Top 5 CRISPR-företag att investera i (juni 2023)

CRISPR-revolutionen

Hundratals och till och med tusentals sjukdomar har en rotorsak i genetiken. Många av dessa är fortfarande oläkta eller dåligt behandlade. Och de flesta är antingen kraftigt funktionshindrande eller dödliga.

Medan viss genterapiteknik har funnits sedan 1990-talet var de ganska grova och orsakade mycket skada och oönskad modifiering av de modifierade cellerna. Detta var tillräckligt för att skapa GMO-majs men inte tillräckligt för humanmedicin.

Så när Jennifer Doudna och Emmanuelle Charpentier upptäckte CRISPR-Cas9 2012, växte många förhoppningar. Detta beror på att CRISPR-systemet tillåter oss att “redigera” gener på ett målinriktat sätt som var omöjligt tidigare.

Källa: CRISPR Therapeutics

Denna upptäckt ledde båda kvinnorna att starta sina egna företag separat, i syfte att undersöka och kommersialisera denna uppfinning och vinna Nobelpriset i kemi 2020.

En dussin CRISPR-terapier testas nu och genomgår kliniska prövningar för tidigare oläkbara sjukdomar.

CRISPR-mani

På grund av dess enorma potential blev CRISPR omedelbart centrum för en massiv R&D-insats inom bioteknikindustrin. Nya CRISPR-system upptäcktes, som Cas12, CAs12a, men också Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

För närvarande är de flesta forskningsinsatserna för humanmedicin koncentrerade på CAs9 och CAs12. Om du är tekniskt lagd och vill lära dig mer om skillnaderna mellan dessa två huvudsakliga CRISPR-system, rekommenderar jag att du läser denna vetenskapliga publikation och denna artikel.

Denna massiva investering i CRISPR utlöste också nya företag som är dedikerade till ämnet och nya program lanserades av andra bioteknik- och läkemedelsföretag. Detta skapar en sorts mani när det kombineras med rusningen för allt som är bioteknik-relaterat under pandemin. Sedan 2021 har detta något avtagit, med värderingar som stabiliserats på en lägre nivå.

Nyligen har många av dessa terapier avslutat den sista fasen av kliniska prövningar eller är redan godkända. Så detta är en bra tid för investerare att se tillbaka på sektorn och se vilka som är de bästa aktierna att åka på den kommande vågen av kommersialisering av CRISPR-baserade terapier.

Top 5 CRISPR-aktier

(Urvalet har gjorts enligt en subjektiv utvärdering av tekniska prestationer och finansiella profiler).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics grundades av CRISPR Cas9-samupptäckaren Emmanuel Charpentier. Företaget fokuserar på att tillämpa Cas9-systemet inom humanmedicin.

I sin FoU-pipeline är de två flaggskeppprogrammen blodterapier för beta-thalassemi och sicklecellsjukdom (SCD). Båda utvecklas i samarbete med Vertex.

En annan tillämpning av CRISPR Therapeutics teknologi är cancervård. Idén är att använda modifierade immunsystemsceller för att attackera cancerceller. Tills nu har celler från patienten måst genetiskt modifieras, en process som tar flera veckor, vilket ofta kan vara för sent för en patients snabbt försämrade hälsa.

Istället utvecklar CRISPR Therapeutics en modifierad immunsystemscell som kan tillverkas i förväg och passa alla patienter. Företaget har för närvarande 8 kandidater i pipelinen, varav 2 redan är i kliniska prövningar.

Företaget är också i partnerskap med ViaCyte för att utveckla en diabetesbehandling. CRISPR Therapeutics vill förbättra teknologin genom att göra den till en livslång kur och inte kräva immunosuppressiva läkemedel för livet, som den ursprungliga versionen av ViaCytets behandling kräver.

ViaCyte förvärvades av Vertex sommaren 2022, vilket fördjupar banden mellan Vertex och CRISPR Therapeutics.

På lång sikt syftar CRISPR Therapeutics till att utveckla in vivo-terapier, där cellerna kan modifieras direkt i patientens kropp, istället för den nuvarande ex vivo-metoden, där modifierade celler injiceras tillbaka till patienten.

