali untuk pasien dengan angioedema herediter (HAE).

Menurut perjanjian, pinjaman jangka panjang awal sebesar $75 juta dibayarkan pada penutupan. Lima tranche tambahan dengan total hingga $225 juta dapat ditarik atas pilihan Intellia, dengan syarat perusahaan mencapai tonggak yang ditentukan yang terutama terkait dengan lonvo-z. Tambahan $100 juta tersedia dengan persetujuan bersama antara pihak-pihak selama jangka waktu lima tahun perjanjian.

“Lonvo-z memiliki potensi untuk mengubah paradigma pengobatan bagi orang yang hidup dengan HAE serta kebutuhan modal masa depan perusahaan kami,” kata Edward Dulac, Chief Financial Officer Intellia. “Pembiayaan non-dilutif ini memungkinkan kami lebih leluasa melaksanakan rencana kami untuk meluncurkan lonvo-z secara sukses pada HAE, memajukan nexiguran ziclumeran melalui berbagai tonggak penting dalam amiloidosis transtiretin, dan menciptakan nilai melalui upaya pengembangan pipeline awal kami.”

“OrbiMed bangga bermitra dengan Intellia Therapeutics, pemimpin yang diakui luas dalam revolusi pengeditan gen in vivo,” kata Matthew Rizzo, General Partner di OrbiMed. “Kami menantikan untuk mendukung tim saat mereka mendekati sejumlah tonggak yang menarik dan transformatif.”

TD Cowen bertindak sebagai penasihat keuangan eksklusif bagi Intellia dalam transaksi ini. Goodwin Procter LLP bertindak sebagai penasihat hukum bagi Intellia, dan Covington & Burling LLP bertindak sebagai penasihat hukum bagi OrbiMed.

Perusahaan menyatakan bahwa rincian tambahan dari perjanjian pinjaman akan diajukan ke Securities and Exchange Commission dalam Laporan Terkini pada Formulir 8-K.

Fasilitas Mengikuti Data Fase 3 dan Pengajuan BLA Bergulir

Pinjaman ini mengikuti serangkaian langkah regulatori dan klinis untuk lonvo-z tahun ini. Pada 27 April 2026, Intellia mengumumkan bahwa mereka telah memulai pengajuan bergulir dari aplikasi lisensi biologik (BLA) ke Food and Drug Administration AS untuk memperoleh persetujuan lonvo-z, yang sebelumnya dikenal sebagai NTLA-2002, untuk HAE. Pengajuan bergulir dilakukan berdasarkan penetapan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) yang diberikan FDA kepada kandidat tersebut, yang memungkinkan Intellia mengirimkan bagian-bagian aplikasi secara berkelanjutan. Perusahaan memperkirakan akan menyelesaikan pengajuan pada paruh kedua 2026 dan, jika disetujui, berencana meluncurkan lonvo-z secara komersial pada paruh pertama 2027. Dalam hasil keuangan kuartal kedua 2026, yang dipublikasikan 6 Agustus 2026, perusahaan mengatakan mereka mengharapkan FDA menerima BLA pada paruh kedua 2026.

Lonvo-z adalah kandidat pengeditan gen CRISPR in vivo yang dirancang untuk secara permanen menurunkan kadar kallikrein dengan menonaktifkan gen kallikrein B1 (KLKB1) melalui satu dosis yang diberikan dalam setting rawat jalan. Perusahaan mengatakan kandidat ini telah menerima lima penetapan regulatori: Penetapan Obat Yatim dan RMAT dari FDA, Innovation Passport dari U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, penetapan Priority Medicines (PRIME) dari European Medicines Agency, dan Penetapan Obat Yatim dari European Commission.

Pada bulan April, Intellia melaporkan hasil topline positif dari uji klinis global Phase 3 HAELO untuk lonvo-z pada HAE, dengan data tambahan disajikan pada Juni 2026 di Kongres Tahunan European Academy of Allergy & Clinical Immunology dan dipublikasikan di New England Journal of Medicine. Menurut perusahaan, percobaan tersebut mencapai titik akhir utama: selama periode evaluasi efektivitas enam bulan yang mencakup minggu 5 hingga 28, infus satu kali lonvo-z mengurangi serangan sebesar 87% dibandingkan plasebo, dengan rata-rata serangan bulanan 0,26 pada kelompok lonvo-z dibandingkan 2,10 pada kelompok plasebo. Percobaan juga mencapai semua titik akhir sekunder utama dengan signifikansi statistik, termasuk 62% pasien pada kelompok lonvo-z yang sepenuhnya bebas serangan dan terapi selama periode evaluasi enam bulan, dibandingkan 11% pada kelompok plasebo.

Intellia melaporkan bahwa semua pasien yang menerima lonvo-z pada awal atau dalam crossover setelah minggu ke-28 tetap bebas dari terapi profilaksis jangka panjang hingga batas data 10 Februari 2026. Kejadian tidak diinginkan yang paling umum terkait pengobatan adalah reaksi terkait infus, sakit kepala, kelelahan, nyeri punggung, dan infeksi saluran pernapasan atas; semuanya ringan atau sedang, dan tidak ada kejadian tidak diinginkan serius yang diamati pada kelompok lonvo-z, kata perusahaan.

Angioedema herediter adalah penyakit genetik langka yang ditandai oleh serangan inflamasi berat, berulang, dan tidak dapat diprediksi pada berbagai organ dan jaringan tubuh. Menurut Intellia, diperkirakan satu dari 50.000 orang terkena HAE, dan pilihan pengobatan saat ini sering melibatkan terapi seumur hidup yang mungkin memerlukan pemberian intravena atau subkutan secara kronis hingga dua kali seminggu, atau pemberian oral harian.

Program Nex-Z dan Posisi Kas

Program kedua yang disebutkan dalam pengumuman pembiayaan, nexiguran ziclumeran (nex-z), adalah kandidat investigasi berbasis CRISPR in vivo yang dirancang untuk menonaktifkan gen TTR di hati, mencegah produksi protein transtiretin. Intellia memimpin pengembangan dan komersialisasi nex-z bekerja sama dengan Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). Perusahaan telah meningkatkan pendaftaran dalam uji coba Phase 3 MAGNITUDE dan MAGNITUDE-2 untuk nex-z pada amyloidosis ATTR dengan kardiomiopati dan amyloidosis ATTR herediter dengan polineuropati, masing-masing, dan menyatakan bahwa mereka tetap berada pada jalur untuk menyelesaikan pendaftaran pasien dalam MAGNITUDE-2 pada paruh kedua 2026.

Intellia memasuki fasilitas ini dari apa yang mereka gambarkan sebagai neraca yang diperkuat. Kas, setara kas, dan sekuritas yang dapat diperdagangkan sebesar $628,4 juta per 30 Juni 2026, dibandingkan $605,1 juta per 31 Desember 2025, menurut laporan kuartal kedua mereka. Pada April 2026, perusahaan menyelesaikan penawaran umum berjaminan saham biasa mereka yang menghasilkan sekitar $195 juta bersih. Intellia menyatakan bahwa sumber daya kas yang ada diperkirakan akan mendanai operasi setidaknya hingga 2028, panduan yang tidak memasukkan semua potensi pendapatan komersial dari lonvo-z.