INOVIOs VOCERYQ får fremskyndet FDA-godkjenning for å redusere antallet operasjoner ved RRP

INOVIO kunngjorde 30. oktober 2026 at det amerikanske Food and Drug Administration (FDA) hadde gitt fremskyndet godkjenning til VOCERYQ (doruxapapogene ralaplasmid og lalikinogene sifuplasmid-gxfd), tidligere omtalt som INO-3107, for å redusere hyppigheten av operasjoner hos voksne med residiverende respiratorisk papillomatose (RRP). VOCERYQ, som selskapet beskrev som det første DNA-legemiddelet godkjent av det amerikanske FDA, ble godkjent i kombinasjon med CELLECTRA 5PSP, INOVIOs egenutviklede leveringsenhet for DNA-legemidler, ifølge kunngjøringen fra INOVIO.

Indikasjonen ble godkjent gjennom ordningen for fremskyndet godkjenning på grunnlag av dokumentert komplett respons, definert som at kirurgisk inngrep ikke var nødvendig i løpet av de 12 månedene etter behandling i effektpopulasjonen. Fortsatt godkjenning av indikasjonen kan være betinget av at klinisk nytte bekreftes og beskrives i én eller flere bekreftende studier. Ifølge den godkjente indikasjonen skal VOCERYQ redusere hyppigheten av kirurgisk fjerning av papillomer hos voksne med residiverende respiratorisk papillomatose.

Effekt- og sikkerhetsdata fra RRP-001

Godkjenningen bygger på data fra INOVIOs RRP-001-studie, der VOCERYQ ble evaluert hos 32 voksne pasienter med RRP som hadde gjennomgått minst to operasjoner året før behandlingen. I doseringsperioden for VOCERYQ var det ikke nødvendig med ytterligere kirurgisk fjerning av papillomer i henhold til studieprotokollen. Av de 32 pasientene hadde 26 gjennomgått minst tre operasjoner for å få fjernet papillomer i løpet av de 12 månedene før behandlingen, og disse inngikk i effektvurderingen. I denne gruppen var medianen for antall kirurgiske fjerninger i løpet av de 12 månedene før første dose 4,5, med et spenn fra 3 til 8.

Sju av de 26 pasientene, eller 27 prosent (95 % KI: 12; 48 %), oppnådde komplett respons etter 12 måneders oppfølging, definert som at det ikke var nødvendig å fjerne papillomer kirurgisk. Selskapet opplyste at et slikt utfall ikke forventes som en del av sykdommens naturlige forløp uten behandling. De fullstendige kliniske dataene for VOCERYQ ble publisert i Nature Communications og The Laryngoscope.

Selskapet rapporterte at VOCERYQ ble funnet å være godt tolerert. De vanligste bivirkningene, med en forekomst på over 5 prosent, var reaksjoner på injeksjonsstedet, hodepine, tretthet, høyt blodtrykk, kvalme og svimmelhet. De fleste behandlingsrelaterte bivirkningene var av grad 1 eller 2 og forbigående. Det forekom ingen vanlige bivirkninger av grad 4 eller 5, og alle de 32 pasientene fullførte studien.

Sikkerhetsinformasjonen for produktet anbefaler at helsepersonell overvåker pasienter for lokale reaksjoner på injeksjonsstedet i minst 30 minutter etter behandlingen. Den advarer også om at prosedyren kan gi bivirkninger knyttet til elektroporering, blant annet muskelsammentrekninger, forbigående blødning og vasovagale reaksjoner. Bruk bør unngås hos pasienter med implanterbar kardioverter-defibrillator eller pacemaker på samme side av kroppen, metallimplantater eller hudforandringer på behandlingsstedet.

VOCERYQ er en immunterapi basert på plasmid-DNA, utviklet for å utløse en immunrespons ved hjelp av DNA-plasmider som koder for HPV-6- og HPV-11-antigener. Legemiddelet administreres med CELLECTRA-leveringsenheten. Etter kirurgisk reduksjon av synlige papillomer i tråd med standardbehandlingen før første administrering er det ikke nødvendig med ytterligere kirurgiske inngrep som del av doseringsregimet på 9 uker.

