암 치료·진단 기업 10곳: 2023년 개요

암: 의학의 주요 과제

현대 의학은 치명적인 감염병의 부담을 크게 줄였고 천연두는 근절되었습니다. 그러나 결핵과 파상풍은 여전히 질병과 사망을 일으킵니다. 암은 몸의 세포 자체에 생긴 변화에서 시작된다는 점에서 다른 과제입니다.

유전 질환과 파킨슨병·알츠하이머병 같은 신경퇴행성 질환도 중요한 과제입니다. 이들은 다양한 질병을 포괄하는 암과는 구별됩니다.

암에서는 세포가 통제 없이 증식합니다. 대개 평생에 걸쳐 생기거나 유전되는 유전적 변화가 관여합니다. 암은 100종 이상이며 발생 기전과 치료 필요가 서로 다릅니다.

이러한 다양성은 치료를 어렵게 합니다. 치료 선택지는 개선되고 있지만 발전 속도는 암의 종류와 병기에 따라 다릅니다.

많은 암 치료는 비용이 높습니다. 성공한 의약품은 큰 매출을 올릴 수 있지만 연구와 임상 개발에도 많은 비용이 들며 성공이 보장되지는 않습니다.

항암화학요법, 수술, 방사선치료, 표적치료와 면역치료는 확립된 치료법입니다. 새로운 연구에는 변형 면역세포와 mRNA가 포함됩니다. 혈액을 이용한 조기 발견은 진단 기술이며 그 자체가 치료법은 아닙니다.

암 치료·진단 기업 10곳: 2023년 개요

이 2023년 개요는 대형 제약사, 진단 기업, 임상 개발 단계의 후보물질을 보유한 바이오기업을 살펴봅니다.

기존 의약품과 새로운 생명공학 접근법을 함께 다룹니다.

1. Roche Holding AG (RHHBY)

Roche는 종양학 분야에서 오랫동안 활동했으며 대표적인 약물로 Rituxan, Herceptin, Avastin이 있습니다. 이들 기존 생물학적 제제는 기준 제품과 매우 유사한 바이오시밀러와 경쟁하고 있습니다.

회사는 의약품과 진단 사업을 통해 세계의 환자와 검사실에 제품을 공급합니다. 제약 부문이 전체 매출의 가장 큰 비중을 차지합니다.

진단 사업은 Roche의 종양학 사업을 뒷받침합니다. 정확하고 적시에 이루어지는 진단과 관련 바이오마커·변이 검사는 치료 선택에 도움이 될 수 있습니다. 효용은 암의 종류와 검사에 따라 다르며, Roche의 이 글에서도 이를 설명합니다.

포트폴리오에는 신약과 기존 Avastin, Herceptin, Rituxan/MabThera가 포함되며, 후자는 흔히 AHR로 묶습니다. 바이오시밀러 경쟁으로 기존 제품 매출은 감소했습니다. 면역학과 신경과학도 중요한 사업 분야입니다.

출처: Roche

2023년 개발 포트폴리오에는 임상 3상 연구를 포함한 여러 종양학 프로그램이 있었습니다. 개발 항목에는 신물질과 추가 적응증이 모두 포함될 수 있으므로 각각을 별도의 승인된 치료제로 해석해서는 안 됩니다.

2023년 1~9월 종양학 매출은 고정환율 기준으로 전년 동기보다 5% 증가했습니다.

출처: Roche

Roche의 규모와 사업 다각화는 소형 바이오기업과 차이가 있습니다. 주식 평가는 이익, 배당, 경쟁과 주가 수준을 함께 고려해야 합니다.

2023년 분석은 2022년 3월 고점 이후의 주가 하락과 코로나19 검사 수요 감소를 논의했습니다. 당시 평가는 현재 주가 및 이후 실적과 구분해야 합니다.

2. Merck & Co., Inc.

Merck는 감염병, 백신, 종양학 사업을 운영하며 동물 건강 부문도 보유하고 있습니다.

