Nobel Ödülü Başarılarına Yatırım – CRISPR ile Hassas Genetik Mühendislik

Nobel Ödülü, bilim dünyasındaki en prestijli ödüldür. Alfred Nobel’in vasiyeti doğrultusunda, “geçen yıl insanlığa en büyük faydayı sağlayan” kişilere fizik, kimya, fizyoloji ya da tıp, edebiyat ve barış dallarında ödül verilmesi amacıyla oluşturulmuştur. Daha sonra İsveç Merkez Bankası tarafından ekonomi bilimleri için altıncı bir ödül daha eklenmiştir.

Ödülün kime verileceği, birden fazla İsveç akademik kurumuna aittir.

Miras Endişeleri

Nobel Ödülü’nün yaratılma kararı, Alfred Nobel’in kendi ölüm ilanını okumasının ardından, kardeşinin ölüm haberini yanlış anlayan bir Fransız gazetesinin yaptığı hatadan sonra gelmiştir. “Ölüm Tüccarı Öldü” başlıklı Fransız makalesi, Nobel’i duman çıkarmayan patlayıcıları, en ünlüsü dinamit, icadı nedeniyle eleştirmiştir.

İcatları modern savaşın şekillenmesinde çok etkili olmuş ve Nobel, büyük bir demir ve çelik fabrikasını silah üreticisi bir dev haline getirmiştir. İlk olarak kimyager, mühendis ve mucit olan Nobel, mirasının savaş ve başkalarının ölümünden elde edilen bir servet olarak hatırlanmasını istemediğini fark etmiştir.

Nobel Ödülü

Günümüzde Nobel’in serveti, Nobel Vakfı ve altın kaplamalı yeşil altın madalya, diploma ve kazananlara verilen 11 milyon SEK (yaklaşık 1 Milyon $) tutarındaki para ödülünü finanse etmek için gelir üreten bir fona yatırılmıştır.

Kaynak: Britannica

Genellikle Nobel Ödülü parası, özellikle bilim alanlarında birden fazla kazanan arasında bölüştürülür; çünkü çığır açan bir keşfe 2 ya da 3 önde gelen figürün birlikte ya da paralel olarak katkıda bulunması yaygındır.

Yıllar içinde Nobel Ödülü, EN bilim ödülü haline gelmiş, teorik ve çok pratik keşifler arasında bir denge kurmaya çalışmıştır. Modern dünyayı temellendiren başarıları ödüllendirmiştir; örneğin radyoaktivite, antibiyotikler, X‑ray’lar ya da PCR gibi; ayrıca güneşin enerji kaynağı, elektron yükü, atomik yapı ve üst akışkanlık gibi temel bilimleri de ödüllendirmiştir.

CRISPR – Genetik Mühendisliğin Devrimi

Gen Mühendisliği Zorlukları

Genlerin keşfi ve PCR (1993 Nobel Ödülü) ile analiz edilebilmesi, bilim insanları ve doktorların insan, hayvan ve bitki genomlarını istedikleri gibi düzenleme hayalini gerçekleştirmelerini sağladı. Pratikte ise bu çok zor bir süreç oldu ve erken dönem yöntemlerin çoğu yetersiz kaldı.

Bu, sadece bir geni tanımlamanın ya da tüp içinde doğru genetik diziyi oluşturmanın yeterli olmamasından kaynaklanmaktadır. Genin daha sonra canlı hücrelere yerleştirilmesi ve organizmanın genomuna entegre edilmesi gerekir.

Örneğin “sadece” yeni bir bitki çeşidi oluşturmak hedefi varsa, yüksek başarısızlık oranı ve genom içine rastgele ekleme kabul edilebilir. İşlenen hücrelerin %99,9’u ölür ya da eklenen geni düzgün göstermese de, %0,1’inin istenen sonucu üretmesi ve daha sonra çiftçiler için çoğaltılıp satılması mümkündür.

