투자하기 좋은 5대 줄기세포 기업 (6월 2026)

줄기세포의 힘

우리 몸은 수백 가지의 다양한 세포로 이루어져 있습니다. 뉴런, 근육, 혈관, 간, 신장 등 각각은 매우 다른 세포 유형으로 구성됩니다. 이들은 생화학, 크기, 형태, 기능 등 여러 면에서 차이가 있습니다:
하지만 이것은 항상 그런 것은 아니었습니다. 우리는 모두 하나의 세포에서 시작해 배아가 되고, 그 다음에 태아가 됩니다. 우리 몸의 모든 세포는 어떤 세포 유형이든 될 수 있는 전체 유전 프로그램을 가지고 있습니다. 이러한 세포를 “줄기세포”라고 부릅니다. 그러나 근육 세포로 변하면 다시 뉴런으로 변할 수 없습니다. 따라서 우리는 줄기세포를 두 종류로 구분합니다:

• 다능성 줄기세포: 모든 가능한 조직으로 분화할 수 있음.
• 다중능성 줄기세포: 제한된 수의 조직 및 세포 유형으로만 분화할 수 있음.

출처: BioRad

줄기세포는 어떤 세포든 될 수 있기 때문에 거대한 치료 잠재력을 가지고 있습니다. 심장마비 후 손상된 조직을 대체할 수 있습니다. 혹은 알츠하이머병으로 퇴화된 뉴런을 대체할 수 있습니다. 또는 부러진 척추의 여러 신경 조직을 대체할 수 있습니다.

줄기세포를 이용한 치유

이 잠재력은 오래전부터 알려져 왔지만, 몇 가지 문제가 존재합니다:

1. 줄기세포는 몸 안에 드물며 살아있기 위해 특정 조건이 필요합니다.
2. 수용자의 면역 체계가 다른 사람의 줄기세포를 거부할 수 있으며, 이는 장기 이식에서 흔히 발생합니다.
3. 줄기세포를 원하는 유용한 분화 조직으로 전환하는 것은 제어하기 어렵습니다.

첫 번째 시도는 줄기세포와 그들의 분화에 필요한 화학적 환경을 재현하려 했습니다. 일부 제한적인 성공을 거두었지만 충분하지 않았습니다.

바이오테크 분야의 많은 것들처럼, DNA와 RNA에 대한 깊은 이해가 실제 진전을 가능하게 했습니다.

분화 과정 중 실시간으로 일어나는 일을 이해함으로써, 연구자들은 이제 분화 과정을 훨씬 더 잘 제어할 수 있게 되었습니다. 또한 종종 환자의 조직 세포를 채취해 다시 미분화된 줄기세포로 되돌릴 수 있습니다.

줄기세포 치료에 가장 적합한 분야

줄기세포를 치료에 활용하는 것이 가장 타당한 경우는 건강한 조직이 파괴되거나 기능을 상실했을 때입니다. 이런 상황에서 새로운 세포를 도입하면 손상된 장기의 정상 기능을 회복시킬 수 있습니다. 따라서 몇몇 의료 상황이 특히 줄기세포 치료와 관련이 깊습니다:

• 신경계: 많은 신경계 질환은 뉴런이나 신경이 사멸함으로써 발생합니다. 손실된 세포를 교체하는 것이 직접적인 해결책처럼 보이며, 특히 뉴런이 필요에 따라 이웃과 재연결할 수 있는 능력을 고려하면 더욱 그렇습니다.
• 심혈관: 대부분의 경우, 심장마비는 심장 근육의 일부가 사망한 것을 간단히 설명하는 용어입니다. 죽은 조직을 새로운 세포로 교체하면 심장 시스템을 복구하는 데 도움이 될 수 있습니다.
• 제1형 당뇨병: 이 형태의 당뇨병은 몸의 면역 체계가 인슐린을 생산하는 세포를 파괴함으로써 발생합니다. 이러한 세포를 교체하면 완치가 가능할 수 있습니다.
• 신부전: 신장 조직이 사멸하면 몸은 독소를 걸러내는 능력을 잃게 됩니다. 신장을 복구하면 환자의 생명을 구하고 매일 수시간에 걸리는 투석을 피할 수 있습니다.
• 화상: 깊게 화상 입은 피부는 교체가 필요하며, 줄기세포에서 새로 성장한 피부는 화상 치료에 매우 좋은 후보입니다.
• 관절염: 대부분의 관절 및 관절 질환은 파괴되거나 마모된 연골 부분을 포함합니다. 이를 재생하면 문제를 해결할 수 있습니다.

NIH 기사에서 줄기세포 치료에 대해 더 읽어보세요.

상위 5대 줄기세포 기업

이 기업들은 본 기사 작성 시점의 시가총액 기준으로 순서가 매겨졌으며, 이는 선호도나 재무 조언을 의미하지 않습니다.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex는 낭포성 섬유증 치료(승인된 약물 4종) 분야의 선두주자이며, 현재 새로운 분야로 적극적으로 다각화하고 있습니다. 이 회사는 연구개발에 매우 집중하고 있으며, 운영비의 70%와 직원의 3/5^th가 연구개발에 투입됩니다.

