Nobelprijzen

Investeren in Nobelprijsprestaties – CRISPR voor precieze genetische engineering

mm
Gepubliceerd op
Bijgewerkt op
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

De Nobelprijs is de meest prestigieuze onderscheiding in de wetenschappelijke wereld. Hij werd opgericht volgens het testament van de heer Alfred Nobel om een prijs toe te kennen “aan degenen die, gedurende het voorgaande jaar, de grootste bijdrage aan de mensheid hebben geleverd” in de fysica, scheikunde, fysiologie of geneeskunde, literatuur en vrede. Later werd een zesde prijs gecreëerd voor economische wetenschappen door de Zweedse centrale bank.

Aan wie de prijs moet worden toegekend, behoort tot meerdere Zweedse academische instellingen.

Erfeniszorgen

De beslissing om de Nobelprijs op te richten kwam bij Alfred Nobel nadat hij zijn eigen overlijdensbericht had gelezen, na een fout van een Franse krant die het nieuws over de dood van zijn broer verkeerd begreep. Met de titel “De Koopman van de Dood is Dood” bestrafte het Franse artikel Nobel voor zijn uitvinding van rookloze explosieven, waarvan dynamiet de bekendste was.

Zijn uitvindingen waren zeer invloedrijk bij het vormgeven van de moderne oorlogsvoering, en Nobel kocht een enorme ijzer- en staalfabriek om deze om te vormen tot een grote wapenfabrikant. Omdat hij eerst chemicus, ingenieur en uitvinder was, besefte Nobel dat hij niet wilde dat zijn erfenis zou bestaan uit een man die herinnerd wordt omdat hij een fortuin verdiende met oorlog en de dood van anderen.

Nobelprijs

Tegenwoordig wordt Nobel’s fortuin bewaard in een fonds dat belegd is om inkomsten te genereren voor de financiering van de Nobelstichting en de vergulde groene gouden medaille, het diploma en de geldelijke prijs van 11 miljoen SEK (ongeveer $1 miljoen) die aan de winnaars wordt toegekend.

Vaak wordt het Nobelprijsgeld verdeeld over meerdere winnaars, vooral in wetenschappelijke vakgebieden waar het gebruikelijk is dat 2 of 3 vooraanstaande figuren gezamenlijk of parallel bijdragen aan een baanbrekende ontdekking.

In de loop der jaren werd de Nobelprijs DE wetenschappelijke prijs, die probeerde een balans te vinden tussen theoretische en zeer praktische ontdekkingen. Hij heeft prestaties beloond die de fundamenten van de moderne wereld hebben gelegd, zoals radioactiviteit, antibiotica, röntgenstralen of PCR, evenals fundamentele wetenschap zoals de energiebron van de zon, de elektronenlading, atomaire structuur of supervloeibaarheid.

CRISPR – De revolutie van genetische engineering

Moeilijkheden bij genbewerking

Sinds de ontdekking van genen en hoe ze te analyseren via PCR (de Nobelprijs van 1993), hebben wetenschappers en artsen gedroomd van het naar believen bewerken van de genomen van mensen, dieren en planten. In de praktijk is dit zeer moeilijk gebleken, en de meeste vroege ontwikkelde methoden bleken ontoereikend.

Dit komt doordat het niet voldoende is om alleen een gen te identificeren of de juiste genetische sequentie in een buisje te creëren. Het gen moet vervolgens in levende cellen worden ingebracht en geïntegreerd in het genoom van het organisme.

Als het doel bijvoorbeeld is om “gewoon” een nieuwe plantensoort te creëren, kan een hoog faalpercentage en willekeurige invoeging in het genoom acceptabel zijn. Zelfs als 99,9 % van de behandelde cellen sterft of het ingevoegde gen niet goed tot uiting brengt, betekent dit ook dat 0,1 % de gewenste resultaten oplevert en later kan worden vermenigvuldigd en aan boeren kan worden verkocht.

Echter, dergelijke methoden zijn volkomen ontoereikend voor de behandeling van mensen en hebben kritiek gekregen vanwege hun ruwe aard wanneer ze op planten en dieren werden toegepast.

Een nieuw paradigma

Dit veranderde allemaal toen Jennifer Doudna & Emmanuelle Charpentier in 2012 een eiwit ontdekten dat ze CRISPR-Cas9 noemden. Beiden zouden in 2020 de Nobelprijs voor Scheikunde ontvangen voor hun werk. Met slechts acht jaar tussen de ontdekking en de bijbehorende Nobelprijs is duidelijk dat deze ontdekking onmiddellijk werd erkend als een keerpunt in de biologie.

