Biotechnology Aksjer

Top 5 CRISPR-selskaper å investere i (juni 2026)

mm
Published
Updated
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

CRISPR-revolusjonen

Hundrevis og tusenvis av sykdommer har en rotårsak i genetikk. Mange av disse er, til denne dagen, ikke behandelbare eller dårlig behandlet. Og de fleste er enten tungt funksjonshemmet eller dødelig.

Mens noen genmodifiserings-teknologi har vært tilgjengelig siden 1990-årene, var de noe grove, og forårsaket mye skade og uønsket modifisering av de modifiserte cellene. Dette var godt nok for å lage GMO-mais, men ikke nok for humanmedisin.

Så når Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier oppdaget CRISPR-Cas9 i 2012, vokste håpet. Dette skyldes at CRISPR-systemet lar oss “redigere” gener på en måte som var umulig før.

Kilde: CRISPR Therapeutics

Dette ledet til at begge kvinnene startet sine egne selskaper separat, med mål om å undersøke og kommersialisere denne oppfinnelsen og vant kjemiprisen i 2020.

Et dusin CRISPR-terapier er nå under testing og gjennomfører kliniske prøver for tidligere ubehandelbare sykdommer.

CRISPR-mania

På grunn av sin massive potensial, ble CRISPR umiddelbart sentrum for en massiv FoU-innsats i bioteknologi-industrien. Nye CRISPR-systemer ble oppdaget, som Cas12, CAs12a, men også Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

For nå, er de fleste forskningsinnsatsene for humanmedisin konsentrert om CAs9 og CAs12. Hvis du er teknisk interessert og ønsker å lære mer om forskjellen mellom disse to hoved-CRISPR-systemene, anbefaler jeg å lese denne vitenskapelige publikasjonen og denne artikkelen.

Denne massive investeringen i CRISPR utløste også nye selskaper dedikert til emnet og nye programlanseringer fra andre bioteknologi- og legemiddelselskaper. Dette skaper en slags mani når det kombineres med rushen for alt bioteknologi-relatert under pandemien. Siden 2021, har dette noenlunde avtatt, med vurderinger som stabiliserer lavere.

Nylig, har mange av disse terapiene fullført den siste fasen av kliniske prøver eller er allerede godkjent. Så, dette er en god tid for investorer å se tilbake på sektoren og se hvilke aksjer som er best å ri den innkommende bølgen av kommersialisering av CRISPR-basert terapi.

Top 5 CRISPR-aksjer

(Utvalget er gjort etter en subjektiv vurdering av tekniske prestasjoner og finansielle profiler).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics ble grunnlagt av CRISPR Cas9-samoppdager Emmanuel Charpentier. Selskapet fokuserer på å anvende Cas9-systemet til humanmedisin.

I sin FoU-pipeline, er de to flaggskip-programmene blodterapier for Beta-thalassemi og sickle cell-sykdom (SCD). Begge er utviklet i samarbeid med Vertex.

En annen anvendelse av CRISPR Therapeutics’ teknologi er kreftbehandling. Ideen er å bruke modifiserte immunsystem-celler til å angripe kreftceller. Inntil nå, måtte celler fra pasienten bli genetisk modifisert, en prosess som tok flere uker, som ofte kunne være for sent for en pasients raskt forverrende helse.

I stedet, utvikler CRISPR Therapeutics en modifisert immunsystem-celle som kan produseres på forhånd og passe alle pasienter. Selskapet har nå 8 kandidater i pipeline, hvorav 2 allerede er i kliniske prøver.

Selskapet er også i et samarbeid om en diabetesbehandling med ViaCyte. CRISPR Therapeutics ønsker å forbedre teknologien ved å gjøre den til en livslang kur og ikke kreve immunundertrykkende legemidler for livet, som den opprinnelige versjonen av ViaCyte-behandlingen krever.

ViaCyte ble kjøpt av Vertex om sommeren 2022, og dypere båndene mellom Vertex og CRISPR Therapeutics.

På lang sikt, måler CRISPR Therapeutics på å utvikle in vivo-terapier, hvor cellene kan bli modifisert direkte i pasientens kropp, i stedet for den nåværende ex-vivo-tilnærmingen, hvor modifiserte celler blir injisert tilbake til pasienten.

