Biohavens förlust minskar under tredje kvartalet när FDA godtar den återinlämnade ansökan om Vyglxia

Biohaven Ltd. (BHVN ) Den 29 oktober 2026 rapporterade Biohaven en nettoförlust på 129,3 miljoner dollar, eller 0,86 dollar per aktie, för tredje kvartalet som avslutades den 30 september 2026. Det kan jämföras med en nettoförlust på 173,4 miljoner dollar, eller 1,64 dollar per aktie, under samma period 2025. Bolaget uppgav också att USA:s läkemedelsmyndighet FDA har godtagit bolagets återinlämnade ansökan om ett nytt läkemedel för Vyglxia (troriluzol) mot spinocerebellär ataxi för granskning. I meddelandet om resultatet för tredje kvartalet 2026 redogjorde bolaget även för en exklusiv regional licens som beviljats Ono Pharmaceutical för bolagets portfölj med MoDE-IgG-nedbrytare samt för framstegen mot att slutföra en global licensaffär på 400 miljoner dollar med SK Biopharmaceuticals för bolagets Kv7-jonkanalplattform.

Finansiella resultat för tredje kvartalet 2026

Forsknings- och utvecklingskostnaderna, inklusive aktiebaserad ersättning utan kassaflödespåverkan, uppgick till 101,9 miljoner dollar under kvartalet, jämfört med 141,2 miljoner dollar året innan. Bolaget hänförde minskningen på 39,3 miljoner dollar främst till lägre direkta programkostnader och prekliniska kostnader. Minskningen av de direkta programkostnaderna berodde till stor del på en strategisk omprioritering av programmen som genomfördes under fjärde kvartalet 2025. Den aktiebaserade ersättningen utan kassaflödespåverkan inom forskning och utveckling uppgick till 12,1 miljoner dollar, en minskning med 1,9 miljoner dollar jämfört med motsvarande kvartal året innan.

Försäljnings- och administrationskostnaderna uppgick till 24,6 miljoner dollar, jämfört med 28,2 miljoner dollar året innan. Minskningen på 3,6 miljoner dollar hänförde bolaget främst till lägre personalkostnader. Övriga kostnader, netto, uppgick till 2,9 miljoner dollar, jämfört med 3,8 miljoner dollar. Minskningen på 0,9 miljoner dollar hänförde bolaget främst till lägre förluster utan kassaflödespåverkan till följd av förändringar i det verkliga värdet på skulden för bolagets skuldebrev.

Den justerade nettoförlusten enligt non-GAAP uppgick till 110,7 miljoner dollar, eller 0,73 dollar per aktie, jämfört med 155,9 miljoner dollar, eller 1,47 dollar per aktie, under motsvarande kvartal året innan. Bolaget uppgav att måtten enligt non-GAAP exkluderar aktiebaserad ersättning utan kassaflödespåverkan samt vinster och förluster till följd av förändringar i derivatens verkliga värde. Bolaget framhöll också att måtten inte är ett alternativ till måtten enligt GAAP och att en avstämning finns med i pressmeddelandet.

Under de nio månader som avslutades den 30 september 2026 uppgick nettoförlusten till 397,1 miljoner dollar, eller 2,65 dollar per aktie, jämfört med 593,3 miljoner dollar, eller 5,74 dollar per aktie, under samma period 2025. Det vägda genomsnittliga antalet utestående stamaktier var 151,0 miljoner under kvartalet, jämfört med 105,8 miljoner året innan.

Likvida medel, likvida medelsekvivalenter, omsättningsbara värdepapper och spärrade likvida medel uppgick sammanlagt till cirka 164,0 miljoner dollar den 30 september 2026. Biohaven fick en förskottsbetalning på 80,0 miljoner dollar från Ono den 20 oktober 2026 och uppgav att bolaget kommer att få ytterligare 350,0 miljoner dollar från SK Biopharmaceuticals när avtalet slutförs. Balansräkningen visade totala tillgångar på 263,7 miljoner dollar, jämfört med 451,4 miljoner dollar den 31 december 2025, skulder enligt skuldebrev på 264,3 miljoner dollar och ett underskott i eget kapital på 98,2 miljoner dollar. Vid utgången av 2025 hade bolaget i stället ett eget kapital på 52,1 miljoner dollar.