Het CRISPR-systeem stelt ons in staat om genen op een gerichte manier te “bewerken”, door een specifieke plek in het genoom te identificeren die vervangen wordt door de gewenste sequentie. CRISPR kan op verschillende manieren worden gebruikt om een al aanwezig gen te onderbreken, een specifieke sequentie te verwijderen, of de juiste genetische sequentie te bewerken/invoegen.

In elk geval wordt genbewerking slechts in één specifiek gedeelte van het volledige genoom uitgevoerd op een volledig voorspelbare manier. Dit is belangrijk omdat ongerichte geninvoeging in verband is gebracht met grote problemen, met name kankerrisico’s.

Misschien nog belangrijker is dat het genmodificatieproces grotendeels onschadelijk is voor de doelcellen, waardoor de toxiciteit van de behandeling met een orde van grootte wordt verminderd ten opzichte van eerder gebruikte methoden.

Veel meer CRISPR’s

Door het enorme potentieel werd CRISPR onmiddellijk het middelpunt van een grootschalige R&D-inspanning in de hele biotechnologie-industrie. Nieuwe CRISPR-systemen werden ontdekt, zoals Cas12, Cas12a, maar ook Cas13, Cas5, Cas8, Csx10, enz.

Voorlopig zijn de meeste onderzoeksinspanningen voor de menselijke geneeskunde geconcentreerd op Cas9 en Cas12.

Als je technisch ingesteld bent en meer wilt weten over het verschil tussen deze twee belangrijkste CRISPR-systemen, raden we aan om deze wetenschappelijke publicatie en dit artikel te lezen, evenals ons artikel over CRISPR-Cas12a.

AI CRISPR

Een veelvoorkomend probleem in de moderne biologie is de overvloed aan data. Complete genomen met miljarden aminozuurbasen, 3D-structuren van eiwitten waarbij de configuratie van enkele atomen de functionaliteit kan veranderen, en volledige microbiomemappen met duizenden bacteriesoorten – er is geen gebrek aan gegevenspunten om te analyseren en te kruisen.

Gelukkig helpt de opkomst van AI onderzoekers nu om deze datastroom te beheersen, en CRISPR vormt hierop geen uitzondering. Nog beter, open‑source‑bronnen worden beschikbaar, zoals OpenCRISPR-1. Dergelijke AI‑systemen kunnen helpen miljoenen diverse CRISPR‑achtige eiwitten te creëren die van nature niet bestaan, evenals “single‑guide RNA‑sequenties voor Cas9‑achtige effector‑eiwitten”.

Bij het testen van de praktische efficiëntie van deze nieuwe CRISPR‑achtige eiwitten en RNA‑sequenties tonen de gegenereerde gen‑editors een vergelijkbare of verbeterde activiteit en specificiteit ten opzichte van SpCas9.

CRISPR als een wondergenezing

Genetische ziekten

De eerste en meest voor de hand liggende toepassing van CRISPR is het genezen van genetische ziekten. Genetische ziekten zijn vaak dodelijk of verlammend, één op de tien Amerikanen heeft een van de 7.000 zeldzame ziekten, en de helft van de getroffen patiënten zijn kinderen.

Zeldzame ziekten, die voor 72 % een genetische oorzaak hebben, behoren tot de moeilijkst te genezen aandoeningen, grotendeels omdat een volledig ontbrekende biologische functie niet gestimuleerd of geactiveerd kan worden met medicijnen. Ze zijn meestal gekoppeld aan één gen met een defecte genetische sequentie, of soms een ontbrekend gen, een overmaat aan een gen, enz. Bovendien bevindt de tekortkoming zich op intracellulair niveau, waardoor het moeilijk is voor een behandeling om de juiste plek te bereiken.

Voor elk van deze ziekten kunnen we ons een op maat gemaakt CRISPR‑systeem voorstellen dat specifiek het defecte segment van het genoom target en repareert.

Eerste succes

De allereerste bewezen toepassing van CRISPR werd bereikt in 2023 toen een behandeling voor sikkelcelziekte (SCD) werd goedgekeurd door de FDA. Het bedrijf achter deze prestatie was CRISPR Therapeutics, opgericht door CRISPR‑co‑ontdekker Emmanuelle Charpentier.

