Genredigering förutspås av ARK Invest bli en bransch på 30–60 miljarder dollar år 2030

Under de 70 år som gått sedan upptäckten av DNA:s dubbelhelix har vi börjat verkligen förstå orsaken till många mystiska, obotliga sjukdomar, såsom hemofili, cystisk fibros osv. De flesta av dessa beror på defekta genetiska sekvenser: ofta har en gen fel sekvens och producerar ett icke‑funktionellt eller dysfunktionellt protein. Detta fel leder sedan till att viktiga organ misslyckas med sina funktioner.

Problemet har länge varit att lösa sådana sjukdomar. Problemet ligger på genomiknivå, så varje enskild patientcell är lika defekt. Och det är inte genomförbart att leverera det “rätta” proteinet till varje enskild cell som behöver det.

Detta var fallet tills genredigering blev en verklighet. Med nya banbrytande behandlingar godkända under de senaste månaderna är det dags att titta på potentialen i denna marknad.

Genredigering

Genredigering har studerats av forskare i nästan 20 år nu. Tidiga teknologier, som zinkfinger‑nukleas och TALEN, verkade lovande men var ofta inte tillräckliga för att ge terapeutiska resultat förutom i ett fåtal begränsade fall.

Vändpunkten var 2012 års upptäckt av CRISPR-Cas9. Den möjliggjorde ett mycket riktat tillvägagångssätt för genredigering. Den gav också dess upptäckare Nobelpriset i kemi 2020.

Några andra olika CRISPR-Cas‑system har sedan dess upptäckts. Mest anmärkningsvärt är CRISPR-Cas12, som vi diskuterade i artikeln: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?” Du kan också läsa mer om genredigeringsteknik i allmänhet i den här artikeln gene editing technology in general in this article.

Nu, tio år senare, ser vi nya terapier från CRISPR‑teknologin. Och även några ännu mer avancerade genredigeringstekniker.

Marknaden för genredigering

Redan i en tidig marknad har godkännandet av en genredigeringsterapi för hemofili i november 2022 visat att genredigering kan vara både medicinskt kraftfullt och finansiellt lönsamt.

Med ett pris på $3,5 M/terapi slog den nya rekord för godkänt pris som tidigare hölls av en annan gen‑terapi, Novartis’ Zolgensma ($2 M/terapi).

Kostnaden kan verka orimlig, men den bör jämföras med de faktiska kostnaderna för att behandla dessa sjukdomar. Till exempel kan hemofili kosta upp till $28 M och ändå inte fullt ut möjliggöra en god livskvalitet.

Källa: ARK Invest

Med nästan 400 kliniska prövningar för gen‑terapier är denna marknad redo att växa mycket snabbt. Den kan multipliceras med mer än 10 gånger under de kommande 7 åren.

Källa: ARK Invest

Ark Invests prognos är ett basfall med årliga intäkter på $30 B.

Det är därför gen‑terapier förblir begränsade till sällsynta sjukdomar och genetiska problem under hela detta decennium.

Källa: ARK Invest

En större potential

En annan möjlighet är att genredigering kan tillämpas på en mycket större mängd sjukdomar. Sällsynta genetiska sjukdomar var det uppenbara testobjektet för teknologin, eftersom vi visste vad som behövde åtgärdas, befintliga behandlingar var dåliga eller obefintliga, och även dyr genredigering fortfarande är billigare än de flesta konventionella terapier.

Men det finns ett bredare spektrum av möjligheter. Många pågående kliniska prövningar är inom nya terapeutiska områden, såsom neurologi, onkologi (cancer) eller diabetes.

Och medan sällsynta sjukdomar ofta drabbar några tusen eller tiotusentals människor, berör dessa nya tillämpningar tiotals miljoner människor.

Källa: ARK Invest

Om några av dessa terapier visar genredigeringens effektivitet för mer än bara sällsynta sjukdomar, uppskattar Ark Invest att den potentiella marknaden kan vara mycket större. Så den kan nå årliga intäkter på upp till $60 B år 2030. Och den kan fortsätta växa även efter det datumet.

Företag inom genredigering

Dessa företag arbetar alla med genredigeringsteknologi, även bortom sällsynta sjukdomar. De har organiserats från den största till den minsta marknadskapitaliseringen när denna artikel skrevs.

