ARK Invest anslår et marked for genredigering på 30–60 milliarder dollar i 2030

I de 70 årene siden DNA-dobbeltspiralen ble beskrevet, har forståelsen av arvelige sykdommer som hemofili og cystisk fibrose blitt langt bedre. Genforandringer kan føre til at kroppen produserer for lite fungerende protein eller et protein som ikke virker normalt. Følgene avhenger av sykdommen og proteinets oppgave.

Disse sykdommene har lenge vært vanskelige å behandle. En arvelig genforandring kan finnes i mange av kroppens celler, men behandlingen trenger ikke nødvendigvis å korrigere dem alle. Den kan for eksempel rettes mot cellene som produserer proteinet kroppen trenger.

Genterapi og genredigering åpner nye behandlingsmuligheter. Genterapi kan tilføre en fungerende kopi av et gen, mens målrettet genredigering endrer DNA-sekvensen på et bestemt sted. Nylige godkjenninger av genterapier og den kliniske utviklingen av genredigering gjør det interessant å undersøke markedets potensial.

Genredigering

Forskere har utviklet genredigering i flere tiår. Tidlige metoder omfatter sinkfingernukleaser og TALEN-nukleaser. De muliggjorde målrettede DNA-endringer, men var krevende å utforme og bruke, noe som begrenset anvendelsen.

Et viktig gjennombrudd var utviklingen av CRISPR-Cas9 som verktøy for genredigering i 2012. Emmanuelle Charpentier og Jennifer A. Doudna mottok Nobelprisen i kjemi i 2020 for utviklingen av metoden.

Siden er også andre CRISPR–Cas-systemer blitt undersøkt. Cas12a2, som tilhører Cas12-familien, omtaler vi i artikkelen «Hva er CRISPR–Cas12a2, og hvorfor er det viktig?». Du kan også lese mer om genredigeringsteknologi generelt i denne artikkelen.

Omtrent ti år etter utviklingen av CRISPR–Cas9 hadde behandlinger basert på metoden nådd kliniske studier og søknader om godkjenning. Samtidig utvikles nye metoder for genredigering.

Genredigeringsmarkedet

Det kommersielle potensialet for genetiske behandlinger ble illustrert av godkjenningen av Hemgenix mot hemofili B i USA i november 2022 . Hemgenix tilfører et gen ved hjelp av en AAV-vektor og er ikke en CRISPR-basert genredigeringsbehandling.

Med en amerikansk listepris på 3,5 millioner dollar for en engangsbehandling kostet Hemgenix mer enn blant annet Novartis’ genterapi Zolgensma, som lå på rundt to millioner dollar.

En høy engangspris kan sammenlignes med kostnadene ved langvarig behandling. ARK Invest anslo de direkte behandlingskostnadene for hemofili gjennom et livsløp til rundt 28,5 millioner dollar. Den økonomiske verdien av en ny behandling avhenger også av effekten og hvor lenge den varer.

Kilde: ARK Invest

ARK Invests rapport fra 2023 beskrev hundrevis av pågående kliniske studier innen genredigering og ventet markedsvekst frem mot 2030. Antallet studier og markedets inntekter er forskjellige mål.

Kilde: ARK Invest

I ARK Invests basisscenario ville behandlinger basert på genredigering nå årlige inntekter på rundt 30 milliarder dollar i 2030.

Basisscenarioet var konsentrert om sjeldne og arvelige sykdommer.

Kilde: ARK Invest

Et større potensial

Markedet kunne bli større dersom genredigering kan brukes mot flere sykdommer. Sjeldne arvelige sykdommer er naturlige første mål: den genetiske årsaken er ofte kjent, mens eksisterende behandlinger kan være utilstrekkelige eller mangle helt. I enkelte tilfeller kan selv en dyr engangsbehandling bli rimeligere enn langvarig konvensjonell behandling.

Men det finnes et bredere spekter av muligheter. Mange pågående kliniske studier er i nye terapeutiske områder, som nevrologi, onkologi (kreft) eller diabetes.

Og mens sjeldne sykdommer ofte påvirker noen tusen eller titusenvis av mennesker, berører disse nye anvendelsene titalls millioner av mennesker.

Kilde: ARK Invest

Dersom metodene viser effekt i større pasientgrupper, anslo ARK Invest at de årlige inntektene kunne nå rundt 60 milliarder dollar i 2030 og vokse videre deretter. Dette var et vekstscenario, ikke et allerede oppnådd resultat.

Selskaper innen genredigering og andre genetiske behandlinger

Selskapene nedenfor utvikler genredigering eller beslektede gen- og celleterapier, også utenfor sjeldne sykdommer. De er ordnet etter børsverdi da artikkelen ble publisert, fra størst til minst.

1. Vertex

VRTX Prisdiagram

Vertex er et selskap som hovedsakelig er aktivt i behandlingen av cystisk fibrose, i det minste når det gjelder deres godkjente legemiddelkatalog. Selskapet utvikler også genetiske behandlinger for pasienter med cystisk fibrose som ikke kan få nytte av dagens CFTR-modulerende legemidler.

Innen genredigering har selskapet to sentrale utviklingsområder.