Ancak bu tür yöntemler insan tedavisi için tamamen yetersizdir ve bitki‑hayvan uygulamalarında kaba olmaları nedeniyle eleştirilmiştir.

Yeni Bir Paradigma

Bu durum, Jennifer Doudna & Emmanuelle Charpentier’ın 2012’de CRISPR‑Cas9 adlı bir protein keşfetmesiyle tamamen değişti. İkisi de 2020’de Kimya Nobel Ödülü’nü kazandı. Keşif ile Nobel Ödülü arasındaki sadece sekiz yıl, bu buluşun biyoloji alanında bir oyun değiştirici olarak hemen tanındığını gösteriyor.

CRISPR sistemi, genleri “düzenleme” imkânı tanıyarak, genomun belirli bir bölgesini istenen diziyle değiştirmemizi sağlar. CRISPR, mevcut bir geni kesmek, belirli bir diziyi silmek ya da doğru genetik diziyi eklemek gibi birçok şekilde kullanılabilir.

Her durumda, gen düzenlemesi tüm genomun sadece bir bölümünde tamamen öngörülebilir bir şekilde gerçekleşir. Bu, yönlendirilmemiş gen eklemesinin kanser riskleri gibi büyük sorunlarla ilişkilendirilmesi nedeniyle önemlidir.

Kaynak: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Daha da önemlisi, gen modifikasyon süreci hedeflenen hücreler için büyük ölçüde zararsızdır; bu da önceki yöntemlere kıyasla toksisiteyi bir mertebe azaltır.

Daha Fazla CRISPR

Potansiyeli çok büyük olduğu için CRISPR, tüm biyoteknoloji sektöründe dev bir Ar‑Ge çabasının merkezine oturdu. Cas12, CAs12a gibi yeni CRISPR sistemleri keşfedildi; ayrıca Cas13, Cas5, Cas8, Csx10 gibi çeşitler de ortaya çıktı.

Şu anda insan tıbbı araştırmalarının çoğu CAs9 ve CAs12 üzerine odaklanmıştır.

Eğer teknik açıdan meraklıysanız ve bu iki ana CRISPR sistemi arasındaki farkları öğrenmek istiyorsanız, bu bilimsel yayını ve bu makaleyi okumanızı; ayrıca CRISPR‑CAs12a hakkındaki makalemizi incelemenizi öneririz.

AI CRISPR

Modern biyolojide yaygın bir sorun, veri fazlalığıdır. Milyarlarca amino asit bazlı tam genomlar, birkaç atomun konfigürasyonu fonksiyonelliği değiştirebilen 3B protein yapıları ve binlerce bakteri türünü içeren mikrobiom haritaları—analiz ve çapraz inceleme için veri eksikliği yoktur.

Şans eseri, yapay zekanın ortaya çıkışı bu veri selini yönetmeye yardımcı oluyor ve CRISPR da bundan nasibini alıyor. Dahası, OpenCRISPR‑1 gibi açık kaynak kaynaklar da kullanılabilir hâle geliyor. Bu AI sistemleri, doğada bulunmayan milyonlarca çeşitli CRISPR‑benzeri protein ve “Cas9‑benzeri etki proteinleri için tek‑kılavuz RNA dizileri” oluşturabilir.

Bu yeni CRISPR‑benzeri proteinlerin ve RNA dizilerinin gerçek‑dünya verimliliği test edildiğinde, oluşturulan gen editörleri SpCas9’a kıyasla benzer ya da geliştirilmiş aktivite ve özgüllük gösteriyor.

CRISPR Bir Mucize Tedavi Olarak

Genetik Hastalıklar

CRISPR’in ilk ve en bariz uygulaması genetik hastalıkların tedavisidir. Genetik hastalıklar genellikle ölümcül ya da sakatlayıcıdır; Amerikalıların 10‑da biri 7 000 nadir hastalıktan birine sahiptir ve etkilenilen hastaların yarısı çocuktur.

