Amgen julkistaa vaiheen 3 Sjögren-tutkimuksen tulokset ennen ACR Convergence 2026 -kongressia

Amgen ilmoitti 27. lokakuuta 2026 suunnitelmistaan esitellä uutta tietoa harvinaisten ja muiden vakavien autoimmuunisairauksien lääkekehityksestään American College of Rheumatology (ACR) Convergence 2026 -kongressissa. Keskeisenä esityksenä ovat myöhään julkaistavat tulokset vaiheen 3 OASIZ-301-tutkimuksesta, jossa tutkittiin dazodalibepia aikuisilla, joilla oli Sjögrenin tauti ja keskivaikea tai vaikea systeeminen tautiaktiivisuus.

OASIZ-301-tutkimuksen tulokset esitellään myöhään jätettävänä abstraktina nro 22 keskiviikkona 11. marraskuuta 2026 klo 8.45–9.00 ET. ACR:n kokousabstraktien verkkosivustolla ensimmäisen kerran 20. lokakuuta 2026 julkaistun abstraktin mukaan 648 potilasta satunnaistettiin suhteessa 1:1:1 saamaan joko dazodalibepia 1 500 mg laskimoon neljän viikon välein (217 potilasta), dazodalibepia 3 000 mg laskimoon 12 viikon välein (217 potilasta) tai lumelääkettä (214 potilasta). Amgenin tiedotteessa tutkimukseen osallistuneiden potilaiden määräksi ilmoitetaan noin 621.

OASIZ-301-tutkimukseen osallistuneiden potilaiden European Alliance of Associations for Rheumatology Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index -pistemäärä oli lähtötilanteessa keskimäärin 10,2. Viikolla 48 tautiaktiivisuuspisteet olivat parantuneet lähtötilanteesta pienimmän neliösumman menetelmällä lasketun keskiarvon mukaan 5,6 pistettä potilailla, jotka saivat dazodalibepia neljän viikon välein (ero lumelääkkeeseen verrattuna −1,8; korjattu p<0,001), ja 5,2 pistettä potilailla, joita hoidettiin 12 viikon välein (ero lumelääkkeeseen verrattuna −1,4; korjattu p=0,010). Lumelääkeryhmässä parannus oli 3,8 pistettä, yhtiö raportoi. Amgen (AMGN ) kertoi, että hoitovaikutuksia havaittiin jo neljän viikon kohdalla, ja luonnehti muutoksia tilastollisesti merkitseviksi ja kliinisesti merkityksellisiksi.

Neljän viikon välein annettu hoito paransi myös keskeistä toissijaista päätetapahtumaa eli potilaiden itse raportoimaa kuivuutta. Potilaat raportoivat kuivuuden vähentyneen enemmän sekä EULAR Sjögren’s Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) -kuivuuspisteissä (pienimmän neliösumman menetelmällä laskettu keskimääräinen muutos lähtötilanteesta −2,50 verrattuna lumelääkeryhmän tulokseen −1,33; korjattu p<0,001) että Diary for Assessing Sjögren’s Patient Reported Index (DASPRI) -kuivuuspisteissä (−1,98 verrattuna −1,05:een; korjattu p<0,001), tiedotteen mukaan. ACR:n abstraktissa ilmoitetaan, että erot lumelääkkeeseen verrattuna olivat vastaavasti ESSPRI-kuivuuspisteissä −1,17 ja DASPRI-kuivuuspisteissä −0,93.

Hoidon aikana ilmenneitä haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia ja hoidon aikana ilmenneitä haittatapahtumia, jotka johtivat hoidon keskeyttämiseen, esiintyi hoitoryhmissä samankaltaisin osuuksin, sekä tiedotteessa että abstraktissa todetaan. Kun Amgen kertoi päätuloksista 22. syyskuuta 2026, yhtiö ilmoitti yleisimpien haittatapahtumien olleen nenänielutulehdus, virtsatieinfektio, verenpainetauti ja infuusioon liittyvät reaktiot. Yleisimmiksi määriteltiin haittatapahtumat, joiden ilmaantuvuus oli vähintään 5 % ja jotka olivat yleisempiä kuin lumelääkeryhmässä. Ne olivat yleensä lieviä tai keskivaikeita, eikä hoitoryhmien välillä havaittu eroa tromboembolisissa tapahtumissa tai opportunistisissa infektioissa.

ACR:n abstraktin mukaan OASIZ-301 (NCT06104124) oli 48 viikon mittainen kansainvälinen, monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu tutkimus. Siihen osallistui vähintään 18-vuotiaita aikuisia, jotka täyttivät vuoden 2016 ACR/EULAR-luokittelukriteerit ja joiden ESSDAI-pistemäärä oli vähintään 5; myös potilaat, joilla oli samanaikainen nivelreuma tai systeeminen lupus erythematosus, voitiin ottaa mukaan. Ensisijainen päätetapahtuma oli ESSDAI-pistemäärän muutos lähtötilanteesta viikolla 48. Keskeisissä toissijaisissa päätetapahtumissa arvioitiin kuivuutta, aristavia ja turvonneita niveliä, väsymystä sekä ESSDAI5-vastetta, jolla tarkoitettiin vähintään 5 pisteen laskua lähtötilanteesta. Turvallisuutta arvioitiin viikkoon 56 asti niiden potilaiden osalta, jotka eivät jatkaneet pitkäaikaisjatkotutkimukseen.