Vertex는 유전자 편집 선두 기업인 CRISPR Therapeutics와 긴밀히 협력하고 있습니다. 그들은 겸상 적혈구 질환, 베타 지중성 빈혈, 그리고 제1형 당뇨병 치료제를 개발 중입니다.

마지막으로, 현재 3상 단계에 있는 통증 치료제도 보유하고 있으며, 이 시장은 약 40억 달러 규모로 현재는 오피오이드가 주도하고 있습니다. 비오피오이드 대체제는 프리미엄 가격을 받을 수 있으며 의료계 전반에 큰 관심을 받을 것입니다.

당뇨병: Vertex의 미래 초점

당뇨병은 현재 치료법이 없으며, 유럽과 북미만 해도 250만 명이 해당되는 Vertex 치료제의 가장 큰 잠재 시장입니다. 당뇨병 치료제 개발 이야기는 흥미로운데, 이는 명백히 Vertex의 주요 초점 중 하나이기 때문입니다. 먼저, 2019년에 Semma를 인수했으며, 이어 2022년에 Semma의 경쟁사인 ViaCyte를 인수했습니다. ViaCyte는 이미 CRISPR 치료제와 공동 개발 계약을 체결했으며, 이는 Vertex의 강점과 잘 맞습니다. 이어 CRISPR와 Vertex 간의 추가 라이선스 계약으로 제품을 지속적으로 개선하고 새 임상 시험 승인을 받았습니다..

(이 당뇨병 치료 기술에 대해 자세히 읽어보려면 이 상세 기사에서 확인할 수 있습니다.)

낭포성 섬유증 매출은 2018년 30억 달러에서 2022년 89억 달러로 꾸준히 성장하고 있습니다. 회사는 2018년에 영업이익 6억 3500만 달러를 기록했으며, 2022년에는 33억 달러로 증가했습니다.

Vertex는 이 목록에서 단연 가장 큰 기업이지만, 당뇨병을 위한 줄기세포 치료제가 회사의 프로필을 완전히 바꾸지 않을 정도로 규모가 큰 것은 아닙니다. 3상 단계의 진통제 치료제도 회사를 앞으로 나아가게 할 수 있습니다. 따라서 이 부문에서 가장 안전한 선택일 수 있으며, 설령 줄기세포 치료제가 실패하더라도 지속적인 낭포성 섬유증 매출 흐름이 회사 가치를 합리적으로 유지시킬 것입니다.

2. Vericel

(VCEL )

Vericel의 승인된 제품은 스포츠 의학 및 화상 치료에 초점을 맞추고 있습니다.

연골 복구 치료제인 MACI는 사용이 확대되고 있으며 복원성 연골 제품 분야의 선두주자입니다. 더 많은 적용이 시험 중이며, 회사 치료제의 관절 전달을 위한 새로운 외과 도구 개발도 진행 중입니다. 총 주소 가능한 시장은 30억 달러로 추정됩니다.

피부 화상 치료제는 2022년 겨울에 승인되었으며 2023년 중반에 상용화될 예정입니다. 총 주소 가능한 시장은 6억 달러로 추정됩니다.

출처: Vericel

Vericel은 2022년 4분기에 현금 1억 4천만 달러를 보유하고 있으며 부채가 없습니다. 이 회사는 2020년부터 자유 현금 흐름이 플러스이며, 향후 3년간 연간 20% 이상의 강력한 매출 성장을 기대하고 있습니다.

출처: Vericel

Vericel은 이미 승인된 제품과 긍정적인 현금 흐름, 그리고 수십억 달러 규모의 미개척 시장을 보유한 보수적인 투자자에게 흥미로운 선택입니다. 견고한 재무 상태를 가지고 있으며, 총 수십억 달러 규모의 작은 시장에서 운영됩니다.

현재 실적에는 승인된 피부 제품이 아직 포함되지 않았으며, 이는 향후 2~3년간 매출 성장을 보장합니다.

 3. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

이 회사는 유전자 치료와 줄기세포 치료를 모두 수행합니다. 두 개의 핵심 프로그램은:

• 혈우병 A 유전자 치료, Pfizer와 협력하여 3상 임상시험 중이며, 생물학적 허가 신청(BLA)은 2024년 말에 예상됩니다.
  • 첫 번째 결과는 매우 긍정적이었으며, ”Pfizer는 4분기 실적 발표에서 이것이 가장 유망한 자산 중 하나라고 발표했습니다.”
• Fabry 병을 위한 유전자 치료제, 1/2상 진행 중.

그들의 2가지 주요 줄기세포 치료제는:

• 신장 이식 거부 위험을 제거하는 줄기세포 치료제, 1/2상 진행 중.
• 겸상 적혈구 질환을 위한 줄기세포 치료제, 1/2상 진행 중.

