Ti medicinske biotekvirksomheder: en historisk oversigt fra 2023

Bioteknologi og medicinsk udvikling

Bioteknologi har mange vigtige anvendelser inden for medicin. Fremskridt i molekylærbiologi hjælper med at forstå sygdomsmekanismer og udvikle målrettede behandlinger. Diagnostik og behandling indebærer stadig usikkerhed og skal bygge på forskningsresultater.

Nogle behandlinger lindrer især symptomer, mens mange etablerede behandlinger også påvirker sygdommenes årsager. Tilført insulin erstatter eksempelvis en utilstrækkelig funktion; at genskabe kroppens egen insulinproduktion ved type 1-diabetes er et særskilt forskningsmål.

Nye bioteknologiske tilgange omfatter vævsregeneration, regulering af genekspression og redigering af bestemte DNA-sekvenser. Ikke alle er godkendte eller giver varig helbredelse.

Denne historiske oversigt gennemgår ti virksomheder og de programmer, der vakte interesse i 2023. Datidens udviklingsfaser, skøn og værdiansættelser beskriver ikke automatisk situationen i dag.

Ti medicinske biotekvirksomheder: en oversigt fra 2023

(Rækkefølgen følger markedsværdien, da den oprindelige artikel blev skrevet i 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex havde i 2023 fire CFTR-modulatorbehandlinger mod cystisk fibrose, afhængigt af mutationer og patienternes karakteristika. Den tredobbelte kombination med vanzacaftor var i fase 3 til patienter med egnede CFTR-mutationer. Den var ikke en løsning for alle, som ikke producerer CFTR-protein. Kombinationen blev godkendt i USA som ALYFTREK den 20. december 2024.

Vertex og Moderna undersøgte særskilt VX-522, en inhaleret mRNA-behandling, der skulle producere CFTR-protein hos patienter, som ikke kan få gavn af CFTR-modulatorer. Dette var en eksperimentel tilgang, ikke permanent DNA-redigering.

Kilde: Vertex

I 2023 søgte Vertex også godkendelse af exa-cel, udviklet med CRISPR Therapeutics, mod seglcellesygdom og transfusionsafhængig beta-thalassæmi. De amerikanske godkendelser af CASGEVY fulgte i henholdsvis december 2023 og januar 2024.

Ved type 1-diabetes undersøgte Vertex celleterapier og genetisk redigerede celler med teknologi fra CRISPR Therapeutics (CRSP ). Købet af ViaCyte i 2022 tilføjede beslægtede programmer. Ikke alle Vertex’ diabetesprogrammer var dog fælles genredigeringsprojekter.

VX-880 brugte ø-celler fremstillet fra stamceller sammen med immundæmpende medicin. VX-264 kombinerede tilsvarende celler med en beskyttende enhed. Disse tilgange var forskellige fra genetisk redigerede celler, der skal mindske immunreaktioner.

VX-548 var dengang i fremskreden udvikling mod akutte smerter. Stoffet suzetrigine blev godkendt i USA som JOURNAVX den 30. januar 2025 mod moderate til svære akutte smerter hos voksne. Det er ikke et opioid, men har stadig bivirkninger og er ikke dokumenteret bedre for enhver patient.

Kilde: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prisdiagram

Moderna brugte indtægter fra pandemien til at udvide mRNA-teknologien. I maj 2023 oplyste selskabet, at det havde 47 udviklingsprogrammer i alt, herunder fem i fase 3 og otte i fase 2. Forskningsmålene omfattede RSV, Zika, HIV, Epstein–Barr-virus og cytomegalovirus. Programmer og målpatogener er ikke det samme som et tilsvarende antal godkendte vacciner.

Ud over vacciner mod infektionssygdomme undersøgte Moderna mRNA til kræftimmunterapi, herunder individuelt tilpasset neoantigenbehandling. De eksperimentelle produkter var ikke allerede dokumenterede generelle kure mod kræft.

Moderna købte OriCiro i 2023. Forholdene til Metagenomi og Carisma var derimod forskningssamarbejder, ikke opkøb. Teknologierne omfattede OriCiros cellefrie DNA-syntese, Metagenomis  opdagelse af nye genredigeringssystemer samt Carisma Therapeutics’ behandlinger med modificerede makrofager.

