Novartis raportoi positiivisista vaihe III RMS -tuloksista remibrutinibille

Novartis ilmoitti 1. syyskuuta 2026 positiivisista ensituloksista vaihe III REMODEL-1- ja REMODEL-2 -kokeistaan, joissa tutkittiin remibrutinibia relapsoivassa multippeliskleroosissa. Yhtiö kertoi, että molemmat tutkimukset saavuttivat ensisijaisen päämääränsä merkittävästi vähentämällä vuosittaista relapsien määrää verrattuna aktiiviseen vertailuaineeseen teriflunomiidiin. Tulokset julkistettiin ad hoc -ilmoituksella, joka on annettu SIX Sveitsin pörssin listausmääräysten 53 artiklan mukaisesti, Sveitsin hintatietoa koskevan tiedonantovelvoitteen perusteella, ja yhtiö ilmoitti aikovansa toimittaa remibrutinibin relapsoivan multippeliskleroosin hoitoon terveysviranomaisille maailmanlaajuisesti.

Novartisin mukaan kokeet osoittivat remibrutinibin olevan teriflunomiidia parempi kaikissa keskeisissä toissijaisissa päämäärissä kummassakin tutkimuksessa, mukaan lukien MRI-lesioiden väheneminen. Ennalta suunnitellussa yhdistetyssä analyysissä REMODEL-1- ja REMODEL-2 -tutkimuksista yhtiö raportoi kliinisesti merkittävän viiveen toimintakyvyn heikkenemisessä, positiivisen trendin 3‑kuukautisesti vahvistetussa toimintakyvyn heikkenemisessä ja nimellisesti merkittävän 6‑kuukautisen vahvistetun toimintakyvyn heikkenemisen.

REMODEL-ohjelman turvallisuusprofiili oli yhdenmukainen laajemman remibrutinibi-kehitysohjelman kanssa, johon kuuluu yli 4 500 kliinisen tutkimuksen osallistujaa useissa eri indikaatioissa, Novartis totesi. Yhtiö kertoi, että remibrutinibi oli hyvin siedetty eikä se osoittanut maksaturvallisuuden merkkejä, mukaan lukien tapaukset, jotka täyttäisivät Hy’n lain kriteerit.

“Huolimatta hoidon edistymisestä, edelleen on puutteellinen tarve suun kautta otettaville hoidoille, jotka pystyvät tarjoamaan vahvan relapsien ehkäisyn, hidastamaan toimintakyvyn heikkenemistä ja samalla säilyttämään suotuisan turvallisuusprofiilin,” sanoi Shreeram Aradhye, Novartisin presidentti, kehitys ja päälääketieteellinen johtaja. “Positiiviset REMODEL-tulokset korostavat remibrutinibin potentiaalia tehokkaana suun kautta otettavana hoitona RMS-potilaille, joilla on erottuva hyöty‑riskisuhde.”

REMODEL-tutkimuksen suunnittelu

REMODEL-1 ja REMODEL-2 ovat identtisiä monikeskuksisia, satunnaistettuja, kaksinkertaisesti sokeita, aktiivista vertailuaineeseen verrattuja vaihe III -tutkimuksia, joissa arvioidaan remibrutinibin tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna teriflunomiidiin relapsoivan multippeliskleroosin aikuispotilailla. Noin 2 000 potilasta maailmanlaajuisesti, joilla oli äskettäistä taudin aktiivisuutta ja Expanded Disability Status Scale -pisteet 0,0–5,5, satunnaistettiin 1:1 -suhteessa saamaan joko 100 mg remibrutinibia tai teriflunomiidia yhtiön mukaan. Jokainen tutkimus koostuu aluksi kaksinkertaisesti sokeasta Core-osasta, jonka kesto on joustava enintään 30 kuukautta, jonka jälkeen seuraa avoin jatkojakso enintään viiden vuoden ajan.

Ensisijainen päämäärä on vuosittainen relapsien määrä. Keskeisiä toissijaisia päämääriä ovat 3‑ ja 6‑kuukautisesti vahvistettu toimintakyvyn heikkeneminen, uusien tai laajentuvien T2‑lesioiden määrä vuodessa, gadoliniumia vahvistavien T1‑lesioiden määrä per skannaus, serumin neurofilamentti‑kevytketjun pitoisuus sekä prosenttiosuus osallistujista, joilla ei ole merkkejä taudin aktiivisuudesta (NEDA‑3).

