5 Perusahaan CRISPR Teratas untuk Diinvestasikan (Agustus 2026)

Revolusi CRISPR

Ratusan bahkan ribuan penyakit memiliki penyebab utama pada genetika. Banyak di antaranya, hingga kini, tidak dapat diobati atau diobati dengan buruk. Dan kebanyakan bersifat sangat melumpuhkan atau mematikan.

Meskipun beberapa teknologi modifikasi gen telah ada sejak tahun 1990-an, teknologi tersebut masih cukup kasar, menyebabkan banyak kerusakan dan modifikasi yang tidak diinginkan pada sel yang dimodifikasi. Hal ini cukup untuk membuat jagung GMO tetapi tidak cukup untuk kedokteran manusia.

Jadi ketika pada tahun 2012, Jennifer Doudna dan Emmanuelle Charpentier menemukan CRISPR-Cas9, banyak harapan muncul. Hal ini karena sistem CRISPR memungkinkan kita untuk “menyunting” gen secara terarah yang sebelumnya tidak mungkin.

Sumber: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Penemuan ini mendorong kedua wanita tersebut meluncurkan perusahaan mereka masing-masing, dengan tujuan meneliti dan memonetisasi penemuan ini serta memenangkan Hadiah Nobel Kimia pada tahun 2020.

Sebelas terapis CRISPR kini sedang diuji dan menjalani uji klinis untuk penyakit yang sebelumnya tidak dapat disembuhkan.

Kegilaan CRISPR

Karena potensinya yang luar biasa, CRISPR segera menjadi pusat upaya R&D besar-besaran di industri biotek. Sistem CRISPR baru ditemukan, seperti Cas12, CAs12a, namun juga Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, dll…

Saat ini, sebagian besar upaya penelitian untuk kedokteran manusia terfokus pada CAs9 dan CAs12. Jika Anda memiliki latar belakang teknis dan ingin mempelajari lebih lanjut tentang perbedaan antara dua sistem CRISPR utama ini, saya merekomendasikan membaca publikasi ilmiah ini dan artikel ini.

Investasi besar-besaran dalam CRISPR juga memicu munculnya perusahaan baru yang didedikasikan untuk topik ini serta peluncuran program baru oleh perusahaan biotek dan farmasi lainnya. Hal ini menimbulkan kegilaan ketika digabungkan dengan lonjakan minat pada segala hal terkait biotek selama pandemi. Sejak 2021, situasi ini agak mereda, dengan valuasi yang stabil pada level lebih rendah.

Baru-baru ini, banyak terapi ini telah menyelesaikan tahap akhir uji klinis atau bahkan sudah disetujui. Jadi, ini merupakan waktu yang tepat bagi investor untuk meninjau kembali sektor ini dan melihat saham mana yang terbaik untuk memanfaatkan gelombang komersialisasi terapi berbasis CRISPR yang akan datang.

5 Saham CRISPR Teratas

(Pemilihan ini dibuat berdasarkan evaluasi subjektif terhadap pencapaian teknis dan profil keuangan).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Grafik Harga

CRISPR Therapeutics didirikan oleh penemu bersama CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. Perusahaan ini fokus pada penerapan sistem Cas9 untuk kedokteran manusia.

Dalam jalur R&D-nya, 2 program unggulan adalah terapi darah untuk Beta-thalassemia dan penyakit sel sabit (SCD). Kedua program dikembangkan bekerja sama dengan Vertex.

Aplikasi lain dari teknologi CRISPR Therapeutics adalah pengobatan kanker. Ideanya adalah menggunakan sel sistem imun yang dimodifikasi untuk menyerang sel kanker. Sampai kini, sel dari pasien harus dimodifikasi secara genetik, proses yang memakan beberapa minggu, yang sering kali terlalu lambat bagi kesehatan pasien yang cepat menurun.

Sebaliknya, CRISPR Therapeutics mengembangkan sel sistem imun yang dimodifikasi yang dapat diproduksi sebelumnya dan cocok untuk semua pasien. Saat ini perusahaan memiliki 8 kandidat dalam jalur pengembangan, di mana 2 di antaranya sudah berada dalam uji klinis.

Perusahaan ini juga menjalin kemitraan dalam pengobatan diabetes dengan ViaCyte. CRISPR Therapeutics ingin meningkatkan teknologi tersebut menjadi penyembuhan seumur hidup dan tidak memerlukan obat imunosupresi seumur hidup seperti versi awal pengobatan ViaCyte.