Kilde: Moderna

Strategien kombinerede intern forskning, licenser, samarbejder og opkøb. I maj 2023 forventede Moderna forsknings- og udviklingsudgifter på cirka 4,5 mia. dollar for året mod 3,3 mia. i 2022. Det svarede til cirka 36% mere, ikke en tredobling. Programmernes kommercielle succes var fortsat usikker.

3. BioNTech SE

BNTX Prisdiagram

mRNA-vaccinen mod COVID-19 blev udviklet i fællesskab af Pfizer og BioNTech (BNTX ). I 2023 undersøgte BioNTech bredere anvendelser af teknologien.

Eksperimentelle vaccineprogrammer omfattede helvedesild, tuberkulose, malaria, HIV og herpes simplex. Helvedesild og herpes simplex er forskellige infektioner.

Inden for kræftbehandling udviklede BioNTech flere kandidater baseret på forskellige teknologier mod blandt andet kræft i æggestokke, prostata, tarm, hud, hoved og hals samt andre solide tumorer. Ikke alle programmer var mRNA-vacciner, og de kliniske faser varierede. Historiske samarbejdspartnere omfattede Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) og Genentech.

Andre undersøgte behandlingsformer var celle- og genterapier, antistoffer og småmolekylære lægemidler.

Pandemiindtægterne gav betydelige ressourcer til forskning. Påstanden om flere kliniske studier af mRNA-kræftbehandling end alle konkurrenter tilsammen dokumenteres ikke her. Antallet af studier garanterer ikke effekt eller kommerciel førerposition.

4. Exact Sciences Corporation

Nogle kræftformer giver få mærkbare symptomer tidligt i forløbet. Relevant screening kan forbedre resultaterne for bestemte grupper, men nytten afhænger af kræfttypen og dokumentationen for den enkelte test.

Exact Sciences udviklede forskellige diagnostiske test. Cologuard undersøgte DNA og hæmoglobin i afføring ved screening for tyk- og endetarmskræft, mens Oncotype DX analyserede genekspression i tumorvæv. Disse test er ikke alle blodprøver eller flydende biopsier.

Porteføljen omfattede screening, støtte til valg af behandling og forskning i kræftdetektion i blod. Abbott afsluttede købet af Exact Sciences den 23. marts 2026; beskrivelsen som en selvstændig investeringsmulighed vedrører 2023.

Kilde: Exact Sciences

En flydende biopsi kan undersøge tumorrelateret materiale i blod, i modsætning til afførings- og vævstest. Den oprindelige artikel nævnte en historisk årlig sammensat omsætningsvækst på 38% uden her at angive perioden. Omsætningen i første kvartal 2023 var 602,5 mio. dollar, 24% mere end året før. Justeret EBITDA var positivt med 45,9 mio., men ujusteret EBITDA var negativt med 26,9 mio., og nettotabet var 74,2 mio. dollar.

Kilde: Exact Sciences

Flydende biopsier kan udvide mulighederne for detektion og opfølgning. Rutinebrug kræver dokumentation for klinisk nytte, præcision og omkostninger. Tidlig testning er ikke automatisk sikrere eller billigere for enhver test og befolkningsgruppe.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prisdiagram

Neurocrine fokuserede på neurologiske og beslægtede sygdomme. Den historiske oversigt omfattede godkendte produkter og behandlinger licenseret til AbbVie, som gav royaltyindtægter (ABBV ).

Forskningsprogrammerne i 2023 omfattede:

• Neuropsykiatriske indikationer som skizofreni med kandidater i forskellige udviklingsfaser. De nævnte syv programmer var ikke alle i fase 3.
• Crinecerfont i fase 3 mod medfødt binyrebarkhyperplasi, en endokrin sygdom. Det blev senere godkendt i USA som CRENESSITY i december 2024.
• Neurologiske programmer, blandt andet mod chorea ved Huntingtons sygdom og dyskinesi ved cerebral parese. Ikke alle de fem nævnte programmer var i fase 3. INGREZZA blev godkendt mod chorea hos voksne med Huntington i august 2023.

Kilde: Neurocrine

Salg af godkendte lægemidler understøttede selskabet. Forskningsprogrammer kunne skabe yderligere værdi ved klinisk og kommerciel succes. De rettede sig mod bestemte behov og symptomer, ikke nødvendigvis helbredelse af skizofreni eller Huntingtons sygdom.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prisdiagram

RNA omfatter flere kategorier ud over messenger-RNA (mRNA). MikroRNA (miRNA) og naturlige antisense-RNA’er kan regulere genekspression.

