Bioteknologia

10 lupaavaa biotekniikkaosaketta sijoittamiseen (toukokuu 2026)

mm
Published
Updated
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

Lääketieteellisen vallankumouksen syntypaikka

Vaikka biotekniikka on erittäin laaja ala, sen suurin vaikutus on lääketieteessä. Pitkään lääketiede on pääasiassa arvioinut, mikä potilaan kehossa on vialla. Vaikka se tuli tieteellisemmäksi, se joutui edelleen turvautumaan oletuksiin, epäsuoriin mittauksiin ja osittaiseen tietämykseen yrittääkseen palauttaa ihmiset terveyteen.

Lääketieteellinen rajoitus oli myös oireiden hoito, ei niiden syiden. Lääkäri voi laskea kolesterolitasoja, mutta ei ratkaise, miksi se on ensinnäkään korkea. Tuodaan lisää insuliinia, mutta ei tee kehosta sellaista, joka tuottaa sitä.

Biotekniikka, ja erityisesti uudet innovaatiot, jotka nyt tulevat markkinoille, on toisin. Ohjatusti biotekniikka voi kohdistaa vaurioituneiden kudosten uudelleenkasvua tai virheellisen genetiikan koodin muuttamista.

Joten tämä luettelo tarkastelee lupaavia biotekniikkaosakkeita sekä sijoittamisen että teknologisen ja lääketieteellisen näkökulman kannalta.

10 lupaavaa biotekniikkaosaketta lääketieteellisellä alalla

(Nämä osakkeet on järjestetty markkina-arvon mukaan kirjoitushetkellä)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex on johtaja cystisen fibroosin hoidossa, joka on tappava geneettinen tauti, jolla on 4 erilaista hoitoa, jotka kohdistuvat eri potilasprofiileihin. Potilaat, joita ei voida hoitaa nykyisellä terapialla, ovat vaiheessa III kliinisissä kokeissa, Vanzacaftor.

He kehittävät myös geenihoitoa cystisen fibroosin pysyvään parantamiseen mRNA-teknologian avulla.

Lähde: Vertex

Mutta se, mikä tekee Vertexista lupaavan, ei ole vain se, että se tekee taudin hallittavaksi tai jopa parantaa cystisen fibroosin. Se hakee myös hyväksyntää sairauskohtauksen hoitoon ja beeta-talasemiahoitoon.

Harvinaisten tautien lisäksi se työskentelee myös tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi yhteistyössä CRISPR Therapeuticsin ja sen geeni-editointiteknologian kanssa. Tämä suhde syveni ViaCyten hankinnan jälkeen.

Ja jos se ei ollut tarpeeksi, sillä on myös toinen ohjelma, jonka tavoitteena on sama tavoite, jotta tekniset ongelmista voidaan mahdollisesti välttää.

Lopuksi heidän VX-548 -hoitonsa akuuttia kipua vastaan on viimeisessä kehitysvaiheessa ja saattaa olla uusi vaihtoehto opioidien sijasta ilman riippuvuusriskiä ja vähemmän sivuvaikutuksia.

Lähde: Vertex

2. Moderna, Inc.

(MRNA )

Yksi pandemian suurista voittajista ja mRNA-rokoteteknologian, Moderna on panostamassa mRNA-rokotteiden sovelluksiin. Sillä on 32 kliinistä kokeilua mRNA-rokotteista, jotka kattavat 14 patogeenia, kuten RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-virusta tai cytomegalovirusta.

Lisäksi vahvasta rokotteisiin kohdistuvasta panostuksesta, Moderna tutkii myös mRNA-teknologian potentiaalia syöpähoidoissa.

Toinen lupaava puoli Modernasta on joukko innostuneiden pienten biotekniikkayritysten ostaminen, jotka työskentelevät täysin uusilla teknologia-alustoilla. Esimerkiksi syntetinen genomiayritys OriCiro, metagenomiikka- ja AI-geenilöytö Metagenomi ja makrofagihoito Carisma Therapeutics.

Lähde: Moderna

Kokonaisstrategia näyttää olevan kyky napata varhain uusi teknologia, samoin kuin mRNA aiemmin: erittäin lupaava, mutta vielä kaukana markkinoilla käytettävissä olevasta tuotteesta. Yhdessä 2023 triplattujen R&D-budjettien kanssa Moderna on todennäköisesti yksi maailman innovatiivisimmista yrityksistä tulevassa vuosikymmenessä.

3. BioNTech SE

(BNTX )

Covid-19 mRNA-rokotteen johtaja, BioNTech, tutkii nyt mRNA-teknologian potentiaalia.

