5 Perusahaan CRISPR Terbaik untuk Investasi (April 2026)

Revolusi CRISPR

Ratusan bahkan ribuan penyakit disebabkan oleh faktor genetik. Banyak di antaranya, hingga saat ini, tidak dapat diobati atau ditangani dengan buruk. Dan sebagian besarnya sangat melumpuhkan atau mematikan.

Meskipun beberapa teknologi modifikasi gen telah ada sejak tahun 1990an, teknologi tersebut masih bersifat kasar, sehingga menyebabkan banyak kerusakan dan modifikasi yang tidak diinginkan pada sel yang dimodifikasi. Ini cukup baik untuk membuat jagung transgenik tetapi tidak cukup untuk pengobatan manusia.

Jadi ketika Jennifer Doudna dan Emmanuelle Charpentier menemukan CRISPR-Cas2012 pada tahun 9, banyak harapan yang tumbuh. Hal ini karena sistem CRISPR memungkinkan kita untuk “mengedit” gen dengan cara yang ditargetkan yang sebelumnya tidak mungkin dilakukan.

Sumber: Terapi CRISPR

Penemuan ini mendorong kedua wanita tersebut untuk meluncurkan perusahaan mereka sendiri secara terpisah, berupaya menyelidiki dan memonetisasi penemuan ini dan memenangkan Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020.

Selusin terapi CRISPR kini sedang diuji dan menjalankan uji klinis untuk penyakit yang sebelumnya tidak dapat disembuhkan.

Kegilaan CRISPR

Karena potensinya yang sangat besar, CRISPR segera menjadi pusat upaya penelitian dan pengembangan besar-besaran di industri bioteknologi. Sistem CRISPR baru ditemukan, seperti Cas12, CAs12a, tetapi juga Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, dll…

Untuk saat ini, sebagian besar upaya penelitian pengobatan manusia terkonsentrasi pada CAs9 dan CAs12. Jika Anda berpikiran teknis dan ingin mempelajari lebih lanjut tentang perbedaan antara dua sistem utama CRISPR ini, saya sarankan untuk membaca publikasi ilmiah ini dan artikel ini.

Investasi besar-besaran pada CRISPR ini juga memicu munculnya perusahaan-perusahaan baru yang berdedikasi pada topik tersebut dan peluncuran program baru oleh perusahaan bioteknologi dan farmasi lainnya. Hal ini menimbulkan sedikit kegilaan jika digabungkan dengan kesibukan terhadap segala hal yang berhubungan dengan bioteknologi selama pandemi. Sejak tahun 2021, kondisi ini sudah agak mereda, dengan valuasi yang stabil lebih rendah.

Belakangan ini, banyak dari terapi tersebut telah menyelesaikan uji klinis tahap terakhir atau bahkan sudah disetujui. Jadi, ini saat yang tepat bagi investor untuk melihat kembali sektor ini dan melihat saham mana yang terbaik untuk menghadapi gelombang komersialisasi terapi berbasis CRISPR.

5 Saham CRISPR Teratas

(Pemilihan dilakukan berdasarkan evaluasi subjektif terhadap pencapaian teknis dan profil keuangan).

1. Terapi CRISPR AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics didirikan oleh salah satu penemu CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. Perusahaan berfokus pada penerapan sistem Cas9 pada pengobatan manusia.

Dalam jalur penelitian dan pengembangannya, 2 program unggulannya adalah terapi darah untuk Beta-thalassemia dan penyakit sel sabit (SCD). Keduanya dikembangkan dalam kemitraan dengan Vertex.

Aplikasi lain dari teknologi CRISPR Therapeutics adalah pengobatan kanker. Idenya adalah menggunakan sel sistem imun yang dimodifikasi untuk menyerang sel kanker. Hingga saat ini, sel-sel dari pasien harus dimodifikasi secara genetik, sebuah proses yang memakan waktu beberapa minggu, yang seringkali terlambat bagi kesehatan pasien yang memburuk dengan cepat.

Sebaliknya, CRISPR Therapeutics sedang mengembangkan sel sistem kekebalan yang dimodifikasi yang dapat diproduksi terlebih dahulu dan cocok untuk semua pasien. Perusahaan saat ini memiliki 8 kandidat yang sedang dalam proses, 2 di antaranya sudah dalam uji klinis.

Perusahaan juga bermitra dalam pengobatan diabetes dengan ViaCyte. CRISPR Therapeutics ingin meningkatkan teknologinya dengan mengubahnya menjadi pengobatan seumur hidup dan tidak memerlukan obat imunosupresi seumur hidup seperti yang dibutuhkan oleh pengobatan ViaCyte versi awal.

