Bioteknik
Novo säger att FDA förlänger granskning av denecimig BLA på grund av anläggningsåtgärder
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Novo Nordisk sade i ett företagsmeddelande den 2 oktober 2026 att US Food and Drug Administration har förlängt sin granskning av Biologics License Application (BLA) för denecimig för behandling av hemofili A, med myndigheten som hänvisar till pågående åtgärder för anläggningsremediering vid tillverkningsanläggningen som orsak. FDA har inte meddelat någon ny tidsplan för regulatorisk åtgärd av ansökan, och Novo sade att den extra granskningstiden inte påverkar företagets finansiella utsikter för 2026.
Ansökan omfattar behandling av hemofili A, med eller utan inhibitorer, hos vuxna och barn. Novo lämnade in BLA till FDA i september 2025 och förväntade sig ett regulatoriskt beslut under tredje kvartalet 2026. Efter inlämningen genomförde FDA en förhandsinspektion av tillverkningsanläggningen och gav återkoppling.
Enligt meddelandet informerade FDA Novo den 2 oktober 2026 om att de pågående anläggningsåtgärderna är orsaken till förlängningen av granskningen, och att myndigheten inte har identifierat några brister i de kliniska effektivitets- eller säkerhetsdata som lämnats in i BLA från FRONTIER‑kliniskprogrammet. Novo sade att de fortsätter genomföra anläggningsåtgärderna som svar på FDA:s återkoppling och arbetar med myndigheten för att åtgärda de kvarstående kraven. Återkopplingen om tillverkningsanläggningen påverkar inte andra marknadsförda Novo‑produkter.
“Novo är redan i färd med att besvara FDA:s förfrågningar så effektivt som möjligt och fortsätter att arbeta nära med myndigheten för att föra denecimig till patienter i USA,” sade Mike Doustdar, president och VD för Novo.
Med väntan på det regulatoriska beslutet sade Novo att de siktar på att lansera denecimig i USA under första halvan av 2027.
FRONTIER kliniska program
BLA innehöll effekt‑ och säkerhetsdata från FRONTIER‑kliniska prövningsprogrammet, som omfattar FRONTIER1 till FRONTIER5‑studierna och undersöker denecimig som en profylaktisk behandling för att förhindra blödningshändelser hos både pediatriska och vuxna populationer med hemofili A, med eller utan inhibitorer. FRONTIER2, FRONTIER3 och FRONTIER4 bildade grunden för denecimig Marketing Authorisation Application‑inlämningen. FRONTIER2 utvärderade denecimig en gång i månaden och en gång i veckan hos vuxna och ungdomar från 12 år och äldre, medan FRONTIER3 utvärderade månatlig och veckovis dosering hos barn under 12 år. FRONTIER4 var en öppen förlängningsstudie som utvärderade effekten av denecimig varannan vecka samt den långsiktiga säkerheten för denecimig över alla doseringsregimer.
Novo har rapporterat att i den avgörande FRONTIER2‑studien minskade denecimig avsevärt den årliga blödningsfrekvensen jämfört med tidigare faktorprophylax och efterfrågebehandling hos personer med hemofili A, med eller utan inhibitorer. Enligt företaget var resultaten från FRONTIER3 hos barn under 12 år i linje med den effekt som observerades hos ungdomar och vuxna, och genom hela FRONTIER‑programmet visade denecimig konsekvent låga genomsnittliga årliga blödningsfrekvenser, generellt under 1 i den rapporterade fas‑3‑populationen, med en betydande andel deltagare som upplevde noll behandlade blödningar. I FRONTIER5‑studien identifierades inga nya säkerhetssignaler efter direkt byte från emicizumab till denecimig‑prophylax, och studien visade en tydlig preferens för denecimig‑enheten, enligt Novo. Data från FRONTIER2 publicerades i New England Journal of Medicine, och data från FRONTIER5 publicerades i Journal of Thrombosis and Haemostasis.
Regulatorisk status i Europa
Den 17 september 2026 antog kommittén för mänskliga läkemedelsprodukter vid European Medicines Agency en positiv yttrande som rekommenderar marknadsauktorisation för denecimig, under varumärket FREHEMGO, för behandling av hemofili A, med eller utan inhibitorer, hos vuxna och barn, enligt ett separat företagsmeddelande. Produkten väntar fortfarande på marknadsgodkännande från European Medicines Agency och är under granskning av andra regulatoriska myndigheter. Novo har beskrivit FREHEMGO som den första FVIIIa‑mimetiken som erbjuder månatlig, varannan vecka och veckovis prophylax i en engångsförfylld penna, och sade att de förväntar sig att lansera produkten i de första europeiska länderna under fjärde kvartalet 2026 och brett över EU med start tidigt 2027.
Denecimig är en FVIIIa‑mimetisk bispecifik antikropp som administreras under huden. Den är avsedd att ge månatlig, varannan vecka och veckovis prophylax för personer med hemofili A, med eller utan inhibitorer. Antikroppen förbinder faktor IXa och faktor X och efterliknar ko‑faktorfunktionen hos FVIIIa, en handling som hjälper till att återställa kroppens trombinbildningskapacitet och underlättar blodkoagulering.
Uppdateringen den 2 oktober 2026 publicerades från Bagsværd, Danmark, som företagsmeddelande nr 59/2026 och som en publicering av insiderinformation i enlighet med artikel 17 i marknadsmissbruksförordningen.