ViaCyte diakuisisi oleh Vertex pada Musim Panas 2022, memperdalam hubungan antara Vertex dan CRISPR Therapeutics.

Dalam jangka panjang, CRISPR Therapeutics bertujuan mengembangkan terapi in vivo, di mana sel dapat dimodifikasi langsung di dalam tubuh pasien, alih-alih pendekatan ex-vivo saat ini, di mana sel yang dimodifikasi disuntikkan kembali ke pasien.

Sumber: CRISPR Therapeutics

Meskipun CRISPR Therapeutics masih berada pada tahap pra-pendapatan, perusahaan telah membuat banyak kemajuan dalam jalur R&D-nya. Perusahaan juga memiliki uang tunai sebesar $2 miliar untuk menutupi pengeluaran hingga 2024. Jadi, mungkin masih perlu mengumpulkan dana jika terapi darahnya tidak disetujui pada 2024. Hal ini juga dapat dihindari berkat pendapatan dari Vertex atas pencapaian tonggak R&D dalam program diabetes.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Grafik Harga

Vertex adalah pemimpin dalam pengobatan Fibrosis Kistik, penyakit genetik yang mematikan, dengan 4 terapi berbeda yang menargetkan profil pasien yang berbeda. Pasien yang tidak dapat diobati dengan terapi saat ini memiliki obat dalam fase III uji klinis, Vanzacaftor. Mereka juga mengembangkan terapi gen untuk fibrosis kistik menggunakan teknologi mRNA.

Secara keseluruhan, Vertex sangat fokus pada R&D, dengan 70% biaya operasional dialokasikan untuk menemukan obat dan terapi baru.

Sumber: Vertex

Mereka bermitra dengan CRISPR Therapeutics untuk membantu mengembangkan terapi gen penyakit darah yang disebutkan di atas.  Mereka juga memiliki 2 program berbeda yang sedang dikembangkan untuk Diabetes Tipe-1.  Program pertama adalah yang kami jelaskan secara lebih rinci dalam program Terapi CRISPR. Program kedua adalah perangkat yang akan memisahkan sel penghasil insulin dari sistem imun, menghilangkan kebutuhan akan teknologi hypo-imun ViaCyte.  Anda dapat membaca lebih lanjut tentang teknologi pengobatan diabetes ini dalam artikel terperinci ini.

Ber thanks pada pendekatan ganda ini, Vertex memiliki peluang serius untuk menjadikan diabetes penyakit yang sepenuhnya dapat disembuhkan dan bahkan mungkin tanpa imunosupresan.

Terakhir, pengobatan VX-548 mereka untuk nyeri akut berada pada tahap akhir pengembangan dan dapat menjadi alternatif baru terhadap opioid, tanpa risiko kecanduan dan dengan efek samping yang lebih sedikit.

Sumber: Vertex

Vertex dapat mengandalkan aliran pendapatan stabilnya dari posisi terdepan dalam fibrosis kistik untuk membiayai semua ekspansi ke bidang terapeutik baru. Hal ini menjadikannya saham CRISPR yang baik bagi investor yang berhati-hati terhadap perusahaan pra-pendapatan.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Grafik Harga

Perusahaan ini memproduksi organisme sesuai permintaan untuk aplikasi spesifik. Mereka telah mendiversifikasi aplikasinya secara luas dengan banyak program riset dan kemitraan:

• Kanabinoid
• produksi vaksin mRNA dan obat asam nukleat
• Protein makanan
• Produksi pupuk biologis  dalam kemitraan dengan Bayer
• mikroba dapat diprogram untuk penyakit usus
• Bioremediasi mikroplastik
• Keamanan hayati dan deteksi patogen
• Daur ulang limbah dan kontaminan

Banyak dari modifikasi ini bergantung pada CRISPR atau teknologi penyuntingan gen serupa, terutama terapi sel kanker CAR-T-nya.

Dengan menyediakan platform siap pakai untuk rekayasa sel, Ginkgo menjadi penyedia layanan kunci dalam industri biotek, melampaui industri farmasi dan masuk ke pertanian, keamanan hayati, serta proses kimia industri. Mereka menyediakan keahlian dan kecepatan serta dapat membantu mengurangi biaya tetap dan jumlah capex yang dibutuhkan untuk proyek riset.