Tämä alkaa rokotteista, joissa on ehdokkaita herpesvirus, malaria, HIV ja herpes.

Mutta kunnianhimoisempi kohde on käyttää mRNA:ta syövän parantamiseen. BioNTechilla on 12 erilaista ehdokasta syöpähoidoissa, jotka kattavat syövän munuaisissa, eturauhasessa, suolistossa, iholla, päässä, kaulassa ja useissa kiinteissä kasvaimissa. Useimmat ovat vaiheessa I kliinisissä kokeissa, ja jo 3 ehdokasta on vaiheessa II. Ne ovat joko täysin omistettuja tai yhteistyössä Sanofi ja Genentechin kanssa.

BioNTech kehittää myös muita terapeuttisia menetelmiä, kuten solu- ja geenihoitoja, vasta-aineita ja kemiallisia lääkkeitä.

Kiitos yrityksen innovaatiokulttuurista ja pandemian tuottamista tuulahduksista, BioNTech on hyvin asemoitunut säilyttämään asemansa mRNA-innovaatioiden edelläkävijänä. Enemmän kliinisiä kokeita mRNA-syöpähoitoon kuin kaikki kilpailijat yhteensä, se todennäköisesti on voittaja tässä alalla, jos teknologia voidaan onnistuneesti käyttää.

4. Exact Sciences Corporation

(EXAS )

Syöpä on erityisen tappava, koska se on usein hiljainen tauti. Useimmiten oireet tulevat näkyviin vasta, kun se on jo liian myöhäistä. Tämän vuoksi varhainen havaitseminen voi radikaalisti parantaa syöpäpotilaiden selviytymisnopeutta.

Onnistuneen seurannan toteuttamiseksi teknologia on oltava ei-invasiivinen ja tarpeeksi halpa voidakseen suorittaa säännöllisiä testejä. Tämä on Exact Sciencesin idean tausta, joka käyttää sekä DNA- että RNA-tietoja havaitsemaan varhaisen syövän, jonka “yksinkertaiset” DNA-testit saattavat missata.

Yritys kehittää ratkaisuja kaikkiin syövän havaitsemisen vaiheisiin.

Tällainen syövän havaitseminen tehdään yksinkertaisesta verinäytteestä ja kutsutaan myös nestemäiseksi biopsiaksi. Exact Sciences kasvatti liikevaihtoaan 38 %:n vuotuiseksi kasvuvauhtina ja saavutti positiivisen EBITDA:n vuonna 2023.

Pitkällä aikavälillä on todennäköistä, että nestemäinen biopsia tulee olemaan rutininomainen testaus, koska varhainen syövän havaitseminen on paljon halvempaa (ja turvallisempaa) kuin myöhempi löytäminen, mikä tekee siitä erittäin kustannusvaikuttavan vaihtoehdon vakuutusyhtiöille ja yhteiskunnalle laajemmin.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

(NBIX )

Neurocrine on keskittynyt neurologiaan, ja sillä on 2 hyväksyttyä lääkettä ja 2 muuta lisensoidaan AbbVie:lle vastineeksi rojaltimaksuista.

Putkessa on:

  • 7 potentiaalista neuropsykiatrista hoitoa, joista yksi skitsofreniaa vastaan on vaiheessa 3.
  • 1 potentiaalinen neuro-endokrinologia (aivohormonit) hoito vaiheessa 3.
  • 5 potentiaalista neurologista hoitoa on vaiheessa 3: yksi Huntingtonin taudille ja yksi aivokuolleisuudelle.

Lähde: Neurocrine

Vaikka hyväksytyt lääkkeet tarjoavat nykyistä rahavirtaa, osakkeen arvo on R&D-putkessa. Skitsofrenia tai Huntingtonin tauti on tällä hetkellä erittäin huonosti hoidettu ja voisi edustaa erittäin suuria markkinoita Neurocrinen luomiseen ja niiden valtaamiseen.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

(IONS )

Vaikka mRNA on ollut keskipisteenä viimeiset 3 vuotta, RNA on monimutkainen molekyyli, jolla on monia muita alatyyppejä. Niiden joukossa ovat mikro-RNA (miRNA) ja antisense-RNA (asRNA).

Ne ovat luonnostaan esiintyviä RNA:ita, jotka eivät koodaa mitään geenejä. Sen sijaan ne säätelevät standardin mRNA-toimintaa, muuttaen solujen geneettistä toimintaa. Sekä miRNA että asRNA on havaittu olevan osallisina useissa sairauksissa.