Dazodalibepi on CD40L-antagonisti, joka häiritsee T-solujen, rauhasepiteelisolujen, B-solujen ja muiden antigeenejä esittelevien solujen välisiä vuorovaikutuksia. Amgen kuvailee sitä mahdollisesti luokkansa ensimmäiseksi fuusioproteiiniksi. Yhtiö tutkii lääkettä kahdessa Sjögrenin tautia sairastavien potilaiden ryhmässä: niillä, joilla on keskivaikea tai vaikea systeeminen tauti, sekä niillä, joilla oirekuorma on suuri mutta systeeminen tautiaktiivisuus vähäinen.

”Sjögrenin tautia sairastavilla systeeminen tautiaktiivisuus ja oireet voivat vaikuttaa merkittävästi terveyteen ja jokapäiväiseen elämään, mutta hoitovaihtoehtoja on edelleen vähän”, sanoi lääketieteen apulaisprofessori, lääketieteen tohtori Teresa K. Tarrant, MD, Duke Universitystä. ”Dazodalibepilla havaitut nopeat parannukset ESSDAI-pisteissä ja potilaiden itse raportoimassa kuivuudessa ovat erityisen rohkaisevia.”

Amgenin mukaan Sjögrenin tautiin ei tällä hetkellä ole FDA:n hyväksymiä lääkkeitä. Yhtiö kuvailee sitä toiseksi yleisimmäksi autoimmuunireumaattiseksi sairaudeksi. OASIZ-301-tutkimuksen lisäksi yhtiö toteuttaa OASIZ 303 -vaiheen 3 tutkimusta potilailla, joilla oirekuorma on suuri mutta systeeminen tautiaktiivisuus vähäinen. Tutkimuksen odotetaan valmistuvan vuoden 2026 viimeisellä neljänneksellä. OASIZ 304 on avoin pitkäaikainen jatkotutkimus, johon voivat osallistua OASIZ 301- ja OASIZ 303 -tutkimusten soveltuvat osallistujat.

Muut ACR Convergence 2026 -kongressin ohjelman esitykset

Laajempaan ohjelmaan kuuluu kolme julistetta, joissa esitellään vaiheen 3 MITIGATE-tutkimuksen avoimen jakson tuloksia UPLIZNAn (inebilitsumabi-cdon) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja jatkuvasta tehosta IgG4:ään liittyvässä sairaudessa: tiivistelmä nro 0177 sunnuntaina 8. marraskuuta 2026, tiivistelmä nro 1129 maanantaina 9. marraskuuta 2026 ja tiivistelmä nro 2107 tiistaina 10. marraskuuta 2026. Kukin juliste esitellään istunnossa, joka kestää klo 10.30–12.30 ET. UPLIZNA on tarkoitettu aikuisille, joilla on akvaporiini-4-vasta-ainepositiivinen neuromyelitis optica -kirjon sairaus, IgG4:ään liittyvä sairaus tai asetyylikoliinireseptori- tai lihasspesifinen tyrosiinikinaasivasta-ainepositiivinen yleistynyt myasthenia gravis. Kahden aloitusinfuusion jälkeen potilaat saavat yhden annoksen kuuden kuukauden välein.

Kahdessa TAVNEOSia (avakopaani) käsittelevässä julisteessa tarkastellaan avakopaanin lisäämisen tehoa ja turvallisuutta verrattuna pelkkään tavanomaiseen hoitoon ANCA:han liittyvässä vaskuliitissa (tiivistelmä nro 2133) sekä glukokortikoideihin liittyviä tiloja potilailla, joilla on granulomatoottinen polyangiitti tai mikroskooppinen polyangiitti ja jotka ovat käyttäneet pitkään kohtalaista tai suurta glukokortikoidiannosta (tiivistelmä nro 1156). TAVNEOS on tarkoitettu vaikeaa aktiivista ANCA:han liittyvää vaskuliittia sairastavien aikuisten lisähoidoksi yhdessä tavanomaisen hoidon, glukokortikoidit mukaan lukien, kanssa.

KRYSTEXXAa (peglotikaasi) käsitteleviä julisteita on määrä esitellä viisi. Niihin kuuluu jälkianalyysi 2,5 vuoden avoimesta jatkotutkimuksesta, jossa tarkastellaan kihdin remission saavuttamista ja ylläpitämistä (tiivistelmä nro 0714); tosielämän tuloksia kihdin remission saavuttamisesta ja pysyvyydestä yhdysvaltalaisessa vastaanottotyöhön perustuvassa reumatologian verkostossa (tiivistelmä nro 0853); kliinisen remission saavuttamista peglotikaasilla ja immunomodulaatiolla kahdessa yhteisöreumatologian vastaanotossa (tiivistelmä nro 2648); kihdin pahenemisvaiheiden malleja MIRROR- ja AGILE-kliinisissä tutkimuksissa (tiivistelmä nro 2657); sekä tosielämän tietoja immunomodulaation samanaikaisesta käytöstä uusilla peglotikaasin käyttäjillä (tiivistelmä nro 2653). Amgenin mukaan KRYSTEXXA oli ensimmäinen biologinen lääke, jonka FDA hyväksyi hallitsematonta kihtiä sairastavien aikuisten hoitoon. Vuonna 2022 valmisteen hyväksyttyä käyttöä laajennettiin siten, että siihen sisällytettiin samanaikainen käyttö metotreksaatin kanssa; laajennus perustui MIRROR-satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tuloksiin.

”ACR:ssa esittelemämme tiedot osoittavat Amgenin valikoiman ja kehitysputken laajuuden harvinaisten ja muiden vakavien autoimmuunisairauksien hoidossa”, sanoi Amgenin varatoimitusjohtaja ja lääketieteellinen johtaja Paul Burton, lääketieteen tohtori ja filosofian tohtori.