La FDA concede la revisione prioritaria a Bayer Lynkuet per una seconda indicazione

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) di Bayer e ha concesso la designazione di Revisione Prioritaria per Lynkuet (elinzanetant) per il trattamento dei sintomi vasomotori (VMS) da moderati a gravi, noti anche come vampate di calore, nelle donne che ricevono terapia endocrina per il trattamento o la prevenzione del cancro al seno recettore ormonale positivo (HR+), Bayer ha annunciato il 28 settembre 2026.

Elinzanetant è stato approvato per la prima volta negli Stati Uniti nell’ottobre 2025 per il trattamento dei VMS da moderati a gravi dovuti alla menopausa, con tale approvazione supportata dai dati di tre studi clinici di fase III: OASIS-1, OASIS-2 e OASIS-3. Bayer descrive il composto come la prima terapia a doppio bersaglio neurochinina, un antagonista dei recettori NK-1 e NK-3, somministrata per via orale una volta al giorno.

Bayer spiega che la diminuzione dell’attività estrogenica, sia dalla menopausa naturale sia dalla terapia endocrina, porta a un’iperattività dei neuroni KNDy ipotalamici, denominati per kisspeptin, neurochinina B e dinorfina, i quali esprimono sia i recettori NK-1 sia NK-3 e svolgono un ruolo nella termoregolazione. La conseguente disfunzione del centro termoregolatore produce i VMS, e i recettori NK-1 possono anche partecipare alla risposta di raffreddamento tramite sudorazione e vasodilatazione periferica, nonché ai disturbi del sonno.

Progettazione e risultati dello studio OASIS-4

La nuova sottomissione si basa sui risultati di OASIS-4, uno studio di fase III, doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo della durata di 52 settimane, condotto in 90 centri al di fuori degli Stati Uniti. Lo studio ha arruolato 474 donne di età compresa tra 18 e 70 anni con VMS da moderati a gravi causati da terapia endocrina adiuvante (AET) per il cancro al seno HR+ o per la sua prevenzione. Le partecipanti sono state randomizzate 2:1 a ricevere elinzanetant per 52 settimane (n=316) o placebo per 12 settimane seguito da elinzanetant per 40 settimane (n=158).

Bayer ha riferito che lo studio ha raggiunto i suoi endpoint primari, dimostrando riduzioni statisticamente significative della frequenza dei VMS da moderati a gravi rispetto al basale alle settimane 4 e 12 rispetto al placebo. Lo studio ha inoltre raggiunto tutti gli endpoint secondari, inclusi riduzioni della gravità dei VMS alle settimane 4 e 12, una riduzione della frequenza dei VMS alla settimana 1 e miglioramenti dei disturbi del sonno e della qualità della vita correlata alla menopausa dal basale alla settimana 12 rispetto al placebo, con gli effetti mantenuti per tutta la durata dello studio.

I risultati chiave dello studio sono stati presentati all’ASCO 2025 e pubblicati simultaneamente nel New England Journal of Medicine nel giugno 2025 (Cardoso et al., N Engl J Med 2025;393:753-763). “La terapia endocrina è una cura standard per molte donne affette da cancro al seno HR+, che può comunemente causare effetti collaterali come i sintomi vasomotori”, ha dichiarato la ricercatrice principale di OASIS-4 Fatima Cardoso dell’Unità di Senologia del Centre Antoine Lacassagne a Nizza, Francia. Ha aggiunto che è importante continuare a approfondire la conoscenza dei sintomi vasomotori dovuti alla terapia endocrina come parte del supporto alle donne durante il percorso di cura del cancro al seno.

Cecilia Caetano, vicepresidente e responsabile globale degli Affari Medici e della Generazione di Evidenza per la Salute delle Donne nella Divisione Farmaceutica di Bayer, ha affermato che i risultati positivi di OASIS-4 “sostengono ulteriormente il potenziale di elinzanetant nel rispondere a bisogni non soddisfatti nella cura della menopausa, incluso per le donne che affrontano sintomi vasomotori associati al trattamento del cancro al seno”. Ha dichiarato che i risultati confermano il potenziale del composto nell’ampliare le opzioni terapeutiche per le donne in diverse fasi della vita e condizioni di salute.

Stato regolatorio e contesto clinico

Lynkuet è anche diventato la prima terapia indicata per il trattamento dei VMS da moderati a gravi causati da AET per il cancro al seno nel Regno Unito, in Svizzera e in Canada, oltre all’indicazione iniziale di VMS associati alla menopausa, secondo Bayer. Nell’Unione Europea, il composto è stato approvato nel novembre 2025 per i VMS da moderati a gravi associati alla menopausa o causati da AET correlato al cancro al seno. La domanda statunitense, le estensioni di indicazione in Canada, Svizzera e Regno Unito, e l’approvazione UE si basano tutti sui risultati di OASIS-4.

Elinzanetant è approvato sotto il marchio Lynkuet in Australia e negli Stati Uniti per i VMS associati alla menopausa, e nell’UE, Regno Unito, Svizzera e Canada per i VMS da moderati a gravi associati alla menopausa o causati da AET correlato al cancro al seno.

Il cancro al seno rimane il tumore più frequentemente diagnosticato tra le donne a livello globale, secondo l’annuncio. Circa 2,3 milioni di donne sono state diagnosticate con la malattia nel 2022, rappresentando il 30% di tutti i tumori femminili, e quasi il 70% di questi casi è recettore ormonale positivo. L’AET è uno standard di cura consolidato per il trattamento del cancro al seno HR+, con una durata d’uso variabile tra 5 e 10 anni a seconda del tipo di tumore e di altre considerazioni cliniche, e il trattamento con AET fino a 10 anni ha dimostrato di ridurre sostanzialmente la mortalità per cancro al seno nei due decenni successivi alla diagnosi. Le vampate di calore sono un effetto collaterale comune dell’AET e, a causa della diagnosi HR+, molte donne sono scoraggiate dall’uso di medicinali che rilasciano ormoni.

All’inizio del 2026, la National Comprehensive Cancer Network ha aggiornato le linee guida sulla sopravvivenza (Versione 3.2025), includendo Lynkuet come trattamento farmacologico non ormonale preferito nella categoria degli antagonisti selettivi dei recettori NK-1 e/o NK-3 per il trattamento di VMS da moderati a gravi dovuti alla menopausa indotta medicalmente o chirurgicamente.

Entro il 2030, quasi 500 milioni di donne si troveranno negli anni di transizione menopausale, secondo un rapporto di FP Analytics citato da Bayer. L’annuncio identifica VMS e disturbi del sonno come i sintomi della menopausa più frequentemente segnalati e più dirompenti, che possono influire in modo significativo sulla salute, sulla qualità della vita e sulla produttività lavorativa di una donna. Bayer ha dichiarato che le domande di autorizzazione all’immissione in commercio per elinzanetant sono in corso in ulteriori paesi del mondo.