Bioteknik

Topp 5 CRISPR-företag att investera i (augusti 2026)

mm
Publicerad
Uppdaterad
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Information: Securities.io kan få ersättning när du använder länkar till produkter vi granskar. Det påverkar inte våra redaktionella bedömningar. Vi är inte registrerad investeringsrådgivare; detta är inte investeringsråd. Läs vår affiliateinformation.

CRISPR-revolutionen

Hundratals och till och med tusentals sjukdomar har en genetisk grundorsak. Många av dem är än idag obehandlade eller dåligt behandlade. Och de flesta är antingen kraftigt funktionshämmande eller dödliga.

Medan viss genmodifieringsteknik har funnits sedan 1990-talet var den ganska grov, vilket orsakade mycket skada och oönskade förändringar i de modifierade cellerna. Detta var tillräckligt för att skapa GMO-majs men inte för mänsklig medicin.

Så när Jennifer Doudna och Emmanuelle Charpentier 2012 upptäckte CRISPR-Cas9 växte många förhoppningar. Detta beror på att CRISPR-systemet gör det möjligt att ”redigera” gener på ett riktat sätt som tidigare var omöjligt.

Källa: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Denna upptäckt ledde båda kvinnorna till att starta egna företag separat, med målet att undersöka och kommersialisera uppfinningen, och de vann Nobelpriset i kemi 2020.

Ett dussin CRISPR-terapier testas nu och genomgår kliniska prövningar för tidigare obotliga sjukdomar.

CRISPR-manin

På grund av dess enorma potential blev CRISPR omedelbart centrum för en massiv FoU‑insats inom bioteknikindustrin. Nya CRISPR-system upptäcktes, som Cas12, CAs12a, men också Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

För närvarande är de flesta forskningsinsatser för mänsklig medicin koncentrerade på CAs9 och CAs12. Om du är tekniskt lagd och vill lära dig mer om skillnaden mellan dessa två huvud‑CRISPR‑system rekommenderar jag att läsa denna vetenskapliga publikation och denna artikel.

Denna massiva investering i CRISPR har också lett till nya företag som är dedikerade till ämnet samt nya programlanseringar av andra biotek‑ och läkemedelsföretag. Detta skapar en viss mania när det kombineras med jakten på allt biotekrelaterat under pandemin. Sedan 2021 har detta något avtagit, med värderingar som stabiliserats på lägre nivå.

På senare tid har många av dessa terapier avslutat sista fasen av kliniska prövningar eller är redan godkända. Så detta är ett bra tillfälle för investerare att titta tillbaka på sektorn och se vilka aktier som är bäst att rida på den kommande vågen av kommersialisering av CRISPR‑baserade terapier.

Topp 5 CRISPR-aktier

(Urvalet har gjorts enligt en subjektiv bedömning av tekniska prestationer och finansiella profiler).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR Therapeutics grundades av CRISPR Cas9‑medupptäckaren Emmanuel Charpentier. Företaget fokuserar på att tillämpa Cas9‑systemet inom mänsklig medicin.

I sin FoU‑pipeline är de två flaggskeppsprogrammen blodterapier för beta‑thalassemi och sicklecellsjukdom (SCD). Båda utvecklas i samarbete med Vertex.

En annan tillämpning av CRISPR Therapeutics teknik är cancerbehandling. Idén är att använda modifierade immuncellsystem för att attackera cancerceller. Fram till nu har celler från patienten behövt genetiskt modifieras, en process som tar flera veckor, vilket ofta kan vara för sent för en patient vars hälsa snabbt försämras.

Istället utvecklar CRISPR Therapeutics en modifierad immuncell som kan tillverkas i förväg och passa alla patienter. Företaget har för närvarande 8 kandidater i pipelinen, varav 2 redan i kliniska prövningar.

Företaget har också ett partnerskap för en diabetesbehandling med ViaCyte. CRISPR Therapeutics vill förbättra tekniken genom att göra den till en livslång bot och undvika att kräva livslång immunosuppressiv medicin som den ursprungliga versionen av ViaCyte‑behandlingen kräver.

ViaCyte förvärvades av Vertex sommaren 2022, vilket fördjupar banden mellan Vertex och CRISPR Therapeutics.

På lång sikt syftar CRISPR Therapeutics till att utveckla in vivo‑terapier, där cellerna kan modifieras direkt i patientens kropp, istället för den nuvarande ex‑vivo‑metoden där modifierade celler återinförs i patienten.

Även om CRISPR Therapeutics fortfarande är i förhandsintäktsstadiet har de gjort stora framsteg i sin FoU‑pipeline. De har också 2  miljarder dollar i kontanter för att täcka kostnader fram till 2024. Så de kan behöva samla in mer kapital om deras blodterapier inte godkänns till 2024. Detta kan också undvikas tack vare intäkter från Vertex för att nå FoU‑milstenar i diabetesprogrammet.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex är ledande inom behandling av cystisk fibros, en dödlig genetisk sjukdom, med fyra olika behandlingar som riktar sig mot olika patientprofiler. Patienter som inte kan behandlas med den nuvarande terapin har ett läkemedel i fas III av kliniska prövningar, Vanzacaftor. De utvecklar också genterapi för cystisk fibros med mRNA‑teknik.

Som helhet är Vertex starkt FoU‑inriktat, med 70 % av driftskostnaderna avsatta för att hitta nya läkemedel och terapier.