(U kunt meer lezen over alle bedrijven die aan SCD werken in ons speciale artikel)

De behandeling die werkte voor SCD is sindsdien ook goedgekeurd voor het genezen van een andere bloed‑genetische ziekte, bèta‑thalassemie.

Meer genezingen

Een andere medische toepassing van CRISPR die binnenkort komt, is het genezen van sommige vormen van blindheid, dit keer met de steun van Editas Medicine, een bedrijf opgericht door de andere CRISPR‑co‑ontdekker, Jennifer Doudna.

“Een van onze proefdeelnemers heeft verschillende voorbeelden gedeeld, waaronder het kunnen vinden van hun telefoon nadat ze die kwijt waren geraakt en weten dat hun koffiemachine werkt door de kleine lampjes te zien.

Hoewel dit soort taken triviaal kan lijken voor mensen met normaal gezichtsvermogen, kunnen dergelijke verbeteringen een enorme impact hebben op de kwaliteit van leven van mensen met slecht zicht.” – Mark Pennesi, M.D., Ph.D. – Hoofdonderzoeker van Oregon Health & Science University

Wat uniek is aan deze blindheidsbehandeling is dat het een “in‑vivo” therapie is, waarbij de genen van cellen in het lichaam worden aangepast.

Dit is een stap hoger dan de voor SCD goedgekeurde therapie, die CRISPR gebruikt om cellen “ex‑vivo” te bewerken, in een laboratorium nadat ze uit het lichaam zijn gehaald, om later opnieuw in de patiënt te worden geïnjecteerd.

Een remedie voor aangeboren blindheid kan slechts het begin zijn van dergelijke therapieën, met andere veelbelovende resultaten uit vroeg‑fase klinische proeven:

  • In januari 2024 werd een wereldprimeur gevestigd met de succesvolle behandeling van een 11‑jarige jongen die bij geboorte doof geboren was. De klinische proef werd uitgevoerd door Eli Lilly (LLY) en een klein biotechnologiebedrijf dat het bezit, Akouos. Het gebruik van CRISPR om doofheid te genezen werd besproken in ons artikel “Hearing Restored in Deaf Children in Gene Therapy Clinical Trial”.
  • Andere vergelijkbare proeven zijn gaande, waarvan 2 in China ondersteund door Otovia Therapeutics & Shanghai Refreshgene Therapeutics, en één door Regeneron (REGN) + Decibel Therapeutics

CRISPR gebruiken voor niet-genetische ziekten

CRISPR kan worden gebruikt voor therapieën buiten genetische ziekten dankzij het vermogen om naar believen genen te verwijderen of toe te voegen.

Bijvoorbeeld, de EBT-101-therapie van Excision Bio voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) behaalde de eerste positieve proefresultaten (veiligheidsprofiel) en wil een therapeutische evaluatie starten, met de intentie om “het geïntegreerde retrovirus uit het genoom van menselijke cellen te verwijderen”.

Of Verve Therapeutics en haar twee in‑vivo gen‑therapieën, VERVE‑101 en VERVE‑102, die beide gericht zijn op cardiovasculaire ziekten. De technologie van het bedrijf maakt gebruik van base‑editing, een potentieel veiligere en/of krachtigere optie dan klassieke CRISPR‑genbewerking.

Diabetes

Een andere ziekte die CRISPR kan helpen genezen is type‑1 diabetes.

Een toonaangevende kandidaat voor dit idee is CRISPR Therapeutics, via samenwerking met ViaCyte (aangekocht door Vertex in juli 2022).

Het idee is om stamcellen genetisch te bewerken, ze op te nemen in een medisch apparaat dat hen beschermt tegen het immuunsysteem, en het apparaat bij de patiënt te implanteren, waardoor de verloren functies van de alvleesklier worden hersteld.

Fase 1 van de klinische proeven van dit medicijn begon in februari 2022. De relatie tussen CRISPR Therapeutics en Vertex is complex, waarbij de twee bedrijven al partners zijn voor de eerste ooit goedgekeurde gen‑editings‑therapie voor sikkelcelziekte.

In januari 2024 heeft Vertex “gekozen zich terug te trekken uit de diabetes‑gene‑geëditteerde stamceltherapie die het verkreeg via de overname van ViaCyte, waardoor CRISPR het klinische fase‑programma zelf voortzet”.

