Nilai perusahaan terapi presisi berpotensi naik enam kali pada 2030: proyeksi ARK tahun 2023

Metode Terapi Lama

Industri farmasi telah lama mencari molekul kimia baru yang dapat memengaruhi tubuh dan sel untuk digunakan sebagai obat.

Dalam pendekatan tradisional, efek senyawa yang menjanjikan diuji untuk menemukan kegunaan terapinya. Kini, pengetahuan tentang mekanisme molekuler penyakit semakin melengkapi pendekatan tersebut.

Ini sering menjadi metode yang sulit. Pada awalnya, industri farmasi dapat mengandalkan pengobatan tradisional untuk mengisolasi molekul aktif dari tumbuhan dan sumber alami lainnya. Di sinilah obat seperti Aspirin berasal.

Secara bertahap, mereka harus menemukan molekul yang sepenuhnya baru. Ini berarti banyak percobaan dan kesalahan. Sebagai aturan umum, mengidentifikasi satu pengobatan medis saja dapat memerlukan hingga 10.000 kandidat molekul. Proses semacam itu secara alami sangat memakan waktu dan mahal.

Singkatnya, pendekatan ini dapat digambarkan sebagai “solusi yang mencari masalah”. Anda memulai dengan kimia dan menentukan apakah ia dapat melakukan sesuatu di dalam tubuh. Dan idealnya, tidak membunuh pasien…

Sumber: Mengapa 90% pengembangan obat klinis gagal, dan bagaimana memperbaikinya?

Sebagian obat meredakan gejala: pereda nyeri dapat mengurangi rasa sakit tanpa mengatasi penyebabnya. Namun, banyak obat konvensional juga menangani penyebab penyakit. Pemahaman tentang perubahan molekuler pada kanker telah membuka jalan bagi pengobatan yang lebih terarah.

Jika mekanisme penyakit belum dipahami dengan baik, pencarian terapi membutuhkan banyak pengujian untuk menemukan sesuatu yang efektif dan cukup aman.

Masalah lain dengan metode ini adalah molekul aktif cenderung memiliki lebih dari satu efek biokimia. Jadi, meskipun mungkin memiliki efek yang diinginkan pada, misalnya, paru-paru, ia juga dapat memengaruhi jantung, hati, atau otak.

Karena itu, obat dapat menimbulkan efek samping. Molekul aktif tidak selalu menghasilkan hanya efek yang diinginkan.

Pendekatan Baru

Pengetahuan yang terbatas tentang mekanisme tubuh dahulu membatasi pengembangan obat. Model heliks ganda DNA dikemukakan pada 1953, sedangkan PCR, metode untuk memperbanyak DNA, dikembangkan pada 1980-an. Penggunaannya secara luas dengan biaya terjangkau membutuhkan waktu lebih lama. Proyek Genom Manusia selesai pada 2003 dengan biaya keseluruhan miliaran dolar.

Pada 2023, biaya riset untuk mengurutkan satu genom manusia telah turun di bawah $1.000. Angka ini tidak mencakup semua biaya pemeriksaan klinis dan interpretasinya. Genom referensi tahun 2003 juga belum sepenuhnya bebas celah.

Pengetahuan tentang sel kini jauh lebih baik. Informasi DNA disalin menjadi RNA melalui transkripsi, lalu instruksi RNA pembawa pesan digunakan untuk membuat protein melalui translasi. DNA tidak berubah secara fisik menjadi RNA atau protein.

Sumber: Ark Invest

Pada banyak penyakit, peneliti telah mengidentifikasi mekanisme molekuler tertentu, seperti protein yang tidak berfungsi, perubahan gen, atau gangguan hormon. Dalam kondisi tersebut, mekanisme yang diketahui dapat menjadi sasaran pengembangan terapi.

Pengetahuan ini melengkapi pengembangan obat konvensional: peneliti dapat memulai dari gangguan yang ditemukan dalam tubuh, lalu mencari cara untuk mengatasinya.

Memulai dari masalah dan mencari solusi.

Alat Baru

Selama beberapa dekade, berbagai alat biologi telah berkembang dari riset dasar menjadi penelitian medis, dan sebagian menjadi terapi yang disetujui. Daftar ini mencakup metode yang sudah mapan maupun yang masih eksperimental:

• Antibodi monoklonal
• Pengeditan gen yang disesuaikan
• Penghambatan RNA (RNAi)
• Vaksin mRNA
• Penargetan spesifik jaringan
• Sel punca
• Penghancur protein
• Modulator kekebalan
• Diagnostik berbasis gen dan protein
• Pencetakan 3D jaringan

Berbagai pendekatan ini berkaitan dengan terapi presisi. Namun, daftar tersebut juga memuat diagnostik dan teknologi riset, sehingga tidak semuanya merupakan terapi. Obat molekul kecil pun dapat memiliki sasaran yang spesifik. Antibodi monoklonal telah digunakan selama beberapa dekade, sedangkan vaksin mRNA digunakan secara luas selama pandemi. Peran metode lainnya bergantung pada bukti keamanan dan efektivitasnya.

