Bioteknologia

Kymmenen lääketieteellisen bioteknologian yritystä: vuoden 2023 katsaus

mm
Julkaistu
Päivitetty
Lisää Securities.io suosikkilähteisiisi Google-palvelussa
Ilmoitus: Securities.io voi saada korvauksen, kun käytät arvioimiemme tuotteiden linkkejä. Tämä ei vaikuta toimituksellisiin arvioihimme. Emme ole rekisteröity sijoitusneuvoja; tämä ei ole sijoitusneuvontaa. Lue kumppanuusilmoituksemme.

Bioteknologia ja lääketieteen kehitys

Bioteknologialla on merkittäviä lääketieteellisiä sovelluksia. Molekyylibiologian edistys auttaa ymmärtämään sairauksien mekanismeja ja kehittämään kohdennettuja hoitoja. Diagnostiikkaan ja hoitoon liittyy silti epävarmuutta, ja niiden on perustuttava tutkimusnäyttöön.

Osa hoidoista lievittää ensisijaisesti oireita, mutta monet vakiintuneet hoidot vaikuttavat myös sairauksien syihin. Ulkoinen insuliini esimerkiksi korvaa puuttuvaa toimintaa; elimistön oman insuliinintuotannon palauttaminen tyypin 1 diabeteksessa on erillinen tutkimustavoite.

Uudemmat bioteknologiset lähestymistavat tähtäävät muun muassa kudosten uudistamiseen, geenien ilmentymisen säätelyyn ja tiettyjen DNA-jaksojen muokkaamiseen. Kaikki eivät ole hyväksyttyjä hoitoja eivätkä takaa pysyvää paranemista.

Tämä historiallinen katsaus esittelee kymmenen yritystä ja niiden vuonna 2023 kiinnostusta herättäneitä ohjelmia. Tuolloiset kehitysvaiheet, ennusteet ja arvostukset eivät sellaisinaan kuvaa nykytilannetta.

Kymmenen lääketieteellisen bioteknologian yritystä: vuoden 2023 katsaus

(Järjestys perustuu markkina-arvoon alkuperäisen artikkelin kirjoitushetkellä vuonna 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Hintakaavio

Vertexillä oli vuonna 2023 neljä CFTR-proteiinin toimintaan vaikuttavaa hoitoa kystiseen fibroosiin, eri mutaatioille ja potilasryhmille. Vanzacaftoria sisältävä kolmoisyhdistelmä oli vaiheessa 3 potilaille, joilla on soveltuva CFTR-mutaatio. Se ei ollut ratkaisu kaikille, jotka eivät tuota CFTR-proteiinia. Yhdistelmä hyväksyttiin Yhdysvalloissa ALYFTREK-nimellä 20. joulukuuta 2024.

Vertex ja Moderna tutkivat erikseen VX-522:ta, hengitettävää mRNA-hoitoa, jolla pyrittiin tuottamaan CFTR-proteiinia potilaille, jotka eivät hyödy CFTR-modulaattoreista. Se oli kokeellinen hoito, ei pysyvää DNA-muokkausta.

Lähde: Vertex

Vertex haki vuonna 2023 hyväksyntää myös CRISPR Therapeuticsin kanssa kehitetylle exa-cel-hoidolle sirppisolutautiin ja verensiirroista riippuvaiseen beetatalassemiaan. CASGEVY sai näihin käyttöaiheisiin Yhdysvaltain hyväksynnät joulukuussa 2023 ja tammikuussa 2024.

Tyypin 1 diabeteksessa Vertex tutki soluterapioita sekä CRISPR Therapeuticsin teknologiaa hyödyntäviä geenimuokattuja soluja. ViaCyten yritysosto vuonna 2022 toi lisää ohjelmia. Kaikki Vertexin diabetesohjelmat eivät kuitenkaan olleet yhteisiä geenimuokkaushankkeita.

VX-880 käytti kantasoluista tuotettuja saarekesoluja yhdessä immuunivastetta hillitsevän lääkityksen kanssa. VX-264 yhdisti vastaavat solut suojaavaan laitteeseen. Nämä erosivat immuunireaktioiden vähentämiseen tähtäävistä geenimuokatuista soluista.

VX-548 oli tuolloin pitkällä kehityksessä akuutin kivun hoitoon. Aine suzetrigine hyväksyttiin Yhdysvalloissa JOURNAVX-nimellä 30. tammikuuta 2025 aikuisten keskivaikeaan tai vaikeaan akuuttiin kipuun. Se ei ole opioidi, mutta silläkin on haittavaikutuksia eikä se ole osoitetusti parempi jokaiselle potilaalle.