Licens- och myndighetsrelaterade framsteg

FDA meddelade Biohaven att den återinlämnade ansökan för Vyglxia har godtagits för granskning och att myndigheten anser att den utgör ett fullständigt svar på myndighetens åtgärdsbrev av den 4 november 2025. Myndigheten satte måldatumet för beslut enligt användaravgiften till första kvartalet 2027 och planerar att sammankalla Peripheral and Central Nervous System Advisory Committee. Datum för mötet kommer att meddelas senare. Biohaven uppgav att den återinlämnade ansökan innehöll nya positiva analyser till stöd för ansökan.

I oktober 2026 ingick Biohaven ett strategiskt licens- och samarbetsavtal där Ono Pharmaceutical fick en exklusiv licens att utveckla och kommersialisera bolagets portfölj med MoDE-nedbrytare av pan-IgG, med BHV-1300 som huvudkandidat och där även nästa generations uppföljande nedbrytare BHV-1310 och BHV-1320 ingår. Licensen gäller Japan, Sydkorea, Taiwan och länderna i Association of Southeast Asian Nations. Villkoren innebär att Biohaven kan få upp till 100 miljoner dollar i betalningar inom den närmaste tiden: den förskottsbetalning på 80 miljoner dollar som bolaget hittills har fått och en betalning på 20 miljoner dollar när en milstolpe uppnås, vilket väntas ske inom ett år från avtalets undertecknande. Därutöver tillkommer royalty på cirka 20 procent av Onos nettoförsäljning i det licensierade området. Biohaven behåller alla rättigheter till portföljen utanför det licensierade området, däribland i USA, Europa och Kina.

Styrelseordföranden och vd:n Vlad Coric beskrev Ono-avtalet som ”det första regionala samarbetet någonsin kring en extracellulär proteinnedbrytare” och sade att det bekräftar potentialen hos bolagets MoDE- och TRAP-plattformar. Coric sade att kvartalet ”innebar viktiga framsteg i genomförandet av vår strategi att bygga differentierade plattformar och ingå partnerskap kring dem för att skapa både kortsiktigt och långsiktigt värde”.

BHV-1300, en prövningssubstans av typen extracellulär IgG-nedbrytare med liten molekyl, utvärderas i en avgörande fas 3-studie mot Graves sjukdom som inleddes i juni 2026. Fler än 50 prövningsställen har öppnats för rekrytering i USA och Kanada, och fler prövningsställen väntas öppna i Japan, Australien, Storbritannien och EU. Enligt bolaget visade en fas 1b-studie på patienter med Graves sjukdom att BHV-1300 gav en kraftig minskning av den patogena autoantikroppen mot TSH-receptorn, snabb normalisering av fritt T3 och fritt T4 samt förbättring av patienternas symtom, samtidigt som IgG3 skonades selektivt.

Enligt ett avtal från augusti 2026 får SK Biopharmaceuticals, när affären har slutförts, en exklusiv, royaltybelagd global licens till Biohavens Kv7-jonkanalplattform, inklusive opakalim (BHV-7000) och andra Kv7-föreningar och produkter som omfattas av avtalet. Avtalsvillkoren innebär att Biohaven får 400 miljoner dollar kontant: 350 miljoner dollar vid slutförandet och 50 miljoner dollar ett år därefter. Därutöver kan bolaget få upp till 150 miljoner dollar i utvecklings- och regulatoriska milstolpsbetalningar. Biohaven kan också få stegvisa royaltybetalningar på försäljningen av opakalim netto i USA, från mitten av tioprocentsintervallet till den lägre delen av tjugoprocentsintervallet, samt en royalty i mitten av ensiffriga procenttal på nettoförsäljning utanför USA. SK Biopharmaceuticals övertar framöver ansvaret för kostnaderna för Kv7-programmet, inklusive vissa specificerade milstolps- och royaltyåtaganden gentemot Knopp Biosciences. Bolaget uppgav att väntetiden enligt HSR för avtalet löpte ut den 28 oktober 2026, vilket möjliggör att de återstående villkoren för slutförandet kan uppfyllas.

