Terapi Presisi dapat 6x dari 500 miliar menjadi 3 Triliun pada 2030

Metode Terapi Lama

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.

Hingga baru-baru ini, sebagian besar industri farmasi berfokus pada penemuan molekul kimia baru yang dapat digunakan sebagai obat. Ideanya adalah menemukan senyawa kimia yang memengaruhi tubuh dan sel.

Ini sering menjadi metode yang sulit. Pada awalnya, industri farmasi dapat mengandalkan pengobatan tradisional untuk mengisolasi molekul aktif dari tumbuhan dan sumber alami lainnya. Di sinilah obat seperti Aspirin berasal.

Secara bertahap, mereka harus menemukan molekul yang sepenuhnya baru. Ini berarti banyak percobaan dan kesalahan. Sebagai aturan umum, mengidentifikasi satu pengobatan medis saja dapat memerlukan hingga 10.000 kandidat molekul. Proses semacam itu secara alami sangat memakan waktu dan mahal.

Singkatnya, pendekatan ini dapat digambarkan sebagai “solusi yang mencari masalah”. Anda memulai dengan kimia dan menentukan apakah ia dapat melakukan sesuatu di dalam tubuh. Dan idealnya, tidak membunuh pasien…

Sumber: Mengapa 90% pengembangan obat klinis gagal, dan bagaimana memperbaikinya?

Sebagian besar waktu, obat-obatan ini hanya mengobati gejala. Anda dapat memberikan pereda nyeri untuk menghilangkan sinyal rasa sakit, tetapi itu tidak menyelesaikan penyebab rasa sakit. Kami tahu seperti apa sel kanker dan apa yang mungkin membunuhnya, tetapi tidak mengapa ia menjadi kanker.

Hal ini memaksa dokter menembak dalam gelap, berharap menemukan sesuatu yang berhasil.

Masalah lain dengan metode ini adalah molekul aktif cenderung memiliki lebih dari satu efek biokimia. Jadi, meskipun mungkin memiliki efek yang diinginkan pada, misalnya, paru-paru, ia juga dapat memengaruhi jantung, hati, atau otak.

Inilah mengapa kebanyakan obat memiliki daftar panjang “efek samping”. Hal ini karena sangat jarang sebuah obat aktif memiliki hanya efek yang diinginkan.

Pendekatan Baru

The old way made sense decades ago, as we knew so little about the body’s mechanisms. Before 1953, we even did not know DNA was a double helix. It took up to the 1970s for PCR to be discovered and even longer for it to be routinely done at an acceptable cost. Genom manusia tidak diurutkan hingga 2003, dan proyek tersebut memang menelan miliaran.

Perbedaannya adalah biaya pengurutan genom lengkap kini berada di bawah angka $1.000.

Jadi, baru sekarang kami mendapatkan gambaran yang masuk akal tentang apa yang terjadi di dalam sel tubuh kami. Kami akhirnya memahami dengan tepat bagaimana “basis data” DNA berubah menjadi “instruksi pengkodean” RNA, yang kemudian menjadi protein aktif.

Sumber: Ark Invest

Konsekuensi pertama dari semua pengetahuan ini adalah kami kini memahami penyebab utama banyak penyakit. Protein yang cacat, gen yang hilang, atau hormon tertentu yang tidak menjalankan fungsinya dengan baik. Alih-alih secara buta memodifikasi kimia tubuh dan berharap yang terbaik, kami tahu apa yang salah.

Konsekuensi kedua memungkinkan industri farmasi beralih ke pendekatan klasik. Sekarang mereka dapat memulai dengan apa yang salah dalam tubuh dan berusaha memperbaikinya.

Memulai dari masalah dan mencari solusi.

Alat Baru

Dekade terakhir juga menyaksikan banyak alat biokimia berpindah dari laboratorium riset ke penelitian medis atau perawatan yang dikomersialkan:

• Antibodi monoklonal
• Pengeditan gen yang disesuaikan
• Penghambatan RNA (RNAi)
• Vaksin mRNA
• Penargetan spesifik jaringan
• Sel punca
• Penghancur protein
• Modulator kekebalan
• Diagnostik berbasis gen dan protein
• Pencetakan 3D jaringan

Semua perawatan ini sering digabungkan di bawah payung “Terapi Presisi”. Berlawanan dengan “cara lama” terapi berbasis kimia yang tidak terarah.

