Berinvestasi di CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) adalah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan terapi menggunakan metodologi baru dan inovatif. CRISPR Therapeutics (CRSP ) dinamai berdasarkan teknik penyuntingan genetik yang dikembangkan oleh salah satu co‑foundernya. Secara informal dikenal sebagai “gunting gen”, teknologi CRISPR memberikan kemampuan untuk memotong, mengganti, dan menyunting gen kepada komunitas riset ilmiah. Dengan mengembangkan teknik ini, perusahaan telah membuka pintu ke cara baru sepenuhnya dalam mengembangkan opsi pengobatan untuk berbagai penyakit. Opsi baru ini mengubah cara kita memandang penyakit, dan potensi untuk sepenuhnya menghilangkan penyakit turunan kini menjadi kemungkinan nyata.

Apa itu CRISPR Therapeutics (CRSP)

Perusahaan ini dinamai setelah CRISPR, singkatan dari clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR adalah jenis urutan DNA yang mendeteksi dan menghancurkan bakteriofag, bagian virus yang bertanggung jawab untuk mereplikasi dan menginfeksi tubuh. Perusahaan ini dinamai CRISPR karena salah satu co‑foundernya, Emmanuelle Charpentier, merupakan pelopor dalam mengembangkan cara menggunakan CRISPR dalam setting ilmiah untuk menyunting materi genetik. Charpentier, bersama koleganya Jennifer Doudna, berhasil memecahkan perilaku molekuler ini pada bakteri dan menerapkan pelajaran yang dipelajari dari observasi ke dalam pengembangan alat penyuntingan gen. Dengan mengisolasi mekanisme yang ditemukan pada bakteri, kedua ilmuwan tersebut dapat menciptakan cara sederhana untuk memotong DNA dengan mudah, memungkinkan penambahan atau penggantian segmen tertentu dari materi genetik. Penemuan revolusioner ini memungkinkan peneliti di seluruh dunia dengan mudah meneliti organisme dan mengembangkan pemahaman yang jauh lebih dalam tentang peran DNA dalam penyakit. Untuk kontribusinya, Charpentier dan Doudna memenangkan Penghargaan Nobel dalam Kimia tahun 2020.
Perusahaan ini berkantor pusat di Swiss dan juga memiliki fasilitas riset dan pengembangan di Amerika Serikat. Beberapa tahun setelah Charpentier mulai bekerja pada CRISPR pada tahun 2011, ia mendirikan perusahaan bersama pada tahun 2013. Perusahaan ini menerima minat signifikan sejak awal dengan Bayer, salah satu perusahaan farmasi terbesar di dunia, berinvestasi di perusahaan ini. Sejak itu, perusahaan telah tumbuh menjadi lebih dari 300 karyawan dan melakukan IPO pada tahun 2016. Perusahaan telah mengembangkan beberapa terapi menggunakan CRISPR yang berada dalam berbagai tahap proses uji klinis.

Mengapa CRISPR Therapeutics (CRSP) Penting?

Platform penyuntingan gen CRISPR adalah metode revolusioner dengan potensi untuk menangani sejumlah penyakit serius. Beberapa obat terobosan saat ini sedang menjalani uji klinis. Yang paling maju menuju persetujuan regulatori adalah terapi perusahaan untuk β‑Thalassemia tergantung Transfusi (TDT) dan Penyakit Sel Darah Sickle (SCD), yang menangani penyakit darah serius dengan tingkat mortalitas tinggi. Tujuan terapi ini adalah meniru variasi genetik pada individu tertentu yang menghasilkan gejala berkurang atau tidak muncul saat didiagnosis. Dengan menciptakan variasi ini pada pasien yang menderita SCD dan β‑Thalassemia, gejala terbukti berkurang. Kelompok penyakit ini, yang tergabung dalam hemoglobinopati, biasanya memerlukan perawatan seumur hidup, termasuk transfusi darah dan rawat inap yang sering. Setiap tahun, 360.000 bayi lahir dengan penyakit ini, meskipun tidak semua kasus cukup parah untuk memerlukan perawatan seumur hidup. Tujuan terapi yang dikembangkan oleh CRISPR ini adalah mengurangi tingkat kematian dan membuat penyakit lebih dapat dikelola bagi pasien. Sementara terapi SCD dan β‑Thalassemia berada pada tahap paling maju dalam uji klinis, perusahaan juga memiliki beberapa kandidat menjanjikan lainnya dalam pipeline.
Meskipun SCD dan β‑Thalassemia hanyalah satu dari banyak penyakit yang berpotensi diobati oleh teknologi CRISPR. Pada berbagai tahap lain dalam proses pengembangan terdapat regimen berbasis CRISPR untuk mengobati penyakit seperti kanker, diabetes, dan fibrosis kistik. Dari uji klinis yang sedang berjalan, hampir setengahnya merupakan kolaborasi dengan Bayer dan perusahaan besar lainnya. Hal ini memungkinkan perusahaan mengurangi risiko sendiri serta memberikan CRISPR Therapeutics pengetahuan dan keahlian yang luas. Kemitraan lain mencakup perusahaan Amerika Viacyte dan Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Pada suatu waktu, ada spekulasi bahwa Vertex tertarik untuk bergabung dengan CRISPR, berita yang menyebabkan lonjakan harga saham. Dengan tim ilmiah yang berbakat dan riset mutakhir yang dilakukan oleh CRISPR, perusahaan telah menarik perhatian industri, dan potensi jangka panjang perusahaan tetap sangat menjanjikan bagi investor.