Regulatorisk prosess og planer for lansering

FDA godkjente INOVIOs søknad om biologisk legemiddel (BLA) for INO-3107 til vurdering 29. desember 2025, med standard saksbehandling, og fastsatte 30. oktober 2026 som måldato for vurderingen under Prescription Drug User Fee Act – datoen da etaten hadde til hensikt å treffe en avgjørelse om søknaden. Ifølge INOVIOs kunngjøring fra desember 2025 opplyste etaten at den ikke planla å holde et møte i en rådgivende komité for å diskutere søknaden.

INOVIO sendte inn BLA-søknaden gjennom ordningen for fremskyndet godkjenning. I brevet der FDA bekreftet at søknaden var mottatt, trakk etaten fram en mulig problemstilling i vurderingen: en foreløpig konklusjon om at selskapet ikke hadde sendt inn tilstrekkelig informasjon til å begrunne at søknaden kvalifiserte for denne ordningen. INOVIO uttalte den gangen at selskapet fortsatt mente at INO-3107 oppfylte kriteriene for fremskyndet godkjenning, planla å be om et møte med FDA for å diskutere veien videre og ikke planla å søke godkjenning gjennom den ordinære ordningen.

Søknaden bygget på data fra en fase 1/2-studie og langtidsdata om effektens varighet fra en retrospektiv studie av de opprinnelige deltakerne. Ifølge kunngjøringen fra desember 2025 opplevde 72 prosent av pasientene en reduksjon på 50–100 prosent i antall operasjoner etter behandlingsstart, ved utgangen av det første året. Andelen steg til 86 prosent ved utgangen av den andre 12-månedersperioden, uten ytterligere dosering, og halvparten av disse pasientene trengte ingen operasjoner i det hele tatt.

Det forventes at det gjennomføres en bekreftende studie for å verifisere den kliniske nytten av VOCERYQ. FDA krever at INOVIO sender inn et utkast til studieprotokoll innen utgangen av 2026, med sikte på å bli enige om en endelig protokoll innen midten av 2027.

FDA hadde tidligere gitt programmet status som legemiddel for sjeldne sykdommer og status som gjennombruddsterapi. Europakommisjonen ga programmet status som legemiddel for sjeldne sykdommer, Storbritannia tildelte det et innovasjonspass, og INOVIO har CE-merket CELLECTRA-leveringsenheten sin i EU. Dette gjør det mulig for selskapet å kommersialisere enheten i EU og i andre geografiske områder som anerkjenner CE-merking.

INOVIO forventer at VOCERYQ kan bestilles og sendes om omtrent 60 dager, og tar sikte på full utrulling i felt i løpet av første kvartal 2027. Selskapet har engasjert Syneos Health for å støtte rekrutteringen og utrullingen av de medisinske og kommersielle feltteamene sine. Mandag 2. november 2026 kl. 08.00 ET holder INOVIO en telefonkonferanse for å gi flere detaljer om godkjenningen, blant annet om viktige aspekter ved preparatomtalen og kommersialiseringen.

«Vi ser fram til å levere VOCERYQ til RRP-miljøet, og mener behandlingen kan bli en ny standardbehandling for denne ødeleggende sykdommen», sa Dr. Jacqueline Shea, president og administrerende direktør i INOVIO.

Dr. Simon Best, førsteamanuensis i øre-nese-hals-sykdommer ved Johns Hopkins University og hovedutprøver for RRP-001-studien, sa: «Godkjenningen av VOCERYQ er et viktig skritt for å bedre livskvaliteten til RRP-pasienter, ettersom enhver operasjon innebærer risiko for skade på strupehodet.»

RRP er en sjelden sykdom som hovedsakelig skyldes HPV-6 og/eller HPV-11, og kjennetegnes av at det dannes små, vortelignende utvekster, såkalte papillomer, i luftveiene. Papillomene er vanligvis godartede, men kan føre til alvorlig, livstruende blokkering av luftveiene og pustevansker. Sykdommen kan også ramme strupehodet og begrense evnen til å snakke tydelig. Kirurgisk fjerning av papillomer er dagens standardbehandling, men utvekstene kommer ofte tilbake. På grunnlag av en løpende analyse av skadedata anslår INOVIO at minst 25 000 personer i USA har RRP, og at flere pasienter diagnostiseres hvert år. I en kunngjøring fra desember 2025 viste selskapet til ofte brukte amerikanske epidemiologiske data publisert i 1995. Disse anslo 14 000 aktive tilfeller og om lag 1,8 nye RRP-tilfeller per 100 000 voksne hvert år.