Genomik ve CRISPR’e Yatırım – Bilmeniz Gereken Her Şey

Yükselen yeni bir sektör var, AI ve blokzincir kadar yıkıcı olma sözü veren bu sektör genomik. CRISPR’in faydası, uygun fiyatlı insan genomu dizilemesi ve veri bilimi alanındaki ilerlemeler sayesinde, bir avuç şirket bu yeni sağlık devriminin fırsatlarından yararlanmak için konumlanıyor. Genomik nedir, bu geleceğe yönelen şirketler kimler ve neden önemli olduğunu inceleyeceğiz.

Genomik Nedir?

Genomik, bir kişinin genlerini (genom) inceleyen bir alandır, bu alan genlerin birbirleriyle ve kişinin çevresiyle etkileşimlerini inceler. Genom, bir organizmanın DNA’sının tamamını oluşturan ve bireyi farklı fiziksel özelliklerle programlayan tam setidir. Vücuttaki neredeyse her tek hücre, insan genomunu oluşturan yaklaşık 3 milyar DNA baz çifti ya da harfi içeren tam bir kopyaya sahiptir. Veri bilimi gücüyle genlerin nasıl etkileştiğini incelemek artık mümkün ve bazı durumlarda bir gende tek bir DNA harfini ya da bazını değiştirmek için genleri düzenlemek de mümkün.

İnsan Genomlarını Dizilemek

Tam insan genomunun kolay ve maliyet etkin bir şekilde dizilenmesini sağlayan birden fazla üssel teknoloji bir araya gelmiştir. İlk insan genomunun dizilenmesi 2,7 Milyar dolara mal oldu ve 13 yıl sürdü. Moore Yasası ve diğer üssel teknolojiler sayesinde maliyet şu anda 1 000 $’a düşmüş durumda ve 100 $’a daha düşmesi öngörülüyor.

Bu, herkesin hataları ya da belirli hastalıklara ya da sağlık sorunlarına yatkınlıkları araştırmak için tam insan genomunu dizileyebileceği bir döneme girdiğimiz anlamına geliyor.

Birçok şirket, başlangıçta tüketicilerin genomlarını dizilettirmek isteyeceği, sonunda ise tıp profesyonellerinin talep edeceği bir pazar yeri için yarışıyor. Bu, pazardaki birçok genomik şirketin itici gücü; ikinci itici güç ise CRISPR teknolojisinin dönüştürücü gücüdür.

CRISPR Nedir?

CRISPR ile tanışmak için öncelikle bu terimin birden fazla kullanım alanı olduğunu anlamak gerekir. Biyolojide CRISPR, bakterilerin ve diğer mikroorganizmaların genomlarında doğal olarak bulunan DNA dizilerini ifade eder. CRISPR’lar, bakterileri virüslere karşı koruyan bağışıklık sisteminin kritik bir bileşeninin dizileridir. CRISPR bağışıklık sistemi, istilacı virüsün genomunu yok ederek virüs saldırısına karşı kendini savunur. İşte CRISPR teknolojisinin burada devreye girdiği noktadır.
Popüler kullanımda ve açıklarken, “CRISPR” CRISPR-Cas9 ifadesinin kısaltmasıdır. Cas9 (veya “CRISPR-ilişkili”) adlı bir proteinle birleşen CRISPR, DNA zincirlerini kesebilen bir çift moleküler makas gibi çalışan bir enzimdir. Gen düzenleme fikri 1950’lerden beri var olsa da, CRISPR maliyet etkin bir gen düzenleme seviyesini, daha önce hiç olmadığı kadar yüksek bir hassasiyetle mümkün kılmıştır.

Genomik ile İlgilenen Şirketler

Şu anda genomikten yararlanan onlarca şirket var, halka açık beş önde gelen şirketi inceleyeceğiz.

CRSPR Therapeutics‘i farklı kılan, kurucuların yıldız takımına sahip olmasıdır; bu takımda CRISPR-Cas9 teknolojisinin temel mekanizmalarını ortaya koyan öncü araştırmasıyla tanınan Dr. Emmanuelle Charpentier de bulunmaktadır, çalışması CRISPR-Cas9’un çok yönlü ve hassas bir gen düzenleme aracı olarak kullanılmasının temelini atmıştır. Çalışmaları birçok ödülle, özellikle Yaşam Bilimleri Alanında Breakthrough Prize ile tanınmıştır.

CRISPR Therapeutics (CRSP ), hemoglobinopatiler, kanser, diyabet ve diğer hastalıkları tedavi etmek için etkili ve çok yönlü bir CRISPR/Cas9 gen düzenleme platformu geliştirmektedir.