Prospek CRISPR Therapeutics (CRSP)

Pekerjaan saat ini pada SCD dan β‑Thalassemia hanyalah satu cara yang sangat kecil namun menjanjikan dimana teknologi CRISPR dapat diterapkan dalam kedokteran. Di Amerika Serikat dan Eropa saja, tempat uji klinis sedang dilakukan, jumlah pasien potensial yang akan mendapat manfaat dari terapi ini saat ini lebih dari 30.000. Ini hanya kasus paling parah, dan CRISPR Therapeutics memperkirakan bahwa setelah regimen pengobatan menjadi lebih sederhana, mereka yang memiliki kasus lebih ringan juga akan mencari pengobatan. Hal ini akan meningkatkan total jumlah pasien menjadi lebih dari 160.000 di AS dan Eropa saja. Jika disetujui oleh regulasi di UE dan Amerika Serikat, kemungkinan obat ini akan diadopsi di negara lain juga. Tingkat penyakit ini dalam populasi jauh lebih tinggi di tempat seperti Afrika, dan distribusi yang luas akan memberikan dampak besar pada populasi di seluruh dunia.
Meskipun statistik ini mengesankan, SCD dan β‑Thalassemia hanyalah satu dari banyak penyakit yang berpotensi diobati oleh teknologi CRISPR. Pada berbagai tahap lain dalam proses pengembangan terdapat regimen berbasis CRISPR untuk mengobati penyakit seperti kanker, diabetes, dan fibrosis kistik. Dari uji klinis yang sedang berlangsung, hampir setengahnya merupakan kolaborasi dengan Bayer dan perusahaan besar lainnya. Hal ini memungkinkan perusahaan mengurangi risiko sendiri serta memberikan CRISPR Therapeutics pengetahuan dan keahlian yang luas. Kemitraan lain mencakup perusahaan Amerika Viacyte dan Vertex Pharmaceuticals. Pada suatu waktu, ada spekulasi bahwa Vertex tertarik untuk bergabung dengan CRISPR, berita yang menyebabkan lonjakan harga saham. Dengan tim ilmiah yang berbakat dan riset mutakhir yang dilakukan oleh CRISPR, perusahaan telah menarik perhatian industri, dan potensi jangka panjang perusahaan tetap sangat menjanjikan bagi investor.

Ringkasan

Teknologi CRISPR adalah salah satu penemuan ilmiah paling menarik dan menjanjikan dalam ingatan baru-baru ini. Dengan menciptakan cara untuk mempelajari dan mengubah DNA secara presisi, kemampuan untuk menyembuhkan penyakit turunan semakin mendekati realitas. Dengan tim ilmiah yang berbakat, perusahaan berada pada tahap yang sangat maju dalam proses pengembangan obat dan memiliki beberapa terapi menjanjikan yang sedang dalam proses pengujian dan persetujuan. Bersama dengan koneksi mereka ke perusahaan farmasi besar, CRISPR Therapeutics memiliki semua alat yang diperlukan untuk menjadi pemain utama di bidang ini.