Bioteknologi

5 Perusahaan Sel Punca Terbaik untuk Diinvestasikan (Agustus 2026)

mm
Diterbitkan
Diperbarui
Tambahkan Securities.io ke sumber pilihan Anda di Google
Pengungkapan: Securities.io dapat menerima kompensasi saat Anda memakai tautan ke produk yang kami ulas. Hal ini tidak memengaruhi penilaian editorial kami. Kami bukan penasihat investasi terdaftar; ini bukan saran investasi. Baca pengungkapan afiliasi kami.

Kekuatan Sel Punca

Tubuh kita terdiri dari ratusan sel yang berbeda. Neuron, otot, pembuluh darah, hati, ginjal, dll., masing‑masing terbuat dari tipe sel yang sangat berbeda. Mereka berbeda dalam banyak hal: dalam biokimia, ukuran, bentuk, kemampuan, dan lain‑lain.

Namun hal ini tidak selalu demikian. Kita semua berasal dari satu sel yang kemudian menjadi embrio dan selanjutnya janin. Setiap sel dalam tubuh kita mengandung seluruh program genetik untuk menjadi tipe sel apa pun. Sel‑sel tersebut disebut “sel punca”. Namun begitu berubah menjadi sel otot, ia tidak pernah dapat berubah menjadi neuron. Jadi, kita membedakan 2 jenis sel punca:

  • Pluripotent: dapat berubah menjadi jaringan apa pun.
  • Multipotent: hanya dapat berubah menjadi sejumlah terbatas jaringan dan tipe sel.

Sumber: BioRad

Karena sel punca dapat menjadi apa saja, mereka juga memiliki potensi terapeutik yang besar. Mereka dapat menggantikan jaringan yang rusak setelah serangan jantung. Atau neuron yang mengalami degenerasi akibat penyakit Alzheimer. Atau menggantikan beberapa jaringan saraf pada tulang belakang yang patah.

Penyembuhan dengan Sel Punca

Potensi ini telah lama diketahui, namun beberapa masalah menghalangi:

  1. Sel punca jarang terdapat dalam tubuh dan memerlukan kondisi khusus untuk tetap hidup.
  2. Sistem imun inang mungkin menolak sel punca dari orang lain, seperti yang sering terjadi pada transplantasi organ.
  3. Mengubah sel punca menjadi jaringan terdiferensiasi yang diinginkan sulit dikendalikan.

Upaya pertama mencoba meniru lingkungan kimia sel punca dan diferensiasinya. Upaya tersebut memperoleh beberapa keberhasilan terbatas namun tidak cukup.

Seperti banyak hal dalam biotek, pemahaman yang lebih dalam tentang DNA & RNA memungkinkan kemajuan nyata.

Dengan memahami apa yang terjadi secara real‑time selama diferensiasi, peneliti kini dapat mengendalikan proses diferensiasi jauh lebih baik. Mereka juga sering dapat mengambil sel jaringan dari pasien dan mengubahnya kembali menjadi sel punca yang belum terdiferensiasi.

Bidang Terapeutik Terbaik untuk Sel Punca

Penggunaan sel punca untuk terapi paling masuk akal ketika jaringan sehat hancur atau tidak berfungsi. Dalam konteks itu, memperkenalkan sel baru akan mengembalikan organ yang gagal ke kemampuan normalnya. Jadi, beberapa kondisi medis sangat relevan untuk terapi sel punca:

  • Neurologis: banyak penyakit neurologis disebabkan oleh kematian neuron atau saraf. Menggantikan sel yang hilang tampaknya menjadi solusi langsung, terutama dengan kemampuan neuron untuk terhubung kembali dengan tetangganya, tergantung pada kebutuhan.
  • Kardiovaskular: biasanya, serangan jantung adalah cara sederhana untuk menggambarkan sebagian otot jantung yang mati. Mengganti jaringan mati dengan sel baru dapat membantu memperbaiki sistem kardiovaskular.
  • Diabetes Tipe‑1: bentuk diabetes ini disebabkan oleh sistem imun tubuh yang menghancurkan sel penghasil insulin. Menggantikan sel‑sel ini dapat menyembuhkannya sepenuhnya.
  • Kegagalan Ginjal: jika jaringan ginjal mati, tubuh kehilangan kemampuan menyaring racun. Memperbaiki ginjal yang gagal dapat menyelamatkan nyawa pasien dan menghindari sesi dialisis harian berjam‑jam.
  • Luka Bakar: kulit yang terbakar parah perlu diganti, dan kulit yang baru tumbuh dari sel punca merupakan kandidat yang sangat baik untuk menyembuhkan luka bakar
  • Artritis: sebagian besar penyakit sendi melibatkan bagian kartilago yang telah hancur atau aus. Menumbuhkan kembali kartilago tersebut akan memperbaiki kerusakan.

Anda juga dapat membaca lebih lanjut tentang terapi sel punca dalam artikel NIH ini.

