BioMarin får lisens på behandling mot Fabrys sykdom fra GC Biopharma og Hanmi

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) Den 29. oktober 2026 kunngjorde selskapet en eksklusiv, verdensomspennende lisensavtale med GC Biopharma Corp. og Hanmi Pharm Co., Ltd. om utvikling og kommersialisering av HM15421/GC1134A, en langtidsvirkende enzymerstatningsbehandling mot Fabrys sykdom som er under utprøving. Ifølge selskapets kunngjøring skal BioMarin betale 70 millioner dollar på forskudd. GC Biopharma og Hanmi kan i fellesskap motta ytterligere opptil 405 millioner dollar når visse utviklings- og kommersielle milepæler nås, i tillegg til trinnvise royaltybetalinger basert på nettoomsetningen av HM15421/GC1134A.

Lisensen gir BioMarin verdensomspennende rettigheter til legemiddelkandidaten, unntatt i Korea, der GC Biopharma og Hanmi beholder kommersialiseringsrettighetene til HM15421/GC1134A. Etter den pågående fase 1/2-studien får BioMarin eneansvar for all videre klinisk utvikling, produksjon og kommersialisering av behandlingen utenfor Korea.

HM15421/GC1134A er en humanrekombinant enzymbehandling med alfa-galaktosidase A, som for tiden undersøkes i en klinisk fase 1/2-studie blant personer med Fabrys sykdom. BioMarin opplyste at legemiddelkandidaten kan bli den første subkutane enzymerstatningsbehandlingen mot Fabrys sykdom, og at den er utviklet for å forlenge halveringstiden og øke stabiliteten sammenlignet med enzymerstatningsbehandlinger som er tilgjengelige i dag, slik at den kan gis subkutant. Selskapet sa at HM15421/GC1134A i prekliniske studier viste særskilt effekt på flere sentrale mål, blant annet nyrefunksjon, karhelse og utfall knyttet til det perifere nervesystemet. Legemiddelkandidaten fikk i 2024 status som legemiddel mot sjeldne sykdommer fra USAs Food and Drug Administration.

«Denne avtalen gjenspeiler vårt økende engasjement for Fabry-miljøet og bygger videre på oppkjøpet av Amicus tidligere i år», sa Alexander Hardy, president og administrerende direktør i BioMarin. «Samtidig som vi fortsetter å utvide vår kliniske portefølje gjennom både intern forskning og eksterne programmer, passer HM15421/GC1134A svært godt inn. Behandlingen kan gjøre det mulig for oss å nå en ny generasjon Fabry-pasienter, også dem med mutasjoner som gjør dem mottakelige for behandling med GALAFOLD.»

Pågående fase 1/2-studie

HM15421/GC1134A evalueres i en åpen fase 1/2-studie på mennesker som skal undersøke ulike doser og gi et første bevis på konseptet. Studien er registrert som NCT06858397 i ClinicalTrials.gov, med GC Biopharma som hovedansvarlig sponsor og Hanmi Pharmaceutical som samarbeidspartner. Registeret oppgir at studien rekrutterer deltakere, at den faktisk startet 14. mai 2025, at det anslås at 18 personer vil delta, og at den etter planen skal fullføres 30. august 2028.

Deltakerne fordeles fortløpende på tre dosegrupper (lav, middels og høy) og får legemidlet subkutant. Det primære utfallsmålet er forekomsten av bivirkninger og deres kjennetegn i en periode på opptil 48 uker. Sekundære målinger omfatter farmakokinetiske parametere, som maksimal serumkonsentrasjon og terminal eliminasjonshalveringstid, samt farmakodynamiske målinger, blant annet nivåer av Gb3 og lyso-Gb3 i plasma og urin og endring i estimert glomerulær filtrasjonsrate. Studiesteder som er oppført i registeret, ligger i de amerikanske delstatene California, Kansas, Minnesota, Ohio, Pennsylvania og Virginia, samt i Argentina og Sør-Korea.

Utviklingshistorikk

GC Biopharma kunngjorde 3. september 2024 at FDA hadde godkjent søknaden om utprøving av et nytt legemiddel for behandlingens fase 1/2-studie. De to koreanske selskapene utvikler behandlingen sammen under navnet LA-GLA. Hanmis kunngjøring ble publisert 2. september 2024. GC Biopharma oppga at FDA ga LA-GLA status som legemiddel mot sjeldne sykdommer i mai 2024, og sa at studien var utformet for å undersøke sikkerhet, toleranse, farmakokinetikk og farmakodynamikk hos pasienter med Fabrys sykdom.

Hanmi omtalte LA-GLA som «verdens første subkutane behandling som gis én gang i måneden» mot Fabrys sykdom. Ifølge selskapenes kunngjøringer fra 2024 omfatter dagens behandling av Fabrys sykdom enzymerstatningsbehandling der et rekombinant enzym gis intravenøst. Hanmi opplyste at denne behandlingsformen krever at pasientene drar til sykehuset for infusjon annenhver uke, og beskrev begrensninger ved dagens metode, blant annet belastningen ved langvarig intravenøs behandling og utilstrekkelig effekt når det gjelder å forebygge utviklingen av nyresykdom. GC Biopharma sa at prekliniske studier som er gjennomført til nå, har vist at behandlingen har farmakologisk aktivitet, blant annet forbedret nyrefunksjon og effekt på andre sykdomsmanifestasjoner.

BioMarin beskrev lisensen som et tillegg av en mulig andre behandling for Fabrys sykdom. Avtalen følger etter at BioMarin fullførte oppkjøpet av Amicus Therapeutics 27. april 2026, til 14,50 dollar per aksje i en kontanttransaksjon med en samlet egenkapitalverdi på omtrent 4,8 milliarder dollar. Oppkjøpet tilførte Galafold (migalastat), som BioMarin beskrev som den første orale behandlingen for Fabrys sykdom, godkjent for voksne med GLA-varianter som er mottakelige for behandlingen. Amicus anslo at omtrent 35 til 50 prosent av personer med Fabrys sykdom kan ha GLA-varianter som er mottakelige for behandlingen, og at andelen varierer geografisk. Galafold er godkjent i mer enn 40 land, inkludert USA, EU, Storbritannia og Japan. Transaksjonen tilførte også Pombiliti + Opfolda, en behandling for Pompes sykdom som består av to komponenter, samt de amerikanske rettighetene til DMX-200, et eksperimentelt småmolekyl under utvikling i fase 3 for fokal segmental glomerulosklerose.

Fabrys sykdom er en sjelden, X-bundet lysosomal lagringssykdom som skyldes arvelige genetiske endringer i GLA-genet, som hemmer aktiviteten til enzymet alfa-galaktosidase A. Nedsatt enzymaktivitet fører til opphopning av globotriaosylceramid (GL-3) i lysosomene. Dette antas å forårsake symptomene på Fabrys sykdom, blant annet smerter, nyresvikt og økt risiko for hjerteinfarkt og hjerneslag. Ifølge BioMarins pressemelding kan symptomene være alvorlige, variere fra person til person og oppstå tidlig i livet.

BioMarin, som ble grunnlagt i 1997 og har hovedkontor i San Rafael i California, beskriver seg selv som et globalt bioteknologiselskap innen sjeldne sykdommer med ni kommersielle behandlinger. GC Biopharma, tidligere kjent som Green Cross Corporation, har hovedkontor i Yongin i Sør-Korea og produserer plasmaproteiner og vaksiner.