İlerlettikleri ilk tedavi, β-talasemi ve orak hücre hastalığı gibi kan hastalıklarını hedeflemektedir; bu tedavi şu anda klinik test aşamasındadır, aynı zamanda B-hücre malignitelerini hedefleyen ilk allojenik CAR‑T programı da klinik testtedir. Orak hücre hastalığı tartışmalı bir küçük pazar olsa da, teknoloji olgunlaştığında diğer hastalık vektörlerini hedefleme imkanı elde edebilirler.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ), 2004 yılında kurulan ve gen dizileme sistemleri ile bazı yeni gerçek zamanlı biyolojik gözlem çözümleri geliştiren ve üreten bir biyoteknoloji şirketidir. Tek molekül, gerçek zamanlı (SMRT) Dizileme teknolojisi geliştirmiştir; bu teknoloji yüksek mutabakat doğruluğu ve benzeri görülmemiş okuma uzunlukları sunar. Biyokimya, optik, nanofabrikasyon ve daha fazlasındaki ilerlemelerden yararlanarak DNA, RNA ve proteinlerin sentezini ve düzenlemesini incelemenin yeni bir yoludur.

Şu anda üzerinde çalıştıkları uygulamalardan bazıları, dizileme sırasında epigenetik değişiklikleri tespit ederek DNA modifikasyonunun daha kolay keşfedilmesine kapı açmak ve genotip ile fenotip arasındaki bağlantıyı kurmaktır. Bu, gen ifadesi, konak‑patojen etkileşimleri, çevresel yanıt, DNA hasarı ve DNA onarımı gibi geniş bir biyolojik süreç yelpazesinde epigenetiğin etkilerini anlamayı mümkün kılacaktır. Ayrıca, epigenetiğin bir nesilden diğerine kalıtımındaki rolünü ortaya çıkaracaktır.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp, biyoteknoloji sektöründeki müşteriler için sentetik DNA üretmektedir. DNA sentez platformu tasarlamışlardır; bu platform, eski DNA sentez yöntemlerinin verimlilik, ölçeklenebilirlik ve maliyet sınırlamalarını aşmayı hedefler. Bu sayede DNA’nın büyük ölçekte hassas üretimi sağlanır.

Yüksek verimli silikon platformu, Twist Biosciences’in DNA sentezi için gerekli kimyayı miniaturize etmesini sağlar. Bu miniaturizasyon, şirketin reaksiyon hacimlerini 1 000 000 kat azaltırken verimliliği 1 000 kat artırmasına olanak tanır; böylece tek bir silikon çip üzerinde tam ölçekli olarak 9 600 gen sentezlenebilir.

Bu, diğer şirketlerin ihtiyaç duydukları DNA’yı kolayca sipariş etmelerinin temel bir yoludur.

Illumina, Inc (ILMN ), genetik varyasyon ve biyolojik fonksiyon analizleri için entegre sistemler geliştirir, üretir ve pazarlamaktadır. Şirket, dizileme, genotipleme, gen ifadesi ve proteomik pazarlarına hizmet veren bir ürün ve hizmet yelpazesi sunar.

Teknoloji şu anda COVID-19 ile mücadelede kullanılmaktadır; şirketler, bulaşmayı izlemek, gözetim yapmak, herhangi bir viral enfeksiyon için tedavi ve aşı geliştirmek üzere 24 saat çalışabilmektedir.

Mevcut hizmetlerinden bazıları, RNA ve tam genom dizileme hizmetleri gibi hızlı, yüksek kaliteli, örnekten veriye kadar uzanan nesil‑2 (NGS) sekans hizmetlerine erişimi içerir.

Bir Hisse Aracı Seçin

Yolculuğunuzdaki ilk adım bir hisse aracı seçmek olmalıdır. Önerdiğimiz aracı Firstrade.

Özet

Düşük maliyetli insan genom dizilemesi ve gen düzenlemesinden yararlanan başlıca şirketlerden bazılarını listelemiş olsak da, vaat eden birçok başka şirket de bulunmaktadır. Sağlık sektörü yıkıma hazır; bu pazar liderlerinden stratejik olarak hisse sahibi olan yatırımcılar, yeni bir endüstrinin ortaya çıkışı için en iyi konumda olacaklardır. Yatırımcıların genomik konusunda, özellikle CRISPR’e özel bir vurgu yaparak, kendilerini geliştirmeleri gerekmektedir.