Merck의 주요 항암제는 Keytruda입니다. 두경부암, 유방암, 폐암, 흑색종, 위암과 자궁경부암 등의 특정 적응증에 승인되었습니다. 2023년 3분기 매출은 63억 3,800만 달러로 전년 대비 17% 증가했습니다. Merck 전체 매출은 159억 6,200만 달러였습니다.

출처: Merck

다른 항암제는 매출 규모와 적응증이 더 제한적입니다. 이들의 개발은 2023년 개요에서 Keytruda의 큰 기여를 보완했습니다.

Gardasil과 Gardasil 9는 특정 인유두종바이러스(HPV)를 예방하는 백신입니다. 일부 HPV 유형은 자궁경부암과 다른 암을 유발할 수 있습니다. 2023년 3분기 두 제품의 합산 매출은 25억 8,500만 달러로 전년보다 13% 증가했습니다.

2023년 종양학 개발 포트폴리오에는 신물질과 추가 적응증이 포함되었습니다. 또한 Merck는 일본 Daiichi Sankyo와 계약을 체결했습니다. 2023년 10월 체결된 이 계약은 세 가지 항체-약물 접합체(ADC) 후보의 개발·사업화에 관한 것입니다. 선급금 40억 달러와 24개월 내 지속 지급금 15억 달러, 추가로 최대 165억 달러의 조건부 상업적 마일스톤이 포함되었습니다.

2023년에는 주요 미국 특허가 2028년에 만료되는 Keytruda에 대한 의존도가 중요한 쟁점이었습니다. 새로운 투여 형태가 원래 제품의 특허를 자동 연장하지는 않습니다. 2025년 9월 FDA는 특정 고형암 적응증에 피하주사형 Keytruda Qlex를 승인했습니다.

가치 평가는 기존 수익, 특정 제품 의존도와 개발 불확실성을 함께 고려해야 합니다.

3. Bristol-Myers Squibb Company

BMS는 종양학에서 오랫동안 활동해 왔으며 2019년 Celgene 인수로 입지를 강화했습니다.

2023년 10월 BMS는 Mirati Therapeutics 인수를 발표했습니다. 약 48억 달러의 현금과 조건 충족 시 최대 10억 달러를 추가 지급하는 권리를 포함해 총 잠재 금액은 58억 달러였습니다. 거래는 2024년 1월 23일 완료되었습니다. Mirati는 KRAS G12C 변이가 있는 특정 비소세포폐암 환자용 Krazati와 연구 프로그램을 보유했습니다.

2023년 발표 자료는 2021년 이후 신제품의 강한 성장과 비교 대상 기존 브랜드의 7% 성장을 제시했습니다. 이 과거 실적은 이후에 완료된 Mirati 인수의 결과가 아닙니다.

출처: BMS

2023년 회사 개발 포트폴리오의 71개 항목 중 50개가 종양학 관련이었으며 고형암, 림프종, 골수종에 중점을 두었습니다. 이는 개발 프로그램 수이지 승인 치료제 수가 아닙니다.

면역학과 종양학에 대한 집중은 새로운 치료 표적 탐색을 지원합니다. 각 프로그램의 가치는 임상 결과로 입증해야 합니다.

세포치료제와 단클론항체 생산에는 첨단 시설이 필요합니다. 이런 생산 과정의 경험은 중요한 사업 역량입니다.

2018년 이후 성장은 종양학 사업을 강화했습니다. 향후 투자 수익은 임상·규제·상업화 결과와 주식 가치평가에 달려 있습니다.

4. Moderna, Inc.

많은 제약사는 저분자 약물, 단클론항체 등 확립된 치료 접근법을 발전시키고 있습니다.

2023년 Moderna는 mRNA 연구를 종양학으로 확대했습니다. Merck와 개발한 동일한 맞춤형 후보 mRNA-4157/V940이 흑색종과 비소세포폐암의 두 임상 3상 연구로 진전한 것으로, 서로 다른 두 제품이 아니었습니다. 2025년 호흡기 제품과 2028년까지의 추가 출시는 당시 회사 목표였으며 확정된 승인이 아니었습니다.