Het is onduidelijk wat deze beslissing heeft gemotiveerd, en het heeft het enthousiasme van investeerders voor het bedrijf afgekoeld. Toch is de strategie om insulineproductie te hercreëren EN te beschermen tegen het immuunsysteem waarschijnlijk de juiste richting.

U kunt meer lezen in de systematische review getiteld “Gene Therapy – Can it Cure Type 1 Diabetes?” over andere onderzoeksinspanningen om genbewerking te gebruiken om type‑1 diabetes te genezen.

CRISPR voor kanker

Base‑editing is een onderwerp dat we eerder bespraken, in “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics”, en is een variatie op CRISPR‑gebaseerde technologieën.

Beam Therapeutics wil base‑editing gebruiken om CAR‑T‑cellen te bewerken voor de behandeling van bloedkankers zoals T‑cel acute lymfoblastische leukemie (T‑ALL) en T‑cel lymfoblastisch lymfoom (T‑LL).

Het idee achter Beam‑therapieën en andere CRISPR‑gebaseerde kankerttherapieën is om immuuncellen (T‑cellen) te modificeren zodat ze kankercellen kunnen herkennen en aanvallen.

Bron: Cancer.gov

Samen met mRNA‑gebaseerde kankerttherapieën zou CRISPR kunnen aantonen dat genbewerking verder kan gaan dan specifieke toepassingen, en een veelzijdig instrument kan worden om de meeste ziekten te genezen.

CRISPR buiten therapeutische toepassingen

De precisie van CRISPR kan worden benut voor meer dan het genezen van menselijke ziekten. Een directe toepassing van CRISPR‑gebaseerde genbewerking is het creëren van nieuwe variëteiten van planten en dieren voor landbouw en industriële productie.

Zoals we bespraken in “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”, kan dit nieuwe gewasvariëteiten opleveren.

Het kan ook geheel nieuwe toepassingen voor de landbouw creëren, zoals:

(Voor een diepere duik in de mogelijkheden en uitdagingen van agrarische CRISPR‑genbewerking, kunt u deze pagina van het Innovative Genomics Institute raadplegen.)

De exacte overeenkomst van CRISPR met specifieke genetische sequenties zou kunnen betekenen dat het de nu vaak gebruikte PCR‑tests vervangt, met nieuwe technieken die dergelijk testen buiten een laboratoriumomgeving en met reagenten op kamertemperatuur mogelijk maken.

CRISPR zou zelfs kunnen worden gebruikt om dode soorten “te herrijzen”, waarbij het bedrijf Colossal Laboratories & Biosciences werkt aan het recreëren van een mammoet uit bevroren DNA, met behulp van CRISPR.

Investeren in CRISPR

CRISPR komt nu in de gereedschapskist van veel biotechbedrijven, evenals van blue‑chip farmaceutische giganten. Toch werden de meest geavanceerde programma’s en bedrijven, misschien verrassend genoeg, gestart door de twee co‑ontdekkers van CRISPR‑Cas9.

Dus investeerders die geïnteresseerd zijn in CRISPR willen zich wellicht richten op de bedrijven die zijn opgebouwd door de geesten die in eerste instantie ontdekten hoe CRISPR werkt.

U kunt investeren in CRISPR‑gerelateerde bedrijven via vele brokers, en op deze website vindt u onze aanbevelingen voor de beste brokers in de VS, Canada, Australië, het VK, en vele andere landen.

Als u niet geïnteresseerd bent in het selecteren van specifieke bedrijven die CRISPR gebruiken, kunt u ook kijken naar biotech‑ETF’s zoals de Ark Genomic Revolution ETF (ARKG) of de Global X Genomics & Biotechnology ETF (GNOM), die een meer gediversifieerde blootstelling bieden.

Emmanuelle Charpentier’s bedrijf – CRISPR Therapeutics

(CRSP )

Nadat ze CRISPR‑Cas9 had ontdekt, richtte mevrouw Charpentier CRISPR Therapeutics op. Vanaf de oprichting had het bedrijf een haarscherpe focus op sikkelcelziekte (SCD) en bèta‑thalassemie, aangezien beide ziekten met dezelfde aanpak behandeld kunnen worden. Het zijn ook slopende ziekten met veel patiënten, die extreem duur zijn voor het algehele zorgsysteem.

Dit maakte SCD & bèta‑thalassemie een perfecte kandidaat voor de eerste FDA‑goedkeuring. De huidige kosten voor het behandelen van deze patiënten (gemiddelde levenslange kosten rond de $1,7 miljoen) hielpen ook om een dure prijskaart van $2,2 miljoen per patiënt te rechtvaardigen.

