INOVIO:s VOCERYQ får accelererat FDA-godkännande för att minska antalet operationer vid RRP

INOVIO meddelade den 30 oktober 2026 att USA:s läkemedelsmyndighet FDA beviljat ett accelererat godkännande för VOCERYQ (doruxapapogene ralaplasmid och lalikinogene sifuplasmid-gxfd), tidigare kallat INO-3107, för att minska operationsfrekvensen hos vuxna med återkommande respiratorisk papillomatos (RRP). Enligt INOVIO:s tillkännagivande godkändes VOCERYQ i kombination med CELLECTRA 5PSP, INOVIO:s egenutvecklade administreringsenhet för DNA-läkemedel. Företaget beskrev VOCERYQ som det första DNA-läkemedlet som godkänts av FDA i USA.

Indikationen godkändes inom ramen för programmet för accelererat godkännande, baserat på påvisad komplett respons, definierad som att kirurgiska ingrepp inte behövdes under de 12 månaderna efter behandlingen i effektpopulationen. Ett fortsatt godkännande av indikationen kan vara villkorat av att den kliniska nyttan bekräftas och beskrivs i en eller flera bekräftande studier. Enligt den godkända produktinformationen är VOCERYQ indicerat för att minska frekvensen av kirurgiskt avlägsnande av papillom hos vuxna med återkommande respiratorisk papillomatos.

Effekt- och säkerhetsdata från RRP-001

Godkännandet bygger på data från INOVIO:s studie RRP-001, där VOCERYQ utvärderades hos 32 vuxna patienter med RRP som hade genomgått minst två operationer under året före behandlingen. Under doseringsperioden med VOCERYQ behövde inga ytterligare kirurgiska avlägsnanden av papillom göras enligt studieprotokollet. Av de 32 patienterna hade 26 behövt minst tre operationer för att avlägsna papillom under de 12 månaderna före behandlingen och ingick i effektutvärderingen. I denna grupp var medianantalet kirurgiska avlägsnanden under de 12 månaderna före den första dosen 4,5, med ett intervall på 3 till 8.

Sju av de 26 patienterna, eller 27 procent (95 % KI: 12; 48 %), uppvisade en komplett respons efter 12 månaders uppföljning, definierad som att inget kirurgiskt avlägsnande av papillom behövdes. Företaget uppgav att ett sådant utfall inte förväntas vid sjukdomens naturliga förlopp utan behandling. De fullständiga kliniska data för VOCERYQ publicerades i Nature Communications och The Laryngoscope.

Företaget rapporterade att VOCERYQ tolererades väl. De vanligaste biverkningarna, med en incidens över 5 procent, var reaktioner vid injektionsstället, huvudvärk, trötthet, högt blodtryck, illamående och yrsel. De flesta behandlingsrelaterade biverkningarna var övergående och av grad 1 eller 2. Inga vanliga biverkningar av grad 4 eller 5 rapporterades, och samtliga 32 patienter slutförde studien.

I produktens säkerhetsinformation uppmanas vårdpersonal att övervaka patienterna med avseende på lokala reaktioner vid injektionsstället i minst 30 minuter efter behandlingen. Där varnas också för att ingreppsrelaterade effekter av elektroporering kan förekomma, däribland muskelsammandragningar, övergående blödning och vasovagala reaktioner. Informationen anger att behandlingen bör undvikas hos patienter med implanterbara defibrillatorer eller pacemaker på samma sida, metallimplantat eller hudförändringar vid behandlingsstället.

VOCERYQ är en immunterapi baserad på plasmid-DNA, utformad för att framkalla ett immunsvar med hjälp av DNA-plasmider som kodar för HPV-6- och HPV-11-antigener. Behandlingen ges med CELLECTRA-enheten. Efter kirurgisk reducering av synliga papillom enligt gängse vårdstandard före den första administreringen behövs inga ytterligare kirurgiska ingrepp som en del av den 9 veckor långa doseringsregimen.

