Prediksi Penyuntingan Gen oleh ARK Invest Menjadi Industri $30B-$60B pada 2030

Dalam 70 tahun sejak penemuan heliks ganda DNA, kita mulai benar‑benar memahami penyebab banyak penyakit misterius yang tidak dapat disembuhkan, seperti hemofilia, fibrosis kistik, dll.  Sebagian besar berasal dari urutan genetik yang cacat: seringkali, sebuah gen memiliki urutan yang salah dan menghasilkan protein yang tidak berfungsi atau tidak normal. Kesalahan ini kemudian menyebabkan fungsi organ penting gagal.

Masalahnya telah lama untuk menyelesaikan penyakit‑penyakit tersebut. Masalahnya berada pada tingkat genomik, sehingga setiap sel pasien sama‑sama cacat. Dan tidak memungkinkan untuk memasukkan protein yang “benar” ke setiap sel yang membutuhkannya.

Hal ini berubah ketika penyuntingan gen menjadi kenyataan. Dengan perawatan revolusioner baru yang disetujui dalam beberapa bulan terakhir, kini saatnya melihat potensi pasar ini.

Penyuntingan Gen

Penyuntingan gen telah diteliti oleh para peneliti selama hampir 20 tahun. Teknologi awal, seperti nuklease jari‑seng dan TALEN, tampak menjanjikan namun sering tidak cukup untuk menghasilkan hasil terapeutik kecuali pada beberapa kasus terbatas.

Titik baliknya adalah penemuan CRISPR‑Cas9 pada tahun 2012. Teknologi ini memungkinkan pendekatan yang sangat terarah dalam penyuntingan gen. Penemunya juga memperoleh Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020.

Beberapa sistem CRISPR‑Cas lain telah ditemukan sejak saat itu. Yang paling menonjol adalah CRISPR‑Cas12, yang kami bahas dalam artikel: “Apa Itu CRISPR‑Cas12a2? & Mengapa Itu Penting?”. Anda juga dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi penyuntingan gen secara umum dalam artikel ini.

Sekarang, sekitar 10 tahun kemudian, kami melihat terapi baru dari teknologi CRISPR. Dan bahkan beberapa teknik penyuntingan gen yang lebih maju.

Pasar Penyuntingan Gen

Hanya dalam pasar yang masih muda, persetujuan terapi penyuntingan gen untuk hemofilia pada November 2022 telah menunjukkan bahwa penyuntingan gen dapat menjadi kuat secara medis sekaligus menguntungkan secara finansial.

Dengan harga $3,5J/terapi, terapi ini memecahkan rekor harga yang sebelumnya dipegang oleh terapi gen lain, Zolgensma milik Novartis ($2J/terapi).

Biaya tersebut mungkin tampak luar biasa, namun harus dibandingkan dengan biaya nyata dalam mengobati penyakit‑penyakit ini. Misalnya, hemofilia dapat menelan biaya hingga $28J dan tetap tidak menjamin kualitas hidup yang baik.

Source: ARK Invest

Dengan hampir 400 uji klinis untuk terapi gen, pasar ini siap tumbuh sangat cepat. Ia dapat melipatgandakan lebih dari 10× dalam 7 tahun ke depan.

Source: ARK Invest

Proyeksi Ark Invest merupakan skenario dasar pendapatan tahunan sebesar $30J.

Inilah mengapa terapi gen tetap terbatas pada penyakit langka dan masalah genetik selama dekade ini.

Source: ARK Invest

Potensi yang Lebih Besar

Kemungkinan lain adalah penerapan penyuntingan gen pada kumpulan penyakit yang jauh lebih luas. Penyakit genetik langka memang menjadi subjek uji coba yang jelas untuk teknologi ini, karena kami tahu apa yang harus diperbaiki, perawatan yang ada buruk atau tidak ada, dan bahkan penyuntingan gen yang mahal masih lebih murah daripada kebanyakan terapi konvensional.

Namun ada rentang kemungkinan yang lebih luas. Banyak uji klinis yang sedang berlangsung berada di area terapeutik baru, seperti neurologi, onkologi (kanker), atau diabetes.

Dan sementara penyakit langka biasanya memengaruhi beberapa ribu atau puluhan ribu orang, aplikasi baru ini menyentuh puluhan juta orang.

Source: ARK Invest

Jika beberapa terapi ini membuktikan efektivitas penyuntingan gen untuk lebih dari sekadar penyakit langka, Ark Invest memperkirakan pasar potensial dapat jauh lebih besar. Jadi, ia dapat mencapai pendapatan tahunan hingga $60J pada tahun 2030. Dan kemungkinan akan terus tumbuh setelah tanggal tersebut.

Perusahaan Penyuntingan Gen

Perusahaan‑perusahaan ini semuanya bekerja pada teknologi penyuntingan gen, termasuk di luar lingkup penyakit langka. Mereka diurutkan dari kapitalisasi pasar terbesar hingga terkecil pada saat penulisan artikel ini.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex adalah perusahaan yang sebagian besar aktif dalam pengobatan fibrosis kistik, setidaknya terkait portofolio obat yang telah disetujui. Perusahaan ini berinvestasi pada potensi terapi gen untuk kasus fibrosis kistik yang paling sulit.

