Kan CRISPR endelig kurere type 1-diabetes for altid?

Forståelse af diabetes og dets udfordringer

Diabetes findes i to former. Type 2-diabetes er den mest almindelige form og er primært en metabolisk sygdom, der stammer fra usunde livsstilsvaner og fedme, hvor kroppens celler holder op med at reagere korrekt på insulin.

En farligere form af diabetes er type 1, hvor immunsystemet angriber sine egne celler, især Langerhans’ øer i bugspytkirtlen, som er ansvarlige for produktionen af insulin. Som følge heraf var denne sygdom 100 % dødelig indtil opfindelsen af insulininjektioner.

Kilde: Nature

Insulin er dog ikke en magisk løsning, da det kræver konstant overvågning af blodsukker og stadig ikke fjerner alle de potentielle komplikationer ved type 1-diabetes. Det starter også fortrinsvis i barndommen og påvirker patienternes livskvalitet drastisk i en tidlig alder.

Kilde: Sprint Medical

Derfor ville en mere holdbar kur være ideel. Nogle biotekvirksomheder gør fremskridt med implantation af insulinproducerende celler, enten udvundet fra organdonorer eller fra laboratoriedyrkede stamceller.

Disse metoder fjerner dog ikke patientens immunsystems tendens til at ødelægge de pancreasceller. Så for at behandlingen skal “klæbe”, skal de også tage immunundertrykkende lægemidler.

Mens dette beskytter de implanterede celler, medfører undertrykkelse af immunsystemet risici som infektion, kræft og andre alvorlige bivirkninger.

Indtil videre findes der ingen troværdige terapeutiske veje til at omprogrammere immunsystemet til at stoppe det autoimmune syndrom. Men en ny metode er ved at komme frem, hvor de implanterede pancreasceller genetisk modificeres, så de ikke udløser en immunrespons, og dermed fjerner behovet for immunundertrykkende midler.

Det prestigefyldte videnskabelige tidsskrift Nature rapporterer nyt fremskridt for dette koncept i en artikel med titlen “Håb for diabetes: CRISPR-redigerede celler producerer insulin i en person — og undgår immunopdagelse”.

Nye tilgange til behandling af type 1-diabetes

Gendannelse af funktioner, men med forbehold

Swipe for at rulle →

Som nævnt er der gjort noget fremskridt i implantation af insulinproducerende celler.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) leder an efter en række opkøb:

• Først i 2019, erhvervede de Semma Therapeutics, en startup grundlagt på patenter udviklet af Doug Melton ved Harvard University.
• Dernæst, med erhvervelsen af ViaCyte i 2021, injiceres pancreas‑progenitor stamceller i bugspytkirtlen.

I juni 2025 rapporterede Vertex, at de havde transplanteret embryonale stamcelleafledte øer i 12 personer med type 1-diabetes for et år siden. Ud af de 12 personer havde 10 deltagere ikke længere brug for insulininjektioner. Virksomheden planlægger at søge regulatorisk godkendelse for denne celleterapi næste år.

På samme måde arbejder Reprogenix Bioscience i Hangzhou, Kina, på at skabe øer fra omprogrammerede stamceller afledt af modtagerens eget fedtvæv, med tidlige rapporter om succes.

Disse tilgange kræver stadig immunosuppression, selv når patientens egne celler anvendes, da immunsystemets destruktion af de insulinproducerende celler er den oprindelige årsag til sygdommen.

Med 9,4 millioner børn og voksne med type 1-diabetes i 2025, og forventet 16,4 millioner i 2040, hvilket forårsager 201.600 dødsfald om året, er en mere holdbar behandling påkrævet.

Kan CRISPR muliggøre fuld helbredelse?

En anden tilgang tages af Sana Biotechnology (SANA ), en startup baseret i Seattle, Washington.

I en banebrydende meddelelse erklærede Sana, at de har implanteret CRISPR-redigerede bugspytkirtelceller i en person med type 1-diabetes.

