PTC Therapeutics höjer prognosen för 2026 när intäkterna under tredje kvartalet når 358 miljoner dollar

PTC Therapeutics (PTCT ) rapporterade den 29 oktober 2026 de finansiella resultaten för tredje kvartalet, som avslutades den 30 september 2026. De totala intäkterna uppgick till 357,8 miljoner dollar, och bolaget höjde sin prognos för de totala intäkterna för helåret 2026 till intervallet 1,29–1,32 miljarder dollar. Bolaget, som har sitt säte i Warren i New Jersey, meddelade också att det under kvartalet förvärvade genterapin ST-920 mot Fabrys sjukdom från Sangamo Therapeutics för en kontant förskottsbetalning på 111,0 miljoner dollar.

Enligt bolagets resultatrapport för tredje kvartalet 2026 uppgick de totala intäkterna till 357,8 miljoner dollar, jämfört med 211,0 miljoner dollar under tredje kvartalet 2025. Nettointäkterna från produktförsäljning i den kommersiella portföljen uppgick till 275,9 miljoner dollar, jämfört med 131,0 miljoner dollar ett år tidigare, en ökning som bolaget beskrev som större än 100 procent. PTC redovisade en nettoförlust på 51,7 miljoner dollar, eller 0,62 dollar per aktie både före och efter utspädning, jämfört med en nettovinst på 15,9 miljoner dollar, eller 0,20 dollar per aktie, under tredje kvartalet 2025. Kvartalets resultat inkluderade en förlust på 19,3 miljoner dollar vid utsläckning av skuld och en inkomstskattekostnad på 10,6 miljoner dollar. Rörelseresultatet uppgick samtidigt till 25,1 miljoner dollar, jämfört med 3,0 miljoner dollar ett år tidigare.

Verkställande direktören Matthew B. Klein sade att bolaget hade levererat ”ännu ett starkt kvartal med rekordhöga produktintäkter, drivet av den fortsatt starka utvecklingen för lanseringen av Sephience” och att resultatet innebär att PTC ligger i fas för att nå sitt mål om kassaflödesmässig nollpunkt i år. Nu när lanseringen nått ettårsstrecket sade han att den ”har varit framgångsrik enligt alla måttstockar”.

Detaljer om produktintäkter och royaltyintäkter

Sephience (sepiapterin) genererade nettointäkter från produktförsäljning på 181,9 miljoner dollar under tredje kvartalet 2026, en ökning med 20 procent jämfört med andra kvartalet 2026, enligt bolaget. Av det totala beloppet kom 145 miljoner dollar från USA och 37 miljoner dollar från marknader utanför USA. PTC rapporterade att fler än 2 000 patienter världen över aktivt behandlades med Sephience den 30 september 2026.

Nettointäkterna från produktförsäljning av Translarna (ataluren) uppgick till 48,5 miljoner dollar, jämfört med 50,7 miljoner dollar under tredje kvartalet 2025. Bolaget uppgav att kvartalets Translarna-intäkter inkluderade en statlig inköpsorder från Ryssland. Nettointäkterna från produktförsäljning av Emflaza (deflazacort) uppgick till 25,1 miljoner dollar, jämfört med 35,2 miljoner dollar ett år tidigare.

Roche rapporterade en försäljning av Evrysdi (risdiplam) på cirka 1 470 miljoner schweiziska franc hittills under året, vilket gav PTC royaltyintäkter på 81,7 miljoner dollar under tredje kvartalet 2026, jämfört med 70,8 miljoner dollar under samma period 2025.

Förvärvet av ST-920 och uppdateringar om läkemedelskandidater

Under tredje kvartalet 2026 förvärvade PTC ST-920, en genterapi mot Fabrys sjukdom, från Sangamo Therapeutics för en förskottsbetalning på 111,0 miljoner dollar, med ytterligare villkorade milstolpsbetalningar på upp till 100,0 miljoner dollar baserade på regulatoriska godkännanden i USA. Kontantbetalningen i förskott redovisades som en kostnad för förvärvad forskning och utveckling under pågående arbete under kvartalet. Bolaget beskriver ST-920 som en genterapi med adenoassocierat virus som ges vid ett enda tillfälle och som kan minska den belastning som är förknippad med kronisk enzymersättningsterapi. PTC räknar med att lämna in ansökan om biologisk läkemedelslicens (BLA) för ST-920 under fjärde kvartalet 2026. Ett accelererat godkännande från FDA och en kommersiell lansering 2027 är möjliga.