출처: Moderna

Moderna는 인수와 협력으로 기술을 확대했습니다. 2023년에는 무세포 DNA 합성 기업 OriCiro를 인수했습니다. 또한 유전자 편집 기술의 Metagenomi 및 대식세포 치료 기술의 Carisma Therapeutics와 협력했습니다. 마지막 두 관계는 인수가 아니라 협력입니다.

이 기술들은 종양학에 응용될 수 있습니다. Carisma가 당시 제시한 포트폴리오는 암을 대상으로 하는 여섯 개 연구 프로그램이었습니다.

이는 Moderna의 승인 제품 여섯 개를 뜻하지 않습니다. 팬데믹은 대규모 mRNA 백신 개발·생산 역량을 보여주었습니다. 종양학 연구는 내부 프로그램과 외부 기술을 결합합니다.

mRNA, 변형 대식세포와 새로운 유전학 도구는 추가적인 연구 접근법이며 암의 유일한 잠재 치료법이 아닙니다. 효용은 임상 자료로 확인해야 합니다.

5. BioNTech (BNTX)

Moderna는 여러 기술을 연구합니다. mRNA 백신 경쟁사 BioNTech (BNTX )도 사업의 중요한 기반인 기술에 투자하고 있습니다.

Pfizer (PFE )와 코로나19 mRNA 백신을 판매하는 이 회사는 팬데믹 수익으로 연구를 확대했습니다.

2023년에는 대상포진, 결핵, 말라리아, HIV와 단순포진바이러스 2형의 mRNA 백신 프로그램을 운영했습니다. 경쟁사 Moderna(MRNA)도 mRNA 백신을 개발합니다. 연구 프로그램이 있다는 것이 제품 승인을 뜻하지는 않습니다.

과거 개요는 개발 중인 암 치료 후보 12개를 언급했습니다. 이는 2023년의 개발 현황이지 승인된 치료제 수가 아닙니다.

출처: BioNTech

포트폴리오에는 세포치료제와 mRNA에 기반하지 않는 접근법도 있었습니다.

mRNA 백신은 코로나19 예방에서 유용성을 보였습니다. BioNTech는 다른 플랫폼과 함께 암 치료 응용을 연구합니다.

Moderna와의 비교는 종양학, 백신 및 다른 기술에 대한 투자 노출 선호에 달려 있습니다. 종양학 mRNA 프로그램은 임상 평가가 필요하며 더 나은 투자 수익을 보장하지 않습니다.

6. Exact Sciences Corporation

일부 암은 초기 증상이 뚜렷하지 않습니다. 적절한 조기 발견이 치료에 도움이 될 수 있지만 검진의 이익은 질병과 대상 집단에 따라 다릅니다.

Exact Sciences는 서로 다른 진단 기술을 사용합니다. Cologuard는 대변의 DNA와 헤모글로빈을 분석하는 대장암 검진 검사입니다. Oncotype DX는 종양 조직의 유전자 발현을 분석해 치료 결정을 지원합니다.

포트폴리오에는 검진, 치료 선택 지원과 질병 모니터링 연구가 포함됩니다.

출처: Exact Sciences

회사는 액체생검으로 불리는 혈액검사도 개발합니다. 모든 제품이 혈액검사는 아니며 모든 진단 절차를 대체하지도 않습니다.

2023년 1분기 조정 EBITDA는 4,590만 달러 흑자였지만 미조정 EBITDA는 2,690만 달러 적자였습니다. 수익성 평가에서 이 구분은 중요합니다.

출처: Exact Sciences

액체생검의 확대는 임상 근거, 승인, 지침과 비용 보장에 달려 있습니다. 양성 검진 후 추가 검사가 필요할 수 있습니다. Abbott는 2026년 3월 23일 Exact Sciences 인수를 완료했으며 이후 독립 상장회사가 아닙니다.