Lähde: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Hintakaavio

Moderna käytti pandemian tuottoja mRNA-teknologian laajentamiseen. Toukokuussa 2023 yhtiö ilmoitti yhteensä 47 kehitysohjelmasta, joista viisi oli vaiheessa 3 ja kahdeksan vaiheessa 2. Tutkimuskohteisiin kuuluivat RSV, Zika, HIV, Epstein–Barrin virus ja sytomegalovirus. Kehitysohjelmat tai taudinaiheuttajat eivät tarkoita samaa määrää hyväksyttyjä rokotteita.

Tartuntatautirokotteiden ohella Moderna tutki mRNA:ta syövän immunoterapiassa, muun muassa yksilöllisissä neoantigeenihoidoissa. Kokeelliset valmisteet eivät olleet jo osoitettu yleinen parannuskeino syöpään.

Moderna osti OriCiron vuonna 2023, mutta Metagenomin ja Carisman kanssa solmitut suhteet olivat tutkimusyhteistyötä, eivät yritysostoja. Teknologioihin kuuluivat OriCiron soluton DNA-synteesi, Metagenomin uusien geenimuokkausjärjestelmien etsintä sekä Carisma Therapeuticsin muokattuihin makrofageihin perustuvat hoidot.

Lähde: Moderna

Strategiassa yhdistyivät oma tutkimus, lisensointi, yhteistyöt ja yritysostot. Toukokuussa 2023 Moderna ennakoi vuoden tutkimus- ja kehitysmenoiksi noin 4,5 miljardia dollaria, kun vuoden 2022 menot olivat 3,3 miljardia. Kasvua olisi siis noin 36%, ei kolminkertaisesti. Ohjelmien kaupallinen onnistuminen oli edelleen epävarmaa.

3. BioNTech SE

BNTX Hintakaavio

COVID-19:n mRNA-rokotteen kehittivät yhdessä Pfizer ja BioNTech (BNTX ). Vuonna 2023 BioNTech tutki teknologian laajempia sovelluksia.

Kokeellisiin tartuntatautirokotteisiin kuului ohjelmia vyöruusuun, tuberkuloosiin, malariaan, HIV:hen ja herpes simplex -virukseen. Vyöruusu ja herpes simplex ovat eri infektioita.

Syöpähoidoissa BioNTech kehitti useita eri teknologioihin perustuvia lääkeaihioita muun muassa munasarja-, eturauhas-, suolisto-, iho- ja pään ja kaulan alueen syöpiin sekä muihin kiinteisiin kasvaimiin. Kaikki ohjelmat eivät olleet mRNA-rokotteita, ja kliiniset vaiheet vaihtelivat. Historiallisia yhteistyökumppaneita olivat Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) ja Genentech.

Muita tutkittuja hoitomuotoja olivat solu- ja geeniterapiat, vasta-aineet sekä pienimolekyyliset lääkkeet.

Pandemian tuotot tarjosivat merkittäviä resursseja tutkimukseen. Väite suuremmasta mRNA-syöpätutkimusten määrästä kuin kaikilla kilpailijoilla yhteensä ei saa tässä riittävää perustelua. Tutkimusten määrä ei takaa tehoa tai kaupallista johtoasemaa.

4. Exact Sciences Corporation

Osa syövistä aiheuttaa alkuvaiheessa vähän havaittavia oireita. Asianmukainen seulonta voi parantaa tiettyjen ryhmien hoitotuloksia, mutta hyöty riippuu syöpätyypistä ja kyseisen testin tutkimusnäytöstä.

Exact Sciences kehitti erilaisia diagnostisia testejä. Cologuard tutki ulosteen DNA:ta ja hemoglobiinia suolistosyövän seulonnassa, kun taas Oncotype DX analysoi kasvaimen geenien ilmentymistä kudosnäytteestä. Kaikki nämä eivät ole verikokeita tai nestebiopsioita.

Valikoimaan kuului seulontaa, hoitovalintojen tukea sekä veripohjaiseen syövän tunnistamiseen liittyvää tutkimusta. Abbott sai Exact Sciencesin yritysoston päätökseen 23. maaliskuuta 2026; kuvaus itsenäisenä sijoituskohteena koskee vuotta 2023.

