Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VRTX
NASDAQ
Vertex Pharmaceuticals Incorporated, una società di biotecnologie, si occupa dello sviluppo e della commercializzazione di terapie per il trattamento della fibrosi cistica. La società commercializza SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI e KALYDECO per il trattamento di pazienti con fibrosi cistica che hanno mutazioni specifiche nel loro gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica; e TRIKAFTA per il trattamento di pazienti con FC di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione F508del. La sua pipeline include VX-864 per il trattamento della carenza di AAT, che è in sperimentazione clinica di fase 2; VX-147 per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale mediata da APOL1, o FSGS, e altre gravi malattie renali, che è in sperimentazione clinica di fase 2; VX-880, trattamento per il diabete di tipo 1, che è in sperimentazione clinica di fase 1/2; VX-548, un inibitore di NaV1.8 per il trattamento del dolore muscoloscheletrico acuto, neuropatico, che è in fase di sperimentazione clinica di fase 2; e CTX001 per il trattamento di SCD e TDT gravi che è in fase di sperimentazione clinica di fase 3. La società vende i suoi prodotti principalmente a farmacie specializzate e distributori specializzati negli Stati Uniti, così come a distributori specializzati e catene di vendita al dettaglio, e ospedali e cliniche a livello internazionale. Ha collaborazioni con Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; e Skyhawk Therapeutics, Inc.; così come Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Germania, e X-Chem, Inc. Vertex Pharmaceuticals Incorporated è stata fondata nel 1989 e ha sede a Boston, Massachusetts.