7. Exelixis, Inc.

Exelixis는 종양학에 집중합니다. CABOMETYX와 COMETRIQ는 같은 성분 cabozantinib의 두 제형입니다. 협력 제품에는 Genentech/Roche와의 COTELLIC 및 일본 Daiichi Sankyo와의 MINNEBRO가 있습니다. MINNEBRO는 항암제가 아니라 고혈압 치료제입니다.

2023년 3분기 cabozantinib 제품 순매출은 4억 2,649만 7천 달러였고 전체 매출은 4억 7,192만 달러였습니다. 회사는 임상 2/3상 등을 통해 추가 적응증을 연구했습니다.

Cabozantinib는 2023년의 상업적 기반이었으며 갑상선암, 신장암과 간암의 특정 적응증에 사용되었습니다.

출처: Exelixis

2023년 포트폴리오에는 임상 2/3상의 zanzalintinib, 고형암 대상 임상 1상 프로그램 네 개와 발굴·전임상 프로그램 아홉 개가 있었습니다.

라이선스 계약에는 Cybrexa Therapeutics의 CBX-12, Sairopa의 ADU-1805와 2023년 9월 Insilico Medicine과의 계약이 포함되었습니다.

출처: Exelixis

2023년 Exelixis는 cabozantinib에 크게 의존했습니다. 내부 연구와 라이선스는 포트폴리오를 넓히려는 시도였습니다. 기존 매출과 후보물질·추가 적응증의 불확실성을 함께 평가해야 합니다.

투자는 따라서 cabozantinib의 상업적 실적과 후속 임상 개발에 연결되며 성공은 불확실합니다.

8. CRISPR Therapeutics

이 분야의 한 기업은 CRISPR Therapeutics (CRSP )입니다. 공동창업자 Emmanuelle Charpentier는 CRISPR-Cas9 방법 개발로 Jennifer Doudna와 2020년 노벨화학상을 공동 수상했습니다.

실험적 동종 CAR-T 세포는 암세포를 공격하도록 변형됩니다. 추가 유전자 편집은 이식편대숙주병 위험을 낮추고 세포의 체내 지속성을 높이는 것을 목표로 합니다. 이는 연구 목표이며 부작용 소멸을 보장하지 않습니다.

공여자 세포는 환자별 자가세포 제품보다 빨리 공급될 가능성이 있습니다. 이런 생산상 이점만으로 생존율 향상이 입증되는 것은 아닙니다.

출처: CRISPR Therapeutics

2023년 개요에는 후보 일곱 개가 있었고 그중 네 개가 임상시험 중이었습니다.

출처: CRISPR Therapeutics

2021년에 발표한 협력은 CAR-NK 치료 연구도 포함했으며 파트너는 Nkarta Therapeutics(NKTX)였습니다. 안전성과 고형암 효과의 잠재적 이점은 연구 목표이지 입증된 우월성이 아니었습니다. 고형암은 성인 암의 대부분을 차지합니다.

2023년의 단기 기대는 주로 Vertex와 개발한 exa-cel에 연결되었습니다. Casgevy라는 이름으로 2023년 12월 8일 겸상적혈구병, 2024년 1월 16일 수혈 의존성 베타지중해빈혈에 FDA 승인을 받았으며 대상은 적격 12세 이상 환자입니다. Vertex와의 당뇨병 연구는 별도의 실험적 프로그램입니다.

임상 결과와 규제 결정은 주가에 영향을 줄 수 있습니다. 종양학 세포치료는 유전자 편집의 추가 응용으로 연구를 통해 효용을 보여야 합니다.

9. Guardant Health, Inc.

치료와 함께 조기 발견 및 모니터링도 중요합니다. 확립된 방법에는 적응증에 따른 영상검사, 내시경, 검사실 검사와 조직생검이 포함됩니다.

액체생검은 혈액 내 종양 관련 물질을 분석합니다. 특정 상황에서 조직검사를 보완할 수 있지만 항상 대체하는 것은 아닙니다.

한 예는 Guardant Shield입니다. 대장암 검진에 유전·후성유전 신호를 사용하며 FDA는 2024년 7월 평균 위험군의 45세 이상 성인용으로 승인했습니다. 모든 암을 대상으로 하는 보편적 검사는 아닙니다.