Nestebiopsiassa voidaan tutkia kasvaimesta peräisin olevaa materiaalia veressä, mikä eroaa uloste- ja kudostesteistä. Alkuperäinen artikkeli mainitsi historiallisen 38%:n keskimääräisen vuotuisen liikevaihdon kasvun täsmentämättä tässä ajanjaksoa. Vuoden 2023 ensimmäisen neljänneksen liikevaihto oli 602,5 miljoonaa dollaria, 24% enemmän kuin vuotta aiemmin. Oikaistu käyttökate oli positiivinen, 45,9 miljoonaa, mutta oikaisematon käyttökate oli 26,9 miljoonaa tappiollinen ja nettotappio 74,2 miljoonaa dollaria.

Nestebiopsiat voivat laajentaa havaitsemisen ja seurannan mahdollisuuksia. Rutiinikäyttö edellyttää näyttöä kliinisestä hyödystä, tarkkuudesta ja kustannuksista. Varhainen testaus ei ole jokaisessa testissä ja väestöryhmässä automaattisesti turvallisempaa tai halvempaa.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Hintakaavio

Neurocrine keskittyi neurologisiin ja niihin liittyviin sairauksiin. Historialliseen katsaukseen kuului hyväksyttyjä tuotteita sekä AbbVielle (ABBV ) lisensoituja hoitoja, joista kertyi rojalteja.

Vuoden 2023 tutkimusohjelmiin kuului:

  • Neuropsykiatrisia käyttöaiheita, kuten skitsofrenia, ja lääkeaihioita eri kehitysvaiheissa. Mainitut seitsemän ohjelmaa eivät kaikki olleet vaiheessa 3.
  • Crinecerfont vaiheessa 3 synnynnäiseen lisämunuaiskuoren liikakasvuun, joka on endokriininen sairaus. Se hyväksyttiin myöhemmin Yhdysvalloissa CRENESSITY-nimellä joulukuussa 2024.
  • Neurologisia ohjelmia muun muassa Huntingtonin tautiin liittyvään koreaan ja CP-vammaan liittyvään dyskinesiaan. Kaikki viisi mainittua ohjelmaa eivät olleet vaiheessa 3. INGREZZA hyväksyttiin Huntingtonin tautia sairastavien aikuisten koreaan elokuussa 2023.

Lähde: Neurocrine

Hyväksyttyjen valmisteiden myynti tuki toimintaa. Tutkimusohjelmat saattoivat tuoda lisäarvoa kliinisen ja kaupallisen onnistumisen kautta. Ne kohdistuivat tiettyihin tarpeisiin ja oireisiin, eivät välttämättä skitsofrenian tai Huntingtonin taudin parantamiseen.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Hintakaavio

RNA:han kuuluu lähetti-RNA:n (mRNA) lisäksi useita muita ryhmiä. Mikro-RNA:t (miRNA) ja luonnolliset antisense-RNA:t voivat säädellä geenien ilmentymistä.

Ei-koodaavia RNA-molekyylejä ei käännetä proteiineiksi. Väite, etteivät ne koodaa geenejä, sekoittaa geenin ja proteiinin käsitteet. Antisense-oligonukleotidit (ASO) ovat synteettisiä molekyylejä, jotka sitoutuvat tiettyyn RNA:han ja vaikuttavat sen vakauteen tai silmukointiin. Ne eivät ole sama asia kuin luonnolliset antisense-RNA:t eivätkä välttämättä muuta DNA:ta.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) kehitti ASO-hoitoja. Historiallisessa katsauksessa mainittiin 4 kaupallisesti saatavilla olevaa lääkettä ja yhdeksän vaiheen 3 ohjelmaa. Seuraavat ryhmät koskivat koko tuolloista kehityssalkkua, eivät vain näitä yhdeksää:

  • 12 neurologista hoitoa.
  • 8 sydän- ja verisuonitautien hoitoa.
  • 3 harvinaissairauksien hoitoa.
  • 8 ohjelmaa muihin sairauksiin, kuten hepatiitti B:hen ja munuaissairauksiin.

Ionis, tuolloin Isis Pharmaceuticals, ja Alnylam (ALNY) perustivat vuonna 2007 Regulus-yhtiön (Nasdaq-tunnus vuonna 2023 RGLS). Alkuperäinen yhteisyritys yhdisti osaamista ja patentteja mikro-RNA-hoitoihin; kyse ei ollut uudesta vuoden 2023 yhteistyöstä. Novartis sai Reguluksen yritysoston päätökseen 25. kesäkuuta 2025, minkä jälkeen osakkeiden Nasdaq-kaupankäynti päättyi.

RNA-hoidot muodostavat laajan tutkimusalan. RNA-interferenssi (RNAi) on geenien ilmentymistä vaimentava mekanismi, ei erillinen RNA-molekyylityyppi. Tulokset ja riskit riippuvat valmisteesta, käyttöaiheesta ja toimivasta kuljetuksesta oikeisiin soluihin.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Hintakaavio

DNA:n sekvensointi, RNA-analyysi ja proteiinien havaitseminen ovat tärkeitä nykybiologian työkaluja. Jokainen laboratorio ei kuitenkaan tarvitse koko genomin sekvensointia voidakseen toimia.