Hal ini dibuktikan oleh beragamnya klien dan mitra yang dimiliki perusahaan selama beberapa tahun terakhir.

Sumber: Gingko Bioworks

Perusahaan ini belum menguntungkan, karena menginvestasikan sedikit lebih banyak daripada total pendapatan saat ini ($81 juta pada Q1 2023) dalam R&D. Namun perusahaan memiliki kas sebesar $1,2 miliar pada Q1 2023. Dengan penurunan kas bersih sebesar $110 juta pada periode yang sama, Ginkgo tampaknya memiliki modal yang cukup untuk terus beroperasi dan mengembangkan bisnisnya dalam waktu dekat.

Hal ini menjadikannya saham yang menarik bagi investor yang ingin bertaruh pada teknologi penyuntingan gen dan rekayasa sel, namun tidak pada satu aplikasi tertentu. Ini biasanya lebih menarik bagi investor yang berfokus pada pertumbuhan.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Grafik Harga

Perusahaan ini didirikan pada tahun 2017, berfokus pada pengembangan teknologi “penyuntingan basis.” Teknologi ini menjanjikan penyuntingan gen yang lebih tepat dibandingkan teknologi CRISPR-Cas9 tradisional. Ia juga dapat menyunting beberapa lokasi dalam satu gen atau beberapa gen sekaligus.

“Banyak pendekatan penyuntingan gen yang ada seperti ‘gunting’ yang memotong genom. Penyunting basis seperti ‘pensil’ yang memungkinkan menghapus dan menulis ulang satu huruf genom pada satu waktu.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Beam Therapeutics berada pada tahap yang lebih awal dibandingkan perusahaan CRISPR lainnya, dengan fasilitas manufakturnya diperkirakan baru mulai pada akhir 2023. Sebagian besar jalurnya masih pada tahap riset memasuki fase 1/2 uji klinis.

Ia memiliki fokus yang hampir sama dengan CRISPR therapeutics: hematologi (penyakit sel sabit), onkologi, dan penyakit genetik langka (gangguan metabolisme glikogen dan Defisiensi Alfa-1 Anti-Trypsin – AATD).

Sumber: Beam Therapeutics

Secara keseluruhan, Beam Therapeutics adalah perusahaan yang lebih sulit diprediksi, karena berada pada tahap yang cukup awal. Teknologinya harus membuktikan dapat menghasilkan hasil terapeutik yang lebih baik dibandingkan pesaingnya, yang akan masuk pasar lebih dulu. Karena tahap awalnya, perusahaan ini kemungkinan juga perlu mengumpulkan lebih banyak modal sebelum memperoleh persetujuan FDA dan komersialisasi.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Grafik Harga

Editas didirikan oleh penemu CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Editas awalnya bekerja dengan Cas9 tetapi kini fokus pada versi kepemilikan Cas12 yang mereka rancang: AsCas12a.

Anda dapat membaca lebih lanjut tentang sifat unik Cas12a dalam artikel khusus kami “Apa Itu CRISPR-Cas12a2? & Mengapa Penting?“.

Singkatnya, keunikan Cas12a terletak pada:

• Masalah yang sulit diselesaikan dengan Cas9 dapat diatasi dengan Cas12a
• Hal ini menghasilkan peluang lebih tinggi terjadinya penyuntingan gen dibandingkan dengan Cas9.
• Lebih dari satu gen dapat dimodifikasi sekaligus dengan CAs12a.

Anda juga dapat membaca ikhtisar semua perusahaan milik Jennifer Doudna dalam artikel terkait “Perusahaan Jennifer Doudna Teratas untuk Dipantau.”

Editas fokus pada Penyakit Sel Sabit (SCD), dengan 40 pasien dalam uji klinis fase 1/2, dengan hasil pertama diharapkan pada akhir 2023.

Editas berada di belakang CRISPR Therapeutics dalam uji klinis untuk Penyakit Sel Sabit tetapi di depan Beam Therapeutics.

Karena terapi ini dan pengobatan inovatif untuk penyakit ini tampaknya semakin ramai, investor akan ingin meneliti secara mendalam hasil uji klinis dan menilai apakah AsCas12a menghasilkan hasil yang lebih unggul dibandingkan teknologi Cas9 “klasik” CRISPR Therapeutics, yang kemungkinan akan disetujui FDA terlebih dahulu.