Perusahaan ARK Invest Meramalkan Perusahaan Penyuntingan Gen akan Menjadi Industri $30M-$60M pada 2030

Dalam 70 tahun sejak penemuan struktur heliks ganda DNA, kita mulai memahami penyebab banyak penyakit misterius yang tidak dapat disembuhkan, seperti hemofilia, fibrosis kistik, dan lain-lain. Kebanyakan dari penyakit ini disebabkan oleh urutan genetik yang rusak: seringkali, sebuah gen memiliki urutan yang salah dan menghasilkan protein yang tidak berfungsi atau berfungsi tidak normal. Kesalahan ini kemudian menyebabkan kegagalan fungsi organ-organ penting.

Masalahnya selama ini adalah menemukan solusi untuk penyakit-penyakit tersebut. Masalahnya berada di tingkat genomik, sehingga setiap sel pasien sama-sama rusak. Dan tidak mungkin untuk membawa “protein yang tepat” ke setiap sel yang membutuhkannya.

Namun, hal ini berubah dengan adanya penyuntingan gen. Dengan pengobatan baru yang diluluskan dalam beberapa bulan terakhir, saatnya untuk melihat potensi pasar ini.

Penyuntingan Gen

Penyuntingan gen telah dipelajari oleh peneliti selama hampir 20 tahun sekarang. Teknologi awal, seperti nuklease jari seng dan TALENS, menjanjikan tetapi seringkali tidak cukup untuk menghasilkan hasil terapi yang efektif kecuali untuk beberapa kasus sempit.

Titik baliknya adalah penemuan CRISPR-Cas9 pada 2012. Ini memungkinkan untuk pendekatan yang sangat terarah dalam penyuntingan gen. Ini juga membuat penemunya menerima Hadiah Nobel Kimia pada 2020.

Beberapa sistem CRISPR-Cas lainnya telah ditemukan sejak itu. Yang paling menonjol adalah CRISPR-Cas12, yang kita bahas dalam artikel: “Apa itu CRISPR-Cas12a2? & Mengapa Hal Ini Penting?” Anda juga dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi penyuntingan gen secara umum dalam artikel ini.

Sekarang, beberapa tahun kemudian, kita melihat terapi baru dari teknologi CRISPR. Dan beberapa teknik penyuntingan gen yang lebih maju juga.

Pasar Penyuntingan Gen

Hanya di pasar yang masih baru, persetujuan terapi penyuntingan gen untuk hemofilia pada November 2022 telah menunjukkan bahwa penyuntingan gen dapat menjadi sangat kuat secara medis dan layak secara keuangan.

Dengan harga $3,5 juta/terapi, ini memecahkan rekor harga yang disetujui sebelumnya yang dipegang oleh terapi gen lain, Zolgensma ($2 juta/terapi) dari Novartis.

Biaya ini mungkin tampak tidak masuk akal, tetapi harus dibandingkan dengan biaya nyata untuk mengobati penyakit ini. Misalnya, hemofilia dapat menghabiskan biaya hingga $28 juta dan masih tidak memungkinkan untuk memiliki kualitas hidup yang baik.

Sumber: ARK Invest

Dengan hampir 400 uji klinis untuk terapi gen, pasar ini siap untuk tumbuh sangat cepat. Ini dapat berkembang lebih dari 10 kali lipat dalam 7 tahun ke depan.

Sumber: ARK Invest

Proyeksi ARK Invest adalah kasus dasar dengan pendapatan tahunan sebesar $30 miliar.

Ini adalah alasan mengapa terapi gen tetap terbatas pada penyakit langka dan masalah genetik selama dekade ini.

Sumber: ARK Invest

Potensi Lebih Besar

Kemungkinan lain adalah penyuntingan gen dapat diterapkan pada kolam penyakit yang lebih besar. Penyakit genetik langka adalah subjek uji coba yang jelas untuk teknologi ini, karena kita tahu apa yang perlu diperbaiki, pengobatan yang ada tidak efektif, dan bahkan terapi penyuntingan gen yang mahal masih lebih murah daripada kebanyakan terapi konvensional.

Tapi ada kemungkinan yang lebih luas. Banyak uji klinis yang sedang berlangsung di area terapi baru, seperti neurologi, onkologi (kanker), atau diabetes.

Dan sementara penyakit langka sering mempengaruhi beberapa ribu atau puluhan ribu orang, aplikasi baru ini mempengaruhi puluhan juta orang.

Sumber: ARK Invest

Jika beberapa terapi ini menunjukkan efektivitas penyuntingan gen untuk lebih dari hanya penyakit langka, ARK Invest memperkirakan potensi pasar bisa jauh lebih besar. Jadi, ini bisa mencapai pendapatan tahunan hingga $60 miliar pada 2030. Dan ini mungkin terus tumbuh setelah tanggal itu juga.

Perusahaan Penyuntingan Gen

Perusahaan-perusahaan ini semua bekerja pada teknologi penyuntingan gen, termasuk di luar cakupan penyakit langka. Mereka telah diatur dari yang terbesar ke yang terkecil berdasarkan kapitalisasi pasar saat artikel ini ditulis.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex adalah perusahaan yang sebagian besar aktif dalam mengobati fibrosis kistik, setidaknya dalam portofolio obat yang disetujui. Ini berinvestasi pada potensi terapi genetik untuk kasus fibrosis kistik yang paling sulit.

