PTC Therapeutics verhoogt prognose voor 2026 nu de omzet in het derde kwartaal uitkomt op $358 miljoen

PTC Therapeutics (PTCT ) maakte op 29 oktober 2026 de financiële resultaten bekend over het derde kwartaal, dat eindigde op 30 september 2026. De totale omzet bedroeg $357,8 miljoen en het bedrijf verhoogde zijn verwachting voor de totale omzet over heel 2026 naar een bandbreedte van $1,29 miljard tot $1,32 miljard. Het bedrijf, gevestigd in Warren, New Jersey, maakte ook bekend dat het in het kwartaal de gentherapie ST-920 voor de ziekte van Fabry van Sangamo Therapeutics heeft overgenomen voor een vooruitbetaling van $111,0 miljoen in contanten.

Volgens het resultatenbericht over het derde kwartaal van 2026 van het bedrijf bedroeg de totale omzet $357,8 miljoen, tegenover $211,0 miljoen in het derde kwartaal van 2025. De netto-omzet uit producten in het gehele commerciële portfolio bedroeg $275,9 miljoen, tegenover $131,0 miljoen een jaar eerder. Volgens het bedrijf was dat een stijging van meer dan 100%. PTC rapporteerde een nettoverlies van $51,7 miljoen, of $0,62 per gewoon en verwaterd aandeel, tegenover een nettowinst van $15,9 miljoen, of $0,20 per aandeel, in het derde kwartaal van 2025. De kwartaalresultaten omvatten een verlies van $19,3 miljoen op de aflossing van schulden en $10,6 miljoen aan inkomstenbelastinglasten. Het bedrijfsresultaat bedroeg $25,1 miljoen, tegenover $3,0 miljoen een jaar eerder.

Chief Executive Officer Matthew B. Klein zei dat het bedrijf „opnieuw een sterk kwartaal heeft neergezet, met recordomzet uit producten, aangevoerd door het aanhoudende momentum van de introductie van Sephience”. Volgens hem ligt PTC dankzij deze resultaten op schema om dit jaar het omslagpunt naar een positieve kasstroom te bereiken. Nu de introductie een jaar geleden van start ging, zei hij dat die „volgens alle maatstaven een succes is”.

Omzet uit producten en royalty’s

Sephience (sepiapterin) genereerde volgens het bedrijf in het derde kwartaal van 2026 een netto-omzet uit producten van $181,9 miljoen. Dat was 20% meer dan in het tweede kwartaal van 2026. In totaal kwam $145 miljoen aan omzet uit de Verenigde Staten en $37 miljoen uit andere landen. PTC meldde dat er op 30 september 2026 wereldwijd meer dan 2.000 patiënten actief Sephience gebruikten.

De netto-omzet uit Translarna (ataluren) bedroeg $48,5 miljoen, tegenover $50,7 miljoen in het derde kwartaal van 2025. Het bedrijf zei dat de omzet uit Translarna in het kwartaal een overheidsaankooporder uit Rusland omvatte. De netto-omzet uit Emflaza (deflazacort) bedroeg $25,1 miljoen, tegenover $35,2 miljoen een jaar eerder.

Roche rapporteerde voor Evrysdi (risdiplam) een omzet van ongeveer CHF 1.470 miljoen (Zwitserse frank) sinds het begin van het jaar. Dit leverde PTC in het derde kwartaal van 2026 $81,7 miljoen aan royalty-inkomsten op, tegenover $70,8 miljoen in dezelfde periode van 2025.

Overname van ST-920 en updates over de pijplijn

In het derde kwartaal van 2026 nam PTC ST-920, een gentherapie voor de ziekte van Fabry, over van Sangamo Therapeutics voor een vooruitbetaling van $111,0 miljoen, met maximaal $100,0 miljoen aan aanvullende voorwaardelijke mijlpaalbetalingen op basis van goedkeuringen door Amerikaanse regelgevende instanties. De vooruitbetaalde vergoeding in contanten werd in het kwartaal geboekt als kosten voor overgenomen onderzoek en ontwikkeling in uitvoering. Volgens het bedrijf is ST-920 een eenmalig toegediende gentherapie op basis van een adeno-geassocieerd virus, die de belasting van chronische enzymvervangingstherapie mogelijk kan verminderen. PTC verwacht de aanvraag voor een vergunning voor een biologisch geneesmiddel (BLA) voor ST-920 in het vierde kwartaal van 2026 in te dienen. Mogelijk verleent de FDA versnelde goedkeuring, waarna de commerciële introductie in 2027 kan plaatsvinden.

