10 lupaavaa biotekniikkapörssiä sijoitettavaksi (syyskuu 2026)

Lääketieteellisen vallankumouksen syntymäpaikka

Vaikka bioteknologia (BioTech) on erittäin laaja ala, sen suurin vaikutus on lääketieteessä. Pitkään lääketiede on enimmäkseen arvannut, mikä potilaiden kehossa on vialla. Vaikka se onkin siirtynyt tieteellisemmäksi, sen on edelleen täytynyt turvautua oletuksiin, epäsuoriin mittauksiin ja osittaiseen tietämykseen pyrkiessään palauttamaan ihmiset terveyteen.

Toinen lääketieteen rajoitus oli oireiden hoitaminen, ei syiden. Lääkäri saattoi alentaa kolesterolitasoja, mutta ei ratkaista, miksi ne alun perin olivat korkeat. Antaa lisäinsuliinia, mutta ei saada kehoa tuottamaan sitä.

Bioteknologia, ja erityisesti uudet innovaatiot, jotka nyt saavuttavat markkinat, on erilainen. Hallitusti manipuloimalla bioteknologia voi pyrkiä uudistamaan vaurioituneita kudoksia tai muuttamaan viallista geneettistä koodia.

Tässä listassa tarkastellaan lupaavimpia biotekniikkapörssejä sekä sijoitus- että teknologia- ja lääketieteellisestä näkökulmasta.

10 lupaavaa biotekniikkapörssiä lääketieteen alalla

(Nämä osakkeet on järjestetty markkina-arvon mukaan kirjoitushetkellä)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Hintakaavio

Vertex on kystisen fibroosin hoidon johtaja, tappava geneettinen sairaus, ja sillä on neljä erilaista hoitoa, jotka kohdistuvat eri potilasprofiileihin. Potilaat, joita nykyinen hoito ei kata, saavat lääkkeen, joka on kliinisissä vaihe III -kokeissa, Vanzacaftor.

He kehittävät myös geeniterapiaa pysyvän kystisen fibroosin parantamiseksi mRNA-teknologiaa hyödyntäen.

Lähde: Vertex

Mitä tekee Vertexista lupaavan, ei ole pelkästään se, että se tekee kystisen fibroosin hallittavaksi tai jopa parantaa sen. Se pyrkii myös saamaan hyväksynnän sirppisolusairauksien hoitoon ja beeta-talassemian hoitoon.

Harvinaisten sairauksien lisäksi se työskentelee myös tyypin 1 diabeteksen parantamiseksi yhteistyössä CRISPR Therapeuticsin ja sen geenieditointiteknologian kanssa. Tämä suhde syveni ViaCytelle tehtyyn yritysostoon jälkeen.

Ja jos se ei riittänyt, sillä on myös toinen ohjelma samalla tavoitteella kattamaan mahdolliset tekniset haasteet.

Lopuksi, heidän VX-548-hoitonsa akuuttiin kipuun on kehityksen viimeisessä vaiheessa ja se saattaa olla uusi vaihtoehto opioideille ilman riippuvuusriskiä ja vähemmän sivuvaikutuksia.

Lähde: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Hintakaavio

Pandemian ja mRNA-rokoteteknologian yksi suurimmista voittajista, Moderna panostaa vahvasti mRNA-rokotteiden sovelluksiin. Sillä on vähintään 32 kliinistä koetta mRNA-rokotteille, jotka kattavat 14 taudinaiheuttajaa, kuten RSV, Zika, HIV, Epstein-Barrin virus tai sytomegalovirus.

Tämän vahvan rokotekeskittymisen lisäksi Moderna tutkii myös mRNA-teknologian mahdollisuuksia syöpähoidoissa.

Toinen lupaava puoli Modenassa on useiden kunnianhimoisten pienten startup-yritysten osto, jotka työskentelevät täysin uusilla teknologia-alustoilla. Esimerkiksi synteettisen genomin yritys OriCiro, metagenomiikka ja AI-geenisukellus Metagenomi, sekä makrofagihoidot Carisma Therapeutics.

Lähde: Moderna

Kokonaisstrategia vaikuttaa pyrkivän tarttumaan varhaiseen uuteen teknologiaan samalla tavalla kuin mRNA aikoinaan: erittäin lupaavaa, mutta vielä kaukana käyttökelpoisen tuotteen markkinoille saattamisesta. Yhdessä R&D-budjetin kolminkertaistumisen kanssa vuonna 2023 verrattuna 2023, Moderna todennäköisesti on yksi maailman innovatiivisimmista yrityksistä tulevalla vuosikymmenellä.