Antibodi monoklonal adalah yang pertama. Vaksin mRNA membuat masuk yang dramatis selama pandemi. Yang lainnya akan sama pentingnya dan transformatif.

Pasar Terapi Presisi

Saat ini, terapi presisi merupakan pasar senilai $500 miliar, menurut perkiraan Ark Invest. Ini tidak lagi sekadar ide atau obat potensial, melainkan kekuatan penggerak di balik sebagian besar pertumbuhan sektor farmasi dalam dekade terakhir.

(nilai pasar tepat terapi dapat sangat bervariasi antar perkiraan, tergantung pada apa yang dianggap terapi presisi)

Dalam studi yang sama, Ark Invest memperkirakan pasar ini akan tumbuh menjadi $3 triliun pada 2030. Ini akan menjadi pertumbuhan 6x dalam hanya 7 tahun ke depan.

Beberapa subsektor menjadi kekuatan penggerak di balik pertumbuhan ini

Pengeditan Gen

Banyak penyakit langka disebabkan oleh gen yang cacat atau hilang. Penyebab utama penyakit berada dalam setiap sel dan berasal dari fungsi biokimia yang hilang. Ini berarti tidak ada yang dapat “diaktifkan” atau “ditekan” oleh obat kimia. Hanya dengan mengembalikan fungsi yang hilang di setiap sel dapat menyembuhkan penyakit.

Pengeditan gen awal berfokus pada ex vivo, memperbaiki sel di laboratorium dan menyuntikkannya kembali ke tubuh. Metode yang lebih baru akan fokus pada terapi in vivo, mengedit gen setiap sel target langsung di dalam tubuh.

mRNA

Ini paling dikenal oleh publik luas karena vaksin mRNA melawan Covid-19. Namun vaksin jauh bukan satu-satunya aplikasi potensial mRNA. Yang paling menjanjikan sebenarnya adalah terapi kanker. Anda dapat membaca lebih lanjut tentangnya dan aplikasi mRNA lainnya dalam artikel kami “Aplikasi Selanjutnya untuk Teknologi mRNA: Terapi Kanker”.

Biologi Sintetis

Sementara pengeditan gen memodifikasi gen yang ada, biologi sintetis menambahkan gen baru sepenuhnya dan urutan DNA panjang. Jadi, ini adalah langkah selanjutnya yang alami untuk terapi gen. Anda dapat membaca lebih lanjut tentangnya dalam artikel kami “5 Perusahaan Publik Biologi Sintetis Teratas”.

Penghancur Protein Terarah (TPD)

Kadang-kadang, penyakit disebabkan oleh keberadaan protein yang tidak tepat dan bukan oleh gen yang hilang. TPD dapat mengurangi jumlah protein ini dan menangani sindrom yang tidak dapat diatasi baik oleh obat maupun pengeditan gen. Ini adalah bidang yang muncul dan baru dipelajari sejak 2016, namun sudah memiliki beberapa kandidat obat dalam fase II uji klinis.

Biopsi Cair / Diagnostik Kanker Molekuler

Sebagian besar kanker memiliki urutan genetik spesifik yang membedakannya dari sel sehat. Masalahnya selama ini adalah mendeteksi perubahan ini tanpa harus mengambil sampel langsung dari bagian organ yang terkena. Selain itu, semakin cepat kanker terdeteksi, semakin besar peluang untuk bertahan.

Biopsi cair menggunakan metode deteksi genetik paling kuat untuk menemukan penanda kanker dalam darah. Ini dapat memungkinkan pemeriksaan kanker rutin dan deteksi dini dengan biaya rendah.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang perusahaan terkemuka dalam biopsi cair, Grail, dalam artikel kami tentang perusahaan induknya, “Illumina vs Pacific Bioscience: Memilih Perusahaan Sekuen Gen Generasi Berikutnya”.

Terakhir, analisis genom lengkap untuk mendeteksi kerentanan yang sudah ada terhadap jenis kanker tertentu dapat membantu mengetahui sebelumnya pasien mana yang memerlukan pemantauan lebih rutin.

Seleksi Perusahaan Terapi Presisi

Tanpa melakukan analisis terperinci masing-masing perusahaan, kami dapat menyebutkan beberapa perusahaan yang memimpin dalam mengubah terapi presisi menjadi perawatan blockbuster bernilai miliaran dolar (beberapa di antaranya telah disebutkan sebelumnya dan dianalisis lebih detail dalam artikel terkait).