Als het eerste bedrijf met een goedgekeurde CRISPR‑therapie, bevindt CRISPR Therapeutics zich in een goede positie om als eerste positieve cash‑flow uit de technologie te genereren en haar toepassingen verder uit te breiden. En dit uitstekende trackrecord zal het bedrijf waarschijnlijk tot een voorkeurs­partner maken voor elke andere farmaceutische onderneming die wil bijblijven in CRISPR‑therapieën.

“We zullen onze programma’s blijven voortstuwen en onze pijplijn uitbreiden met als doel paradigmaverschuivende gen‑editings‑therapieën aan patiënten te leveren. We zijn goed gepositioneerd om onze klinische proeven uit te voeren over diverse therapeutische gebieden, waaronder oncologie, auto‑immuunziekten, cardiovasculair en diabetes.” – CRISPR Therapeutics CEO Samarth Kulkarni

CRISPR Therapeutics breidt inderdaad agressief haar horizon uit met 5 programma’s in oncologie/immunologie, 7 in‑vivo therapieën (voornamelijk cardiovasculair), 3 zeldzame ziekten en 1 diabetes‑therapie (meer detail hierboven).

Van deze rijke R&D‑pijplijn is het diabetes‑programma verreweg dat met de grootste adresseerbare markt. Dus investeerders in het bedrijf zullen de bijbehorende klinische proeven (CVTX211) nauwlettend in de gaten houden en de technologie goed begrijpen.

 Jennifer Doudna bedrijven

De andere CRISPR‑Cas9‑co‑ontdekker, mevrouw Doudna, was een van de mede‑oprichters van vele bedrijven, met een aanpak die behoorlijk verschilt van die van mevrouw Charpentier:

Jennifer Doudna richtte later in 2014 het Innovative Genomics Institute (IGI) op, waarmee onderzoekers van meerdere universiteiten in Californië werden samengebracht.

Ze is ook actief bij het Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology en bij haar Doudna‑lab in Berkeley, waar ze het Center for Genomic Editing and Recording (CGER) beheert.

Tot slot heeft Doudna ook adviesrollen bij Sixth Street, een investeringsfirma, en bij InvisiShield, dat intranasale preventieve respiratoire virussen ontwikkelt.

Als u meer wilt weten, kunt u een langere biografie van mevrouw Doudna lezen op Britannica of haar biografie die geschreven is door de biograaf van Steve Jobs lezen.

Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas begon met CRISPR‑Cas9, maar richt zich nu op een eigen versie van Cas12 die ze hebben ontwikkeld: Cas12a.

U kunt meer lezen over de unieke eigenschappen van Cas12a in ons speciale artikel “What Is CRISPR‑Cas12a2? & Why Does It Matter?”.

Samengevat heeft Cas12a unieke kenmerken zoals:

  • Problemen die moeilijk op te lossen waren met Cas9 kunnen werkbaar zijn met Cas12a
  • Dit resulteert in hogere kansen op genbewerking dan met Cas9.
  • Meer dan één gen kan tegelijk worden aangepast met Cas12a.

Editas richt zich op sikkelcelziekte (SCD) en bèta‑thalassemie, twee ziekten waarbij het de race voor de eerste behandelingsgoedkeuring verloor aan concurrenten CRISPR Therapeutics en BlueBirdBio.

Over het algemeen is het SCD‑programma (recentelijk hernoemd naar reni‑cell) meerdere keren vertraagd, wat zorgen baart bij investeerders, zelfs met updates verwacht medio 2024 en eind 2024.

Desondanks bezit Editas aanzienlijke patenten op CRISPR‑Cas12, die door onderzoekers van de University of New South Wales, Australië, werden gebruikt om een COVID‑19‑striptest te ontwikkelen.

Editas heeft ook een deal van $50 M getekend met Vertex zodat het bedrijf Editas’ Cas9‑IP kan gebruiken, wat de voortdurende interesse van Vertex in de technologie aantoont, zelfs na de recente schijnbare breuk met CRISPR Therapeutics betreffende de diabetes‑therapie.

Editas richt zich op andere CRISPR‑versies dan de “klassieke” CRISPR‑Cas9 en haar onderzoeks‑IP kan van pas komen bij het aangaan van partnerschappen en het genereren van inkomsten zonder een FDA‑goedgekeurd product, bovenop een cash‑runaway die tot 2026 doorgaat.