Ionis Pharmaceuticals(IONS) on johtaja antisense-RNA-hoitojen kehittämisessä. Sillä on tällä hetkellä 4 kaupallistettua lääkettä ja rikas putki uusia potentiaalisia lääkkeitä, joista 9 on vaiheessa III kliinisissä kokeissa:

  • 12 neurologista hoitoa.
  • 8 kardiovaskulaarista hoitoa.
  • 3 harvinaista tautia.
  • 8 muuta tautia (Hepatiitti B, munuaisten sairaudet jne.)

Ionis on myös perustanut yhteisyrityksen RNAi-johtajan Alnylamin (ALNY) kanssa: Regulus (RGLS). Yhteisyritys käyttää yksinoikeudella molempien yritysten patentteja luodakseen synergioita molempien yritysten omistamien teknologioiden välille.

Kuinka pitkälle RNAi, miRNA ja asRNA voivat mennä terapeuttisena luokkana, on vielä nähtävissä. Mutta jos mRNA:n tapaus opetti meille jotain, se on, että olemme vasta alkuja alkua sovelluksista, jotka perustuvat indusoiduun tai säädeltyyn geeni-ilmaisuun, ja RNA-molekyylit ovat keskiössä tällä uudella biotekniikan ja lääketieteellisellä alalla.

7. 10x Genomics, Inc.

(TXG )

Nykyiset bioteknologisen edistysaskeleet ovat olleet suoraan tai epäsuoraan modernin genomiikan ansiota. Mikään moderni laboratorio ei voisi toimia ilman täydellistä genomin sekvensointia, RNA-analyysiä ja proteiinien havaitsemista.

Joten kun uusi bioteknologian analyysin osa-alue ilmestyy, tutkijat ja sijoittajat ovat oikeutetusti innoissaan. 10x Genomics (yhdessä kilpailijansa Nanostringin kanssa) on tehnyt tämän “spatiaalisen biologian” luomalla.

Sen sijaan, että tarkasteltaisiin molekyylien “seosta” näytteessä, spatiaalinen biologia voi määrittää, missä kudoksessa tai yksittäisessä solussa mielenkiintoinen molekyyli, kuten tietty RNA-jakso, sijaitsee. Ja se on joko 2D- tai 3D-muodossa. Vuonna 2020 Nature Methods -julkaisu piti spatiaalista transkriptiomiikkaa “vuoden menetelmänä”.

Jotkut arviot asettavat spatiaalisen biologian koko markkinan 16 miljardiin dollariin, koska suurin osa genetiikan ja molekulaarisen biologian tutkimuksesta tehdään edelleen vanhemmilla, vähemmän voimakkailla teknologioilla.

Lähde: Nanostring

10x Genomics kasvoi yhdistämällä R&D:n (yli 1 miljardin dollarin sijoittaminen R&D:hen tähän mennessä) ja yritysostojen. Merkittävästi sen Visium-alusta hankittiin Spatial Transcriptomicsin oston kautta vuonna 2018.

Toistaiseksi spatiaalinen biologia ja 10x Genomics -laitteet ovat eksklusiivisesti tutkijoiden käytössä. Tämä oli myös totta geneettisille sekvensoijille ja PCR-koneille 2000-luvun alussa, ja ne ovat nyt läsnä jokaisessa sairaalassa ja lääketieteellisessä laboratoriossa. Sama saattaa tapahtua spatiaalisen biologian työkaluille, laajemman tutkimusyhteisön laajemman omaksumisen ollessa väliaskeleena.

8. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR on vallankumouksellinen teknologia, joka mahdollistaa solun geenien tai jopa koko eläimen tarkka muokkaus. Tätä voidaan käyttää ratkaisemaan lukuisia geneettisiä tauteja, jotka olivat aiemmin parantumattomia.

CRISPR Therapeutics perustettiin CRISPR Cas9:n yhdessä keksijän ja vuoden 2020 Nobel-palkinnon voittajan Emmanuel Charpentierin toimesta. Yritys keskittyy soveltamaan CRISPR Cas9 -järjestelmää ihmisen lääketieteeseen.

Lähde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics työskentelee läheisessä yhteistyössä suuremman biotekniikkayritys Vertexin kanssa kehittääkseen hoitoja veritaudeille ja potentiaalista parantamista tyypin 1 diabetekseen.

Tyypin 1 diabeteksen lisäksi CRISPR Therapeuticsin R&D-putken 2 lippulaivaohjelmaa ovat verihoidot beeta-talasemiaa ja sikkelisolu-anemiaa (SCD) varten. Molemmat on kehitetty yhteistyössä Vertexin kanssa.

CRISPR Therapeutics kehittää myös muunnetun immuunijärjestelmän, jota voidaan valmistaa etukäteen ja tehdä sopivaksi kaikille syöpäpotilaille. Yrityksellä on tällä hetkellä 8 ehdokasta putkessa, joista 2 on jo kliinisissä kokeissa.