Nadir hastalıklar, genetik nedenleri %72 olan hastalıklardır ve tamamen eksik bir biyolojik fonksiyonun ilaçlarla uyarılamaması ya da aktive edilememesi nedeniyle tedavisi en zor hastalıklardan biridir. Genellikle tek bir genin hatalı dizisi, eksik bir gen, fazla kopya gibi durumlarla ilişkilidir. Ayrıca eksiklik hücre içi seviyede olduğundan, tedavinin doğru noktaya ulaşması zordur.

Bu hastalıkların her biri için, hatalı genom segmentini hedef alıp onaran özel bir CRISPR‑tabanlı sistem hayal edilebilir.

İlk Başarı

CRISPR’in ilk kanıtlanmış uygulaması, 2023 yılında Sickle Cell Disease (SCD) tedavisinin FDA tarafından onaylanması ile gerçekleşti. Bu başarıyı sağlayan şirket, CRISPR co‑discoverer Emmanuelle Charpentier tarafından kurulan CRISPR Therapeutics’tir.

(Tüm SCD üzerine çalışan şirketleri ayrıntılı makalemizde okuyabilirsiniz: buraya tıklayın.)

Bu tedavi, daha sonra beta‑talasemi adlı başka bir kan genetik hastalığının da tedavisi için onaylanmıştır.

Daha Fazla Tedavi

CRISPR’un bir diğer yakın gelecekteki tıbbi kullanımı, bazı körlük formlarının tedavisi olacaktır; bu sefer Editas Medicine (EDIT ) tarafından desteklenmektedir; Editas Medicine, diğer CRISPR co‑discoverer Jennifer Doudna tarafından kurulmuştur.

“Deneme katılımcılarımız, telefonlarını kaybettikten sonra bulabilmek ve kahve makinesinin çalıştığını küçük ışıklarıyla görebilmek gibi örnekler paylaştı. Görme yetisi normal olanlar için bu görevler önemsiz görünebilir, ancak düşük görme yetisine sahip kişiler için yaşam kalitesinde büyük bir etki yaratabilir.” – Mark Pennesi, M.D., Ph.D. – Oregon Health & Science University’nin baş bilim insanı

Bu körlük tedavisinin benzersiz yönü, genlerin vücuttaki hücrelerde “in‑vivo” olarak değiştirilmesidir.

Bu, SCD onaylı tedaviden bir adım ötedir; SCD tedavisi, hücreleri “ex‑vivo” yani vücuttan çıkarıldıktan sonra laboratuvarda CRISPR ile düzenleyip tekrar hastaya enjekte eder.

Doğuştan körlüğün tedavisi, benzer erken aşama klinik deneylerden elde edilen diğer umut verici sonuçların sadece bir başlangıcı olabilir:

• Ocak 2024’te, doğuştan işitme kaybı olan 11‑yaşındaki bir çocukta başarılı bir tedavi gerçekleştirildi. Klinik deneme, Eli Lilly(LLY) ve sahip olduğu küçük biyoteknoloji firması Akouos tarafından yürütüldü. CRISPR ile işitme kaybının tedavisi, “Gen Terapisi Klinik Denemesinde İşitme Geri Kazanımı” makalemizde incelenmiştir.
• Benzer denemeler hâlâ devam ediyor; Çin’de Otovia Therapeutics ve Shanghai Refreshgene Therapeutics tarafından desteklenen 2 deneme ve Regeneron(REGN) + Decibel Therapeutics tarafından yürütülen bir deneme.

CRISPR’u Genetik Olmayan Hastalıklarda Kullanmak

CRISPR, genleri istendiği gibi ekleyip çıkarabilme yeteneği sayesinde genetik hastalıkların ötesinde tedaviler için de kullanılabilir.