De genetisk modificerede celler pumpede sukkerregulerende insulin i flere måneder uden at modtageren behøvede at tage immundæmpende lægemidler.

“De foreløbige data har bestemt løftet ånden i vores fællesskab — og det er en virkelig elegant tilgang,”

Aaron Kowalski – administrerende direktør for Breakthrough T1D, en non-profit organisation

De detaljerede deres resultater i New England Journal of Medicine¹, under titlen “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”.

Er det virkelig nok?

Andre forskere er lidt mindre entusiastiske omkring meddelelsen. De påpeger nogle væsentlige begrænsninger ved disse foreløbige resultater.

Først dækkede studiet kun én person, hvilket gør det svært at vurdere, om protokollen er pålidelig nok til masseudrulning.

Et andet problem er, at patienten modtog en lav dosis af cellerne, hvilket førte til for lav insulinproduktion, så behovet for insulin ikke (endnu?) er elimineret.

Alligevel ser det ud til, at et meget vigtigt skridt er opnået, nemlig at skabe en genetisk modificering, der skjuler de implanterede celler for immunsystemet.

Investering i CRISPR-løsninger

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics blev grundlagt i 2019 af tidligere Juno Therapeutics‑executives Hans Bishop og Steve Harr.

Juno Therapeutics var et immunterapifirma, der blev opkøbt af Celgene for 9 milliarder dollars, som igen blev opkøbt af Bristol‑Myers Squibb (BMS) et år senere for 74 milliarder dollars.

Sanas modificerede “hypoimmune” celler er designet til at undgå begge dele af immunsystemet: det adaptive og det innate system.

For at undgå lymfocytterne i det adaptive system modificerede de HLA‑1 & 2 markørerne. Men alene ville dette blot gøre cellerne mere følsomme over for angreb fra det innate system.

Derfor får de også cellen til at overudtrykke et protein kaldet CD37. Dette protein fungerer som et beskyttende “do not kill me” signal, der forhindrer immunsystemets vagthunde, kendt som naturlige dræberceller, i at angribe de redigerede celler.

Kilde: Sana Therapeutics

Det næste skridt for virksomheden er at ikke bruge organ‑donor‑celler, men at producere samme type hypoimmune celler fra stamceller, hvilket muliggør masseproduktion.

Dette vil bringe virksomheden tættere på et kommercielt levedygtigt produkt, men kliniske forsøg vil sandsynligvis først starte i 2027 og vil tage flere år derefter.

Kilde: Sana Therapeutics

Dette koncept kan have stort potentiale ud over diabetes. Ikke mindre end >75 forskellige typer autoimmune lidelser drives af immun‑B‑cellepatologi.

Hvis strategien med at skabe hypoimmune celler kan anvendes på andre celletyper end pancreasceller, kunne det redde livet for mere end 5 millioner andre patienter.

På samme måde kunne allogene CAR‑T‑celler, der bruges i kræftbehandling, drage fordel af denne teknologi. Virksomhedens SC291‑forskningsprogram, nu i fase I af kliniske forsøg, undersøger potentialet i dette koncept.

Kilde: Sana Therapeutics

Alt i alt er de foreløbige resultater fra Sana Therapeutics meget lovende og kan overgå selv de imponerende resultater fra de tidlige kliniske forsøg hos Vertex, takket være at denne metode ikke kræver immunosuppressiva.

Investorer skal dog være opmærksomme på, at virksomheden stadig befinder sig i en meget tidlig fase, mange år før en FDA‑godkendt terapi.

Hensyn til den gennemsnitlige fejlrater i lægemiddeludvikling og kliniske forsøg betyder, at virksomhedens aktie bærer en iboende risiko for potentielle medicinske eller tekniske problemer på længere sigt.

Seneste Sana Therapeutics (SANA) aktienyheder og udviklinger

Referencer:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Overlevelse af transplanterede allogene beta-celler uden immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}