Seuraavat Suursuosikkihoidot: Neurologisten Häiriöiden Parantaminen

Lääketiede on kehittynyt viime vuosikymmeninä monien sairauksien hoidossa. Antibiooteista sydänkirurgiaan tai insuliiniin, lähes jokainen kehon osa voidaan korjata tai hoitaa paremmin kuin vain yksi tai kaksi sukupolvea sitten. Jopa syöpä ja perinnölliset sairaudet ovat yhä hoidettavampia, ja tämä ennen kuin geenieditointi tai synteettinen biologia on saanut mahdollisuuden parantaa näiden onnistumisprosentteja. Mutta yksi elin on ollut kaikkein vastustuskykyisin hoitoon, ja se on tärkeä: aivot ja neurologiset häiriöt.

Vaikka “mielenterveyteen” on kiinnitetty yhä enemmän huomiota, mielenterveys- ja neurologiset häiriöt hoidetaan suurimmaksi osaksi samoilla lääkkeillä kuin 1970-luvulla. Monet tappavat ja selvästi kauhistuttavat sairaudet ovat täysin parantumattomia, kuten Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti, multippeliskleroosi tai elämää tuhoavat skitsofrenia ja masennus.

Massiivinen Markkina

Neurologia on jo massiivinen markkina, jonka arvo on yli 33 miljardia dollaria, mutta se kasvaa hitaasti 3,5 %:n CAGR:lla. Tällä hetkellä se johtaa multippeliskleroosin hoidot, jotka muodostavat 7:stä 15:stä parhaasta keskushermoston hoitosta. Muita merkittäviä markkinoita ovat antipsykoottiset lääkkeet, antiepileptiset lääkkeet ja masennuslääkkeet.

Ikääntyvä väestö tukee kasvua, mutta kokonaisuudessaan tieteellinen edistys on ollut hidasta ja rajoittanut markkinoiden kasvua, sillä monet neurologiset sairaudet ovat edelleen huonosti hoidettuja tai hoitamattomia.

Se on myös lääketieteellinen segmentti, jossa sairaudet ovat joko tappavia tai erittäin haitallisia potilaan hyvinvoinnille. Siksi on turvallista olettaa, että kokonaispotentiaalinen markkina on PALJON suurempi, mutta aliarvostettu riittävien hoitojen puutteen vuoksi.

Miksi Neurologiset Häiriöt Ovat Niin Vaikeita Hoitaa?

Neurologia on ehkä yksi biologian ja biokemian monimutkaisimmista aloista. Tämä johtuu siitä, että vielä tänä päivänä aloitamme vasta aivojen toiminnan ymmärtämisen. Joten kun se ei toimi, on vaikea selvittää miksi.

Tiedämme suurin piirtein, miten neuronit vuorovaikuttavat keskenään ja mikä aivojen osa ottaa minkäkin toiminnon. Kuitenkin on epäselvää, miksi neuronit alkavat rappeutua, kuten Alzheimerin taudissa ja muissa dementian muodoissa.

Olemme myös kaukana siitä, että ymmärtäisimme täysin, miten aivot voivat tuottaa tietoisuuden kemiallisista ja sähköisistä signaaleista. Siksi mielenterveyssairaudet, kuten skitsofrenia tai masennus, ovat edelleen vaikeita hoitaa.

Aivo-verieste eristää aivot muusta kehosta. Tämä este estää monia mahdollisesti hyödyllisiä lääkkeitä ja muita hoitoja saavuttamasta kohdettaan. Ja mikä tahansa tunkeileva menetelmä saattaa olla haitallinen potilaille.

Viimeinen osa on se, että aivoilla on hyvin vähän sisäisiä uusiutumiskykyjä. Vaikka “ei uusia neuroneja synny” -dogma on nyt osoitettu vääräksi, on silti totta, että tämä elin on erittäin vaikea “korjata”. Ja ilmeisistä syistä siirrot eivät ole vaihtoehto, kuten sydämelle tai maksalle.