Caribou Biosciences

(CRBU )

Het bedrijf werd opgericht om de CRISPR‑patenten van Berkeley te commercialiseren en in licentie te geven. De lijst van dergelijke licenties is behoorlijk indrukwekkend, waaronder grote bedrijven als Novartis en Corteva:

Het werkt ook samen met AbbVie voor kankerceltherapieën (CAR‑T) en eigen kankerceltherapieën (CAR‑NK).

Net als Editas werkt het aan een Cas12‑technologie, chRDNA, waarbij zowel RNA als DNA worden gebruikt om het genbewerkingssysteem te sturen. Het zou worden ingezet voor “multiplex gen‑invoegingen, met een hoge mate van specificiteit en lagere niveaus van off‑target bewerking dan eerste‑generatie CRISPR‑Cas.

“In het vroege onderzoek naar het gebruik van CRISPR‑gebaseerde technologie voor genoombewerking werd vastgesteld dat all‑RNA‑gidsen, die door bacteriën in de natuur worden gebruikt, een aanzienlijk risico op off‑target effecten met zich meebrengen, wat gevaarlijk kan zijn in een mammaliaire therapeutische context. Caribou daarentegen streeft ernaar dit risico te overwinnen met hybride RNA‑DNA‑gidsen, waarvan preklinisch onderzoek aantoonde dat on‑target bewerkingen konden worden vermeden terwijl on‑target bewerkingen niet detecteerbaar waren.” – Dr. Steve Kanner, chief scientific officer van Caribou Biosciences

Bron: Caribou

Alleen 2 programma’s van Caribou’s R&D‑pijplijn bevinden zich al in klinische fase, beide in fase 1. Over het geheel genomen plaatst dit Caribou in de categorie van early‑stage biotech‑bedrijven, zelfs als de prestaties van chRDNA‑genbewerking indrukwekkend zijn.

Jennifer Doudna privé-genoteerde bedrijven

Mammoth Biosciences

Mammoth is niet beursgenoteerd en heeft in 2021 $195 M opgehaald, waardoor de waardering boven de $1 B kwam.

Het kwam in 2018 uit de stealth‑modus, met als doel CRISPR‑technologie te gebruiken om gebruiksvriendelijke kits en een smartphone‑app te creëren die ziekten in ziekenhuizen of zelfs thuis kan detecteren, met resultaten binnen 20 minuten.

Het bedrijf wil ook nieuwe CRISPR‑systemen ontdekken, zoals Cas13, Cas14, CasZ, CasY en CasPhi.

Deze zijn bedoeld om een volledig platform te creëren dat base‑editing, epigenetische editing en RT‑editing kan uitvoeren, met de juiste opties gekozen voor elk specifiek doelwit en elke ziekte.

Bron: Mammoth

In zekere mate lijkt het businessmodel van Mammoth meer gebaseerd te zijn op het ontwikkelen van patenten op CRISPR‑systemen en deze uit te licentiëren voor therapeutische of industriële toepassingen in de toekomst.

Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics is niet beursgenoteerd en werd opgericht in 2018. Het richt zich op het ontwerpen van nieuwe SCRIPR‑systemen, en het bedrijf heeft in 2021 $100 M opgehaald.

Het vertrouwt op Cas‑X, een kleiner eiwit dan Cas9, waardoor het waarschijnlijker werkt binnen levende cellen. Het bedrijf is relatief terughoudend over haar voortgang, met alleen een algemene lijst van therapeutische gebieden en technische prestaties die worden geadverteerd.

Achter de schermen maakt het desondanks grote vooruitgang, als we kijken naar de recente reeks partnerschappen.

Het bedrijf heeft een overeenkomst met Biogen om CasX te onderzoeken voor amyotrofische laterale sclerose (ALS) voor een totaal potentieel van $400 M.

Het heeft ook een licentieovereenkomst van $1 B getekend met Sanofi om nieuwe natural‑killer (NK)‑celtherapieën voor kanker te ontwikkelen en heeft deze samenwerking met Sanofi in 2024 uitgebreid.

mm

Jonathan is een voormalig onderzoeker in de biochemie die werkte aan genetische analyse en klinische onderzoeken. Hij is nu een aandelenanalist en financieel schrijver met een focus op innovatie, marktcycli en geopolitiek in zijn publicatie The Eurasian Century.