Sonraki Nesil CRISPR, Gen Tedavisi’nde Doğruyu Artırıyor

Gen Düzenlemesini Daha Precise Hale Getirmek

Son zamanlara kadar, genetik değişiklikler oldukça kabaydı, yeni bir genetik dizisini rastgele hedef organizmalara yerleştiriyordu.
Eklemelerin yöntemi de çok yıkıcıydı. Sonuç olarak, sadece bakteriler ve bitkiler rutin olarak genetik olarak değiştirilirken, memeliler gibi organizmalarda (insanları da içeren) gen düzenleme karmaşık, pahalı ve yavaştı.
Bu, kısmen CRISPR teknolojisi ile değişti, který suddenly şekilde precise ve kontrollü gen düzenleme için yolu açtı, insan genetik hastalıkları için ilk gen tedavisinin 2023 yılı sonunda onaylanmasına neden oldu.
Ancak CRISPR hala mükemmel değil, bazen istenmeyen genetik değişikliklerine neden oluyor.
Bu, üç MIT araştırmacısının bir keşfi ile değişmiş olabilir.
Radikally geliştirilmiş gen düzenleme güvenilirliği sağlayan bir yöntem açıkladılar, yeni tedaviler yaratma yolunu açtı.
Sonuçlarını saygın bilimsel dergi Nature’de ¹, “Engineered prime editors with minimal genomic errors” başlığı altında yayınladılar.

Standart CRISPR’den Prime Editing’e

İlk CRISPR-Cas9 tabanlı tedavilerin onaylanmasından bu yana, hastaları iyileştirmek için güvenilir bir şekilde genomlarını düzenleme fikri artık bilim kurgu değil.
Ancak CRISPR teknolojisi her zaman hedeflenen geni bilim adamlarının amaçladığı şekilde değiştirmiyor.

CRISPR sistemi, bir Cas9 enzimi ve Cas9’u nereye kesmesini söyleyen bir rehber RNA’dan oluşur.
Araştırmacılar bu yaklaşımı, hatalı gen dizilerini çıkarmak veya yeni ones eklemek için bir RNA şablonu izleyerek uyarladılar.

2019’dan beri, MIT araştırmacıları prime editing olarak adlandırılan bir kavramı yayınladılar, bu, düzenli CRISPR-Cas9 gen düzenlemeğinden daha precis ve daha az off-target etkisi vardır.
Prime editing, bir reverse transcriptase enzimi ile birleştirilmiş bir Cas9 kullanır, bu da tüm olası genetik base değişikliklerini, küçük插入ları ve silmeleri gerçekleştirmesine olanak tanır.