Spatiaalinen biologia lisää tietoa molekyylien sijainnista kudoksissa. 10x Genomics (TXG ) on yksi tämän alan työkaluja kehittävistä yrityksistä. Se ei ole yksin luonut spatiaalisen biologian tutkimusalaa. NanoString oli historiallinen kilpailija; Bruker osti sen liiketoiminnan omaisuuserät toukokuussa 2024.

Spatiaalinen transkriptomiikka yhdistää geenien ilmentymistiedon ja niiden sijainnin kudoksessa. Menetelmät eroavat erotuskyvyltään, tutkittavilta molekyyleiltään ja kaksi- tai kolmiulotteisen rekonstruktion mahdollisuuksiltaan. Nature Methods valitsi spatiaalisen transkriptomiikan vuoden 2020 menetelmäksi; julkaisu ilmestyi tammikuussa 2021.

Alkuperäinen artikkeli mainitsi spatiaalisen biologian mahdolliseksi markkinaksi 16 miljardia dollaria. Kyse oli potentiaalisen markkinan arviosta, ei toteutuneesta liikevaihdosta tai taatusta myynnistä.

Lähde: Nanostring

10x Genomics yhdisti tutkimus- ja kehitystyötä yritysostoihin. Spatial Transcriptomicsin osto joulukuussa 2018 tuki Visium-alustan kehitystä. Mainittu yli miljardin dollarin tutkimusinvestointi oli historiallinen kumulatiivinen summa, ei vuotuinen meno.

Kyseiset 10x-työkalut oli tarkoitettu tutkimuskäyttöön, eivät automaattisesti hyväksyttyyn diagnostiikkaan. Kliininen käyttö edellyttää lisävalidointia. PCR:n yleistyminen ei todista, että jokainen sairaala käyttäisi kaikkia sekvensointiteknologioita tai että spatiaalinen biologia seuraisi samaa kehitystä.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Hintakaavio

CRISPR mahdollistaa tiettyjen geneettisten jaksojen muokkauksen ja avaa mahdollisuuksia joidenkin sairauksien hoitoon. Tarkkuus, kuljetus oikeisiin soluihin ja tahattomat muutokset ovat silti keskeisiä kysymyksiä. Se ei ole yleinen ratkaisu kaikkiin perinnöllisiin sairauksiin.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) -yhtiön perustajiin kuuluu Emmanuelle Charpentier, CRISPR–Cas9-tekniikan kehittäjä ja vuoden 2020 kemian Nobel-palkinnon saaja yhdessä Jennifer Doudnan kanssa. Yhtiö tutkii geenimuokkauksen lääketieteellisiä sovelluksia.

Lähde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics teki Vertexin kanssa yhteistyötä verisairauksien ja tyypin 1 diabeteksen hoitomenetelmien kehittämisessä. Yhteiset ohjelmat on erotettava Vertexin muista itsenäisistä soluterapiatutkimuksista.

Exa-cel kehitettiin Vertexin kanssa sirppisolutautiin ja verensiirroista riippuvaiseen beetatalassemiaan. CASGEVYn myöhemmät hyväksynnät koskevat tiettyjä käyttöaiheita ja potilasryhmiä.

Yhtiö tutki myös luovuttajasta tuotettuja allogeenisia CAR-T-soluja, joita voidaan valmistaa etukäteen. Se ei tee niistä sopivia kaikille syöpäpotilaille. Toukokuun 8. päivän 2023 yrityspäivityksessä ilmoitettiin neljästä kliinisessä tutkimuksessa olevasta CAR-T-ohjelmasta — CTX110, CTX130, CTX112 ja CTX131 — ei vain kahdesta.

CRISPR Therapeutics pyrki muiden alan yritysten tavoin viemään geenimuokkausta kliiniseen käyttöön. Yhden ohjelman onnistuminen ei osoita kaikkien muiden onnistuvan.

