Genredigering spådd av ARK Invest til å bli en bransje på $30–60 milliarder innen 2030

I de 70 årene siden oppdagelsen av DNA-dobbeltspiralen har vi begynt å virkelig forstå årsaken til mange mystiske, uhelbredelige sykdommer, som hemofili, cystisk fibrose osv. De fleste av disse skyldes defekte genetiske sekvenser: ofte har et gen feil sekvens og produserer et ikke‑funksjonelt eller dysfunksjonelt protein. Denne feilen fører deretter til at viktige organers funksjoner svikter.

Problemet har lenge vært å løse slike sykdommer. Problemet ligger på genomnivå, så hver eneste pasientcelle er like defekt. Og det er ikke gjennomførbart å levere det «riktige» proteinet til hver eneste celle som trenger det.

Dette var inntil genredigering ble en realitet. Med nye banebrytende behandlinger godkjent de siste månedene, er det på tide å se på potensialet i dette markedet.

Genredigering

Genredigering har blitt fulgt av forskere i nesten 20 år nå. Tidlige teknologier, som zinc-finger nuclease og TALENS, så lovende ut, men var ofte ikke tilstrekkelige til å gi terapeutiske resultater unntatt i noen få smale tilfeller.

Vendepunktet var oppdagelsen i 2012 av CRISPR-Cas9. Den tillot en svært målrettet tilnærming til genredigering. Den ga også oppdagerne Nobelprisen i kjemi i 2020.

Noen andre CRISPR‑Cas‑systemer har siden blitt oppdaget. Mest bemerkelsesverdige er CRISPR‑Cas12, som vi diskuterte i artikkelen: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”. Du kan også lese mer om genredigeringsteknologi generelt i denne artikkelen.

Nå, omtrent 10 år senere, ser vi nye terapier fra CRISPR‑teknologien. Og noen enda mer avanserte genredigeringsteknikker også.

Genredigeringsmarkedet

Kun i et tidlig marked har godkjenningen av en hemofili‑genredigeringsterapi i november 2022 demonstrert at genredigering kan være både medisinsk kraftig og økonomisk levedyktig.

Med en prislapp på $3.5M/terapi brøt den nye prisrekorder som tidligere ble holdt av en annen gen-terapi, Novartis’ Zolgensma ($2M/terapi).

Kostnaden kan virke absurd, men den bør sammenlignes med de faktiske kostnadene ved å behandle disse sykdommene. For eksempel kan hemofili koste opptil $28M og fortsatt ikke fullt ut sikre en god livskvalitet.

Kilde: ARK Invest

Med nesten 400 kliniske studier for gen‑terapier er dette markedet klart til å vokse svært raskt. Det kan multipliseres med mer enn 10‑fold i løpet av de neste 7 årene.

Kilde: ARK Invest

Ark Invest‑projeksjonen er et basiscase med årlige inntekter på $30B.

Dette er grunnen til at gen‑terapier forblir begrenset til sjeldne sykdommer og genetiske problemer gjennom hele dette tiåret.

Kilde: ARK Invest

Et større potensial

En annen mulighet er at genredigering kan brukes på et mye større spekter av sykdommer. Sjeldne genetiske sykdommer var det åpenbare testobjektet for teknologien, siden vi visste hva som måtte fikses, eksisterende behandlinger var dårlige eller ikke‑eksisterende, og selv dyr genredigering er fortsatt billigere enn de fleste konvensjonelle terapier.

Men det finnes et bredere spekter av muligheter. Mange pågående kliniske studier er i nye terapeutiske områder, som nevrologi, onkologi (kreft) eller diabetes.

Og mens sjeldne sykdommer ofte påvirker noen tusen eller titusenvis av mennesker, berører disse nye anvendelsene titalls millioner av mennesker.

Kilde: ARK Invest

Hvis noen av disse terapiene viser at genredigering er effektivt for mer enn bare sjeldne sykdommer, estimerer Ark Invest at det potensielle markedet kan bli mye større. Så det kan nå årlige inntekter på opptil $60B innen 2030. Og det kan fortsette å vokse etter den datoen også.

Genredigeringsselskaper

Disse selskapene jobber alle med genredigeringsteknologi, også utover sjeldne sykdommer. De er organisert fra størst til minst markedsverdi når denne artikkelen ble skrevet.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex er et selskap som hovedsakelig er aktivt i behandlingen av cystisk fibrose, i det minste når det gjelder deres godkjente legemiddelkatalog. Det investerer i potensialet til genetiske terapier for den vanskeligste formen for cystisk fibrose.