ViaCyte diakuisisi oleh Vertex pada Musim Panas 2022, memperdalam hubungan antara Vertex dan CRISPR Therapeutics.

Dalam jangka panjang, CRISPR Therapeutics bertujuan untuk mengembangkan terapi in vivo, di mana sel dapat dimodifikasi langsung dalam tubuh pasien, alih-alih pendekatan ex-vivo saat ini, di mana sel yang dimodifikasi disuntikkan kembali ke tubuh pasien.

Sumber: Terapi CRISPR

Meskipun CRISPR Therapeutics masih dalam tahap pra-pendapatan, CRISPR Therapeutics telah mencapai banyak kemajuan dalam jalur penelitian dan pengembangannya. Vertex juga memiliki uang tunai sebesar $2 miliar untuk menutupi pengeluaran hingga tahun 2024. Oleh karena itu, perusahaan tersebut mungkin masih perlu mengumpulkan dana jika terapi darahnya tidak disetujui pada tahun 2024. Hal ini juga dapat dihindari berkat pendapatan dari Vertex yang berhasil mencapai tonggak penelitian dan pengembangan dalam program diabetes. .

2. Vertex Pharmaceuticals Dimasukkan

(VRTX )

Vertex adalah pemimpin dalam pengobatan Cystic Fibrosis, penyakit genetik yang mematikan, dengan 4 pengobatan berbeda yang menargetkan profil pasien berbeda. Pasien yang tidak dapat diobati dengan terapi saat ini memiliki obat dalam uji klinis fase III, Vanzacaftor. Mereka juga mengembangkan terapi gen untuk fibrosis kistik menggunakan teknologi mRNA.

Secara keseluruhan, Vertex sangat fokus pada penelitian dan pengembangan, dengan 70% biaya operasional didedikasikan untuk menemukan obat dan terapi baru.

Sumber: Puncak

Mereka bermitra dengan CRISPR Therapeutics untuk membantu mengembangkan terapi gen penyakit darah yang disebutkan di atas.  Mereka juga punya 2 program berbedas sedang dikembangkan untuk Diabetes Tipe-1. Yang pertama adalah yang kami jelaskan lebih detail di program Terapi CRISPR. Yang kedua adalah perangkat yang akan mengisolasi sel-sel penghasil insulin dari sistem kekebalan tubuh, sehingga menghilangkan kebutuhan akan teknologi hipo-imun ViaCyte.  Anda dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi pengobatan diabetes ini di artikel detail ini.

Berkat pendekatan ganda ini, Vertex memiliki peluang besar untuk mengubah diabetes menjadi penyakit yang dapat disembuhkan sepenuhnya dan bahkan mungkin tanpa imunosupresan.

Terakhir, pengobatan VX-548 untuk nyeri akut adalah tahap terakhir pengembangan dan mungkin merupakan alternatif baru pengganti opioid, tanpa risiko kecanduan dan efek samping yang lebih sedikit.

Sumber: Puncak

Vertex dapat mengandalkan aliran pendapatan yang stabil dari posisi terdepan di bidang fibrosis kistik untuk membiayai seluruh ekspansinya ke bidang terapi baru. Hal ini menjadikannya saham CRISPR yang baik bagi investor yang mewaspadai perusahaan pra-pendapatan.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Perusahaan memproduksi organisme berdasarkan permintaan untuk aplikasi spesifik. Ini telah mendiversifikasi penerapannya secara luas dengan banyak program penelitian dan kemitraan:

• cannabinoids
• produksi vaksin mRNA dan pengobatan asam nukleat
• Protein makanan
• Produksi pupuk hayati bekerja sama dengan Bayer
• Mikroba yang dapat diprogram untuk penyakit usus
• Bioremediasi mikroplastik
• Biosekuriti dan deteksi patogen
• Mendaur ulang limbah dan kontaminan

Banyak dari modifikasi ini terutama bergantung pada CRISPR atau teknologi pengeditan gen serupa terapi sel kanker CAR-T-nya.

Dengan menyediakan platform siap pakai untuk rekayasa sel, Ginkgo menjadi penyedia layanan utama dalam industri bioteknologi, melampaui industri farmasi dan juga memasuki bidang pertanian, biosekuriti, dan proses kimia industri. Ini memberikan keahlian dan kecepatan serta dapat membantu mengurangi biaya tetap dan jumlah belanja modal yang diperlukan untuk proyek penelitian.