Källa: CRISPR Therapeutics

Medan CRISPR Therapeutics fortfarande är i förstadie, har de gjort stor framsteg i sin FoU-pipeline. De har också 2 miljarder dollar i kontanter för att täcka utgifterna fram till 2024. Så de kan fortfarande behöva samla in mer pengar om deras blodterapier inte godkänns före 2024. Detta kan också undvikas tack vare intäkter från Vertex för att nå FoU-mål i diabetesprogrammet.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex är ledande inom cystisk fibrosbehandling, en dödlig genetisk sjukdom, med 4 olika behandlingar som riktar sig till olika patientprofiler. Patienter som inte kan behandlas med den nuvarande terapin har ett läkemedel i fas III av kliniska prövningar, Vanzacaftor. De utvecklar också genterapi för cystisk fibros med hjälp av mRNA-teknik.

Som helhet är Vertex mycket FoU-fokuserat, med 70 % av driftskostnaderna dedikerade till att hitta nya läkemedel och terapier.

Källa: Vertex

De samarbetar med CRISPR Therapeutics för att hjälpa till att utveckla den genbehandling för blodsjukdomar som nämns ovan. De har också 2 olika program i utveckling för typ 1-diabetes. Det första är det som beskrivs mer i detalj i CRISPR Therapeutics program. Det andra är en enhet som skulle isolera insulinproducerande celler från immunsystemet, vilket tar bort behovet av ViaCytets hypo-immun-teknik. Du kan läsa mer om denna diabetesbehandlingsteknologi i denna detaljerade artikel.

Tack vare denna dubbla strategi har Vertex en allvarlig chans att göra diabetes till en fullständigt botbar sjukdom och kanske till och med utan immunosuppressiva läkemedel.

Slutligen har deras VX-548-behandling för akut smärta den sista utvecklingsfasen och kan bli ett nytt alternativ till opioider, utan risken för beroende och färre biverkningar.

Källa: Vertex

Vertex kan lita på sin stabila inkomstström från sin ledande position inom cystisk fibros för att finansiera all sin expansion inom nya terapeutiska områden. Detta gör det till en bra CRISPR-aktie för investerare som är försiktiga med företag som ännu inte genererar intäkter.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Företaget producerar på beställning organismer för specifika tillämpningar. De har diversifierat sina tillämpningar brett med många forskningsprogram och partnerskap:

• Kannabinoider
• mRNA-vaccinproduktion och nukleinsyramedicin
• Matproteiner
• Biologisk gödselframställning i samarbete med Bayer
• Programmerbara mikrober för tarm-sjukdomar
• Microplastbioremediering
• Biosäkerhet och patogendetektering
• Återvinning av avfall och föroreningar

Många av dessa modifieringar bygger på CRISPR eller liknande genterapiteknik, särskilt deras CAR-T-cancercellterapier.

Genom att tillhandahålla en färdig plattform för cellingenjörskonst blir Ginkgo en nyckelleverantör inom bioteknikindustrin, utöver läkemedelsindustrin och in i jordbruk, biosäkerhet och industriella kemiska processer. Det ger expertis och hastighet och kan hjälpa till att minska fasta kostnader och mängden kapital som behövs för ett forskningsprojekt.

Detta visas av den mycket varierade uppsättningen kunder och partners som företaget har haft under de senaste åren.

Källa: Gingko Bioworks

Företaget är inte lönsamt ännu, eftersom de investerar lite mer än deras totala nuvarande intäkter ($81M i Q1 2023) i FoU. Företaget hade ändå en relativt bekväm $1,2 miljarder i kontanter i Q1 2023. Med en minskning av nettokassa på $110M under samma period, verkar Ginkgo ha tillräckligt med kapital för att fortsätta driva och växa sin verksamhet på lång sikt.

Detta gör det till en attraktiv aktie för investerare som vill satsa på genterapiteknik och cellingenjörskonst, men inte en specifik tillämpning. Detta är också typiskt mer intressant för tillväxtfokuserade investerare.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Företaget grundades 2017 och fokuserar på att utveckla “basredigeringsteknologi”. Detta lovar att ge en mer exakt geredigering än traditionell CRISPR-Cas9-teknik. Det kan också redigera flera ställen i en gen eller flera gener på samma gång.

”Många befintliga geredigeringstillvägagångssätt är som ’saxar’ som skär genomen. Basredigerare är som ’blyertspennor’ som möjliggör radering och omskrivning av en bokstav i genomen i taget.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO på Beam Therapeutics

Beam Therapeutics är i ett tidigare skede än andra CRISPR-företag, med tillverkningsanläggningar som förväntas starta först i slutet av 2023. Större delen av deras pipeline är fortfarande i forskningsstadiet och är på väg in i fas 1/2 av kliniska prövningar.