Örneğin, Excision Bio’nun HIV (İnsan Bağışıklık Yetmezliği Virüsü) için geliştirdiği EBT‑101 tedavisi, ilk olumlu deneme sonuçlarını (güvenlik profili) aldı ve “entegre retrovirüsü insan hücre genomundan çıkarmak” hedefiyle terapötik değerlendirmeye başlanmakta.

Veya Verve Therapeutics ve iki in‑vivo gen terapisi VERVE‑101 ve VERVE‑102, kardiyovasküler hastalıkları hedefliyor. Şirketin teknolojisi, klasik CRISPR gen düzenlemesinden daha güvenli ve/veya daha güçlü bir seçenek olabilen baz düzenlemesine dayanıyor.

Diyabet

CRISPR’un katkı sağlayabileceği bir diğer hastalık tip‑1 diyabettir.

Bu fikrin önde gelen adayı, CRISPR Therapeutics, 2022 Temmuz’da Vertex tarafından satın alınan ViaCyte ile iş birliği yapmaktadır.

Fikir, kök hücreleri gen düzenlemesiyle değiştirmek, bunları bağışıklık sisteminden koruyan bir tıbbi cihazda tutmak ve cihazı hastaya implante ederek pankreasın kayıp fonksiyonlarını yeniden yaratmaktır.

Kaynak: CRISPR Therapeutics

Bu ilacın klinik denemelerinin Faz 1’i Şubat 2022’de başladı. CRISPR Therapeutics ve Vertex arasındaki ilişki karmaşık; iki şirket zaten Sickle Cell Disease için onaylı ilk gen düzenleme tedavisinin ortakları.

Ocak 2024’te Vertex, “ViaCyte’in edinimiyle elde ettiği diyabet kök hücre tedavisinden çekildi ve CRISPR bu klinik‑faz programını tek başına sürdürmeye karar verdi”.

Bu kararın motivasyonu net değildir ve yatırımcı ilgisini soğutmuştur. Yine de insülin üretimini yeniden oluşturup bağışıklık sisteminden koruma stratejisi, genel olarak doğru bir yön gibi görünüyor.

“Gene Therapy – Can it Cure Type 1 Diabetes?” başlıklı sistematik incelemede (buraya tıklayın) diğer araştırma çabalarını da bulabilirsiniz.

CRISPR Kanser İçin

Base editing konusunu daha önce “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ” başlıklı makalemizde ele almıştık; bu, CRISPR‑tabanlı teknolojilerin bir varyasyonudur.

Beam Therapeutics, CAR‑T hücrelerini düzenleyerek T‑hücresi akut lenfoblastik lösemi (T‑ALL) ve T‑hücresi lenfoblastik lenfoma (T‑LL) gibi kan kanserlerini tedavi etmeyi hedefliyor.

“Beam tedavileri ve diğer CRISPR‑tabanlı kanser tedavileri” fikri, bağışıklık hücrelerini (T‑hücreleri) kanser hücrelerini tanıyıp hedef alabilecek şekilde değiştirmektir.

Kaynak: Cancer.gov

mRNA‑tabanlı kanser tedavileriyle birlikte CRISPR, gen düzenlemenin belirli uygulamaların ötesine geçebileceğini ve çoğu hastalığı iyileştirebilecek çok yönlü bir araç olabileceğini kanıtlayabilir.

CRISPR Terapötik Olmanın Ötesinde

CRISPR hassasiyeti, insan hastalıklarını iyileştirmenin ötesinde de kullanılabilir. CRISPR‑tabanlı gen düzenlemenin doğrudan bir uygulaması, tarım ve endüstriyel üretim için yeni bitki ve hayvan çeşitleri yaratmaktır.

“CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing” makalemizde de belirttiğimiz gibi, bu yeni ürün çeşitleri tarımı dönüştürebilir.