Proyeksi Nilai Perusahaan Terapi Presisi

Dalam laporan tahun 2023, ARK Invest memperkirakan nilai perusahaan gabungan yang berfokus pada terapi presisi sekitar $500 miliar pada 2022. Ukuran yang digunakan adalah nilai perusahaan, bukan pendapatan tahunan dari penjualan terapi atau ukuran pasar obat.Perkiraan ini bergantung, antara lain, pada perusahaan dan pendekatan terapi yang dimasukkan dalam perhitungan.

ARK memperkirakan nilai perusahaan gabungan tersebut dapat mencapai sekitar $3 triliun pada 2030. Itu berarti sekitar enam kali nilai tahun 2022, atau pertumbuhan tahunan sekitar 29% selama delapan tahun. Angka tersebut merupakan proyeksi.

Beberapa bidang berikut dianggap berpotensi mendorong pertumbuhan tersebut.

Pengeditan Gen

Banyak penyakit langka disebabkan oleh perubahan gen yang mengganggu produksi atau fungsi protein. Pengeditan gen bertujuan memperbaiki gangguan tertentu, tetapi penyembuhan tidak selalu memerlukan pengeditan setiap sel. Bergantung pada penyakitnya, pilihan lain dapat mencakup obat, penggantian enzim, atau penambahan gen.

Dalam pendekatan ex vivo, sel dimodifikasi di luar tubuh lalu dikembalikan kepada pasien. Pendekatan in vivo berupaya melakukan perubahan langsung pada sel sasaran di dalam tubuh.

mRNA

Teknologi mRNA dikenal luas melalui vaksin Covid-19, tetapi vaksin bukan satu-satunya aplikasi potensialnya. Terapi kanker merupakan salah satu bidang penelitian yang menjanjikan. Baca lebih lanjut tentang aplikasi mRNA dalam artikel kami “Aplikasi Selanjutnya untuk Teknologi mRNA: Terapi Kanker”.

Biologi Sintetis

Biologi sintetis mencakup perancangan dan rekayasa sistem biologis, termasuk pembuatan dan penambahan gen atau rangkaian DNA baru. Bidang ini berkaitan dengan terapi gen, tetapi tidak terbatas padanya. Baca lebih lanjut dalam artikel kami “5 Perusahaan Publik Biologi Sintetis Teratas”.

Penghancur Protein Terarah (TPD)

Pada sebagian penyakit, menghilangkan protein yang berbahaya dapat bermanfaat. Kandidat obat degradasi protein terarah mengarahkan mesin penghancur protein milik sel ke sasaran tertentu. Jadi, TPD merupakan pendekatan pengembangan obat, bukan alternatif yang sepenuhnya terpisah dari obat. Konsep PROTAC telah diperkenalkan pada 2001, dan pada awal 2023 beberapa kandidat telah memasuki uji klinis fase II.

Biopsi Cair / Diagnostik Kanker Molekuler

Sel kanker dapat memiliki perubahan genetik yang membedakannya dari sel sehat. Mendeteksi perubahan tersebut tanpa mengambil sampel jaringan merupakan bidang riset penting. Deteksi dini dapat meningkatkan peluang pengobatan beberapa kanker, tetapi manfaat skrining perlu dibuktikan secara tersendiri.

Biopsi cair dapat mencari penanda seperti DNA tumor di dalam darah. Metode ini digunakan dalam situasi klinis tertentu dan diteliti untuk deteksi dini. Hal itu belum membuktikan bahwa skrining rutin semua kanker akan murah atau mengurangi kematian.

GRAIL mengembangkan tes semacam ini dan merupakan bagian dari Illumina pada 2023. Baca lebih lanjut dalam artikel kami tentang perusahaan pada masa tersebut, “Illumina vs Pacific Biosciences: Memilih Perusahaan Pengurutan Genom Generasi Berikutnya”.

Pemeriksaan terpisah terhadap perubahan gen yang diwariskan dapat mengidentifikasi peningkatan risiko kanker tertentu dan membantu merencanakan pemantauan. Ini berbeda dari pencarian DNA tumor yang dilepaskan ke dalam darah.

Contoh Perusahaan Terapi Presisi dan Diagnostik pada 2023

Perusahaan berikut mengembangkan terapi presisi atau teknologi pendukungnya. Daftar ini menggambarkan situasi 2023; banyak program saat itu masih berada dalam penelitian. Tautan mengarah ke pembahasan perusahaan yang lebih terperinci.