Uusia Toiveita Uusille Lääkkeille

Edistyneet uudet menetelmät, kuten genomiikka, transkriptioiden multiomiikka tai jopa 3D-/spatiaalibiologia, antavat tutkijoille uusia näkemyksiä siitä, miten neuronit toimivat. Tämä tarjoaa heille kokonaan uusia mahdollisia kohteita uusille lääkkeille.

Useita yrityksiä suosii tätä strategiaa.

1. Neurocrine Biosciences

NBIX Hintakaavio

Tämä on melko suuri yritys, jonka markkina-arvo on vaihdellut noin 8–10 miljardia dollaria vuosina 2018–2022. Sillä on jo kaksi hyväksyttyä lääkettä sekä kaksi muuta, jotka on lisensoitu AbbVielle rojaltimaksujen vastineeksi.

Sen tuotekehitysputki sisältää:

• 7 potentiaalista neuropsykiatrista hoitoa, joista yksi skitsofrenialle on vaiheessa 3.
• 1 potentiaalinen neuroendokriininen (aivojen hormonit) hoito vaiheessa 3.
• 5 potentiaalista neurologista hoitoa, joista kaksi on vaiheessa 3; yksi Huntingtonin taudille ja yksi aivovamman (cerebral palsy) hoitoon.

Lähde: Neurocrine

Yritys on kannattava, sillä sillä on sekä positiivinen tulos että vapaa kassavirta, mutta se noteerataan yli 60 P/E -kertoimella, mikä osoittaa markkinoiden suurta ennakkoon hinnoiteltua innostusta sen tuotekehitysputkea kohtaan. Se on mielenkiintoinen vaihtoehto konservatiivisille sijoittajille, jotka etsivät vakiintunutta ja jo kannattavaa yritystä, jonka fokus on kapea neurologiaan.

2. Acadia Pharmaceuticals

ACAD Hintakaavio

Acadia on keskikokoinen lääkeyritys, jonka markkina-arvo liikkuu noin 3–5 miljardia dollaria. Sillä on jo kaksi hyväksyttyä lääkettä, yksi Parkinsonin taudin komplikaatioon (hyväksytty vuonna 2016) ja yksi Rettin oireyhtymään (hyväksytty maaliskuussa 2023).

Rettin oireyhtymä vaikuttaa enimmäkseen naissikiöihin, haittaa kehitystä ja koskee 6 000–9 000 potilasta Yhdysvalloissa, ja aiemmin sillä ei ollut lainkaan hyväksyttyä hoitoa. Keskimääräinen hoitohinta on noin 575 000–595 000 dollaria/patient.

Sen tutkimusputki sisältää:

• Vaihe 3 -kliininen tutkimus skitsofrenian oireisiin. Jos se osoittautuu tehokkaaksi, se voisi kiinnostaa jopa 700 000 potilasta Yhdysvalloissa.
• Kolme muuta ohjelmaa on edelleen vaiheessa 1.

Lähde: Acadia

Yrityksellä oli negatiivinen nettotulos -215 miljoonaa dollaria vuonna 2022 ja negatiivinen vapaa kassavirta -114 miljoonaa dollaria vuonna 2022, mikä johtui sen massiivisesta 369 miljoonan dollarin tutkimus- ja kehitysinvestoinnista juuri vuonna 2022.

Vaikka Rettin oireyhtymän hoitolle ei annettu myyntiohjeistusta, läpimurto ensimmäisen ikinä kehitetyn hoidon muodossa pitäisi tuoda ylimääräistä tuloa yritykselle vuoden 2023 loppuun mennessä.

