Bioteknologi

5 beste stamcelle‑selskaper å investere i (august 2026)

mm
Publisert
Oppdatert
Legg til Securities.io blant dine foretrukne kilder på Google
Opplysning: Securities.io kan motta betaling når du bruker lenker til produkter vi vurderer. Dette påvirker ikke våre redaksjonelle vurderinger. Vi er ikke en registrert investeringsrådgiver; dette er ikke investeringsråd. Les vår affiliateopplysning.

Stammcellens kraft

Våre kropper består av hundrevis av forskjellige celler. Nevroner, muskler, blodårer, lever, nyre osv., hver er laget av svært ulike celletype. De varierer på mange måter: i biokjemi, størrelse, form, evne og mer.

Men dette har ikke alltid vært slik. Vi kommer alle fra bare én celle som senere blir til et embryo og så et foster. Hver celle i kroppen vår inneholder hele det genetiske programmet for å bli hvilken som helst celletype. Slike celler kalles «stamceller». Men når en celle er blitt til en muskelcelle, kan den aldri utvikle seg til en nevron. Så vi skiller mellom 2 typer stamceller:

  • Pluripotente: i stand til å bli til ethvert mulig vev.
  • Multipotente: i stand til kun å bli til et begrenset antall vev og celletype.

Kilde: BioRad

Fordi stamceller kan bli til alt, har de også enormt terapeutisk potensial. De kan erstatte skadet vev etter et hjerteinfarkt. Eller nevroner som degenererer ved Alzheimers sykdom. Eller erstatte flere nervevev i en brukket ryggsøyle.

Helbredelse med stamceller

Dette potensialet har vært kjent lenge, men noen få problemer står i veien:

  1. Stamceller er sjeldne i kroppen og krever spesifikke forhold for å overleve.
  2. Vertens immunsystem kan avvise stamceller fra en annen person, som ofte skjer ved organtransplantasjoner.
  3. Det er vanskelig å kontrollere omdannelsen av stamceller til ønsket differensiert vev.

Den første innsatsen forsøkte å gjenskape det kjemiske miljøet til stamceller og deres differensiering. Den hadde noen begrensede suksesser, men var ikke nok.

Som så mange ting i bioteknologi, tillot den dypere forståelsen av DNA & RNA reell fremgang.

Ved å forstå hva som skjer i sanntid under differensiering, kan forskere nå kontrollere differensieringsprosessen mye bedre. De kan også ofte ta vevceller fra en pasient og gjøre dem om til udifferensierte stamceller.

Beste terapeutiske felt for stamceller

Å bruke stamceller til terapi gir mest mening der friske vev blir ødelagt eller gjort ikke‑funksjonelle. I den sammenhengen vil innføring av nye celler gjenopprette det sviktende organet til normal funksjon. Så noen medisinske tilstander er spesielt relevante for stamcelle‑terapier:

  • Nevrologisk: mange nevrologiske sykdommer skyldes at nevroner eller nerver dør. Å erstatte de manglende cellene virker som en direkte løsning, spesielt med nevroners evne til å koble seg til naboceller, avhengig av hva som trengs.
  • Kardiovaskulær: oftest beskrives et hjerteinfarkt som en del av hjertemuskelen som dør. Å erstatte dødt vev med nye celler kan hjelpe med å reparere det kardiovaskulære systemet.
  • Type‑1 diabetes: denne formen for diabetes skyldes at kroppens immunsystem ødelegger de insulinproduserende cellene. Å erstatte disse cellene kan kurere sykdommen fullstendig.
  • Nyresvikt: hvis nyrevevet dør, mister kroppen evnen til å filtrere giftstoffer. Å reparere sviktende nyrer kan redde pasienters liv og unngå timer‑lange daglige dialysesesjoner.
  • Brannskader: dypt brent hud må erstattes, og nygrodd hud fra stamceller er en svært god kandidat for å helbrede brannskader.
  • Artritt: de fleste ledd- og leddsykdommer involverer at en del av brusk har blitt ødelagt eller slitt bort. Å dyrke den på nytt vil reparere det som er galt.

Du kan også lese mer om stamcelle‑terapier i denne NIH‑artikkelen.

Topp 5 stamcelle‑selskaper

Selskapene er rangert etter markedsverdi på tidspunktet for skrivingen av denne artikkelen. Dette representerer ikke en preferanse eller finansiell rådgivning.