Namun, keterlibatannya dalam penyuntingan gen bersifat dua arah.

Pertama, dengan terapi yang dikembangkan bersama CRISPR Therapeutics untuk penyakit darah: beta‑thalassemia dan penyakit sel sabit.

Kedua, melalui akuisisi ViaCyte. ViaCyte sedang mengembangkan, bekerja sama dengan CRISPR Therapeutics, solusi untuk diabetes tipe‑1. Terapi ini akan menjadi kombinasi antara terapi sel punca dan terapi penyuntingan gen. Anda dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi pengobatan diabetes ini dalam artikel terperinci ini.

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Salah satu pendiri CRISPR Therapeutics adalah Emmanuel Charpentier, penemu CRISPR‑Cas9 dan penerima Hadiah Nobel Kimia 2020 untuk penemuan tersebut.

CRISPR bekerja pada berbagai tema, termasuk penyakit darah, onkologi, dan diabetes (terapi diabetes dikembangkan dalam kolaborasi dengan Vertex).

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang CRISPR Therapeutics dalam artikel kami “Penyuntingan Gen: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Startup penyuntingan gen yang berkembang cepat lainnya adalah Beam Therapeutics. Mereka menggunakan varian penyuntingan gen yang disebut base editing, yang dapat memodifikasi hanya satu huruf pada kode genetik sekaligus. Fokus utama mereka adalah hematologi (penyakit sel sabit), onkologi, dan penyakit langka.

Anda dapat mengikuti tautan di atas untuk perbandingan poin‑per‑poin antara Beam dan CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

(QURE )

UniQure adalah perusahaan yang kami sebutkan terkait terapi gen hemofilia $3,5M/dosis yang baru‑baru ini disetujui di AS dan UE.

Perusahaan ini tidak menggunakan teknologi mirip CRISPR, melainkan memilih Vektor Adeno‑Associated (AAV).

Perusahaan berharap keberhasilan terbaru pada hemofilia dapat diperluas ke patologi lain, terutama penyakit Huntington.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Editas berfokus pada pemanfaatan kapasitas sistem CRISPR‑Cas12a. Kami telah membahas secara detail kapasitas unik Cas‑12a dalam artikel khusus. Namun secara singkat:

• Masalah‑masalah sulit yang tidak dapat diselesaikan dengan Cas9 dapat diatasi dengan Cas12a
• Hal ini meningkatkan peluang terjadinya penyuntingan gen dibandingkan dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan Cas12a

Perusahaan ini masih berada pada tahap awal uji klinis, dengan fokus pada penyakit mata dan darah.

Anda dapat melihat profil lebih terperinci dan perbandingan poin‑per‑poin dengan CRISPR Therapeutics dalam artikel ini: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine”.

6. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

Perusahaan ini mengerjakan berbagai terapi sel punca serta terapi gen hemofilia A, yang kini berada di fase 3 uji klinis, dengan aplikasi persetujuan yang diharapkan pada akhir 2024.

Selain itu, mereka juga mengembangkan terapi penyuntingan gen untuk penyakit Fabry, sebuah kondisi yang memengaruhi hati.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang Sangamo (serta Vertex) dalam artikel kami “5 Perusahaan Sel Punca Terbaik untuk Diinvestasikan (April 2023)”.

7. Precigen

(PGEN )

Perusahaan ini memimpin bidang pemanfaatan penyuntingan gen untuk pengobatan kanker.

Platform UltraCAR‑T mereka memodifikasi genetika sel putih pasien sendiri, membuatnya menyerang sel kanker secara terarah.

Kebanyakan terapi CAR‑T masih berada di fase 1 uji klinis, sementara produk lain yang tidak berfokus pada penyuntingan gen berada pada tahap yang lebih maju dalam jalur R&D.

Di Luar Terapi Manusia

Penyuntingan gen masih merupakan teknologi yang berada dalam tahap awal. Ia memiliki potensi untuk merevolusi cara kita mengobati organisme hidup.

Misalnya, teknologi ini dapat digunakan dalam pertanian untuk:

• menciptakan varietas dan ras baru.
• mengurangi kebutuhan.
• meningkatkan hasil panen.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang hal ini dan perusahaan‑perusahaan yang aktif di bidang tersebut dalam artikel kami “CRISPR Di Luar Kesehatan Manusia: Frontier Investasi Baru untuk Penyuntingan Gen.”

Teknologi ini bahkan dapat mengubah tanaman dan mikroorganisme menjadi bio‑pabrik yang memproduksi obat atau material serta molekul bernilai tinggi. Konsep semacam ini sering disebut biologi sintetis. Anda dapat menemukan informasi lebih lanjut tentang perusahaan publik yang terdaftar di sektor tersebut dalam artikel kami: “5 Perusahaan Biologi Sintetis Publik Teratas”.