Kokonaisuudessaan Acadia on edelleen pieni ja innovatiivinen biotekniikkayritys, jonka riski on alhaisempi kuin useimmilla, kiitos aiemmin hyväksytyn lääkkeen ja äskettäin hyväksytyn uutisen, joka ei vaikuttanut markkinoihin. Sen skitsofrenialääkkeillä on myös potentiaalia, mutta muun portfolion koko on suhteellisen pieni.

3. Intra-Cellular Therapies

Intra-Cellular Therapiesilla on yksi hyväksytty hoito, CALYPTA, skitsofreniaan ja bipolaariiniselle masennukselle. Lupa bipolaaristen häiriöiden hoitoon on uusi (2022) ja on vahvasti nopeuttanut lääkkeen myynnin kasvua, kolminkertaistuen vuonna 2022.

Lääkkeellä on vain yksi kilpailija tässä sovelluksessa. Tämä on ongelma, joka koskee 11 miljoonaa aikuista Yhdysvalloissa. Yritys toivoo laajentavansa CALYPTAn merkintää muihin mielialahäiriöihin tulevaisuudessa, mikä voisi koskea jopa 21 miljoonaa aikuista Yhdysvalloissa.

Intra-Cellular -putki keskittyy neuropatologiaan, mukaan lukien vaihe 3 -kliininen tutkimus suurten masennushäiriöiden osalta ja 6 muuta tutkimusta vaiheissa 1 ja 2.

Lähde: Intra-Cellular Therapies Yrityksellä oli 630 miljoonaa dollaria käteisvaroja syyskuussa 2022 eikä velkaa. Tällä hetkellä se ei ole vielä kannattava, ja nettotulos oli -256 miljoonaa dollaria vuonna 2022, suuri kulutus CALYPTAn markkinointiin 58 000 lääkärille. Ottaen huomioon viimeaikaisen myynnin kasvun, tämä ei vaikuta ongelmalta ja edustaa pitkäaikaista sijoitusta lääkkeen myyntiin.

Intra-Cellular Therapies kasvaa nopeasti kannattavassa markkinaraossa, jossa kilpailu on toistaiseksi vähäistä. CALYPTA-reseptien ja merkintöjen tuleva laajentuminen pitäisi tukea liikevaihdon kasvua. Lupaava putki pitäisi tarjota vankkoja synergioita myyntiverkostossa jo hyväksytyn lääkkeen kanssa.

Sijoittajat luottavat siihen, että osa putkesta saa hyväksynnän ja myyntikulut vähenevät, kun yrityksen lääkkeet ovat vakiintuneet markkinoilla.

4. Karuna Therapeutics

Karunalla ei ole vielä yhtään hyväksyttyä lääkettä, joten se on täysin ennen tulovirtaa.

Karuna -putki sisältää yhden lääkkeen, jota tutkitaan kolmessa eri kliinisessä tutkimuksessa, kaikki vaiheessa 3, skitsofreniaa ja Alzheimerin taudista johtuvaa psykoosia varten. Skitsofrian lääkkeen mahdollinen hyväksyntä ja lanseeraus on suunniteltu vuoden 2024 loppuun.

Lähde: Karuna Pharmaceuticals

Yrityksellä oli alkuvuodesta 2023 1,1 miljardia dollaria käteisvaroja, riittävästi rahoittamaan toiminnan vuoteen 2025 asti. Osa näistä varoista saatiin osakkeiden julkisesta annista maaliskuussa 2023, 460 miljoonaa dollaria.

Saavuttaessa mahdollisesti sekä Alzheimer-potilaita että skitsofrenia-potilaita, tämä nostaa lääkkeen vaiheessa 3 olevan kohdemarkkinan koon jopa 10–15 miljoonaan henkilöön.

Karunan sijoittajat panostavat sen edistyneimmän lääkkeen hyväksyntään vuoteen 2024 mennessä. Rahoitus tämän virstanpylvään saavuttamiseksi on riittävä, mutta FDA:n hyväksynnän epäonnistuminen todennäköisesti vaikuttaisi negatiivisesti osakkeen hintaan.