Hal ini ditunjukkan oleh beragamnya klien dan mitra yang dimiliki perusahaan selama beberapa tahun terakhir.

Sumber: Biowork Gingko

Perusahaan ini belum menghasilkan keuntungan karena berinvestasi sedikit lebih banyak daripada total pendapatannya saat ini ($81 juta pada kuartal pertama tahun 1) dalam penelitian dan pengembangan. Namun perusahaan memiliki uang tunai yang relatif cukup sebesar $2023 miliar pada Q1.2 1. Dengan penurunan kas bersih sebesar $2023 juta pada periode yang sama, Ginkgo tampaknya memiliki cukup modal untuk terus beroperasi dan mengembangkan bisnisnya di masa mendatang.

Hal ini menjadikannya saham yang menarik bagi investor yang ingin bertaruh pada teknologi penyuntingan gen dan rekayasa sel, namun tidak pada satu aplikasi tertentu. Hal ini juga biasanya lebih menarik bagi investor yang berfokus pada pertumbuhan.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Perusahaan ini didirikan pada tahun 2017, dengan fokus pada pengembangan teknologi “pengeditan dasar.” Hal ini menjanjikan pengeditan gen yang lebih tepat dibandingkan teknologi CRISPR-Cas9 tradisional. Itu juga bisa mengedit beberapa titik dalam satu gen atau beberapa gen sekaligus.

“Banyak pendekatan penyuntingan gen yang ada seperti 'gunting' yang memotong genom. Editor dasar seperti 'pensil' yang memungkinkan penghapusan dan penulisan ulang satu huruf genom dalam satu waktu.” – Giuseppe Ciaramelle, Presiden & CSO di Beam Therapeutics

Beam Therapeutics berada pada tahap lebih awal dibandingkan perusahaan CRISPR lainnya, dengan fasilitas manufakturnya diperkirakan baru akan dimulai pada akhir tahun 2023. Sebagian besar pipeline-nya masih dalam tahap penelitian memasuki uji klinis tahap 1/2.

Fokusnya hampir sama dengan terapi CRISPR: hematologi (penyakit sel sabit), onkologi, dan penyakit genetik yang lebih langka (gangguan metabolisme glikogen dan Defisiensi Anti-tripsin Alfa-1 – AATD).

Sumber: Terapi Sinar

Beam Therapeutics secara keseluruhan merupakan perusahaan yang lebih sulit diprediksi, karena masih dalam tahap awal. Teknologinya harus membuktikan bahwa ia dapat mencapai hasil terapi yang lebih baik dibandingkan pesaingnya, yang telah mencapai pasar sebelumnya. Karena masih dalam tahap awal, perusahaan ini mungkin perlu menambah modal sebelum mencapai persetujuan dan komersialisasi FDA.

5. Edititas Kedokteran, Inc.

(EDIT )

Editas didirikan oleh penemu CRISPR-Cas9 Jennifer Doudna. Editas mulai bekerja dengan Cas9 tetapi sekarang fokus pada versi kepemilikan Cas12 yang mereka rekayasa: AsCas12a.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang properti unik Cas12a di artikel khusus kami “Apa yang CRISPR-Cas12a2? & Mengapa Itu Penting?".

Singkatnya, keunikan Cas12as adalah karena:

• Masalah yang sulit diselesaikan dengan Cas9 dapat diselesaikan dengan Cas12a
• Ini menghasilkan kemungkinan terjadinya pengeditan gen yang lebih tinggi dibandingkan dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan CAs12a.

Anda juga dapat membaca ikhtisar semua perusahaan Jennifer Doudna di artikel terkait “Perusahaan Jennifer Doudna Teratas untuk Diperhatikan. "

Editas berfokus pada Penyakit Sel Sabit (SCD), dengan 40 pasien dalam uji klinis pada fase 1/2, dengan hasil pertama diharapkan pada akhir tahun 2023.

Editas berada di belakang CRISPR Therapeutics dalam uji klinis untuk Penyakit Sel Sabit tetapi lebih unggul dari Beam Therapeutics.

Karena terapi dan pengobatan inovatif untuk penyakit ini tampaknya menjadi sedikit ramai, investor ingin melihat lebih dalam hasil uji klinis dan menilai apakah AsCas12a memberikan hasil yang lebih unggul dibandingkan teknologi CRISPR Therapeutics Cas9 “klasik”, yang kemungkinan besar akan memberikan hasil yang lebih baik. disetujui oleh FDA terlebih dahulu.