ClinicalTrials.gov‑rekisterit kuvaavat kunkin Core-osan satunnaistettuna, kaksinkertaisesti sokeana, double‑dummy‑menetelmällä toteutettuna rinnakkaisryhmävertailuna, jossa osallistujat saivat joko remibrutinibi‑tabletin vastaavan teriflunomiidi‑lumelääkkeen tai teriflunomiidi‑kapselin vastaavan remibrutinibi‑lumelääkkeen. REMODEL-1‑tietue ilmoittaa todellisen aloituspäivän 16. joulukuuta 2021, ensisijaisen päättymispäivän 21. heinäkuuta 2026, todellisen rekrytoinnin 1 000 osallistujaa ja arvioidun kokonaispäättymispäivän 30. lokakuuta 2030. REMODEL-2‑tietue ilmoittaa todellisen aloituspäivän 13. joulukuuta 2021, ensisijaisen päättymispäivän 22. heinäkuuta 2026, todellisen rekrytoinnin 1 007 osallistujaa ja saman arvioidun päättymispäivän. Molemmat tutkimukset on merkitty aktiivisiksi eikä niihin enää rekrytoida, ja ne toteutetaan kohteissa Pohjois‑ ja Etelä‑Amerikassa, Euroopassa, Aasiassa, Afrikassa sekä Lähi-idässä; jokainen tietue mainitsee, että kahden tutkimuksen tiedot yhdistetään joissakin päämäärissä. Kelvollisia osallistujia olivat 18–55‑vuotiaat, joilla oli relapsoivan multippeliskleroosin diagnoosi vuoden 2017 McDonald‑diagnostiikkakriteerien mukaisesti.

Sääntelysuunnitelmat ja Remibrutinib-tausta

Novartis esittelee REMODEL-1- ja REMODEL-2 -tiedot myöhäisenä esityksenä MSToronto2026 -tapahtumassa ja aikoo pitää sijoittajapuhelun kongressiesityksen jälkeen. Yhtiö aikoo hakea sääntelyviranomaisilta hyväksyntää remibrutinibille relapsoivassa multippeliskleroosissa maailmanlaajuisesti.

Remibrutinibi on erittäin valikoiva, suun kautta otettava Bruton’s tyrosiinikinaasin estäjä, joka estää BTK‑reitin, vähentäen B-solujen ja synnynnäisten immuunisolujen aktivaatiota ja siten säädellen immuuniregulaatioverkostoja sekä siihen liittyvää neurotulehdusta. Novartisilla löydetty yhdiste tutkii neurotieteellisiä indikaatioita, mukaan lukien vaihe III REMASTER -tutkimus sekundaarisessa etenevässä multippeliskleroosissa, sekä muita immuunivälitteisiä sairauksia kuten hidradenitis suppurativa ja ruoka‑allergia.

Remibrutinibi 25 mg on jo hyväksytty nimellä Rhapsido aikuisille, joilla on krooninen spontaani nokkosihottuma. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi Rhapsidon syyskuussa 2025, ja Euroopan komissio hyväksyi sen huhtikuussa 2026. FDA:n hyväksyntä koski aikuispotilaita, joilla oireet jatkuivat H1‑antihistamiinihoidosta huolimatta, ja se perustui vaihe III REMIX-1‑ ja REMIX-2 -tutkimuksiin, joissa Rhapsido osoitti ylivertaisuutta plaseboon verrattuna kutinan, nokkosihottuman ja viikoittaisen nokkosihottuman aktiivisuuden muutoksessa peruslinjasta 12. viikolla, kertoi Novartis hyväksymisilmoituksessaan. Euroopan komission hyväksyntä koski aikuispotilaita, joilla oli riittämätön vaste H1‑antihistamiinihoitoon, ja se seurasi myönteistä lausuntoa Humanististen lääkkeiden komitealta helmikuussa 2026.

Multippeliskleroosi on krooninen keskushermoston tulehduksellinen sairaus, jolle on ominaista myeliinin tuhoutuminen ja aksiaalinen vaurioituminen aivoissa, näköhermoissa ja selkäytimessä, ja sen mukaan Novartisin arvioon se koskee lähes 3 miljoonaa ihmistä maailmanlaajuisesti. Relapsoiva multippeliskleroosi on sairauden yleisin muoto ja siihen sisältyvät kliinisesti eristetty oireyhtymä, relapsoiva‑remittoiva MS sekä aktiivinen sekundaarinen etenevä MS.