Den næste anvendelse af mRNA-teknologi: Kræftbehandlinger

mRNA-revolutionen

Med pandemien er mRNA gået fra et meget teknisk begreb til noget, som stort set alle kender. Dette er en revolution for en teknologi først teoretiseret i 1970’erne. mRNA forbinder blåkopien (DNA) og det funktionelle værktøj i cellerne (proteiner).

På grund af disse vacciner har offentligheden nu forbundet mRNA-molekyler med vaccination og immunitet, men dette er langt fra den eneste mulige anvendelse.

Nøglen er at syntetisere mRNA kunstigt, i massive mængder og til lav pris. Den anden vigtige idé er, at det i bund og grund gør det muligt at manipulere den genetiske kode næsten lige så let som computerkode. Så vi kunne omprogrammere biologi på samme måde, som vi programmerer den digitale verden.

Det næste store inden for mRNA: Kræftbehandlinger

Udover specifikke patogener, gamle som HIV eller nye som COVID, er en anden stor dødsårsag i den udviklede verden kræft. Den største udfordring ved at behandle kræft er, at det ikke kun er én sygdom. Det er snarere tusindvis af mulige dysfunktioner i kroppens celler. Så ideelt set ville en skræddersyet løsning være nødvendig for hver type kræft. Eller måske endda for hver enkelt kræft i hver patient.

Den eneste måde at gøre dette på er at anvende en fuldt programmerbar behandling, der kan finjusteres til hver kræftspecifikitet. Noget som kun to teknologier i øjeblikket kan opnå: genbehandling/genredigering og mRNA.

Kilde: Nature (2021)

Sådan investerer du i mRNA-kræftbehandlinger

BNTX Prisdiagram

En af de førende virksomheder inden for mRNA-kræftbehandlinger er BioNTech (BNTX ), som bygger på sin succes med at udvikle den mRNA-vaccine, der kommercialiseres af Pfizer. BioNTech har i øjeblikket 12 forskellige kandidater inden for kræftbehandling, der dækker kræft i æggestokke, prostata, tarm, hud, hoved, hals og flere solide tumorer. De fleste er i fase I kliniske forsøg, med allerede 3 kandidater i fase II. De er enten fuldt ejet eller i partnerskab med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) og Genentech.

MRNA Prisdiagram

Moderna arbejder på mRNA-behandling for lymfom og solide tumorer, begge i fase I kliniske forsøg.

Curevac arbejder på CV8102, en RNA-behandling for carcinom, som stadig er i præklinisk udvikling.

De næste mRNA-teknologier

Denne artikel ønskede at fokusere på den mest lovende teknologi. Men det var svært at vælge kun én. Vi gik efter den, der både har den størst mulige indvirkning og er mest innovativ. Så kræft, med sit meget store antal berørte mennesker, var topvalget. Alligevel bør nogle andre anvendelser også nævnes med ære.

 Andre vacciner

Det er indlysende, at efter den kommercielle succes med Covid-19-vaccinen, kan enhver anden patogen sygdom blive mål for nye mRNA-vacciner. Dette inkluderer ældre vacciner. For eksempel Moderna arbejder på en mRNA-vaccine mod influenza. Moderna arbejder også på sygdomme, der i øjeblikket ikke har vacciner, og arbejder på RSV, zika, HIV, Epstein-Barr-virus eller cytomegalovirus. Teknologien kunne lige så godt bruges til malaria og andre dårligt behandlede sygdomme i fattige lande.

BioNTech (BNTX) arbejder også på mRNA-vacciner mod helvedesild, tuberkulose, malaria, HIV og herpesvirus.

Curevac (CVAC) arbejder også på mRNA-vacciner mod Lassa-gulfe, RSV, rabies, malaria og rotavirus.

Sjældne sygdomme

Sammen med genredigering skrider behandlingen af sjældne sygdomme kraftigt frem takket være mRNA’s løfter.

Moderna arbejder på 7 genetiske sygdomme, herunder cystisk fibrose og phenylketonuri.

RNA-diagnostik

mRNA-profilen af kræftceller er forskellig fra den i sunde celler. For eksempel har forskere fundet forskelle i 13 mRNA og 29 andre typer RNA for en type leverkræft. Udnyttelse af vores viden vil muliggøre mere præcis diagnostik, også kun med en blodprøve.

Dette kaldes almindeligvis “flydende biopsi,” udnyttende Next-Generation-Sequencing, et felt hvor Illumina (ILMN) er i front gennem sit Grail-datterselskab (vi dækkede Illumina i detaljer i denne artikel, hvor vi sammenlignede den med konkurrenten PacBio). Sådanne diagnostiske værktøjer vil muliggøre tidlig kræftopdagelse, hvilket dramatisk øger overlevelsesraten.

Hjerteanfald

Forskere ved Penn Medicine bruger mRNA til at modificere levergener og reducere risikoen for hjerteanfald. De arbejder også på en kur mod fibrose i hjertets væv, en hovedårsag til hjertesvigt.

Oversigt

For et dybere kig på fremtiden for mRNA-terapier, kan du også læse denne Nature-artikel fra 2021: Evolutions af markedet for mRNA-teknologi.

Konklusion

De førende inden for fremtidige mRNA-anvendelser er de samme virksomheder, der har gjort mRNA-vaccine-revolutionen mulig. De er alle nede fra deres top i 2021, da markederne var besatte af at udrulle Covid-19-vacciner. Dette kan være ekstremt kortsigtet, da mRNA kun lige er begyndt at ændre måden, medicin praktiseres på.

Med hensyn til mRNA-kræftbehandling ser BioNTech ud til at have en fordel, med flere kandidater i kliniske forsøg end Moderna og Curevac tilsammen.

Moderna og BioNTech er på lige fod med andre ikke-Covid-relaterede vacciner, med Moderna der har en fordel i sjældne genetiske sygdomme.

Curevac er på alle måder mindre og ligger bag sine to større konkurrenter. Men den handles også til en 15x-30x lavere værdiansættelse.

Investorer, der er interesserede i den størst mulige upside, kan overveje et andet kig på Curevac, da den har den langt laveste værdiansættelse af de 3 ledere inden for mRNA-teknologi på trods af kandidater i kræftbehandlinger og vacciner.

Moderna vil sandsynligvis få resultater i orphan disease-segmentet, et rentabelt marked pr. behandling men med få patienter. Så en stor del af deres fremtidige indtægter vil sandsynligvis komme fra nye vacciner.

mRNA-kræftbehandlinger er mere risikable, da de er mindre dokumenterede end genbehandlinger for genetiske sygdomme. De har også et større potentielt upside, hvis de terapeutiske resultater er gode. Så, selvom de er mere risikable, kan de også give en betydelig upside for BioNTech i forhold til konkurrenterne.