Vertex-yhteistyö toi resursseja ja kehitysosaamista. Sijoitusnäkymä riippui kliinisistä tuloksista, hyväksynnöistä ja kaupallisesta käytöstä, ei kaikkien perinnöllisten sairauksien tai syöpien varman parannuskeinon löytymisestä.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Hintakaavio

Sangamo kehitti vuonna 2023 geeni- ja soluterapioita. Keskeinen ohjelma oli hemofilia A -geeniterapia Pfizerin (PFE ) kanssa, tuolloin vaiheessa 3. Biologisen lääkkeen myyntilupahakemus (BLA) oli alkuperäisessä artikkelissa vuoden 2024 tavoite, ei jo jätetty tai hyväksytty hakemus. Pfizer ilmoitti joulukuussa 2024, ettei se etenisi hakemuksen jättämiseen; yhteistyö päättyi 21. huhtikuuta 2025.

Muissa historiallisissa ohjelmissa käytettiin erilaisia hoitomuotoja, ei pelkästään kantasoluja:

Sangamo tutki myös geenien säätelyä neurologisiin sairauksiin, kuten prionitauteihin ja Huntingtonin tautiin. Pfizer-, Takeda-, Biogen- ja Novartis-yhteistyöt koskivat eri ohjelmia. Novartisin ja Biogenin yhteistyöt päättyivät jo kesäkuussa 2023, joten kaikkia ei pidä kuvata jatkuviksi.

Sangamo käytti sinkkisormiproteiineja, jotka tunnistavat tiettyjä DNA-jaksoja. Nukleaaseihin yhdistettyinä ne voivat muokata DNA:ta, säätelytekijöihin yhdistettyinä geenien ilmentymistä. Teknologiaa ei ole oikein kuvata yleisesti koko genomiin vaikuttavaksi vastakohtana väistämättä suppeammalle CRISPR:lle.

Mahdollisuudet riippuvat kohteesta, kuljetuksesta soluihin ja kliinisistä tuloksista. Sangamo hakeutui Chapter 11 -menettelyyn 23. kesäkuuta 2026. Vuoden 2023 sijoitusnäkymä ei siis kuvaa sen nykyistä taloudellista asemaa.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Huomautus: Evofem toteutti toukokuussa 2023 käänteisen osakesplitin suhteessa 1:125, mikä vaikuttaa historiallisen kurssikuvaajan vertailukelpoisuuteen.)

Evofem myi Phexxi-valmistetta, hormonitonta emättimeen annosteltavaa ehkäisyvalmistetta, jonka FDA hyväksyi 22. toukokuuta 2020. Sen kehitykseen osallistui University of Illinois Chicagon tutkijoita. Se tarjoaa vaihtoehdon hormonitonta ehkäisyä toivoville; sopivuus riippuu käyttäjästä.

Valmiste sisältää maitohappoa, sitruunahappoa ja kaliumbitartraattia ja vaikuttaa emättimen pH-arvoon. Se ei suojaa klamydialta, tippurilta, HIV:ltä tai muilta seksitaudeilta. Klamydian ja tippurin ehkäisyä tutkinut vaiheen 3 EVOGUARD-tutkimus ei saavuttanut päätetapahtumiaan, kuten lokakuussa 2022 ilmoitettiin.

Alkuperäinen artikkeli mainitsi myytyjen yksiköiden 15%:n kasvun helmikuussa 2023 verrattuna helmikuuhun 2022. Se oli yhden kuukauden historiallinen vertailu, ei nykyinen kasvuvauhti tai osoitus kannattavuudesta.

Lähde: Evofem

Vuonna 2023 johto tavoitteli kassavirran tasapainoa ja paluuta suureen pörssiin. Nämä olivat tavoitteita, eivät saavutettuja tuloksia; osakkeella käytiin tuolloin kauppaa pörssien ulkopuolella.

Historiallinen katsaus mainitsi patenttisuojan ainakin vuoteen 2033. Patenttiaika ei takaa kaikkien käyttötapojen yksinoikeutta tai tuloja. Kuvaus yhden tuotteen yhtiönä oli historiallinen; myöhemmin valikoimaan tuli SOLOSEC. Mahdollista kasvua tavoiteltiin uusilla käyttötarkoituksilla ja kansainvälisellä lisensoinnilla.

Naisten terveyteen liittyy merkittäviä täyttymättömiä tarpeita. Phexxin hyväksyntä koski ehkäisyä, ei jokaista mahdollista lisäkäyttöä. Alle kahden miljoonan dollarin arvostus koski alkuperäistä vuoden 2023 artikkelia eikä ole nykyarvostus tai osoitus aliarvostuksesta.

mm

Jonathan on entinen biokemian tutkija, joka on työskennellyt geneettisen analyysin ja kliinisten kokeiden parissa. Hän on nyt osakeanalyytikko ja rahoituskirjoittaja, jonka keskittyminen on innovaatioihin, markkinasykleihin ja geopoliittisiin asioihin julkaisussaan 'The Eurasian Century'.