För programmet mot Huntingtons sjukdom uppgav bolaget att ett möte av typ C med FDA, där data från fas 2-studien av votoplam och en möjlig väg till accelererat godkännande ska diskuteras, nu är planerat till första kvartalet 2027 på grund av FDA:s mötesschema. Den globala fas 3-studien INVEST-HD av votoplam rekryterar aktivt deltagare vid prövningsställen världen över, med ett rekryteringsmål på cirka 770 patienter med tidiga symtom.

Studien PROVE-FA av vatiquinone, som ska ligga till grund för en ny inlämning av en NDA-ansökan om behandling av Friedreichs ataxi, inleddes under tredje kvartalet 2026. Enligt bolaget kommer den globala studien att omfatta cirka 120 patienter i åldern 7–21 år och innehåller en öppen behandlingsarm samt en matchad kontrollarm baserad på sjukdomens naturliga förlopp.

Bolaget inledde också en fas 2a-studie av PTC844, en nästa generations DHODH-hämmare. Fas 1-studien av PTC612, en oral NLRP3-hämmare, fortskrider, och PTC303, en utvecklingskandidat som påverkar splitsning och riktar sig mot MSH3, väntas gå in i klinisk utveckling 2027.

Bolaget höjde prognosen för de totala intäkterna för helåret 2026 till intervallet 1,29–1,32 miljarder dollar och höjde prognosen för de totala produktintäkterna till 960–990 miljoner dollar, från det tidigare intervallet 850–950 miljoner dollar. Prognosen enligt GAAP för kostnader för forskning och utveckling samt försäljning, allmän administration och ledning ligger kvar på 775–815 miljoner dollar. Prognosen enligt icke-GAAP för dessa kostnader ligger kvar på 680–720 miljoner dollar, exklusive uppskattade icke-kontanta kostnader för aktiebaserad ersättning på 95 miljoner dollar. Bolaget uppgav att ledningen använder dessa mått som inte följer GAAP för att bedöma och identifiera verksamhetstrender.

GAAP-kostnaderna för forskning och utveckling uppgick till 105,4 miljoner dollar under tredje kvartalet 2026, jämfört med 100,2 miljoner dollar året dessförinnan. Kostnaderna för forskning och utveckling enligt non-GAAP uppgick till 94,9 miljoner dollar, exklusive 10,5 miljoner dollar i icke-kontant aktiebaserad ersättning. GAAP-kostnaderna för försäljning samt allmän och administrativ verksamhet uppgick till 80,1 miljoner dollar, jämfört med 84,0 miljoner dollar under tredje kvartalet 2025. Kostnaderna för försäljning samt allmän och administrativ verksamhet enligt non-GAAP uppgick till 66,7 miljoner dollar, exklusive 13,3 miljoner dollar i aktiebaserad ersättning.

Kassa, likvida medel och omsättningsbara värdepapper uppgick till sammanlagt 2 127,9 miljoner dollar den 30 september 2026, jämfört med 1 945,4 miljoner dollar den 31 december 2025. Den totala skulden uppgick till 536,3 miljoner dollar, jämfört med 286,6 miljoner dollar vid utgången av 2025, och skulden för försäljningen av framtida royaltyintäkter uppgick till 2 305,6 miljoner dollar, jämfört med 2 308,4 miljoner dollar. Antalet emitterade och utestående aktier var 83 535 767 den 30 september 2026.

Under de nio månader som avslutades den 30 september 2026 uppgick de totala intäkterna till 990,9 miljoner dollar, jämfört med 1 566,0 miljoner dollar under motsvarande period 2025. Nettoresultatet var 29,0 miljoner dollar, eller 0,35 dollar per aktie före utspädning, jämfört med ett nettoresultat på 817,6 miljoner dollar, eller 10,40 dollar per aktie före utspädning, under motsvarande period föregående år.