5 Perusahaan Sel Punca Teratas

Perusahaan‑perusahaan telah diurutkan berdasarkan kapitalisasi pasar pada saat penulisan artikel ini. Ini tidak mewakili preferensi atau saran keuangan.

1. Vertex

VRTX Grafik Harga

Vertex adalah pemimpin dalam pengobatan fibrosis kistik (4 obat yang disetujui), yang kini aktif melakukan diversifikasi ke segmen baru. Perusahaan sangat fokus pada R&D, dengan 70% biaya operasional dan 3/5th karyawan yang bekerja pada R&D.

Vertex bekerja sama erat dengan salah satu pemimpin pengeditan gen, CRISPR Therapeutics (CRSP ). Mereka mengerjakan terapi penyakit sel sabit, beta‑talasemia, dan pengobatan Diabetes Tipe‑1.

Akhirnya, mereka juga memiliki pengobatan untuk nyeri pada fase 3, pasar $4 Miliar yang kini didominasi opioid. Alternatif non‑opioid akan memiliki harga premium dan menarik bagi profesi medis secara luas.

Diabetes: Fokus Masa Depan Vertex

Diabetes adalah pasar potensial terbesar bagi pengobatan Vertex (2,5 juta orang hanya di Eropa dan Amerika Utara), dan satu-satunya yang saat ini belum memiliki pengobatan. Cerita pengembangan pengobatan diabetes menarik, karena ini jelas menjadi fokus utama Vertex. Pertama, mereka mengakuisisi Semma pada 2019. Kemudian, mereka mengakuisisi ViaCyte, pesaing Semma, pada 2022. Dengan ViaCyte sudah dalam kesepakatan untuk mengembangkan bersama terapi mereka dengan CRISPR therapeutic, ini selaras dengan kekuatan Vertex. Hal ini diikuti oleh perjanjian tambahan antara CRISPR dan Vertex untuk terus meningkatkan produk dan persetujuan untuk uji klinis baru.

(Anda dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi pengobatan diabetes ini dalam artikel terperinci ini.)

Pendapatan fibrosis kistik masih tumbuh secara stabil, dari $3 Miliar pada 2018 menjadi $8,9 Miliar pada 2022. Perusahaan mencatat pendapatan operasional sebesar $635 Juta pada 2018, meningkat menjadi $3,3 Miliar pada 2022.

Vertex jelas merupakan perusahaan terbesar dalam daftar ini, namun tidak begitu besar sehingga terapi sel punca untuk diabetes tidak akan sepenuhnya mengubah profil perusahaan. Terapi analgesik pada fase 3 juga dapat mendorong perusahaan maju. Jadi ini mungkin merupakan taruhan paling aman di segmen ini, karena bahkan jika terapi sel punca gagal, aliran pendapatan fibrosis kistik yang terus berjalan tetap akan membuat valuasi perusahaan tetap wajar.

2. Vericel

VCEL Grafik Harga

Produk yang disetujui Vericel berfokus pada kedokteran olahraga dan perawatan luka bakar kulit.

Terapi perbaikan kartilago, MACI, semakin banyak digunakan dan menjadi pemimpin dalam produk kartilago restoratif. Lebih banyak aplikasi sedang diuji, termasuk pengembangan alat bedah baru untuk mengirimkan artikulasi terapi perusahaan. Pasar yang dapat dijangkau diperkirakan sebesar $3 Miliar.

Terapi luka bakar kulit telah disetujui pada musim dingin 2022 dan akan dipasarkan pada pertengahan 2023. Pasar yang dapat dijangkau diperkirakan sebesar $600 Juta.

Sumber: Vericel

Vericel memiliki $140 Juta kas pada Q4 2022 dan tidak memiliki hutang. Perusahaan telah menghasilkan arus kas bebas positif sejak 2020.  Selain itu, perusahaan memperkirakan pertumbuhan pendapatan yang kuat dalam 3 tahun ke depan, dengan kenaikan tahunan +20%.

Sumber: Vericel

Vericel merupakan pilihan menarik bagi investor konservatif yang mencari arus kas bebas positif dan produk yang sudah disetujui. Perusahaan memiliki posisi keuangan yang solid dan beroperasi di pasar kecil namun belum terpenetrasi dengan total TAM beberapa miliar.

Pendapatan saat ini belum mencakup produk kulit yang disetujui, menjamin pertumbuhan pendapatan dalam 2‑3 tahun mendatang.

 3. Sangamo Therapeutics

SGMO Grafik Harga

Perusahaan ini merupakan perusahaan terapi gen dan sel punca. Dua program unggulannya adalah:

Dua terapi sel punca utama yang sedang dikembangkan adalah:

Jalur riset juga mencakup 5 lagi terapi sel punca dan 9 rekayasa genom terapi.

Rekayasa genom dapat digunakan untuk mengatasi masalah neurologis seperti penyakit prion (seperti penyakit sapi gila), Huntington, dll. Program-program ini dikembangkan dalam kemitraan dengan Pfizer, Novartis, Biogen, dan Takeda.

