Biotechnology Aksjer

Topp 5 CRISPR-selskaper å investere i (juni 2026)

mm
Publisert
Oppdatert
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

CRISPR-revolusjonen

Hundrevis og til og med tusenvis av sykdommer har en genetisk årsak. Mange av disse er fortsatt ubehandlelige eller dårlig behandlet. Og de fleste er enten sterkt funksjonshemmende eller dødelige.

Selv om noen genmodifiseringsteknologier har eksistert siden 1990-tallet, var de noe grove, og forårsaket mye skade og uønsket endring i de modifiserte cellene. Dette var tilstrekkelig for å lage GMO-maism, men ikke nok for menneskelig medisin.

Da, i 2012, Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier oppdaget CRISPR-Cas9, vokste mange håp. Dette skyldes at CRISPR-systemet gjør det mulig å «redigere» gener på en målrettet måte som tidligere var umulig.

Kilde: CRISPR Therapeutics

Denne oppdagelsen førte begge kvinnene til å starte sine egne selskaper hver for seg, for å undersøke og kommersialisere oppfinnelsen, og de vant Nobelprisen i kjemi i 2020.

Et dusin CRISPR-terapier blir nå testet og gjennomfører kliniske studier for tidligere uhelbredelige sykdommer.

CRISPR-mania

På grunn av sitt enorme potensial ble CRISPR umiddelbart sentrum for en massiv FoU‑innsats i bioteknologiindustrien. Nye CRISPR-systemer ble oppdaget, som Cas12, CAs12a, men også Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, osv…

For nå er de fleste forskningsinnsatsene for menneskelig medisin konsentrert om CAs9 og CAs12. Hvis du er teknisk orientert og vil lære mer om forskjellen mellom disse to hoved-CRISPR-systemene, anbefaler jeg å lese denne vitenskapelige publikasjonen og denne artikkelen.

Denne massive investeringen i CRISPR har også utløst nye selskaper dedikert til temaet og nye programlanseringer fra andre biotek- og farmasøytiske selskaper. Dette skaper en viss mani når det kombineres med jakten på alt biotekrelatert under pandemien. Siden 2021 har dette roet seg noe, med verdsettelser som stabiliserer seg på lavere nivå.

I det siste har mange av disse terapiene fullført siste fase av kliniske studier eller er allerede godkjente. Så dette er et godt tidspunkt for investorer å se tilbake på sektoren og finne hvilke aksjer som er best for å ri på den kommende bølgen av kommersialisering av CRISPR-baserte terapier.

Topp 5 CRISPR-aksjer

(Utvalget er gjort basert på en subjektiv vurdering av tekniske prestasjoner og finansielle profiler).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics ble grunnlagt av CRISPR Cas9‑medoppdager Emmanuel Charpentier. Selskapet fokuserer på å anvende Cas9‑systemet i menneskelig medisin.

I sin FoU‑pipeline er de to flaggskipprogrammene blodterapier for beta‑thalassemi og sigdcelleanemi (SCD). Begge utvikles i samarbeid med Vertex.

En annen anvendelse av CRISPR Therapeutics’ teknologi er kreftbehandling. Ideen er å bruke modifiserte immunceller til å angripe kreftceller. Inntil nå måtte celler fra pasienten genetisk modifiseres, en prosess som tar flere uker, og som ofte kan være for sent for en pasient med raskt forverrende helse.

I stedet utvikler CRISPR Therapeutics en modifisert immuncelle som kan produseres på forhånd og passe alle pasienter. Selskapet har for tiden 8 kandidater i pipelinen, hvorav 2 allerede er i kliniske studier.

Selskapet har også et partnerskap om en diabetesbehandling med ViaCyte. CRISPR Therapeutics ønsker å forbedre teknologien ved å gjøre den til en livslang kur, uten å kreve livslange immunsuppressive legemidler som den første versjonen av ViaCyte-behandlingen krever.

ViaCyte ble kjøpt opp av Vertex sommeren 2022, deepening the ties between Vertex and CRISPR Therapeutics.

På lang sikt har CRISPR Therapeutics som mål å utvikle in vivo‑terapier, hvor cellene kan modifiseres direkte i pasientens kropp, i stedet for den nåværende ex‑vivo‑tilnærmingen, hvor modifiserte celler injiseres tilbake i pasienten.

Selv om CRISPR Therapeutics fortsatt er i pre‑inntektsfasen, har de gjort store fremskritt i sin FoU‑pipeline. De har også 2 milliarder dollar i kontanter for å dekke utgifter frem til 2024. Så de kan fortsatt måtte hente inn kapital dersom blodterapiene ikke godkjennes innen 2024. Dette kan også unngås takket være inntekter fra Vertex for å nå FoU‑milepæler i diabetesprogrammet.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex er ledende innen behandling av cystisk fibrose, en dødelig genetisk sykdom, med fire ulike behandlinger som retter seg mot forskjellige pasientprofiler. Pasienter som ikke kan behandles med den nåværende terapien har et legemiddel i fase III av kliniske studier, Vanzacaftor. De utvikler også genbehandling for cystisk fibrose ved bruk av mRNA‑teknologi.

Alt i alt er Vertex svært FoU‑fokusert, med 70 % av driftskostnadene dedikert til å finne nye legemidler og terapier.

Kilde: Vertex

De samarbeider med CRISPR Therapeutics for å hjelpe til med å utvikle genbehandlingen for blodsykdommen nevnt ovenfor.  De har også 2 ulike programmer under utvikling for type‑1 diabetes.  Den første er den vi beskrev mer detaljert i CRISPR Therapeutics‑programmet. Den andre er en enhet som vil isolere de insulinproduserende cellene fra immunsystemet, og fjerne behovet for ViaCyte hypo‑immune‑teknologi.  Du kan lese mer om denne diabetesbehandlingsteknologien i denne detaljerte artikkelen.