Ayrıca tarımda tamamen yeni kullanım alanları da yaratabilir:

• Bitkileri ya da hayvanları “biyofabrikalar” hâline getirerek:
  • İnsan tıbbı: antikorlar, tıbbi tedaviler vb.
  • İnsanlarda nakil için organlar
• Bioyakıtlar, mikroalglerden dahil.
• Mantarları daha lezzetli ve sağlıklı et ikameleri hâline getirmek.
• Baharatlar, kokular, renk vericiler.
• Alerji yapmayan çeşitler.

(Agrikültür CRISPR gen düzenlemesinin olasılıkları ve zorlukları hakkında daha derin bir inceleme için Innovative Genomics Institute sayfasına bakabilirsiniz.)

CRISPR’ın belirli genetik dizelerle tam eşleşmesi, yaygın PCR testlerinin yerine geçerek, laboratuvar dışı ve oda sıcaklığında çalışan yeni test teknikleri sunmasını mümkün kılabilir.

CRISPR, aynı zamanda Colossal Laboratories & Biosciences şirketi tarafından dondurulmuş DNA’dan mamut yeniden yaratma çalışmasıyla “ölmüş türleri diriltme” projesinde de kullanılabilir.

CRISPR’a Yatırım

CRISPR artık birçok biyotek şirketinin ve büyük ilaç devlerinin araç kutusuna girmiş durumda. En gelişmiş programlar ve şirketler, şaşırtıcı olmayan bir şekilde, CRISPR‑Cas9’un iki co‑discoverer’ı tarafından başlatılmıştır.

Dolayısıyla CRISPR’a ilgi duyan yatırımcılar, bu teknolojiyi ilk keşfeden beyinlerin kurduğu şirketlere odaklanmak isteyebilir.

CRISPR‑ilişkili şirketlere birçok aracı kurum üzerinden yatırım yapabilirsiniz; bu sitede ABD, Kanada, Avustralya, Birleşik Krallık ve diğer birçok ülke için önerdiğimiz en iyi aracı kurumları bulabilirsiniz.

Spesifik CRISPR şirketleri seçmek istemiyorsanız, Ark Genomic Revolution ETF (ARKG) ya da Global X Genomics & Biotechnology ETF (GNOM) gibi biyoteknoloji ETF’lerine yatırım yapabilirsiniz; bu fonlar daha çeşitlendirilmiş bir maruziyet sağlar.

Emmanuelle Charpentier’in Şirketi – CRISPR Therapeutics

CRISPR‑Cas9’u keşfettikten sonra Charpentier, CRISPR Therapeutics’i kurdu. Şirket, kuruluşundan itibaren Sickle Cell Disease (SCD) ve beta‑talasemiye odaklandı; çünkü her iki hastalık da aynı yaklaşım ile tedavi edilebiliyor ve sağlık sistemine yüksek maliyet yükleyen ciddi hastalıklardır.

Bu yüzden SCD ve beta‑talasemi, ilk FDA onayı için mükemmel aday oldu. Bu hastaların yaşam boyu ortalama tedavi maliyeti yaklaşık 1,7 Milyon $ olduğundan, hasta başına 2,2 Milyon $’lık yüksek fiyatı haklı kılıyor.

Onaylı bir CRISPR tedavisine sahip ilk şirket olarak, CRISPR Therapeutics teknoloji üzerinden pozitif nakit akışı yaratma ve uygulamaları genişletme konusunda avantajlı konumdadır. Bu güçlü geçmiş, şirketi diğer ilaç firmalarının CRISPR terapileri konusunda ortaklık ararken tercih edilen bir partner yapacaktır.

CEO Samarth Kulkarni 2024’te şunları söyledi:

“Programlarımızı ilerletmeye ve pipeline’ımızı genişletmeye devam edeceğiz; amacımız hastalara paradigma‑değiştirici gen düzenleme tedavileri sunmak. Onkoloji, otoimmün, kardiyovasküler ve diyabet dahil olmak üzere çeşitli terapötik alanlarda klinik denemelerimizi yürütmek için iyi konumdayız.” – CRISPR Therapeutics CEO’su Samarth Kulkarni

CRISPR Therapeutics, 5 onkoloji/immunoloji programı, 7 in‑vivo (çoğunlukla kardiyovasküler) tedavi, 3 nadir hastalık ve yukarıda detaylandırılan 1 diyabet programı ile agresif bir şekilde genişliyor.