Uudet Teknologiat Pelastavat Tilanteen.

Kaikki neurologian biotekniikkayritykset eivät luota pelkästään uusiin lääkkeisiin. Toiset yrittävät kirjaimellisesti korjata aivot suoraan, esimerkiksi lisäämällä uusia soluja potilaan hermostoon kantasoluterapian avulla.

BrainStorm Cell Therapeutics

BCLI Hintakaavio

Brainstorm keskittyy neurologisiin sairauksiin, kuten multippeliskleroosiin, Alzheimerin tautiin, Parkinsonin tautiin, Huntingtonin tautiin tai autismikirjon häiriöihin. ALS-hoito on ainoa vaiheessa 3, ja toivotaan sen saavan nopean hyväksynnän; alustavat tulokset viittaavat siihen, että se voisi auttaa ennaltaehkäisevästi.

Lähde: Brainstorm Cell

Brainstorm Cell käyttää omaa autologista soluteknologia-alustaansa (NurOwn®): yritys ottaa potilaan luuydinsolut ja muuntaa ne neuroneiksi ja muiksi hermosoluiksi. Tämä on melko lyhyt prosessi, kestää vain 7 päivää.

Yritys vaikuttaa kassavaroiltaan tiukalta, sillä sen käteisvarat olivat vain 4 miljoonaa dollaria 31. joulukuuta 2022. Tämä on huolestuttavaa verrattuna 19 miljoonan dollarin nettotappioon viimeisellä neljänneksellä. On siis melko selvää, että sen täytyy kerätä lisää rahaa, osakkeiden ja/tai velan kautta, saavuttaakseen ALS-hoitonsa kaupallistamisen ja jatkaakseen muita T&K-ohjelmiaan.

Kokonaisuudessaan Brainstorm vaikuttaa mielenkiintoiselta yritykseltä teknologian näkökulmasta, mutta vakavine taloudellisine riskeineen. Riskinottajat saattavat haluta seurata tilannetta tarkasti ja ostaa osakkeita, kun ne laskevat näiden välittömien taloudellisten huolten vuoksi.

Sijoittaminen Neurologian Biotekniikkayrityksiin

Lukijat ovat ehkä huomanneet, että monien segmentin johtavien yritysten kohteena on usein samankaltaisia sairauksia. Tämä voi johtaa useisiin mahdollisiin lopputuloksiin:

1. Yksi tulevista lääkkeistä tai hoidoista osoittautuu merkittävästi paremmaksi kuin muut, valloittaen suurimman osan markkinoista.
2. Vain osa vaiheessa 3 olevista tutkimuksista saa hyväksynnän, jolloin olemassa oleva hyväksytty lääke hallitsee markkinoita.
3. Lisää hoitoja saa hyväksynnän, mikä jakaa markkinat.

Joka tapauksessa segmentin kokonaisliikevaihdon odotetaan kasvavan merkittävästi, sillä useimpia näistä sairauksista hoidetaan tällä hetkellä huonosti tai ei lainkaan.

Koska on vaikea arvioida, mikä lopputulos on todennäköisin, sijoittajat saattavat haluta hajauttaa salkkuaan sekoittamalla hyväksyttyjä lääkkeitä ja vaiheessa 2 ja 3 olevia kliinisiä tutkimuksia; näin he voivat hyödyntää markkinoiden kokonaiskasvua ja hoitaa enemmän potilaita tehokkaammin, riippumatta markkinarakenteesta vuosina 2026–2030.

Tiiviimmät panostukset ovat myös korkean riskin, korkean tuoton vaihtoehto. Keskittyminen vähemmän kilpailluihin hoitoihin ja innovatiivisempiin terapioihin, joista todennäköisesti tulee pitkän aikavälin hallitseva lääketieteellinen ratkaisu, todennäköisesti tuottaa enemmän kuin perinteiset tieteelliset lähestymistavat.