Takket være denne doble tilnærmingen har Vertex en reell sjanse til å gjøre diabetes til en fullt kurérbar sykdom, muligens også uten immunosuppressiva.

Til slutt er deres VX‑548‑behandling for akutt smerte i siste utviklingsfase og kan bli et nytt alternativ til opioider, uten risiko for avhengighet og med færre bivirkninger.

Kilde: Vertex

Vertex kan stole på sin stabile inntektsstrøm fra sin ledende posisjon innen cystisk fibrose for å finansiere all sin ekspansjon inn i nye terapeutiske felt. Dette gjør den til en god CRISPR‑aksje for investorer som er skeptiske til pre‑inntekts‑selskaper.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Selskapet produserer organismer på forespørsel for spesifikke anvendelser. Det har diversifisert sine anvendelser bredt med mange forskningsprogrammer og partnerskap:

Mange av disse modifikasjonene er avhengige av CRISPR eller lignende genredigeringsteknologier, spesielt dets CAR‑T kreftcelleterapier.

Ved å tilby en klar plattform for celleingeniørkunst blir Ginkgo en viktig tjenesteleverandør i biotekindustrien, og går utover farmasøytisk industri og inn i landbruk, biosecurity og industrielle kjemiske prosesser. De leverer ekspertise og hurtighet og kan bidra til å redusere faste kostnader og mengden capex som trengs for et forskningsprosjekt.

Dette demonstreres av det svært mangfoldige spekteret av kunder og partnere selskapet har hatt de siste årene.

Selskapet er ennå ikke lønnsomt, da det investerer litt mer enn sine totale nåværende inntekter (81 millioner dollar i Q1 2023) i FoU. Selskapet hadde likevel en relativt komfortabel kontantbeholdning på 1,2 milliarder dollar i Q1 2023. Med en nedgang i netto kontanter på 110 millioner dollar i samme periode, ser Ginkgo ut til å være tilstrekkelig kapitalisert til å fortsette driften og vokse virksomheten i overskuelig fremtid.

Dette gjør den til en attraktiv aksje for investorer som ønsker å satse på genredigering og celleingeniørteknologier, men ikke på én spesiell anvendelse. Dette er også vanligvis mer interessant for vekst‑fokuserte investorer.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Selskapet ble grunnlagt i 2017, med fokus på å utvikle teknologien for «base editing». Dette lover mer presis genredigering enn tradisjonell CRISPR‑Cas9‑teknologi. Det kan også redigere flere steder i et gen eller flere gener samtidig.

“Mange eksisterende genredigeringsmetoder er som ‘saks’ som kutter genomet. Base‑redigerere er som ‘blyanter’ som gjør det mulig å slette og skrive om én bokstav i genomet om gangen.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Beam Therapeutics er i en tidligere fase enn andre CRISPR‑selskaper, med sine produksjonsanlegg forventet å starte først sent i 2023. Mesteparten av deres pipeline er fortsatt på forskningsstadiet og går inn i fase 1/2 av kliniske studier.

Den har stort sett de samme fokusområdene som CRISPR‑therapeutics: hematologi (sigdcelleanemi), onkologi og sjeldnere genetiske sykdommer (forstyrret glykogenmetabolisme og alfa‑1 antitrypsinmangel – AATD).

Beam Therapeutics er generelt et vanskeligere selskap å forutsi, da det er i en relativt tidlig fase. Teknologien må bevise at den kan oppnå bedre terapeutiske resultater enn konkurrentene, som vil nå markedet først. På grunn av den tidlige fasen vil det sannsynligvis også måtte hente inn mer kapital før de oppnår FDA‑godkjenning og kommersialisering.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas ble grunnlagt av CRISPR‑Cas9‑oppdager Jennifer Doudna. Editas begynte med å jobbe med Cas9, men fokuserer nå på en proprietær versjon av Cas12 som de har utviklet: AsCas12a.

Du kan lese mer om Cas12a sine unike egenskaper i vår dedikerte artikkel “Hva er CRISPR‑Cas12a2? & Hvorfor er det viktig?”.

Kort oppsummert er Cas12as‑unikhet fordi:

  • Problemer som er vanskelige å løse med Cas9 kan være håndterbare med Cas12a
  • Det gir høyere sannsynlighet for at genredigering skjer enn med Cas9.
  • Mer enn ett gen kan modifiseres samtidig med CAs12a.

Du kan også lese en oversikt over alle Jennifer Doudna sine selskaper i den tilsvarende artikkelen “Topp Jennifer Doudna‑selskaper å følge med på.”

Editas fokuserer på sigdcelleanemi (SCD), med 40 pasienter i en klinisk studie i fase 1/2, med de første resultatene forventet innen slutten av 2023.

Editas ligger bak CRISPR Therapeutics i kliniske studier for sigdcelleanemi, men foran Beam Therapeutics.

Ettersom denne terapien og innovative behandlinger for denne sykdommen ser ut til å bli litt overfylt, vil investorer ønske å se grundig på kliniske studieresultater og vurdere om AsCas12a gir overlegne resultater sammenlignet med den «klassiske» CRISPR Therapeutics Cas9‑teknologien, som sannsynligvis vil bli godkjent av FDA først.

mm

Jonathan er en tidligere biochemistforsker som arbeidet med genetisk analyse og kliniske forsøk. Han er nå en aksjeanalytiker og finansforfatter med fokus på innovasjon, markedssykluser og geopolitikk i sin publikasjon The Eurasian Century.