Källa: Vertex

De samarbetar med CRISPR Therapeutics för att hjälpa till att utveckla den ovan nämnda gen‑terapin för blodsjukdomar.  De har också 2 olika program i utveckling för typ‑1‑diabetes.  Det första är det vi beskrev mer i detalj i CRISPR‑Therapeutic‑programmet. Det andra är en enhet som skulle isolera de insulinproducerande cellerna från immunsystemet, vilket eliminerar behovet av ViaCyte hypoo‑immuna teknik.  Du kan läsa mer om denna diabetesbehandlingsteknik i den detaljerade artikeln.

Tack vare detta dubbla tillvägagångssätt har Vertex en reell chans att göra diabetes till en helt botbar sjukdom, möjligen även utan immunosuppressiva medel.

Slutligen är deras VX-548‑behandling för akut smärta i sista utvecklingsstadiet och kan bli ett nytt alternativ till opioider, utan risk för beroende och med färre biverkningar.

Källa: Vertex

Vertex kan förlita sig på sin stabila inkomstström från sin ledande position inom cystisk fibros för att finansiera all sin expansion till nya terapeutiska områden. Detta gör det till en bra CRISPR‑aktie för investerare som är försiktiga med förhandsintäktsföretag.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Prisdiagram

Företaget producerar skräddarsydda organismer för specifika tillämpningar. Det har diversifierat sina tillämpningar brett med många forskningsprogram och partnerskap:

Många av dessa modifieringar bygger på CRISPR eller liknande genredigeringstekniker, särskilt dess CAR‑T‑cancercellsterapier.

Genom att erbjuda en färdig plattform för cellengineering blir Ginkgo en nyckelleverantör inom bioteknikindustrin, som sträcker sig bortom läkemedelssektorn och in i jordbruk, biotäkerhet och industriella kemiska processer. Företaget levererar expertis och snabbhet och kan hjälpa till att minska fasta kostnader och mängden kapitalinvestering som behövs för ett forskningsprojekt.

Detta visas av den mycket varierande mängden kunder och partners som företaget har haft under de senaste åren.

Företaget är ännu inte lönsamt, då det investerar lite mer än sina totala nuvarande intäkter (81  miljoner dollar under Q1 2023) i FoU. Företaget hade dock en relativt bekväm kassa på 1,2  miljarder dollar under Q1 2023. Med en minskning av nettokassan med 110  miljoner dollar under samma period verkar Ginkgo ha tillräckligt med kapital för att fortsätta driva verksamheten och växa framöver.

Detta gör det till en attraktiv aktie för investerare som vill satsa på genredigering och cellengineeringstekniker, men inte på en specifik tillämpning. Detta är också vanligtvis mer intressant för tillväxtorienterade investerare.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Prisdiagram

Företaget grundades 2017 och fokuserar på att utveckla tekniken för ”basredigering.” Detta lovar mer exakt genredigering än traditionell CRISPR‑Cas9‑teknik. Det kan även redigera flera platser i en gen eller flera gener samtidigt.

“Många befintliga genredigeringsmetoder är som ‘saxar’ som klipper genomet. Basredigerare är som ‘pennor’ som möjliggör att radera och skriva om en bokstav i genomet åt gången.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Beam Therapeutics befinner sig i ett tidigare stadium än andra CRISPR‑företag, med sina tillverkningsanläggningar förväntade att starta först i slutet av 2023. Majoriteten av deras pipeline är fortfarande i forskningsstadiet och går in i fas 1/2 av kliniska prövningar.

Den har i stort sett samma fokus som CRISPR therapeutics: hematologi (sicklecellsjukdom), onkologi och sällsynta genetiska sjukdomar (nedsatt glykogenmetabolism och Alpha‑1‑antitrypsinbrist – AATD).

Beam Therapeutics är överlag ett svårare att förutsäga företag, då det befinner sig i ett ganska tidigt stadium. Deras teknik måste bevisa att den kan uppnå bättre terapeutiska resultat än konkurrenterna, som kommer att nå marknaden tidigare. På grund av sitt tidiga stadium är det också sannolikt att de behöver samla in mer kapital innan de når någon FDA‑godkännande och kommersialisering.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Prisdiagram

Editas grundades av CRISPR‑Cas9‑upptäckaren Jennifer Doudna. Editas började arbeta med Cas9 men fokuserar nu på en egenutvecklad version av Cas12 som de konstruerat: AsCas12a.

Du kan läsa mer om Cas12a:s unika egenskaper i vår dedikerade artikel ” Vad är CRISPR‑Cas12a2? & varför är det viktigt?”.

För att sammanfatta kort är Cas12as unikhet på grund av:

  • Problem som är svåra att lösa med Cas9 kan vara hanterbara med Cas12a
  • Det ger högre sannolikhet för att genredigering sker jämfört med Cas9.
  • Fler än en gen kan modifieras samtidigt med CAs12a.

Du kan också läsa en översikt över alla Jennifer Doudna‑företag i den motsvarande artikeln ” Topp Jennifer Doudna‑företag att hålla ögonen på.”

Editas fokuserar på sicklecellsjukdom (SCD), med 40 patienter i en klinisk prövning i fas 1/2, med de första resultaten förväntade i slutet av 2023.

Editas ligger bakom CRISPR Therapeutics i kliniska prövningar för sicklecellsjukdom men före Beam Therapeutics.

Eftersom denna terapi och innovativa behandlingar för denna sjukdom tydligen blir alltmer konkurrensutsatta, kommer investerare vilja granska kliniska resultat noggrant och bedöma om AsCas12a levererar överlägsna resultat jämfört med den ”klassiska” CRISPR Therapeutics Cas9‑teknologin, som sannolikt blir godkänd av FDA först.

mm

Jonathan är en före detta biokemist som arbetade med genetisk analys och kliniska prövningar. Han är nu en aktieanalytiker och finansskribent med fokus på innovation, marknads cykler och geopolitik i sin publikation The Eurasian Century.