3. BioNTech SE

BNTX Hintakaavio

Covid-19:n mRNA-rokotteen johtaja BioNTech (BNTX ) tarkastelee nyt mRNA-teknologian potentiaalin laajentamista.

Tämä alkaa rokotteista, joilla on ehdokkaita vyöruusolle, tuberkuloosille, malariaan, HIV:lle ja herpesvirukselle.

Mutta kunnianhimoisempi tavoite on käyttää mRNA:ta syövän parantamiseen. BioNTech on tällä hetkellä 12 eri ehdokasta syöpähoidoissa, jotka kattavat syövän munuaisissa, eturauhasessa, suolistossa, ihossa, päässä, kaulassa ja useissa kiinteissä kasvaimissa. Useimmat ovat vaihe I -kliinisissä kokeissa, ja jo 3 ehdokasta ovat vaihe II:ssa. Ne ovat joko täysin omassa hallinnassa tai yhteistyössä Sanofin ja Genentechin kanssa.

BioNTech työskentelee myös erilaisilla muilla hoitomenetelmillä, mukaan lukien solu- ja geeniterapiat, vasta-aineet ja kemialliset lääkkeet.

Yrityksen innovaatiokulttuurin ja pandemian tuottamien valtavien tulojen ansiosta BioNTech on hyvin asemoitunut pysymään mRNA-innovaation eturintamassa. Kun mRNA-syöpähoitojen kliinisiä kokeita on enemmän kuin kaikilla kilpailijoilla yhteensä, se todennäköisesti on voittaja tällä alalla, jos teknologiaa voidaan menestyksekkäästi käyttää.

4. Exact Sciences Corporation

Syöpä on erityisen tappava, koska se on usein hiljainen sairaus. Useimmiten oireet tulevat näkyviin vasta, kun on jo liian myöhäistä. Tästä syystä varhainen havaitseminen voi radikaalisesti parantaa syöpäpotilaiden selviytymisprosenttia.

Onnistuneen seurannan edellytyksenä teknologian on oltava ei-invasiivinen ja riittävän edullinen säännölliseen testaukseen. Tämä on Exact Sciencesin ajatus, joka käyttää sekä DNA- että RNA-tietoja varhaisen syövän havaitsemiseen, jonka “yksinkertaiset” DNA-testit saattavat ohittaa.

Yritys kehittää ratkaisuja kaikkiin syövän havaitsemisen vaiheisiin.

Lähde: Exact Sciences

Tällainen syövän havaitseminen tehdään yksinkertaisesta verinäytteestä, ja sitä kutsutaan myös nestebiopsiaksi. Exact Sciences kasvatti liikevaihtoaan 38 % CAGR:lla ja saavutti positiivisen EBITDA:n vuonna 2023.

Lähde: Exact Sciences

Pitkällä aikavälillä on todennäköistä, että nestebiopsi tulee rutiinitestaukseksi, koska varhainen syövän havaitseminen on paljon edullisempaa (ja turvallisempaa) kuin sen löytäminen myöhemmin, mikä tekee siitä erittäin kustannustehokkaan vaihtoehdon vakuutuksille ja yhteiskunnalle laajasti.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Hintakaavio

Neurocrine keskittyy neurologiaan, ja sillä on 2 hyväksyttyä lääkettä sekä 2 muuta, jotka on lisensoitu AbbVielle rojaltimaksujen vastineeksi.

Sen putkisto sisältää:

• 7 potentiaalista neuropsykiatrista hoitoa, joista yksi skitsofrenialle on vaiheessa 3.
• 1 potentiaalinen neuro-endokriininen (aivojen hormonit) hoito vaiheessa 3.
• 5 potentiaalista neurologista hoitoa on vaiheessa 3: yksi Huntingtonin taudille ja yksi aivovamman (cerebral palsy) hoitoon.

Lähde: Neurocrine

Vaikka hyväksytty lääke tuottaa nykyistä kassavirtaa, osakkeen arvo piilee T&K-putkistossa. Skitsofrenia tai Huntingtonin tauti on tällä hetkellä erittäin huonosti hoidettu ja voi edustaa erittäin suuria markkinoita, jotka Neurocrine voi luoda ja valloittaa.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Hintakaavio

Vaikka mRNA on ollut viimeisten kolmen vuoden aikana huomion keskipisteessä, RNA on monimutkainen molekyyli, jossa on monia muita alatyyppejä. Niihin kuuluvat mikro-RNA (miRNA) ja antisense-RNA (asRNA).