진행성 암에서는 Guardant360 CDx가 분자 프로파일링과 특정 표적약 선택을 지원합니다. 2020년 FDA 승인은 선택된 종양 변이에 관한 것으로 전체 유전체의 완전한 해독을 뜻하지 않습니다.

또한 Guardant Reveal은 혈액의 종양 관련 물질로 미세잔존질환과 재발 위험을 평가합니다. 2023년 발표는 대장암에서 유방암·폐암으로의 적용 확대를 설명했습니다.

출처: Guardant

2023년 Guardant는 Smart Liquid Biopsy 플랫폼으로 기술을 통합하는 계획을 제시했습니다.

회사는 Reveal을 포함한 검사 성능과 사업 성장을 기대했습니다. 이는 경영진의 전망이지 확정된 결과가 아니었습니다.

출처: Guardant

2023년 계획에는 폐암 및 다중암 검진 연구와 향후 규제 목표도 있었습니다. 목표 날짜는 FDA 승인을 뜻하지 않습니다.

매출은 2018~2022년 연평균 복합성장률 49%로 증가했습니다. 2023년 경영진은 5년간 연 30% 초과 성장, 2028년 매출 20억 달러 초과와 2028년 말 현금흐름 손익분기를 목표로 제시했습니다. 미래 목표였습니다.

출처: Guardant

경쟁사 GRAIL은 2023년 당시 Illumina 소속이어서 원래 목록에서 제외되었습니다. 인수에 대한 규제상 반대와 기업 지배구조 및 거래 과정에 관한 우려가 있었습니다. 분리는 2024년 6월 24일 완료되었고 다음 날 Nasdaq에서 GRAL 기호로 독립 거래를 시작했습니다.

2023년 8월 1일 Guardant와 Illumina는 지식재산 분쟁의 합의를 발표했습니다. 영업비밀 관련 주장도 포함되었습니다. Guardant를 창업한 전 Illumina 직원들에 대한 주장을 입증된 특허 절도로 표현해서는 안 됩니다.

10. MacroGenics, Inc.

MacroGenics는 항체 기반 항암제를 개발합니다. 제품 Margenza는 특정 HER2 양성 전이성 유방암 환자에 승인되었습니다. 글로벌 권리는 2024년 11월 TerSera에 매각되었습니다.

세 가지 기술 플랫폼은 기존 항체 치료보다 효과를 높이고 독성을 낮추는 것을 목표로 합니다.

출처: MacroGenics

2023년 포트폴리오는 주로 임상 1·2상 프로그램과 전임상 물질 두 개로 구성되었습니다.

Gilead와 Incyte의 원래 계약은 합계 2억 1천만 달러의 선급금과 최대 24억 5천만 달러의 향후 조건부 마일스톤 및 잠재적 로열티를 포함했습니다. Synaffix 라이선스는 지급 방향이 반대입니다. MacroGenics가 기술 사용료를 내며 2023년 확대 계약상 일곱 표적에 최대 28억 달러의 조건부 마일스톤과 로열티를 지급할 수 있습니다.

MacroGenics는 백신이 아닌 항-CD3 단클론항체 TZIELD 개발에도 기여했습니다. 2022년 FDA 승인은 2단계 제1형 당뇨병이 있는 적격 8세 이상 환자에서 3단계 발병을 늦추는 용도였습니다. MacroGenics는 2023년 3월 로열티 권리 대가로 DRI에서 1억 달러를 받았습니다. 이후 Sanofi (SNW.DE ) (SNY )의 2억 1천만 달러 지급은 DRI의 권리를 인수한 대가이며 MacroGenics에 그 금액을 새로 지급한 것이 아닙니다. MacroGenics는 2023년 9월 마일스톤 5천만 달러도 받았고 관련 계약의 다른 잠재적 권리와 지급을 유지했습니다.

출처: MacroGenics

MacroGenics는 임상 진전, 계약과 자금조달에 의존합니다. 주식 위험은 높으며 잠재 수익은 불확실합니다.