Bu zengin Ar‑Ge pipeline’ı içinde diyabet programı, adreslenebilir pazar açısından en büyük fırsatı sunuyor. Bu yüzden yatırımcılar, ilgili klinik denemeleri (CVTX211) yakından izlemeli ve teknolojiyi iyi kavramalıdır.

 Jennifer Doudna Şirketleri

CRISPR‑Cas9’un diğer co‑discoverer’ı Doudna, Charpentier’in yaklaşımından farklı bir yol izleyerek birçok şirketin kurucu ortağı olmuştur:

• Editas Medicine
• Mammoth Biosciences
• Scribe Therapeutics
• Caribou Biosciences (CRBU )

Doudna, 2014’te Innovative Genomics Institute (IGI)’yi kurarak Kaliforniya’daki çeşitli üniversitelerden araştırmacıları bir araya getirmiştir.

Ayrıca Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology ve Berkeley’deki Doudna Laboratuvarı’nda Center for Genomic Editing and Recording (CGER)’yi yönetmektedir.

Son olarak, Doudna, yatırım firması Sixth Street ve InvisiShield (burun yoluyla koruyucu solunum virüsü geliştiren) gibi kuruluşlarda danışmanlık yapmaktadır.

Daha fazla bilgi için Britannica’da Doudna’nın uzun biyografisini ya da Steve Jobs biyografisini kaleme alan yazarın Doudna biyografisini okuyabilirsiniz.

Editas, başlangıçta CRISPR‑Cas9 ile çalıştı ancak şimdi kendi geliştirdiği Cas12a (CAs12a) üzerine odaklanmıştır.

Cas12a’nın benzersiz özellikleri hakkında daha fazla bilgi için “What Is CRISPR‑Cas12a2? & Why Does It Matter?” makalemizi okuyabilirsiniz.

Özetle, Cas12a’nın şu özellikleri vardır:

• Cas9’da çözülemeyen zorlu problemler Cas12a ile çözülebilir.
• Bu, Cas9’a göre daha yüksek gen düzenleme şansı sağlar.
• CAs12a ile aynı anda birden fazla gen değiştirilebilir.

Kaynak: Editas

Editas, Sickle Cell Disease (SCD) ve beta‑talasemi üzerine odaklanıyor; CRISPR Therapeutics ve BlueBirdBio’ya göre ilk tedavi onayını kaçırmıştır.

SCD programı (son zamanlarda reni‑cell olarak yeniden adlandırılmıştır) birkaç kez gecikmiş, yatırımcıları endişelendirmiştir; ancak 2024 ortası ve yıl sonu güncellemeleri beklenmektedir.

Buna rağmen Editas, Cas12 üzerine önemli patentlere sahiptir; bu patentler, Avustralya’daki New South Wales Üniversitesi araştırmacıları tarafından bir COVID‑19 şerit testi geliştirmek için kullanılmaktadır.

Editas, Vertex ile Cas9 IP’si için 50 Milyon $’lık bir anlaşma imzaladı; bu, Vertex’in diyabet tedavisi konusunda CRISPR Therapeutics ile yaşanan son anlaşmazlıktan sonra bile teknolojiye olan ilgisini göstermektedir.

Editas, “klasik” CRISPR‑Cas9 dışındaki diğer CRISPR versiyonlarına odaklanıyor; araştırma IP’si, FDA‑onaylı bir ürün olmadan ortaklıklar ve gelir elde etme açısından faydalı olabilir ve 2026’ya kadar nakit akışı sağlayabilir.

