Præcisionsbehandlinger kan vokse 6x fra 500 milliarder til 3 trillioner inden 2030

Den gamle terapeutiske metode

Indtil for nylig har størstedelen af den farmaceutiske industri fokuseret på at finde nye kemiske molekyler, der kan bruges som lægemidler. Ideen er at finde kemiske forbindelser, der påvirker kroppen og cellerne.

Dette har ofte været en vanskelig metode. I starten kunne den farmaceutiske industri stole på traditionel medicin til at isolere de aktive molekyler fra planter og andre naturlige kilder. Det er her medicin som aspirin stammer fra.

Efterhånden måtte de finde helt nye molekyler. Det betød meget prøvning og fejltagelse. Som tommelfingerregel kan identifikation af blot én medicinsk behandling kræve op til 10.000 kandidatmolekyler. En sådan proces er naturligvis meget tidskrævende og dyr.

Kort sagt kan denne tilgang beskrives som “en løsning, der leder efter et problem”. Man starter med kemien og afgør, om den kan gøre noget i kroppen. Og ideelt set dræbe ikke patienten…

Kilde: Hvorfor fejler 90 % af klinisk lægemiddeludvikling, og hvordan kan det forbedres?

De fleste af gangen behandlede disse lægemidler kun symptomerne. Man kan give smertestillende for at fjerne smertesignalet, men det løser ikke smertens årsag. Vi vidste, hvordan en kræftcelle så ud, og hvad der kunne dræbe den, men ikke hvorfor den blev kræftfyldt.

Dette tvang lægerne til at skyde i blinde i håb om at finde noget der virkede.

Et andet problem med denne metode er, at aktive molekyler ofte har mere end én biokemisk effekt. Så selvom de kan have den tilsigtede virkning på for eksempel lungerne, kan de også påvirke hjerte, lever eller hjerne.

Dette er grunden til, at de fleste lægemidler har en lang liste af “bivirkninger”. Det skyldes, at det er ret sjældent, at et aktivt lægemiddel kun har den ønskede virkning.

Den nye tilgang

Den gamle metode gav mening for årtier siden, da vi vidste så lidt om kroppens mekanismer. Før 1953 vidste vi ikke engang, at DNA var en dobbelt helix. Det tog frem til 1970’erne, før PCR blev opdaget, og endnu længere, før den blev udført rutinemæssigt til en acceptabel pris. Det menneskelige genom blev først sekventeret i 2003, og projektet kostede milliarder.

Forskellen er, at omkostningerne ved fuld gensekventering i dag er under $1.000.

Så først nu får vi et rimeligt billede af, hvad der foregår i kroppens celler. Vi forstår endelig korrekt, hvordan DNA‑”databasen” omsættes til RNA‑”kodningsinstruktionen”, som igen bliver til aktive proteiner.

Kilde: Ark Invest

Den første konsekvens af al denne viden er, at vi nu forstår roden til mange sygdomme. Et defekt protein, et manglende gen eller et specifikt hormon, der ikke udfører sin funktion korrekt. I stedet for blindt at ændre kroppens kemi og håbe på det bedste, ved vi, hvad der er galt.

Den anden konsekvens er, at den farmaceutiske industri kan vende sig mod den klassiske tilgang. Den kan nu starte med, hvad der er galt i kroppen, og sigte efter at rette det.

Starte fra problemet og lede efter en løsning.

Nye værktøjer

Det sidste årti har også set mange biokemiske værktøjer flytte fra forskningslaboratoriet til medicinsk forskning eller kommercialiserede behandlinger:

• Monoklonale antistoffer
• Tilpasset genredigering
• RNA-silencing (RNAi)
• mRNA-vacciner
• Vævsspecifik målretning
• Stamceller
• Proteinnedbrydere
• Immunitetsmodulatorer
• Gen- og proteinbaseret diagnostik
• 3D-udskrivning af væv

Alle disse behandlinger samles ofte under paraplyen “Præcisionsbehandlinger”. I modsætning til den “gamle måde” med kemisk-baserede, ikke-målrettede terapier.