Mens CRISPR Therapeutics fortsatt er i for-inntektsfasen, har det gjort mye fremgang i sin FoU-pipeline. Det har også 2 milliarder dollar i kontanter for å dekke utgifter til 2024. Så, det kan fortsatt trenge å samle inn penger hvis blodterapiene ikke blir godkjent før 2024. Dette kan også unngås takket være inntekter fra Vertex for å nå FoU-mål i diabetesprogrammet.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex er ledende i cystisk fibrose-behandling, en dødelig genetisk sykdom, med 4 forskjellige behandlinger som målretter forskjellige pasientprofiler. Pasienter som ikke kan behandles med den nåværende terapien, har en legemiddel i fase III av kliniske prøver, Vanzacaftor. De utvikler også en gen-terapi for cystisk fibrose ved hjelp av mRNA-teknologi.

Som helhet, er Vertex svært FoU-fokusert, med 70% av driftsutgiftene dedikert til å finne nye legemidler og terapier.

Kilde: Vertex

De samarbeider med CRISPR Therapeutics for å hjelpe med å utvikle blodsykdom-genterapien ovenfor. De har også 2 forskjellige programmer i utvikling for type-1 diabetes. Det første er det vi beskrev i mer detalj i CRISPR Therapeutics-programmet. Det andre er en enhet som ville isolere insulinproduserende celler fra immunsystemet, og fjerne behovet for ViaCyte hypo-immun-teknologi.

Takket være denne doble tilnærmingen, har Vertex en alvorlig sjanse til å gjøre diabetes til en fullstendig kurabel sykdom og kanskje sogar uten immunundertrykkende legemidler.

Til slutt, har deres VX-548-behandling for akutt smerte nådd den siste fasen av utvikling og kan bli en ny alternativ til opioider, uten risiko for avhengighet og færre bivirkninger.

Kilde: Vertex

Vertex kan stole på sin stabile inntektsstrøm fra sin ledende posisjon i cystisk fibrose for å finansiere all sin ekspansjon inn i nye terapeutiske felt. Dette gjør det til en god CRISPR-aksje for investorer som er forsiktige med for-inntekts-selskaper.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Selskapet produserer på forespørsel organismer for spesifikke anvendelser. Det har diversifisert sine anvendelser bredt med mange forskningsprogrammer og samarbeid:

Mange av disse modifiseringene avhenger av CRISPR eller lignende gen-redigerings-teknologier, særlig dens CAR-T-kreft-celle-terapier.

Ved å tilby en klar plattform for celle-injenering, blir Ginkgo et nøkkel-tjenesteleverandør i bioteknologi-industrien, og går utenfor legemiddel-industrien og inn i landbruk, bio-sikkerhet og industrielle kjemiske prosesser. Det tilbyr ekspertise og hastighet, og kan hjelpe med å redusere faste kostnader og mengden kapital som trengs for et forskningsprosjekt.

Dette demonstreres av den svært diverse rekken av kunder og samarbeidspartnere selskapet har hatt de siste årene.

Selskapet er ikke lønnsomt ennå, da det investerer litt mer enn sine nåværende inntekter ($81M i Q1 2023) i FoU. Selskapet har likevel en relativt komfortabel $1,2 milliarder i kontanter i Q1 2023. Med en nedgang i netto-kontanter på $110M i samme periode, ser Ginkgo ut til å være kapitalisert nok til å fortsette å operere og vokse sin forretning for den nærmeste fremtid.

Dette gjør det til en attraktiv aksje for investorer som ønsker å satse på gen-redigering og celle-injenering-teknologier, men ikke en spesifik anvendelse. Dette er også typisk mer interessant for vekst-fokuserte investorer.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Selskapet ble grunnlagt i 2017, med fokus på å utvikle teknologien til ” base-redigering.” Dette lover mer presis gen-redigering enn tradisjonell CRISPR-Cas9-teknologi. Det kan også redigere flere steder i en gen eller flere gener på en gang.

“Mange eksisterende gen-redigerings-tilnærminger er som ‘saks’ som klipper genomet. Base-redigere er som ‘blyanter’ som muliggjør sletting og om-skrivering av ett bokstav i genomet om gangen.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Beam Therapeutics er på et tidligere stadium enn andre CRISPR-selskaper, med sine produksjonsanlegg som forventes å starte bare i slutten av 2023. Det meste av pipeline-en er fortsatt i forskningsstadiet eller går inn i fase 1/2 av kliniske prøver.

mm

Jonathan er en tidligere biochemistforsker som arbeidet med genetisk analyse og kliniske forsøk. Han er nå en aksjeanalytiker og finansforfatter med fokus på innovasjon, markedssykluser og geopolitikk i sin publikasjon The Eurasian Century.