1. Vertex

VRTX Prisdiagram

Vertex er en leder innen behandling av cystisk fibrose (4 godkjente medisiner), og diversifiserer nå aktivt i nye segmenter. Selskapet er svært FoU‑fokusert, med 70 % av driftskostnadene og 3/5th av de ansatte som jobber med FoU.

Det samarbeider tett med en av lederne innen genredigering, CRISPR Therapeutics (CRSP ). De jobber med behandling for sigdcelleanemi, beta‑thalassemi og en Type‑1‑diabetes‑behandling.

Til slutt har de også en smertelindringsbehandling i fase 3, et $4 milliarder‑marked som nå domineres av opioider. Ikke‑opioide alternativer vil kunne kreve premium‑priser og være av interesse for medisinsk fagmiljø generelt.

Diabetes: Vertex sitt fremtidige fokus

Diabetes er med langt den største potensielle markedet for Vertex‑behandling (2,5 millioner mennesker bare i Europa og Nord‑America), og et marked uten noen behandling i dag. Historien om utviklingen av diabetes‑behandlingen er interessant, da dette tydelig er et stort fokus for Vertex. Først kjøpte de Semma i 2019. Deretter kjøpte de ViaCyte, konkurrenten til Semma, i 2022. Med ViaCyte allerede i en avtale om å co‑utvikle behandlingen med CRISPR‑therapeutics, spiller dette rett inn med Vertex sine styrker. Dette ble fulgt av en ekstra avtale mellom CRISPR og Vertex for å fortsette å forbedre produktet og godkjenning for nye kliniske studier.

(Du kan lese mer om denne diabetes‑behandlingsteknologien i denne detaljerte artikkelen.)

Cystisk fibrose‑inntektene vokser jevnt, fra $3 milliarder i 2018 til $8,9 milliarder i 2022. Selskapet registrerte en driftsinntekt på $635 millioner i 2018, som vokste til $3,3 milliarder i 2022.

Vertex er med langt det største selskapet i denne listen, men ikke så stort at deres stamcelle‑behandling for diabetes ikke ville endre selskapets profil fullstendig. Smertestillende‑behandlingen i fase 3 kan også drive selskapet fremover. Så dette kan være det sikreste valget i segmentet, da selv om stamcelle‑terapiene mislykkes, vil den pågående inntektsstrømmen fra cystisk fibrose fortsatt holde selskapets verdsettelse rimelig.

2. Vericel

VCEL Prisdiagram

Vericels godkjente produkter er fokusert på idrettsmedisin og behandling av hudbrann.

Kartilagereparasjonsbehandlingen, MACI, vokser i bruk og er leder innen restaurerende kartilasjeprodukter. Flere anvendelser testes, inkludert utvikling av nye kirurgiske verktøy for å levere selskapets behandling. Det totale adresserbare markedet er estimert til $3 milliarder.

Hudbrannbehandlingene ble godkjent vinteren 2022 og vil kommersialiseres innen midten av 2023. Det totale adresserbare markedet er estimert til $600 millioner.

Kilde: Vericel

Vericel har $140 millioner i kontanter i Q4 2022 og ingen gjeld. Selskapet har hatt positiv fri kontantstrøm siden 2020.  Det forventer også sterk inntektsvekst de neste 3 årene, med årlig +20 %.

Kilde: Vericel

Vericel er et interessant valg for konservative investorer som ser etter positiv fri kontantstrøm og allerede godkjente produkter. Det har en solid finansiell posisjon og opererer i små, men underutnyttede markeder med flere milliarder i total TAM.

Nåværende inntjening inkluderer ennå ikke den godkjente hudprodukten, noe som garanterer inntektsvekst i de kommende 2‑3 årene.

 3. Sangamo Therapeutics

SGMO Prisdiagram

Selskapet er både et gen‑terapi‑ og et stamcelle‑selskap. De to flaggskipprogrammene er:

Deres to viktigste stamcelle‑behandlinger under utvikling er:

Forsknings‑pipeline inkluderer også 5 flere stamcelle‑behandlinger og 9 genom‑ingeniør‑terapier.

Genom‑ingeniør kan brukes til å løse nevrologiske problemer som prionsykdom (som galdeku-sykdom), Huntingtons, osv. Disse programmene utvikles i partnerskap med Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda.