Det første er samarbeidet med CRISPR Therapeutics (CRSP ) om sigdcellesykdom og transfusjonsavhengig beta-talassemi. Søknader om godkjenning av exa-cel var sendt til myndighetene i april 2023.

Det andre er knyttet til Vertex’ oppkjøp av ViaCyte. ViaCyte utvikler sammen med CRISPR Therapeutics en behandling for type 1-diabetes som kombinerer celler fremstilt fra stamceller med genredigering. Du kan lese mer om denne diabetes‑behandlingsteknologien i denne detaljerte artikkelen.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Prisdiagram

En av grunnleggerne av CRISPR Therapeutics er Emmanuelle Charpentier, som sammen med Jennifer A. Doudna mottok Nobelprisen i kjemi i 2020 for utviklingen av CRISPR–Cas9 som metode for genredigering.

Selskapet utvikler behandlinger mot blant annet blodsykdommer, kreft og diabetes. Diabetesprogrammet omfatter samarbeid med ViaCyte og Vertex.

Du kan lese mer om CRISPR Therapeutics i vår artikkel “Genredigering: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Prisdiagram

Beam Therapeutics utvikler baseredigering, en metode for målrettede endringer av enkelte DNA-baser uten å kutte begge DNA-trådene. Forskningsområdene omfatter blodsykdommer som sigdcellesykdom, kreft og sjeldne sykdommer.

Du kan følge lenken ovenfor for en punkt‑for‑punkt‑sammenligning mellom Beam og CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Prisdiagram

uniQure utviklet Hemgenix mot hemofili B, som ble godkjent i USA i november 2022 og fikk betinget markedsføringstillatelse i EU i februar 2023. Den amerikanske listeprisen var 3,5 millioner dollar. CSL Behring står for kommersialiseringen.

Hemgenix bruker ikke CRISPR, men adenoassosierte virusvektorer (AAV) til å føre et gen inn i cellene.

uniQure utvikler også AAV-baserte genterapier mot andre sykdommer, særlig Huntingtons sykdom.

5. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas utvikler behandlinger basert på både CRISPR–Cas9 og CRISPR–Cas12a. Vi har omtalt egenskapene til Cas12-systemer i en egen artikkel. Noen av egenskapene til Cas12a er:

• Cas12a kan målrettes mot DNA-områder som begrenses av Cas9s krav til målsekvensen.
• Systemenes ulike egenskaper utvider utvalget av mulige mål for genredigering.
• Cas12a kan også brukes til å redigere flere mål i samme forsøk.

Selskapets behandlinger var i tidlige kliniske studier. I januar 2023 prioriterte Editas blodsykdomsprogrammet EDIT-301 og genredigering inne i kroppen. Samtidig avsluttet selskapet interne investeringer i programmer for arvelige netthinnesykdommer og søkte partnere for dem.

Du kan se en mer detaljert profil og en punkt‑for‑punkt‑sammenligning med CRISPR Therapeutics i denne artikkelen: “CRISPR Therapeutics sammenlignet med Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Prisdiagram

Sangamo utvikler gen- og celleterapier samt metoder basert på sinkfingerproteiner. Genterapien mot hemofili A, som utvikles sammen med Pfizer, var i fase 3. På dette tidspunktet var en søknad om godkjenning ventet innen utgangen av 2024, dersom studieresultatene støttet det.

Selskapet utvikler også en AAV-basert genterapi mot Fabrys sykdom. Den fører et gen inn i leverceller slik at de kan produsere enzymet kroppen trenger. Selve sykdommen kan skade blant annet nyrer, hjerte og nervesystem.

Du kan lese mer om Sangamo (og også Vertex) i vår artikkel “5 beste stamcelleselskaper å investere i (april 2023)”.

7. Precigen

PGEN Prisdiagram

Precigen utvikler genetisk modifiserte celleterapier mot kreft.

Selskapets UltraCAR-T-plattform modifiserer pasientens egne T-celler slik at de kan kjenne igjen målstrukturer på kreftceller og angripe dem.

Precigens UltraCAR-T-programmer var i tidlige kliniske studier, mens enkelte andre programmer var kommet lenger. CAR-T som behandlingsområde hadde allerede nådd markedet: den første behandlingen ble godkjent i USA i 2017.

Anvendelser utover behandling av mennesker

Genredigering er en teknologi som fortsatt er i sin spede begynnelse. Den har potensial til å revolusjonere måten vi behandler levende organismer på.

For eksempel kan den brukes i landbruket til å:

• skape nye varianter og raser.
• redusere behovet for eksempelvis plantevernmidler.
• øke avlingene.

Du kan lese mer om dette og selskapene som er aktive på dette feltet i vår artikkel “CRISPR utover menneskers helse: nye investeringsmuligheter innen genredigering.”

Det kan til og med gjøre planter og mikroorganismer til biofabrikker som produserer medisin eller høyverdige materialer og molekyler. Et slikt konsept beskrives ofte som syntetisk biologi. Du kan finne mer informasjon om børsnoterte selskaper i den sektoren i vår artikkel: “Fem børsnoterte selskaper innen syntetisk biologi”.