BioMarin licensierar behandling mot Fabrys sjukdom från GC Biopharma och Hanmi

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) Den 29 oktober 2026 tillkännagavs ett exklusivt globalt licensavtal med GC Biopharma Corp. och Hanmi Pharm Co., Ltd. om att utveckla och kommersialisera HM15421/GC1134A, en långverkande enzymersättningsterapi under utveckling mot Fabrys sjukdom. Enligt avtalets villkor ska BioMarin betala 70 miljoner dollar i förskott. GC Biopharma och Hanmi har gemensamt rätt att få ytterligare upp till 405 miljoner dollar när vissa utvecklings- och kommersiella milstolpar uppnås, samt stegvis ökande royalties på nettoförsäljningen av HM15421/GC1134A, enligt företagets tillkännagivande.

Licensen ger BioMarin globala rättigheter till läkemedelskandidaten, med undantag för Korea, där GC Biopharma och Hanmi behåller kommersialiseringsrättigheterna för HM15421/GC1134A. Efter den pågående fas 1/2-studien tar BioMarin ensamt ansvar för all efterföljande klinisk utveckling, tillverkning och kommersialisering av behandlingen utanför Korea.

HM15421/GC1134A är en enzymbehandling med rekombinant humant alfa-galaktosidas A som för närvarande studeras i en klinisk fas 1/2-prövning på personer med Fabrys sjukdom. BioMarin uppgav att läkemedelskandidaten kan bli den första subkutana enzymersättningsterapin mot Fabrys sjukdom och att den är utformad för att förlänga halveringstiden och förbättra stabiliteten jämfört med de enzymersättningsterapier som finns tillgängliga i dag, vilket möjliggör subkutan dosering. Företaget uppgav att HM15421/GC1134A i prekliniska studier visade en differentierad effekt på viktiga mått, däribland njurfunktion, kärlhälsa och utfall kopplade till det perifera nervsystemet. Läkemedelskandidaten fick särläkemedelsstatus av USA:s läkemedelsmyndighet FDA 2024.

”Det här avtalet speglar vårt växande engagemang för Fabrygemenskapen och bygger vidare på förvärvet av Amicus tidigare i år”, sade Alexander Hardy, BioMarins vd och koncernchef. ”I takt med att vi fortsätter att utöka vår kliniska portfölj, både genom egen forskning och externa program, passar HM15421/GC1134A utmärkt in och kan göra det möjligt för oss att nå en ny generation patienter med Fabrys sjukdom, utöver dem med mutationer som lämpar sig för behandling med GALAFOLD.”

Pågående fas 1/2-studie

HM15421/GC1134A utvärderas i en öppen fas 1/2-prövning på människa som undersöker olika doser och ska ge ett första belägg för behandlingseffekt. Studien är registrerad som NCT06858397 på ClinicalTrials.gov, med GC Biopharma som huvudsponsor och Hanmi Pharmaceutical som samarbetspartner. Enligt registret rekryterar studien deltagare. Det faktiska startdatumet var den 14 maj 2025, det uppskattade deltagarantalet är 18 och det uppskattade slutdatumet är den 30 augusti 2028.

Deltagarna fördelas i turordning till en av tre doskohorter (låg, medelhög och hög) och får läkemedlet subkutant. Det primära utfallsmåttet är förekomsten av och egenskaperna hos biverkningar under en period på upp till 48 veckor. Sekundära mått omfattar farmakokinetiska parametrar, såsom maximal serumkoncentration och terminal eliminationshalveringstid, samt farmakodynamiska mått, däribland nivåerna av Gb3 och lyso-Gb3 i plasma och urin samt förändringen i uppskattad glomerulär filtrationshastighet. De rekryteringskliniker som anges i registret finns i de amerikanska delstaterna Kalifornien, Kansas, Minnesota, Ohio, Pennsylvania och Virginia samt i Argentina och Sydkorea.

Utvecklingshistorik

GC Biopharma meddelade den 3 september 2024 att FDA hade godkänt ansökan om prövning av det nya läkemedlet inför behandlingens fas 1/2-prövning. De två sydkoreanska företagen utvecklar behandlingen gemensamt under namnet LA-GLA. Hanmis tillkännagivande publicerades den 2 september 2024. GC Biopharma angav att FDA beviljade LA-GLA särläkemedelsstatus i maj 2024 och uppgav att studien utformats för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos LA-GLA hos patienter med Fabrys sjukdom.

Hanmi beskrev LA-GLA som ”världens första subkutana behandling som ges en gång i månaden” mot Fabrys sjukdom. Enligt företagens tillkännagivanden från 2024 omfattar den nuvarande behandlingen av Fabrys sjukdom enzymersättningsterapi med intravenös tillförsel av ett rekombinant enzym. Hanmi uppgav att detta innebär att patienterna måste besöka sjukhuset varannan vecka för infusion och beskrev begränsningar med den nuvarande metoden, bland annat belastningen av långvarig intravenös behandling och otillräcklig effekt för att förebygga att njursjukdomen fortskrider. GC Biopharma uppgav att prekliniska studier som genomförts hittills visat behandlingens farmakologiska aktivitet, bland annat förbättrad njurfunktion och effekter på andra sjukdomsmanifestationer.

BioMarin beskrev licensen som ett tillskott av en andra potentiell behandling av Fabrys sjukdom. Avtalet följer på att BioMarin slutförde sitt förvärv av Amicus Therapeutics den 27 april 2026. Förvärvet genomfördes kontant till ett pris av 14,50 dollar per aktie och hade ett totalt eget kapitalvärde på cirka 4,8 miljarder dollar. Genom förvärvet tillkom Galafold (migalastat), som BioMarin beskrev som den första orala behandlingen av Fabrys sjukdom, godkänd för vuxna med behandlingsbara GLA-varianter. Amicus uppskattade att cirka 35 till 50 procent av personer med Fabrys sjukdom kan ha behandlingsbara GLA-varianter. Andelen behandlingsbara varianter varierar mellan olika geografiska områden, och Galafold är godkänt i fler än 40 länder, däribland USA, Europeiska unionen, Storbritannien och Japan. I transaktionen ingick också Pombiliti + Opfolda, en behandling i två delar mot Pompes sjukdom, samt de amerikanska rättigheterna till DMX-200, en prövningsläkemedelskandidat med liten molekyl som befinner sig i fas 3-utveckling för fokal segmentell glomeruloskleros.

Fabrys sjukdom är en sällsynt, X-bunden lysosomal lagringssjukdom som orsakas av ärftliga genetiska förändringar i GLA-genen. Dessa hämmar aktiviteten hos enzymet alfa-galaktosidas A. Minskad enzymaktivitet leder till att globotriaosylceramid (GL-3) ansamlas i lysosomerna. Ansamlingen anses orsaka symtomen vid Fabrys sjukdom, däribland smärta, njursvikt och ökad risk för hjärtinfarkt och stroke. Enligt BioMarins pressmeddelande kan symtomen vara svåra, variera från person till person och visa sig tidigt i livet.

BioMarin, som grundades 1997 och har sitt huvudkontor i San Rafael i Kalifornien, beskriver sig som ett globalt bioteknikföretag inriktat på sällsynta sjukdomar med nio kommersiella behandlingar. GC Biopharma, tidigare känt som Green Cross Corporation, har sitt huvudkontor i Yongin i Sydkorea och tillverkar plasmaproteiner och vacciner.