Voor het programma rond de ziekte van Huntington zei het bedrijf dat een Type C-bijeenkomst met de FDA om de fase 2-gegevens over votoplam en een mogelijke route naar versnelde goedkeuring te bespreken, vanwege de planning van de FDA is verschoven naar het eerste kwartaal van 2027. De wereldwijde fase 3-studie INVEST-HD met votoplam werft actief deelnemers op locaties over de hele wereld, met een beoogde deelname van ongeveer 770 patiënten met vroege symptomen.

De PROVE-FA-studie met vatiquinone, bedoeld ter ondersteuning van een nieuwe indiening van een NDA voor de behandeling van Friedreich-ataxie, is gestart in het derde kwartaal van 2026. Volgens het bedrijf zullen ongeveer 120 patiënten van 7 tot en met 21 jaar deelnemen aan de wereldwijde studie. Deze omvat een open behandelarm en een gematchte controlegroep op basis van het natuurlijke ziektebeloop.

Het bedrijf is ook een fase 2a-studie gestart met PTC844, een DHODH-remmer van de volgende generatie. De fase 1-studie met PTC612, een orale NLRP3-remmer, wordt verder uitgevoerd. Naar verwachting zal PTC303, een kandidaat-geneesmiddel in ontwikkeling dat gericht is op splicing van MSH3, in 2027 klinisch worden getest.

Het bedrijf verhoogde de verwachte totale omzet voor heel 2026 naar een bandbreedte van $1,29 miljard tot $1,32 miljard en stelde de prognose voor de totale productomzet naar boven bij, van de eerdere bandbreedte van $850 miljoen tot $950 miljoen naar $960 miljoen tot $990 miljoen. De prognose voor de GAAP-kosten voor onderzoek en ontwikkeling en verkoop-, algemene en administratieve kosten blijft $775 miljoen tot $815 miljoen. Ook de prognose voor de non-GAAP-kosten voor R&D en SG&A blijft ongewijzigd op $680 miljoen tot $720 miljoen, exclusief naar schatting $95 miljoen aan niet-contante kosten voor op aandelen gebaseerde beloningen. Het bedrijf zei dat het management deze non-GAAP-maatstaven gebruikt om operationele trends te beoordelen en vast te stellen.

De GAAP-kosten voor R&D bedroegen in het derde kwartaal van 2026 $105,4 miljoen, tegenover $100,2 miljoen een jaar eerder. De non-GAAP-kosten voor R&D bedroegen $94,9 miljoen, exclusief $10,5 miljoen aan niet-contante kosten voor op aandelen gebaseerde beloningen. De GAAP-kosten voor SG&A bedroegen $80,1 miljoen, tegenover $84,0 miljoen in het derde kwartaal van 2025. De non-GAAP-kosten voor SG&A bedroegen $66,7 miljoen, exclusief $13,3 miljoen aan kosten voor op aandelen gebaseerde beloningen.

De liquide middelen, kasequivalenten en verhandelbare effecten bedroegen op 30 september 2026 in totaal $2.127,9 miljoen, tegenover $1.945,4 miljoen op 31 december 2025. De totale schuld bedroeg $536,3 miljoen, tegenover $286,6 miljoen aan het einde van 2025. De verplichting uit de verkoop van toekomstige royalty’s bedroeg $2.305,6 miljoen, tegenover $2.308,4 miljoen. Op 30 september 2026 waren 83.535.767 aandelen uitgegeven en uitstaand.

In de negen maanden eindigend op 30 september 2026 bedroegen de totale opbrengsten $990,9 miljoen, tegenover $1.566,0 miljoen in dezelfde periode van 2025. De nettowinst bedroeg $29,0 miljoen, of $0,35 per gewoon aandeel, tegenover een nettowinst van $817,6 miljoen, of $10,40 per gewoon aandeel, in de vergelijkbare periode van het voorgaande jaar.