Monoklonale antistoffer var de første. mRNA-vacciner gjorde en dramatisk indtræden under pandemien. De øvrige vil være lige så vigtige og transformerende.

Markedet for præcisionsbehandlinger

I øjeblikket er præcisionsbehandlinger et marked på $500 milliarder, ifølge et estimat fra Ark Invest. Det er ikke længere kun en idé eller et potentielt lægemiddel, men drivkraften bag størstedelen af væksten i den farmaceutiske sektor i det sidste årti.

(den præcise markedsværdi for præcisionsbehandlinger kan variere kraftigt mellem estimater, afhængigt af hvad der betragtes som præcisionsbehandlinger)

I den samme undersøgelse anslår Ark Invest, at dette marked vil vokse til $3 tillioner inden 2030. Det vil være en 6‑gange vækst i blot de næste 7 år.

Nogle undersektorer er drivkraften bag denne vækst

Genredigering

Mange sjældne sygdomme skyldes et defekt eller manglende gen. Sygdommens grundlæggende årsag ligger dybt i hver celle og skyldes en manglende biokemisk funktion. Det betød, at der ikke var noget for et kemisk lægemiddel at “aktivere” eller “undertrykke”. Kun ved at genoprette den manglende funktion i hver eneste celle kan sygdommen helbredes.

Tidlig genredigering har fokuseret på ex vivo, hvor cellerne korrigeres i et laboratorium og genindsprøjtes i kroppen. Nyere metoder vil fokusere på in vivo-terapier, hvor genen i hver målrettet celle redigeres direkte i kroppen.

mRNA

Dette er den mest kendte blandt den brede offentlighed på grund af mRNA-vaccinen mod Covid-19. Men vacciner er langt fra den eneste potentielle anvendelse af mRNA. Den mest lovende er faktisk kræftbehandling. Du kan læse mere om dette og andre mRNA-anvendelser i vores artikel “Den næste anvendelse af mRNA-teknologi: Kræftbehandlinger”.

Syntetisk biologi

Mens genredigering modificerer eksisterende gener, tilføjer syntetisk biologi helt nye gener og lange DNA-sekvenser. Så dette er det naturlige næste skridt for genbehandlinger. Du kan læse mere om det i vores artikel “Top 5 syntetisk biologi offentlige virksomheder”.

Målrettede proteinnedbrydere (TPD)

Nogle gange skyldes sygdomme tilstedeværelsen af forkerte proteiner og ikke manglende gener. TPD kan reducere dette proteinantal og håndtere syndromer, som hverken kan løses med lægemidler eller genredigering. Dette er et fremvoksende felt, der først er blevet undersøgt siden 2016, men som allerede har nogle kandidatmediciner i fase II af kliniske forsøg.

Flydende biopsi / Molekylær kræftdiagnostik

De fleste kræftformer har specifikke genetiske sekvenser, der adskiller dem fra sunde celler. Problemet har i lang tid været at kunne opdage disse ændringer uden at skulle tage prøver direkte fra de berørte organer. Desuden giver en tidligere påvisning af kræft større overlevelseschancer.

Flydende biopsi bruger de mest kraftfulde genetiske detektionsmetoder til at finde kræftmarkører i blodet. Dette kan muliggøre rutinemæssige kræftkontroller og tidlig påvisning til en lav pris.

Du kan læse mere om den førende virksomhed inden for flydende biopsi, Grail, i vores artikel om dens moderselskab, “Illumina vs Pacific Bioscience: Valg af næste generations genomsekventeringsvirksomhed”.

Endelig kan fuld genomanalyse for at opdage forudgående sårbarhed over for specifikke kræfttyper hjælpe med at vide på forhånd, hvilke patienter der har brug for hyppigere overvågning.

Et udvalg af virksomheder inden for præcisionsbehandlinger

Uden at foretage en detaljeret analyse af hver virksomhed kan vi nævne nogle få virksomheder, der fører an i at omsætte præcisionsbehandlinger til multi-milliard-dollar blockbuster-behandlinger (nogle af dem er blevet nævnt tidligere og analyseret mere detaljeret i de tilsvarende artikler).