10 lovende biotek-aktier at investere i (august 2026)

Fødestedet for den medicinske revolution

While biotechnology (BioTech) is a very large field, its largest impact is in medicine. For a long time, medicine has mostly guessed what was wrong in the body of patients. Even when it became more scientifically driven, it still had to rely on assumptions, indirect measures, and partial knowledge to try to bring people back to health.

En anden begrænsning ved medicin var at behandle symptomer i stedet for årsager. En læge kunne sænke kolesterolniveauerne, men ikke løse hvorfor de er høje i første omgang. Tilføje ekstra insulin, men ikke få kroppen til at producere den.

BioTech, og især de nye bølger af innovation, der nu når markedet, er anderledes. Ved at manipulere på en kontrolleret måde kan BioTech målrette mod at genopbygge beskadiget væv eller ændre fejlagtig genetisk kode.

Så vil denne liste udforske de mest lovende biotek-aktier, både fra et investerings- og et teknologisk samt medicinsk perspektiv.

10 lovende biotek-aktier inden for medicin

(Disse aktier er sorteret efter markedsværdi på tidspunktet for denne skrivning)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex er førende inden for behandling af cystisk fibrose, en dødelig genetisk sygdom, med 4 forskellige behandlinger, der retter sig mod forskellige patientprofiler. Patienter, der ikke kan behandles med den nuværende terapi, har et lægemiddel i fase III af kliniske forsøg, Vanzacaftor.

De udvikler også gen-terapi for en permanent kur mod cystisk fibrose ved brug af mRNA-teknologi.

Kilde: Vertex

Men det, der gør Vertex lovende, er ikke kun at gøre sygdommen håndterbar eller endda kurere cystisk fibrose. De søger også godkendelse til en behandling af seglcelleanæmi og beta-thalassæmi.

Udover sjældne sygdomme arbejder de også på at kurere type-1-diabetes i partnerskab med CRISPR Therapeutics (CRSP ) og deres genredigeringsteknologi. Dette samarbejde blev styrket efter opkøbet af ViaCyte.

Og hvis det ikke var nok, har de også et andet program med samme mål for at dække mulige tekniske udfordringer.

Endelig er deres VX-548-behandling for akut smerte i den sidste udviklingsfase og kan blive et nyt alternativ til opioider uden risiko for afhængighed og færre bivirkninger.

Kilde: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prisdiagram

En af de store vindere af pandemien og mRNA-vaccinteknologien, Moderna, satser kraftigt på mRNA-vaccineapplikationer. De har ikke mindre end 32 kliniske forsøg med mRNA-vacciner, der dækker 14 patogener som RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-virus eller cytomegalovirus.

Udover dette stærke fokus på vacciner undersøger Moderna også potentialet i mRNA-teknologi for kræftbehandlinger.

Et andet lovende aspekt ved Moderna er en række opkøb af ambitiøse små startups, der arbejder på helt nye teknologiplatforme. For eksempel syntetisk genomvirksomhed OriCiro, metagenomik og AI-genopdagelse Metagenomi, og makrofagterapier Carisma Therapeutics.

Kilde: Moderna

Den overordnede strategi ser ud til at kunne gribe tidlig ny teknologi på samme måde som mRNA engang var: ekstremt lovende, men stadig langt fra at nå markedet med et brugbart produkt. Sammen med et F&U-budget, der tredoblede i 2023 sammenlignet med 2023, er Moderna sandsynligvis en af de mest innovative virksomheder i verden i det kommende årti.

3. BioNTech SE

BNTX Prisdiagram

Lederen inden for Covid-19 mRNA-vaccinen, BioNTech (BNTX ), ser nu på at udvide potentialet i mRNA-teknologien.

Dette starter med vacciner, med kandidater til helvedesild, tuberkulose, malaria, HIV og herpesvirus.

Men det mere ambitiøse mål er at bruge mRNA til at kurere kræft. BioNTech har i øjeblikket 12 forskellige kandidater i kræftbehandlinger, der dækker kræft i æggestokke, prostata, tarm, hud, hoved, hals og flere solide tumorer. De fleste er i fase I kliniske forsøg, med allerede 3 kandidater i fase II. De er enten fuldt ejede eller i partnerskab med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) og Genentech.

BioNTech arbejder også på forskellige andre terapeutiske metoder, herunder celle- og gen-terapier, antistoffer og kemiske lægemidler.

Takket være virksomhedens innovationskultur og de ekstraordinære indtægter fra pandemien, er BioNTech godt positioneret til at forblive i frontlinjen af mRNA-innovation. Med flere kliniske forsøg i mRNA-kræftterapi end alle konkurrenterne samlet, vil de sandsynligvis blive vinderen på dette område, hvis teknologien kan anvendes med succes.

4. Exact Sciences Corporation

Kræft er især dødelig, fordi den ofte er en stille sygdom. For det meste bliver symptomer kun synlige, når det allerede er for sent. Derfor kan tidlig påvisning radikalt forbedre overlevelsesraten for kræftpatienter.