Ne ovat luonnollisesti esiintyviä RNA-molekyylejä, jotka eivät koodaa geenejä. Sen sijaan ne säätelevät tavallisen mRNA:n toimintaa, muuttaen solujen geneettistä aktiivisuutta. Sekä miRNA että asRNA on havaittu osallistuvan useisiin sairauksiin.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) on antisense-RNA-terapioiden johtaja. Sillä on tällä hetkellä 4 kaupallisesti saatettua lääkettä ja runsas putkisto potentiaalisia uusia lääkkeitä, joista 9 on kliinisissä vaihe III -kokeissa:

• 12 neurologista hoitoa.
• 8 sydän- ja verisuonitautien hoitoa.
• 3 harvinaissairauksien hoitoa.
• 8 muuta sairautta (hepatiitti B, munuaissairaudet, jne…)

Ionis on myös perustanut yhteisyrityksen RNAi-johtajan Alnylamin (ALNY): Regulus (RGLS) kanssa. Yhteinen yritys käyttää molempien yritysten ainutlaatuisia patentteja luodakseen synergioita näiden kahden yrityksen omistamien teknologioiden välillä.

Kuinka pitkälle RNAi, miRNA ja asRNA voivat edetä terapeuttisena luokkana, on vielä nähtävissä. Mutta jos mRNA:n tapaus opetti meille jotain, se on se, että olemme vasta alussa sovelluksissa, jotka perustuvat indusoituun tai säädeltyyn geeniekspressioon, ja RNA-molekyylit ovat tämän uuden biotekniikan ja lääketieteen alan keskiössä.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Hintakaavio

Modernit bioteknologian edistysaskeleet ovat syntyneet suoraan tai välillisesti modernin genomiikan ansiosta. Mikään nykyaikainen laboratorio ei voi toimia ilman täyttä genomin sekvensointia, RNA-analyysiä ja proteiinien havaitsemista.

Kun uusi bioteknologian analyysisegmentti ilmestyy, tutkijoilla ja sijoittajilla on hyvät syyt innostua. 10x Genomics (TXG ) (yhdessä kilpailijoiden Nanostringin kanssa) on tehnyt tätä luomalla “spatial biology”.

Sen sijaan, että tarkasteltaisiin näytteen “seosta” molekyylejä, spatial biology voi määrittää, missä kudoksessa tai yksittäisessä solussa kiinnostava molekyyli, kuten tietty RNA-sekvenssi, sijaitsee. Tämä voi olla 2D- tai 3D-muodossa. Vuonna 2020 Nature Methods merkitsi spatial transcriptomicsia “vuoden menetelmäksi.”

Jotkut arviot asettavat spatial biology -kokonaismarkkinan arvoksi 16 miljardia dollaria, koska suurin osa geneettisen ja molekyylibiologian tutkimuksesta tehdään edelleen vanhemmilla, vähemmän tehokkailla teknologioilla.

Lähde: Nanostring

10x Genomics kasvoi käyttäen yhdistelmää T&K (yli 1 miljardia dollaria T&K-sijoituksia tähän mennessä) ja yritysostoja. Merkittävänä, sen Visium-alusta hankittiin Spatial Transcriptomicsin yritysoston kautta vuonna 2018.

Tällä hetkellä spatial biology ja 10x Genomics -laitteet ovat yksinomaan tutkijoiden käytössä. Tämä oli myös totta geneettisille sekvensointilaitteille ja PCR-laitteille 2000-luvun alussa, ja ne ovat nyt läsnä jokaisessa sairaalassa ja lääketieteellisessä laboratoriossa. Sama voi tapahtua spatial biology -työkaluille, kun ne omaksutaan laajemmin tutkimusyhteisön keskuudessa.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Hintakaavio

CRISPR on vallankumouksellinen teknologia, joka mahdollistaa solun geenien tai jopa koko organismin muokkaamisen tarkasti. Tätä voitaisiin käyttää ratkaisemaan lukemattomia tähän mennessä parantumattomia geneettisiä sairauksia.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) perustettiin CRISPR Cas9:n yhteislöytäjän ja vuoden 2020 Nobel-palkinnon voittajan Emmanuel Charpentierin toimesta. Yritys keskittyy Cas9-järjestelmän soveltamiseen ihmislääketieteessä.

Lähde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics tekee tiivistä yhteistyötä suuremman biotekniikkayrityksen Vertexin kanssa kehittääkseen hoitoja verisairauksiin ja mahdollisen parannuksen tyypin 1 diabetekseen.

Diabeteksen lisäksi CRISPR Therapeuticsin T&K-putkiston kaksi lippulaivaprojektia ovat veriterapioita beeta-thalassemiaa ja sirppisolusairauksia (SCD) varten. Molemmat kehitetään yhteistyössä Vertexin kanssa.

CRISPR Therapeutics kehittää myös muokattua immuunijärjestelmän solua, joka voidaan valmistaa etukäteen ja sovittaa kaikkiin syöpäpotilaisiin. Yrityksellä on tällä hetkellä 8 ehdokasta putkistossa, joista 2 on jo kliinisissä kokeissa.