연구 파이프라인에는 추가로 5개의 줄기세포 치료제와 9개의 유전체 엔지니어링 치료제가 포함됩니다.

유전체 엔지니어링은 프리온 질환(광우병 등), 헌팅턴병 등과 같은 신경계 문제를 해결하는 데 사용될 수 있습니다. 이러한 프로그램은 Pfizer, Novartis, Biogen, Takeda와의 파트너십으로 개발됩니다.

회사는 독자적인 제조 능력에 막대한 투자를 했습니다. 2022년 말 기준 Sangamo는 현금 3억 8000만 달러를 보유하고 있습니다. 또한 파트너로부터 임상 연구 마일스톤 달성에 대한 자금을 받고 있으며, 현재까지 8억 1천 5백만 달러를 받았습니다. 세포 치료제에 대한 향후 마일스톤 지급액은 최대 36억 달러이며, 유전체 엔지니어링에서 더 많은 금액이 예상됩니다.

전반적으로 Sangamo는 유전자 및 세포 치료 기술에 대한 노출을 제공하는 투자 기회입니다. 주요 제약사와의 비희석 파트너십 덕분에 재무 상태가 비교적 견고합니다.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

(BCLI )

BrainStorm은 다발성 경화증, 알츠하이머, 파킨슨병, 헌팅턴병, 자폐 스펙트럼 장애와 같은 신경계 질환에 집중하고 있습니다. ALS 치료제는 현재 3상 유일한 후보이며, 빠른 승인을 목표로 하고 있으며 예비 결과는 예방적으로 사용할 경우 도움이 될 수 있음을 시사합니다.

출처: Brainstorm Cell

BrainStorm Cell은 자가 세포 기술 플랫폼(NurOwn®)을 사용합니다: 회사는 환자의 골수 세포를 채취해 뉴런 및 기타 신경 세포로 전환합니다. 이 과정은 비교적 짧아 단 7일이 소요됩니다.

회사는 2022년 12월 31일 기준 현금이 400만 달러에 불과해 현금이 부족한 것으로 보입니다. 이는 최근 분기의 순손실 1,900만 달러와 비교하면 우려스러운 상황입니다. 따라서 ALS 치료제 상용화와 다른 연구개발 프로그램을 추진하기 위해 주식 및/또는 부채를 통한 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보입니다.

전반적으로, BrainStorm은 기술적인 관점에서 흥미로운 기업이지만 심각한 재무 위험을 안고 있습니다. 위험을 감수하는 투자자는 이러한 재무적 우려로 인한 주가 하락 후 상황을 면밀히 관찰하고 매수할 수 있습니다.

5. Gamida Cell

(GMDA )

Gamida 기술은 니코틴아마이드(NAM)를 활용해 줄기세포의 치료 잠재력을 향상시키는 데 초점을 맞추고 있습니다.

현재 회사는 두 가지 치료제를 개발 중입니다:

• Omidubicel: 골수의 암세포를 건강한 세포로 교체하는 줄기세포 치료제입니다. NAM으로 강화된 줄기세포는 생존율을 높이고 위험한 감염 위험을 낮추는 것으로 나타났습니다.
  • Omidubicel의 PDUFA 날짜는 2023년 5월 1일로 고정되어 있으며, 이는 FDA 승인이 6~10개월 후에 이루어질 수 있음을 의미합니다.
• GDA-201: 비호지킨 림프종, 골수종 등 기타 암에 대한 변형된 백혈구 치료제입니다.

출처: Gamida

Gamida 치료제는 골수 기증자를 찾지 못하는 수천 명의 환자를 구할 수 있습니다. 또한 이미 구축되고 검사된 제조 시설을 보유하고 있습니다.

지난 분기(Q3 2022)에는 현재 자산이 6,200만 달러였으며, 순손실은 1,700만 달러였습니다. 회사는 2022년 3분기에 1,400만 달러 규모의 주식을 발행했습니다. 7,200만 달러의 전환 사채로 인해 추가 희석이 발생할 가능성이 있습니다.

Gamida는 파이프라인에 제품이 적고 기존 주주 희석 위험이 커서 보다 투기적인 투자입니다. 따라서 충분히 낮은 평가가 좋은 투자 수익을 위해 중요합니다.

줄기세포 연구에 참여하는 기타 기업

다른 일부 기업들도 줄기세포 치료제 개발에 참여하고 있지만, 규모가 너무 커서 이러한 치료제가 기업 프로필에서 얼마나 중요한지는 명확하지 않습니다.

AstraZeneca와 Sanofi는 고도화된 줄기세포 치료 프로그램을 보유하고 해당 분야의 기업들을 인수했습니다. 그러나 이러한 거대 제약사들은 주력인 블록버스터 의약품 사업이 앞으로도 주요 수익 원천이 될 가능성이 높습니다.