Den 4 september 2026 utfärdade FDA ett brev om partiellt kliniskt prövningsstopp och instruerade Biohaven att pausa nyrekryteringen till studier av opakalim. Myndigheten bedömde att det saknades tillräcklig information om en specifik metabolit som observerats i djurförsök på gnagare för att kunna bedöma risken för människor. Stoppet gäller endast rekrytering av nya patienter: doseringen fortsätter för de över 600 patienter som redan har randomiserats i programmet; den fullrekryterade RISE 3-studien är fortsatt på väg att rapportera preliminära resultat under andra halvåret 2026; doseringen i RISE 2 fortsätter medan nyrekryteringen är pausad i väntan på icke-kliniska data som väntas under de kommande veckorna; och doseringen fortsätter i förlängningsstudien med öppen behandlingsform. Biohaven införde frivilligt samma plan vid sina studiecenter utanför USA. Bolaget uppgav att det är osäkert vilken betydelse fynden om metaboliten har för människor, att fynden kan vara specifika för gnagare och att opakalim generellt har varit säkert och tolererats väl i kliniska studier, där över 1 200 deltagare hittills har fått läkemedlet.

På andra håll i utvecklingsportföljen uppgav Biohaven att bolaget fortfarande planerar att inleda en registreringsgrundande fas 3-studie av BHV-1400, en extracellulär TRAP-nedbrytare riktad mot galaktosfattigt IgA1, vid IgA-nefropati under fjärde kvartalet 2026. De planerade regionerna omfattar Japan och andra marknader i Asien och Stillahavsområdet, USA, Europa och Latinamerika. Fas 1-data för BHV-1530, bolagets antikroppsläkemedelskonjugat riktat mot FGFR3, valdes ut för en muntlig presentation vid det 38:e EORTC-NCI-AACR-symposiet i Barcelona. Presentationen är planerad till den 19 november 2026, under mötet den 18–20 november. Kombinationskohorter där BHV-1530 utvärderas tillsammans med Regeneron Pharmaceuticals (REGN ) anti-PD-1-antikroppen Libtayo (cemiplimab-rwlc) började rekrytera deltagare under tredje kvartalet 2026 inom ramen för ett avtal om klinisk läkemedelsförsörjning, där Biohaven sponsrar och finansierar studien och Regeneron tillhandahåller Libtayo. Bolaget rapporterade tidiga kliniska tecken på aktivitet för BHV-1530, däribland bekräftade partiella responser hos patienter som tidigare hade fått många behandlingar. Inga dosbegränsande toxiciteter eller toxiciteter av det slag som förknippas med FGFR-hämmare observerades. Rekryteringen till expansionskohorten för BHV-1510 vid endometriecancer pågår, och den väntas bli klar från slutet av 2026 till början av 2027.

Fas 2-studien av taldefgrobep alfa vid obesitas ändras för att lägga till en utvärdering av behandlingen i kombination med en GLP-1-baserad behandling. Bolaget uppgav att det nu räknar med preliminära resultat från studiens delar med monoterapi respektive kombinationsbehandling under andra halvåret 2027. BHV-8000, en oral, hjärnpenetrerande och selektiv TYK2/JAK1-hämmare, utvärderas i en global fas 2/3-studie på personer med Parkinsons sjukdom i tidigt stadium. BHV-8100, en oral, hjärnpenetrerande modulator av pyruvatkinas M2 (PKM2), prövas i en första studie på människa.

I augusti 2026 fastställde USA:s distriktsdomstol för Delaware genom en dom en jurys bedömning från juli 2026 att RA Capital och Avilar Therapeutics uppsåtligen och illvilligt hade tillägnat sig en företagshemlighet som tillhörde Yale University och rörde MoDE-plattformen. Domen formaliserade ett sammanlagt skadestånd på 4 miljoner dollar till Yale och Biohaven. Yrkanden efter rättegången har lämnats in. Även i augusti 2026 utsåg bolaget teknikinvesteraren John Yetimoglu till sin styrelse. Biohaven uppgav att bolaget samarbetar med Bexorg och kombinerar Bexorgs NeuroLens AI-plattform med data från hela mänskliga hjärnor som genererats med bolagets BrainEx-plattform, för att bidra till urvalet av läkemedelskandidater inom neurovetenskap och vägleda den translationella strategin. Enligt bolaget utvärderar NeuroLens läkemedelskandidater mot ett datalager som byggts upp med data från cirka 500 mänskliga hjärnor och har visat höga positiva och negativa prediktiva värden i 43 CNS-program som nyligen studerats.