CRISPR on ollut viimeisen vuosikymmenen lupaavimpia biotekniikkayrityksiä, tarjoten geeniterapioiden toteuttamista monien epäonnistumisten jälkeen.

Kun CRISPR pystyy auttamaan geneettisten sairauksien ja syövän, kahden huonosti hoidettavan terveysongelman, parantamisessa, alan johtavalla yrityksellä on valtava potentiaali, kuten syvenevä yhteistyö vanhemman ja suuremman biotekniikka- ja harvinaissairauksien johtajan Vertexin kanssa osoittaa.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Hintakaavio

Sangamo on geeniterapia- ja kantasolu-biotekniikkayritys. Sen lippulaivaprogrammi on hemofilia A -geeniterapia, yhteistyössä Pfizerin kanssa, kliinisessä vaiheessa 3. Biologisten lisenssihakemusten (BLA) odotetaan olevan valmiina vuoden 2024 loppuun mennessä.

Muut tärkeät kehitteillä olevat kantasoluhoidot putkistossa ovat:

• Geeniterapia Fabryn tautiin, vaihe 1
• Kantasoluhoito munuaisensiirron hylkimisriskin poistamiseksi vaihe 1
• Kantasoluhoito sirppisolusairaukselle, kliinisten kokeiden vaihe 1

Sangamon genomin muokkausta voitaisiin käyttää ratkaisemaan neurologisia ongelmia, kuten prionisairauksia (esim. hullun lehmän tauti), Huntingtonin tauti jne. Nämä ohjelmat kehitetään yhteistyössä Pfizerin, Novartisin, Biogenin ja Takedan kanssa.

Sangamo luottaa vakiintuneempaan ”zinc-finger”‑teknologiaan geenieditoinnissa. Vaikka se on joskus monimutkaisempaa, se mahdollistaa koko genomin vaikutuksen, verrattuna CRISPR-pohjaisten menetelmien kapeampaan vaikutukseen.

Johtavana zinc-finger‑teknologian toimittajana lääketieteellisissä sovelluksissa, Sangamolla on suuri potentiaali työskennellä sairauksissa, joissa yksittäinen geenieditointi ei tuota riittäviä tuloksia.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Huomiona, Evofem teki 1-125 käänteisen osakejaon, mikä selittää hieman omituisen osakekurssikaavion.)

Evofem on Phexxi‑tuotteen myyjä, vallankumouksellinen hormoniton ehkäisymenetelmä, joka hyväksyttiin kesällä 2020. Se kehitettiin Illinoisin yliopiston Chicagon tukemana. Tämä tekee siitä suosittua erityisesti naisille, jotka aiemmin eivät halunneet tai eivät voineet käyttää muita ehkäisymuotoja (usein lääketieteellisistä syistä).

Menetelmä käyttää maitohapon, sitruunahapon ja kaliumbitartraatin yhdistelmää ja tarjoaa suojan klamydiaa ja tippuria vastaan. Se on myös melko yksinkertainen ja edullinen valmistaa.

Phexxi‑myynti on kasvanut nopeasti hyväksynnän jälkeen, mikä heijastaa naisten kasvavaa tietoisuutta ja ratkaisun omaksumista. Kasvu jatkui vuonna 2023, jolloin helmikuu 2023 myi 15 % enemmän yksiköitä kuin helmikuu 2022.

Lähde: Evofem

Yritys tavoittelee kassavirran tasapainottumista vuonna 2023 ja uudelleenkäynnistystä suurilla pörsseillä (osake noteerataan tällä hetkellä OTC‑Over The Counter -pörsseissä).

Kun Phexxi‑patentti on voimassa vähintään vuoteen 2033, tämä on mielenkiintoinen erikoistunut yksittäistuotteinen yritys, jolla on pitkä aikahaarukka IP:lleen. Lisäkasvua voi syntyä lisäsovelluksista sekä kansainvälisestä lisensoinnista.

Hyvin harvat biotekniikkayritykset keskittyvät naisten terveyteen, mikä tekee siitä alihoitetun ja aliarvostetun markkinan. Evofemin yksinkertainen mutta tehokas tuote osoittaa tämän sektorin potentiaalin tuottaa poikkeuksellisia tuloksia T&K-pyrkimyksistä. Hyväksytyn lääkkeensä mahdollisesti hyödyllisyyden laajentuessa, Evofem on erittäin lupaava biotekniikkayritys, jonka arvostus on hyvin alhainen (alle 2 miljoonaa dollaria kirjoitushetkellä).

(SNW.DE ) (SNY ) (ABBV ) (PFE )