Selskapet har investert tungt i proprietære produksjonskapasiteter.  Ved slutten av 2022 hadde Sangamo $308 millioner i kontanter. Det mottar også penger fra sine partnere for å nå kliniske forsknings‑milepæler, med til dags dato $815 millioner mottatt. Det finnes opptil $3,6 milliarder i fremtidige milepælsbetalinger for celle‑terapier og potensielt mer fra genom‑ingeniør.

Overall, Sangamo er en investeringsmulighet som gir eksponering mot både gen‑ og celle‑terapiteknologier. Den finansielle posisjonen er relativt solid, takket være ikke‑utvannende partnerskap med noen av de største farmasøytiske selskapene.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

BCLI Prisdiagram

BrainStorm fokuserer på nevrologiske sykdommer som multippel sklerose, Alzheimers, Parkinson, Huntingtons sykdom eller autismespekterforstyrrelse. ALS‑behandlingen er den eneste i fase 3, med håp om rask godkjenning og foreløpige resultater som ser ut til å indikere at den kan hjelpe dersom den brukes forebyggende.

BrainStorm Cell bruker sin autologe cellulære teknologiplattform (NurOwn®): selskapet tar pasientens benmargceller og gjør dem om til nevroner og andre nerveceller. Dette er en relativt kort prosess, som tar kun 7 dager.

Selskapet ser ut til å ha lite kontanter, med kun $4 millioner igjen per 31. desember 2022. Dette er urovekkende sammenlignet med $19 millioner i netto tap i siste kvartal. Så det er ganske klart at de vil måtte hente mer kapital, enten gjennom egenkapital eller gjeld, for å nå kommersialisering av ALS‑behandlingen og forfølge sine andre FoU‑programmer.

Overall, BrainStorm virker som et interessant selskap fra et teknologisk ståsted, men med alvorlige finansielle risikoer. Risikotakende investorer kan ønske å følge situasjonen nøye og kjøpe etter en aksjekursnedgang forårsaket av disse umiddelbare økonomiske bekymringene.

5. Gamida Cell

Gamida‑teknologien fokuserer på å bruke nikotinamid (NAM) for å forbedre stamcellenes terapeutiske potensial.

Selskapet har for tiden 2 behandlinger under utvikling:

  • Omidubicel: en stamcelle‑behandling som erstatter kreftceller i benmargen med friske celler. NAM‑forsterkede stamceller har vist økt overlevelsesrate, med lavere risiko for farlige infeksjoner.
    • Omidubicel PDUFA‑dato er fastsatt til 1. mai 2023, noe som gjør at FDA‑godkjenning kan komme 6‑10 måneder senere.
  • GDA-201: en modifisert hvite‑celle‑terapi for andre kreftformer, som non‑Hodgkins lymfom, myelom osv…

Kilde: Gamida

Gamida‑behandlingen kan redde tusenvis av pasienter som ikke finner benmargdonorer. Den har også en allerede bygget og inspeksjonert produksjonsfasilitet.

I siste kvartal (Q3 2022) hadde selskapet $62 millioner i omløpsmidler. Netto tap for kvartalet var $17 millioner.  Selskapet utstedte aksjer for $14 millioner i Q3 2022. Ytterligere utvanning er sannsynlig på grunn av $72 millioner i konvertibel gjeld.

Gamida er en mer spekulativ satsning, da den har færre produkter i pipeline og høyere risiko for utvanning av eksisterende aksjonærer. Derfor vil en tilstrekkelig lav verdsettelse være viktig for gode investeringsavkastninger.

Andre selskaper involvert i stamcelleforskning

Noen andre selskaper arbeider med stamcelle‑terapier, men er så store at det er uklart hvor viktig disse terapiene er for selskapets profil.

AstraZeneca (AZN ) og Sanofi (SNY ) har avanserte stamcelle‑terapiprogrammer og har kjøpt opp selskaper i dette segmentet. Men med så store farmasøytiske selskaper, vil kjernevirksomheten med blockbuster‑legemidler sannsynligvis forbli den viktigste driveren for fremtidig inntekt.

mm

Jonathan er en tidligere biochemistforsker som arbeidet med genetisk analyse og kliniske forsøk. Han er nå en aksjeanalytiker og finansforfatter med fokus på innovasjon, markedssykluser og geopolitikk i sin publikasjon The Eurasian Century.