For effektiv overvågning skal teknologien være ikke-invasiv og billig nok til at kunne udføre regelmæssige tests. Dette er idéen bag Exact Sciences , som bruger både DNA- og RNA-data til at opdage tidlig kræft, som “simple” DNA-tests kan overse.

Virksomheden udvikler løsninger til alle stadier af kræftdetektion.

Kilde: Exact Sciences

Sådan kræftdetektion udføres fra en simpel blodprøve og kaldes også flydende biopsi. Exact Sciences øgede sine indtægter med 38 % CAGR og opnåede positiv EBITDA i 2023.

Kilde: Exact Sciences

På længere sigt er det sandsynligt, at flydende biopsi vil blive en rutinemæssig test, da tidlig kræftdetektion er meget billigere (og sikrere) end at finde den senere, hvilket gør det til en meget omkostningseffektiv løsning for forsikringer og samfundet som helhed.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prisdiagram

Neurocrine fokuserer på neurologi, med 2 godkendte lægemidler og 2 andre licenseret til AbbVie i bytte for royaltybetalinger (ABBV ).

Dens pipeline indeholder:

• 7 potentielle neuropsykiatriske behandlinger, hvoraf én for skizofreni er i fase 3.
• 1 potentiel neuro-endokrinologisk (hjernens hormoner) behandling i fase 3.
• 5 potentielle neurologibehandlinger er i fase 3: én for Huntingtons sygdom og én for cerebral parese.

Kilde: Neurocrine

Mens det godkendte lægemiddel giver nuværende cash flow, ligger aktiens værdi i R&U-pipelinen. Skizofreni eller Huntingtons sygdom behandles i øjeblikket meget dårligt og kan udgøre meget store markeder at skabe og erobre for Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prisdiagram

Mens mRNA har været i rampelyset de sidste 3 år, er RNA et komplekst molekyle med mange andre undertyper. Blandt dem er mikro-RNA (miRNA) og antisense-RNA (asRNA).

De er naturligt forekommende RNA, der ikke koder for nogen gener. I stedet regulerer de standard-mRNA-aktivitet og ændrer cellernes genetiske aktivitet. Både miRNA og asRNA er blevet opdaget at være involveret i flere sygdomme.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) er en leder inden for antisense-RNA-terapier. De har i øjeblikket 4 kommercialiserede lægemidler og en rig pipeline af potentielle nye lægemidler, hvoraf 9 er i fase III af kliniske forsøg:

• 12 neurologiske terapier.
• 8 kardiovaskulære terapier.
• 3 sjældne sygdomsterapier.
• 8 andre sygdomme (Hepatitis B, nyresygdomme osv.)

Ionis har også oprettet et joint venture med RNAi-lederen Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). Det fælles selskab vil bruge unikke patenter fra begge virksomheder til at skabe synergier mellem de to virksomheders proprietære teknologier.

Hvor langt RNAi, miRNA og asRNA kan nå som en terapeutisk klasse, er endnu uvist. Men hvis mRNA-tilfældet har lært os noget, er det, at vi kun er i begyndelsen af anvendelser, der bygger på induceret eller reguleret genekspression, og RNA-molekyler vil stå i centrum af dette nye felt inden for biotek og medicin.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prisdiagram

Moderne bioteknologiske fremskridt har været direkte eller indirekte takket være moderne genomik. Intet moderne laboratorium kan arbejde uden fuld genomsekventering, RNA-analyser og proteindetektion.

Så når et nyt segment af biotek-analyse dukker op, har forskere og investorer gode grunde til at blive begejstrede. 10x Genomics (TXG ) (sammen med konkurrenten Nanostring) har gjort dette ved at skabe “spatial biologi”.

I stedet for at se på “blandingen” af molekyler i en prøve, kan spatial biologi bestemme, hvor i et væv eller en enkelt celle en interessant molekyle, som en specifik RNA-sekvens, er placeret. Og dette kan være i 2D eller 3D. I 2020 Nature Methods udnævnte spatial transkriptomik til “årets metode”.

Nogle estimater sætter det samlede adresserbare marked for spatial biologi til $16 milliarder, da størstedelen af den genetiske og molekylære biologiforskning stadig udføres med ældre, mindre kraftfulde teknologier.

Kilde: Nanostring

10x Genomics voksede ved en kombination af F&U (over $1 mia investeret i F&U indtil nu) og opkøb. Bemærkelsesværdigt blev deres Visium-platform erhvervet gennem opkøbet af Spatial Transcriptomics i 2018.