CRISPR on ollut yksi lupaavimmista biotekniikkayrityksistä viime vuosikymmenellä, tarjoten geenihoitojen toteutumista useiden epäonnistuneiden yritysten jälkeen.

CRISPR:in avulla voidaan parantaa geneettisiä tauteja ja syöpää, jotka ovat kaksi huonosti hoidettua terveyden ongelmaa, johtavana yrityksenä alalla on paljon potentiaalia, kuten vanhemman ja suuremman biotekniikkayritys Vertexin syvenevä yhteistyö osoittaa.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

(SGMO )

Sangamo on geenihoito- ja kantasolubioteekkayritys. Sen lippulaivaohjelma on hemofilia A -geenihoito, joka on vaiheessa III kliinisissä kokeissa, yhteistyössä Pfizerin kanssa. Biologisen lisenssihakemus (BLA) odotetaan vuoden 2024 loppuun mennessä.

Muita tärkeitä putken soluhoitoja, jotka kehitetään, ovat:

Sangamon genomi-insinöörit voivat olla hyödyllisiä neurologisten ongelmien, kuten prion-tautien (kuten hullun lehmän tauti), Huntingtonin tautien jne. ratkaisemisessa. Nämä ohjelmat kehitetään yhteistyössä Pfizerin, Novartisin, Biogenin ja Takedan kanssa.

Sangamo luottaa vakiintuneeseen “sinkkisormi”-teknologiaan geeni-editoinnissa. Vaikka se on joskus monimutkaisempaa, se myös mahdollistaa genomi-laajuisen vaikutuksen verrattuna CRISPR-pohjaisiin menetelmiin.

Johtavana sinkkisormi-teknologian soveltajana lääketieteellisissä sovelluksissa Sangamolla on paljon potentiaalia työskennellä taudeissa, joissa yksittäinen geeni-editointi ei voi antaa riittävää tulosta.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Huomautus: Evofem toteutti 1-125 osakeyhdistymisen, mikä selittää osakkeen hinan kaavion.)

Evofem on Phexxin myyjä, joka on vallankumouksellinen hormoneeton ehkäisyväline, joka hyväksyttiin kesällä 2020. Se kehitettiin yhteistyössä Illinoisin yliopiston Chicagon kampuksen kanssa. Tämä tekee siitä naisille, jotka eivät aikaisemmin halunneet tai voineet käyttää muita ehkäisyvälineitä (usein terveydellisistä syistä).

Menetelmä käyttää yhdistelmää maitohappoa, sitruunahappoa ja kaliumbitartraattia ja tarjoaa suojaa klamydiaa ja gonoreaa vastaan. Se on myös melko yksinkertainen ja halpa tuote valmistaa.

Phexxin myynti on kasvanut nopeasti hyväksymisen jälkeen, mikä heijastaa naisten kasvavaa tietoisuutta ja omaksumista tähän ratkaisuun. Kasvu jatkui vuonna 2023, ja helmikuussa 2023 myytiin 15 % enemmän yksiköitä kuin helmikuussa 2022.

Lähde: Evofem

Yritys on tavoitteena saavuttaa kassavirta-tasapaino vuonna 2023 ja uudelleenlistata suurille pörsseille (osake on tällä hetkellä kaupanossa OTC-kaupassa).

Phexxin patentti kestää vähintään vuoteen 2033, mikä on mielenkiintoinen niukka tuote, jolla on pitkä aika patenttisuojaa. Lisäkasvu voi tulla myös muista sovelluksista ja kansainvälisistä lisenssisopimuksista.

Harvat biotekniikkayritykset keskittyvät naisten terveyteen, mikä tekee siitä aliedustetun ja vähän rahoitetun markkinan. Evofemin yksinkertainen mutta tehokas tuote osoittaa tämän alan potentiaalia tuottaa suursuhteisia tuloksia tutkimuksesta ja kehityksestä. Sen hyväksytyn lääkkeen mahdollisella hyödyllä muissa sovelluksissa Evofem on erittäin lupaava biotekniikkayritys, jota kaupataan erittäin alhaisella arvolla (alle 2 miljoonaa dollaria tämän artikkelin kirjoittamishetkellä).

mm

Jonathan on entinen biokemian tutkija, joka on työskennellyt geneettisen analyysin ja kliinisten tutkimusten parissa. Hän on nyt osakkeiden analyytikko ja rahoituskirjailija, joka keskittyy innovaatioihin, markkinoiden sykleihin ja geopolitiikkaan julkaisussaan The Eurasian Century.