Deres hovedengasjement i genredigering er todelt.

For det første, med terapier utviklet sammen med CRISPR Therapeutics for blodsykdommer: beta‑thalassemi og sigdcelleanemi.

For det andre, med oppkjøpet av ViaCyte. ViaCyte utvikler, i partnerskap med CRISPR Therapeutics, en løsning for type‑1 diabetes. Denne behandlingen vil være en blanding av stamcelleterapi og genredigeringsterapi. Du kan lese mer om denne diabetes‑behandlingsteknologien i denne detaljerte artikkelen.

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

En av grunnleggerne av CRISPR Therapeutics er Emmanuel Charpentier, oppdageren av CRISPR‑Cas9 og Nobelprisen i kjemi i 2020 for den oppdagelsen.

CRISPR arbeider med flere temaer, inkludert blodsykdommer, onkologi og diabetes (diabetes‑behandlingen utvikles i samarbeid med Vertex)

Du kan lese mer om CRISPR Therapeutics i vår artikkel “Genredigering: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Et annet raskt fremadstormende genredigerings‑startup er Beam Therapeutics. De bruker en variant av genredigering kalt base editing, som kan endre kun én bokstav av gangen i den genetiske koden. Deres hovedfokus er hematologi (sigdcelleanemi), onkologi og sjeldne sykdommer.

Du kan følge lenken ovenfor for en punkt‑for‑punkt‑sammenligning mellom Beam og CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

(QURE )

UniCure er selskapet vi nevner i forbindelse med $3.5M/dose hemofili‑genredigeringsterapi som nylig ble godkjent i USA og EU.

Selskapet bruker ikke en CRIPR‑lignende teknologi, men foretrekker Adeno‑Associated Viral Vectors (AAVV).

Selskapet håper at den nylige suksessen i hemofili kan utvides til andre patologier, spesielt Huntingtons sykdom.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Editas er dedikert til å utnytte kapasiteten til CRISPR‑Cas12a‑systemet. Vi har dekket i detalj de unike egenskapene til Cas‑12a i en egen artikkel. Men for å oppsummere kort:

• Problemer som er vanskelige å løse med Cas9 kan være håndterbare med Cas12a
• Det gir høyere sannsynlighet for at genredigering skjer enn med Cas9.
• Mer enn ett gen kan endres samtidig med Cas12a

Selskapet er fortsatt i de tidlige fasene av kliniske studier, med fokus på øye‑ og blodsykdommer.

Du kan se en mer detaljert profil og en punkt‑for‑punkt‑sammenligning med CRISPR Therapeutics i denne artikkelen: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine”.

6. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

Selskapet arbeider med flere stamcelle‑terapier og en hemofili‑A‑genredigeringsterapi, nå i fase 3 av kliniske studier, med en søknad om godkjenning forventet innen slutten av 2024.

Det arbeider også med en genredigeringsterapi for Fabrys sykdom, en tilstand som påvirker leveren.

Du kan lese mer om Sangamo (og også Vertex) i vår artikkel “5 beste stamcelleselskaper å investere i (april 2023)”.

7. Precigen

(PGEN )

Selskapet leder feltet med å bruke genredigering for kreftbehandling.

Deres UltraCAR‑T‑plattform endrer pasientens egne hvite blodcellers genetikk, slik at de angriper kreftceller på en målrettet måte.

De fleste CAR‑T‑behandlingene er fortsatt i fase 1 av kliniske studier, mens andre produkter uten fokus på genredigering er mer avanserte i FoU‑pipeline.

Utover menneskelig terapi

Genredigering er en teknologi som fortsatt er i sin spede begynnelse. Den har potensial til å revolusjonere måten vi behandler levende organismer på.

For eksempel kan den brukes i landbruket til å:

• skape nye varianter og raser.
• redusere behovet.
• øke avkastningen.

Du kan lese mer om dette og selskapene som er aktive på dette feltet i vår artikkel “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing.”

Det kan til og med gjøre planter og mikroorganismer til biofabrikker som produserer medisin eller høyverdige materialer og molekyler. Et slikt konsept beskrives ofte som syntetisk biologi. Du kan finne mer informasjon om børsnoterte selskaper i den sektoren i vår artikkel: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.