Regulatorisk process och lanseringsplaner

FDA tog den 29 december 2025 emot INOVIO:s ansökan om licens för biologiska läkemedel (BLA) för INO-3107 för granskning och klassificerade den för standardgranskning. Myndigheten fastställde den 30 oktober 2026 som måldatum för granskningen enligt Prescription Drug User Fee Act, det vill säga det datum då den avsåg att fatta beslut om ansökan. Enligt INOVIO:s tillkännagivande från december 2025 uppgav myndigheten att den inte planerade något möte med en rådgivande kommitté för att diskutera ansökan.

INOVIO lämnade in BLA-ansökan inom ramen för förfarandet för accelererat godkännande. I brevet där FDA bekräftade att ansökan tagits emot angav myndigheten som en möjlig granskningsfråga sin preliminära slutsats att företaget inte hade lämnat in tillräcklig information för att motivera att ansökan var berättigad till detta förfarande. INOVIO uppgav då att företaget fortfarande ansåg att INO-3107 uppfyllde kriterierna för accelererat godkännande, planerade att begära ett möte med FDA för att diskutera nästa steg och inte planerade att ansöka om godkännande genom det traditionella förfarandet.

Ansökan byggde på data från en fas 1/2-studie och långtidsdata om behandlingens varaktiga effekt från en retrospektiv studie av de ursprungliga deltagarna. Enligt tillkännagivandet från december 2025 hade 72 procent av patienterna fått en minskning av antalet operationer med 50 till 100 procent efter att ha inlett behandlingen. Andelen steg till 86 procent vid slutet av den andra 12-månadersperioden, utan ytterligare dosering, och hälften av dessa patienter behövde inte opereras alls.

En bekräftande studie förväntas genomföras för att verifiera VOCERYQ:s kliniska nytta. FDA kräver att INOVIO lämnar in ett utkast till studieprotokoll senast vid utgången av 2026, med målet att enas om ett slutligt protokoll senast i mitten av 2027.

FDA hade tidigare beviljat programmet särläkemedelsstatus och status som genombrottsbehandling. Europeiska kommissionen beviljade särläkemedelsstatus, Storbritannien utfärdade ett innovationspass och INOVIO har CE-märkt sin leveransapparat CELLECTRA i EU. Det gör det möjligt för företaget att kommersialisera apparaten i EU och på andra marknader som erkänner CE-märkning.

INOVIO räknar med att VOCERYQ kommer att kunna beställas och skickas om cirka 60 dagar och förväntar sig att den fullständiga fältutrullningen sker under första kvartalet 2027. Företaget har anlitat Syneos Health för att stödja rekryteringen och utplaceringen av sina medicinska fältteam och kommersiella fältteam. INOVIO håller en telefonkonferens måndagen den 2 november 2026 kl. 8.00 ET för att ge ytterligare information om godkännandet, bland annat om viktiga aspekter av produktinformationen och kommersialiseringen.

”Vi ser fram emot att göra VOCERYQ tillgängligt för RRP-patienter och tror att behandlingen kan bli en ny vårdstandard för denna förödande sjukdom”, sade Dr. Jacqueline Shea, INOVIO:s vd och koncernchef.

Dr. Simon Best, docent i otolaryngologi vid Johns Hopkins University och huvudprövare för studien RRP-001, sade: ”Godkännandet av VOCERYQ är ett viktigt steg mot bättre livskvalitet för patienter med RRP, eftersom varje operation innebär en risk för skador på struphuvudet.”

RRP är en sällsynt sjukdom som främst orsakas av HPV-6 och/eller HPV-11 och kännetecknas av att små, vårtlika utväxter, så kallade papillom, utvecklas i luftvägarna. Papillomen är i allmänhet godartade, men kan orsaka svår, livshotande luftvägsobstruktion och andningskomplikationer. Sjukdomen kan även påverka struphuvudet och begränsa förmågan att tala obehindrat. Kirurgi för att avlägsna papillom är den nuvarande vårdstandarden, men utväxterna återkommer ofta. Baserat på en pågående analys av skadeärendedata uppskattar INOVIO att det finns minst 25 000 patienter med RRP i USA, och att ytterligare patienter diagnostiseras varje år. I ett tillkännagivande från december 2025 hänvisade företaget till ofta citerade amerikanska epidemiologiska data från 1995, där man uppskattade att det fanns 14 000 aktiva fall och omkring 1,8 nya fall av RRP per 100 000 vuxna och år.