Namun, keterlibatan utamanya dalam penyuntingan gen adalah ganda.

Pertama, dengan terapi yang dikembangkan dengan CRISPR Therapeutics untuk penyakit darah: talasemia beta dan anemia sel sabit.

Kedua, dengan akuisisi ViaCyte. ViaCyte mengembangkan, dalam kemitraan dengan CRISPR Therapeutics, solusi untuk diabetes tipe-1. Pengobatan ini akan menjadi kombinasi terapi sel stem dan terapi penyuntingan gen. Anda dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi pengobatan diabetes ini dalam artikel rinci

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Salah satu pendiri CRISPR Therapeutics adalah Emmanuel Charpentier, penemu CRISPR–Cas9 dan penerima Hadiah Nobel Kimia pada 2020 untuk penemuan tersebut.

CRISPR bekerja pada beberapa tema, termasuk penyakit darah, onkologi, dan diabetes (pengobatan diabetes dikembangkan dalam kolaborasi dengan Vertex)

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang CRISPR Therapeutic dalam artikel kami “Penyuntingan Gen: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Perusahaan penyuntingan gen startup lain yang berkembang pesat adalah Beam Therapeutics. Ini menggunakan varian penyuntingan gen yang disebut penyuntingan basis, yang dapat memodifikasi hanya satu huruf pada satu waktu dalam kode genetik. Fokus utamanya adalah hematologi (penyakit anemia sel sabit), onkologi, dan penyakit langka.

Anda dapat mengikuti tautan di atas untuk perbandingan titik-untuk-titik antara Beam dan CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

(QURE )

UniCure adalah perusahaan yang kami sebutkan sebelumnya tentang terapi penyuntingan gen hemofilia seharga $3,5 juta/dosis yang baru-baru ini disetujui di AS dan UE.

Perusahaan ini tidak menggunakan teknologi CRIPR-like, memilih Vektor Viral Asosiasi Adeno (AAVV) sebagai gantinya.

Perusahaan ini berharap kesuksesan terbaru dalam hemofilia dapat diperluas ke patologi lain, terutama penyakit Huntington.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Editas didedikasikan untuk memanfaatkan kapasitas sistem CRISPR-Cas12a. Kami telah membahas secara rinci kapasitas unik Cas-12a dalam artikel khusus. Tapi untuk merangkumnya singkat:

• Masalah yang sulit dipecahkan dengan Cas9 bisa dipecahkan dengan Cas12a
• Ini menghasilkan peluang penyuntingan gen yang lebih tinggi daripada dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan Cas12a

Perusahaan ini hanya berada pada tahap awal uji klinis, dengan fokus pada penyakit mata dan darah.

Anda dapat melihat profil yang lebih rinci dan perbandingan titik-untuk-titik dengan CRISPR Therapeutics dalam artikel ini: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine”

6. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

Perusahaan ini bekerja pada beberapa terapi sel stem dan terapi penyuntingan gen untuk hemofilia A, yang saat ini berada pada tahap 3 uji klinis, dengan pengajuan persetujuan yang diharapkan pada akhir 2024.

Ini juga bekerja pada terapi penyuntingan gen untuk penyakit Fabry, sebuah kondisi yang mempengaruhi hati.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang Sangamo (serta Vertex) dalam artikel kami “5 Perusahaan Sel Stem Terbaik untuk Berinvestasi (April 2023)”

7. Precigen

(PGEN )

Perusahaan ini memimpin bidang pemanfaatan penyuntingan gen untuk pengobatan kanker.

Platform UltraCAR-T-nya memodifikasi genetik sel darah putih pasien, membuatnya menyerang sel kanker dengan cara yang terarah.

Kebanyakan pengobatan CAR-T masih berada pada tahap 1 uji klinis, dengan produk lain yang lebih maju dalam pipa R&D yang tidak fokus pada penyuntingan gen.

Di Luar Terapi Manusia

Penyuntingan gen adalah teknologi yang masih dalam masa bayi. Ini memiliki potensi untuk merevolusi cara kita mengobati organisme hidup.

Misalnya, ini dapat digunakan dalam pertanian untuk:

• menciptakan varietas dan ras baru.
• mengurangi kebutuhan.
• meningkatkan hasil.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang hal ini dan perusahaan yang aktif dalam bidang tersebut dalam artikel kami “CRISPR Di Luar Kesehatan Manusia: Frontier Baru Investasi untuk Penyuntingan Gen.”

Ini bahkan dapat mengubah tanaman dan mikroorganisme menjadi biofabrik yang menghasilkan obat atau bahan dan molekul berharga. Konsep seperti ini sering digambarkan sebagai bioteknologi sintetis. Anda dapat menemukan lebih banyak informasi tentang perusahaan yang terdaftar di sektor ini dalam artikel kami: “5 Perusahaan Bioteknologi Sintetis Publik Teratas“.