Perusahaan telah berinvestasi besar-besaran dalam kapasitas manufaktur kepemilikan. Pada akhir 2022, Sangamo memiliki $308 Juta kas. Perusahaan juga menerima dana dari mitra-mitranya untuk pencapaian tonggak riset klinis, dengan total $815 juta yang telah diterima hingga kini. Terdapat hingga $3,6 Miliar pembayaran tonggak di masa depan untuk terapi sel dan kemungkinan lebih banyak lagi dari rekayasa genom.

Secara keseluruhan, Sangamo merupakan peluang investasi yang memberikan eksposur pada teknologi terapi gen dan sel. Posisi keuangannya relatif solid, berkat kemitraan non‑dilutif dengan beberapa perusahaan farmasi terbesar.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

BCLI Grafik Harga

Brainstorm fokus pada penyakit neurologis seperti Multiple Sclerosis, Alzheimer, Parkinson, Huntington, atau Autism Spectrum Disorder. Terapi ALS adalah satu‑satunya yang berada pada fase 3, dengan harapan dapat disetujui dengan cepat dan hasil awal tampaknya menunjukkan bahwa terapi ini dapat membantu jika digunakan secara preventif.

Brainstorm Cell menggunakan platform teknologi sel autologus (NurOwn®): perusahaan mengambil sel sumsum tulang pasien dan mengubahnya menjadi neuron dan sel saraf lainnya. Proses ini cukup singkat, hanya memakan waktu 7 hari.

Perusahaan tampaknya kekurangan kas, dengan hanya $4 Juta kas pada 31 Desember 2022. Hal ini mengkhawatirkan dibandingkan dengan kerugian bersih $19 Juta pada kuartal terakhir. Jadi cukup jelas bahwa perusahaan perlu mengumpulkan lebih banyak dana, baik melalui ekuitas maupun hutang, untuk mencapai komersialisasi terapi ALS dan melanjutkan program R&D lainnya.

Secara keseluruhan, Brainstorm tampak sebagai perusahaan menarik dari sudut pandang teknologi, namun dengan risiko keuangan yang serius. Investor yang berani mengambil risiko mungkin ingin memantau situasi dengan cermat dan membeli setelah penurunan saham yang disebabkan oleh kekhawatiran keuangan ini.

5. Gamida Cell

Gamida technology is focused untuk menggunakan nikotinamida (NAM) guna meningkatkan potensi terapeutik sel punca.

Perusahaan saat ini memiliki 2 terapi dalam pengembangan:

  • Omidubicel: terapi sel punca yang menggantikan sel kanker di sumsum tulang dengan sel sehat. Sel punca yang ditingkatkan dengan NAM telah terbukti meningkatkan tingkat kelangsungan hidup, dengan risiko infeksi berbahaya yang lebih rendah.
    • Omidubicel tanggal PDUFA ditetapkan pada 1 Mei 2023, yang menempatkan kemungkinan persetujuan FDA 6‑10 bulan kemudian.
  • GDA-201: terapi sel putih yang dimodifikasi untuk kanker lain, seperti limfoma non‑Hodgkin, mieloma, dll…

Sumber: Gamida

Terapi Gamida dapat menyelamatkan ribuan pasien yang tidak dapat menemukan donor sumsum tulang. Selain itu, perusahaan sudah memiliki fasilitas manufaktur yang dibangun dan diperiksa.

Pada kuartal terakhir (Q3 2022), perusahaan memiliki $62 Juta aset lancar. Kerugian bersih untuk kuartal tersebut sebesar $17 Juta.  Perusahaan menerbitkan saham senilai $14 Juta pada Q3 2022. Beberapa dilusi tambahan kemungkinan terjadi akibat $72 Juta utang konversi.

Gamida merupakan taruhan yang lebih spekulatif, karena memiliki lebih sedikit produk dalam pipeline dan risiko dilusi pemegang saham yang ada lebih tinggi. Oleh karena itu, valuasi yang cukup murah akan penting untuk mendapatkan pengembalian investasi yang baik.

Perusahaan Lain yang Terlibat dalam Penelitian Sel Punca

Beberapa perusahaan lain sedang mengerjakan terapi sel punca tetapi begitu besar sehingga tidak jelas seberapa penting terapi ini bagi profil perusahaan.

AstraZeneca (AZN ) dan Sanofi (SNY ) memiliki program terapi sel punca yang maju dan telah membeli perusahaan di segmen tersebut. Namun dengan perusahaan farmasi raksasa seperti itu, bisnis inti obat blockbuster kemungkinan tetap menjadi pendorong utama pendapatan di masa depan.

mm

Jonathan adalah seorang peneliti biokimia yang telah bekerja di bidang analisis genetik dan uji klinis. Sekarang, ia adalah seorang analis saham dan penulis keuangan dengan fokus pada inovasi, siklus pasar, dan geopolitik dalam publikasinya 'The Eurasian Century".