Indtil videre anvendes spatial biologi og 10x Genomics-maskiner udelukkende af forskere. Dette var også tilfældet for genetiske sekventeringsmaskiner og PCR-maskiner i begyndelsen af 2000’erne, og de er nu til stede på hvert hospital og medicinsk laboratorium. Det samme kan ske for spatial biologi-værktøjer, med en bredere adoption i forskningssamfundet i mellemtiden.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR er en revolutionerende teknologi, der gør det muligt at redigere en celles gener eller endda hele organismen med høj præcision. Dette kunne bruges til at løse utallige genetiske sygdomme, som indtil nu har været uhelbredelige.

CRISPR Therapeutics blev grundlagt af CRISPR Cas9-medopdager og Nobelpristageren i 2020, Emmanuel Charpentier. Virksomheden fokuserer på at anvende Cas9-systemet i menneskelig medicin.

Kilde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics arbejder i tæt samarbejde med den større biotek Vertex om at udvikle terapier til blodsygdomme og en potentiel kur for type-1-diabetes.

Udover diabetes er CRISPR Therapeutics’ R&U-pipeline’s to flagskibsprogrammer blodterapier for beta-thalassæmi og seglcelleanæmi (SCD). Begge udvikles i partnerskab med Vertex.

CRISPR Therapeutics udvikler også en modificeret immuncelle, der kan fremstilles på forhånd og tilpasses alle kræftpatienter. Virksomheden har i øjeblikket 8 kandidater i pipelinen, hvoraf 2 allerede er i kliniske forsøg.

CRISPR har været en af de mest lovende biotekvirksomheder i det sidste årti og tilbyder at gøre gen-terapier til virkelighed efter mange fejlslagne forsøg.

Med CRISPR i stand til at hjælpe med at kurere genetiske sygdomme og kræft, to af de mest dårligt behandlede sundhedsproblemer, har den førende virksomhed i sektoren stort potentiale, som bekræftet af det dybere partnerskab med den ældre og større biotek- og sjældne sygdomsleder Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Prisdiagram

Sangamo er en gen-terapi- og stamcelle-biotech-virksomhed. Deres flagskibsprogram er en hæmofili A gen-terapi, i partnerskab med Pfizer (PFE ), i klinisk fase 3. Biologics License Applications (BLA) forventes i slutningen af 2024.

Deres andre vigtige stamcelle-terapier i udvikling er:

• Gene-terapi for Fabry sygdom, i fase 1
• En stamcelle-terapi for at fjerne risikoen for afstødning af nyretransplantation, i fase 1
• En stamcelle-terapi for seglcelleanæmi, i fase 1 af kliniske forsøg

Sangamos genombearbejdning kan bruges til at løse neurologiske problemer som prionsygdom (som skørfodssygdom), Huntington’s osv. Disse programmer udvikles i partnerskab med Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda.

Sangamo baserer sig på den mere etablerede “zink-finger” teknologi til deres genredigering. Selvom den til tider er mere kompleks, tillader den også en genom-omfattende effekt, sammenlignet med den mere snævre effekt af CRISPR-baserede metoder.

Som leder inden for zink-finger teknologi til medicinske anvendelser har Sangamo stort potentiale til at arbejde på sygdomme, hvor enkelt genredigering ikke kan give tilstrækkelige resultater.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Som en sidebemærkning, Evofem foretog en 1-125 reverse aktiesplit, hvilket forklarer det noget mærkelige aktiekursdiagram.)

Evofem er sælger af Phexxi, en revolutionerende hormonfri præventionsmetode godkendt i sommeren 2020. Den blev udviklet med støtte fra University of Illinois Chicago. Dette gør den primært anvendt af kvinder, der tidligere ikke ønskede eller kunne bruge andre former for prævention (ofte af medicinske årsager).

Metoden bruger en kombination af mælkesyre, citronsyre og kaliumbitartrat og giver beskyttelse mod chlamydia og gonoré. Den er også et ret enkelt og billigt produkt at fremstille.

Phexxi-salget er steget hurtigt siden godkendelsen, hvilket afspejler kvinders stigende bevidsthed og adoption af denne løsning. Væksten fortsatte i 2023, hvor februar 2023 havde 15 % flere solgte enheder end februar 2022.

Kilde: Evofem

Virksomheden sigter mod at nå cash flow break-even i 2023 og genindføre sig på større børsnoteringer (aktien handles i øjeblikket på OTC-Over The Counter børser).

Med Phexxi-patentet, der løber mindst indtil 2033, er dette en interessant niche-virksomhed med et enkelt produkt og en lang levetid for sin IP. Yderligere vækst kan komme fra yderligere anvendelser samt international licensering.

Meget få biotekvirksomheder fokuserer på kvinders sundhed, hvilket gør det til et underbehandlet og under-monetiseret marked. Evofems enkle men effektive produkt demonstrerer dette sektors potentiale til at levere overvældende resultater fra F&U-indsatsen. Med sit godkendte lægemiddel, der potentielt kan anvendes i flere sammenhænge, er Evofem en meget lovende biotekvirksomhed, der handles til en meget lav værdiansættelse (under $2 M på tidspunktet for denne artikels skrivning).