Caribou Biosciences

Şirket, Berkeley’de tutulan CRISPR patentlerini ticarileştirmek ve lisanslamak amacıyla kuruldu. Lisans listesi Novartis ve Corteva gibi büyük firmaları içeriyor.

Ayrıca AbbVie ile kanser hücresi (CAR‑T) ve kendi CAR‑NK kanser tedavileri için iş birliği yapmaktadır (ABBV ).

Editas gibi, Cas12 teknolojisi chRDNA üzerinde çalışıyor; hem RNA hem DNA’yı rehber olarak kullanarak gen düzenleme hedef sistemini yönlendiriyor. Bu teknoloji “çoklu gen eklemeleri, yüksek özgüllük ve birinci nesil CRISPR‑Cas’a göre daha düşük off‑target düzenlemeler” için tasarlanmıştır.

“CRISPR‑tabanlı genom düzenleme araştırmalarının erken aşamalarında, bakterilerin doğada kullandığı tüm‑RNA rehberlerinin, memeli terapötik bağlamında tehlikeli olabilecek yüksek off‑target riskleri taşıdığı bulunmuştur. Caribou, hibrit RNA‑DNA rehberleriyle bu riski aşmayı hedeflemektedir; preklinik araştırmalar, tespit edilebilir off‑target düzenleme olmadan hedef düzenlemeler elde etti.” – Dr. Steve Kanner, Caribou Biosciences baş bilimsel sorumlusu

Kaynak: Caribou

Caribou’nun Ar‑Ge pipeline’ında sadece 2 program klinik deneme aşamasındadır; her ikisi de Faz 1’dir. Bu durum, Caribou’yu erken aşama biyotek şirketleri kategorisine sokar; ancak chRDNA gen düzenleme performansı etkileyicidir.

Jennifer Doudna’nın Özel Listelenmiş Şirketleri

Mammoth Biosciences

Mammoth halka açık değildir ve 2021’de 195 Milyon $ topladı, değerlemesi 1 Milyar $’ı aştı.

2018’de gizlilik modundan çıkmış, CRISPR teknolojisini hastanelerde ya da evde hastalıkları 20 dakikada tespit edebilen kolay‑kullanım kitleri ve akıllı telefon uygulamaları geliştirmeyi hedefliyor.

Şirket ayrıca yeni CRISPR sistemleri keşfetmek istiyor; Cas13, Cas14, CasZ, CasY ve CasPhi gibi.

Bu sistemler, baz düzenleme, epigenetik düzenleme ve RT düzenleme yapabilen, her hedef ve hastalık için uygun seçenekleri sunan kapsamlı bir platform oluşturmayı amaçlıyor.

Kaynak: Mammoth

Bir ölçüde Mammoth’un iş modeli, CRISPR sistemleri üzerine patentler geliştirip bu patentleri terapötik ya da endüstriyel uygulamalar için lisanslamak üzerine kurulmuş gibi görünüyor.

Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) halka açık değildir ve 2018’de kurulmuştur. Şirket, yeni SCRIPR sistemleri mühendisliğine odaklanıyor ve 2021’de 100 Milyon $ topladı.

Cas‑X, Cas9’dan daha küçük bir protein olup, canlı hücre içinde çalışması daha olasıdır. Şirket, ilerlemelerini genel bir terapi alanları ve teknik başarılar listesiyle sınırlı bir şekilde duyuruyor.

Kaynak: Scribe Therapeutics

Görünürlük açısından gizli kalmasına rağmen, son ortaklıkları incelendiğinde büyük ilerlemeler kaydettiği görülüyor.

Şirket, Biogen ile ALS (amiyotrofik lateral skleroz) dahil nörolojik hastalıklar için CasX araştırması üzerine toplam 400 Milyon $ potansiyel bir anlaşma yaptı.

Ayrıca Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) ile kanser için yeni doğal öldürücü (NK) hücre tedavileri geliştirmek üzere 1 Milyar $’lık bir lisans anlaşması imzaladı ve 2024’te bu iş birliğini genişletti.