1. Vertex

VRTX Prisdiagram

Vertex är ett företag som främst är aktivt inom behandling av cystisk fibros, åtminstone när det gäller deras godkända läkemedelsportfölj. Det investerar i potentialen för genetiska terapier för det mest svåra fallet av cystisk fibros.

Dock är dess huvudsakliga engagemang i genredigering tvådelat.

Först, med terapier utvecklade med CRISPR Therapeutics (CRSP ) för blodsjukdomar: beta‑thalassemi och sicklecellsjukdom.

För det andra, med förvärvet av ViaCyte. ViaCyte utvecklar, i samarbete med CRISPR Therapeutics, en lösning för typ‑1‑diabetes. Denna behandling skulle vara en blandning av stamcellsterapi och genredigeringsterapi. Du kan läsa mer om denna diabetesbehandlingsteknik i den här detaljerade artikeln.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Prisdiagram

En av grundarna av CRISPR Therapeutics är Emmanuel Charpentier, upptäckaren av CRISPR–Cas9 och Nobelpriset i kemi 2020 för den upptäckten.

CRISPR arbetar med flera teman, inklusive blodsjukdomar, onkologi och diabetes (diabetesbehandlingen utvecklas i samarbete med Vertex).

Du kan läsa mer om CRISPR Therapeutics i vår artikel “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Prisdiagram

Ett annat snabbt framstegande startup inom genredigering är Beam Therapeutics. De använder en variant av genredigering som kallas basredigering, vilken kan modifiera endast en bokstav åt gången i den genetiska koden. Deras huvudfokus är hematologi (sicklecellsjukdom), onkologi och sällsynta sjukdomar.

Du kan följa länken ovan för en punkt‑för‑punkt‑jämförelse mellan Beam och CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Prisdiagram

UniCure är företaget som vi nämner med den $3,5 M/dos hemofili‑gen‑terapi som nyligen godkänts i USA och EU.

Företaget använder inte en CRISPR‑liknande teknik, utan föredrar Adeno‑Associerade Virala Vektorer (AAVV).

Företaget hoppas att den senaste framgången inom hemofili kan utökas till andra patologier, särskilt Huntingtons sjukdom.

5. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas är dedikerat till att utnyttja kapaciteten hos CRISPR-Cas12a‑systemet. Vi har i detalj behandlat de unika kapaciteterna hos Cas‑12a i en särskild artikel. Men för att kort sammanfatta:

• Svårt lösbara problem med Cas9 kan vara hanterbara med Cas12a
• Det resulterar i högre sannolikhet för att genredigering sker jämfört med Cas9.
• Mer än en gen kan modifieras samtidigt med Cas12a

Företaget är fortfarande i de tidiga stadierna av kliniska prövningar, med fokus på ögon- och blodsjukdomar.

Du kan se en mer detaljerad profil och en punkt‑för‑punkt‑jämförelse med CRISPR Therapeutics i den här artikeln: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Prisdiagram

Företaget arbetar med flera stamcellsterapier och en hemofili‑A‑gen‑terapi, som nu är i fas 3 av kliniska prövningar, med en ansökan om godkännande förväntad i slutet av 2024.

Det arbetar också med en genredigeringsterapi för Fabrys sjukdom, ett tillstånd som påverkar levern.

Du kan läsa mer om Sangamo (såväl som Vertex) i vår artikel “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (april 2023)”.

7. Precigen

PGEN Prisdiagram

Företaget leder fältet för att använda genredigering för cancerbehandling.

Dess UltraCAR‑T‑plattform modifierar patientens egna vita cellers genetik, vilket får dem att attackera cancerceller på ett riktat sätt.

De flesta CAR‑T‑behandlingarna är fortfarande i fas 1 av kliniska prövningar, medan andra produkter utan fokus på genredigering är mer avancerade i FoU‑pipeline.

Bortom mänsklig terapi

Genredigering är en teknik som fortfarande är i sin linda. Den har potential att revolutionera hur vi behandlar levande organismer.

Till exempel kan den användas inom jordbruket för att:

• skapa nya sorter och raser.
• minska behovet.
• öka avkastningen.

Du kan läsa mer om det och de företag som är aktiva inom detta område i vår artikel “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing“.

Den kan till och med omvandla växter och mikroorganismer till biofabriker som producerar läkemedel eller högvärdiga material och molekyler. Ett sådant koncept beskrivs ofta som syntetisk biologi. Du kan hitta mer information om börsnoterade företag inom den sektorn i vår artikel: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies“.