Ikke-kodende RNA oversættes ikke til proteiner; at sige, at det ikke koder for gener, sammenblander gener og proteiner. Antisense-oligonukleotider (ASO’er) er syntetiske molekyler, der binder bestemte RNA’er og påvirker deres stabilitet eller splejsning. De er ikke det samme som naturlige antisense-RNA’er og ændrer ikke nødvendigvis DNA.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) udviklede ASO-behandlinger. Den historiske oversigt nævnte 4 markedsførte lægemidler og ni programmer i fase 3. Kategorierne nedenfor dækkede hele den daværende udviklingsportefølje, ikke kun disse ni:

• 12 neurologiske terapier.
• 8 kardiovaskulære terapier.
• 3 sjældne sygdomsterapier.
• 8 programmer mod andre sygdomme, herunder hepatitis B og nyresygdomme.

Ionis, dengang Isis Pharmaceuticals, og Alnylam (ALNY) stiftede Regulus i 2007 (Nasdaq-symbol i 2023: RGLS). Det oprindelige fællesselskab samlede ekspertise og patenter til mikroRNA-behandlinger; det var ikke et nyt samarbejde fra 2023. Novartis afsluttede købet af Regulus den 25. juni 2025, hvorefter aktien ikke længere blev handlet på Nasdaq.

RNA-behandlinger er et bredt forskningsfelt. RNA-interferens (RNAi) er en mekanisme til at dæmpe genekspression, ikke en særskilt type RNA-molekyle. Resultater og risici afhænger af det konkrete middel, indikationen og levering til de rette celler.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prisdiagram

DNA-sekventering, RNA-analyse og proteindetektion er vigtige redskaber i moderne biologi. Ikke alle laboratorier behøver dog fuld genomsekventering for at fungere.

Rumlig biologi tilføjer information om molekylers placering i væv. 10x Genomics (TXG ) er en af virksomhederne, der udvikler redskaber på området. Selskabet har ikke alene skabt dette forskningsfelt. NanoString var en historisk konkurrent; Bruker købte virksomhedens forretningsaktiver i maj 2024.

Rumlig transkriptomik kombinerer genekspressionsdata og placering i væv. Metoderne varierer i opløsning, undersøgte molekyler og muligheder for rekonstruktion i to eller tre dimensioner. Nature Methods udpegede rumlig transkriptomik som “årets metode 2020”, med offentliggørelse i januar 2021.

Den oprindelige artikel nævnte et skønnet potentielt marked på 16 mia. dollar for rumlig biologi. Det var et skøn over en mulig markedsstørrelse, ikke realiseret omsætning eller garanteret salg.

Kilde: Nanostring

10x Genomics kombinerede forskning og udvikling med opkøb. Købet af Spatial Transcriptomics i december 2018 bidrog til udviklingen af Visium. Den nævnte forskningsinvestering på over 1 mia. dollar var et historisk, samlet beløb, ikke en årlig udgift.

De relevante 10x-redskaber var beregnet til forskning, ikke automatisk til godkendt diagnostik. Klinisk brug kræver yderligere validering. Udbredelsen af PCR beviser ikke, at ethvert hospital har alle sekventeringsteknologier, eller at rumlig biologi vil følge samme udvikling.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR muliggør redigering af bestemte genetiske sekvenser og åbner muligheder for behandling af visse sygdomme. Præcision, levering til de rette celler og utilsigtede ændringer er fortsat vigtige spørgsmål. Det er ikke en generel løsning på enhver genetisk sygdom.

CRISPR Therapeutics blev medstiftet af Emmanuelle Charpentier, medudvikler af CRISPR–Cas9 og modtager af Nobelprisen i kemi 2020 sammen med Jennifer Doudna. Selskabet undersøger genredigering i medicin.

Kilde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics samarbejdede med Vertex om blodsygdomme og tilgange til type 1-diabetes. De fælles programmer skal skelnes fra Vertex’ øvrige selvstændige celleterapiprogrammer.

Exa-cel blev udviklet med Vertex mod seglcellesygdom og transfusionsafhængig beta-thalassæmi. De senere godkendelser af CASGEVY gælder bestemte indikationer og patientgrupper.

Selskabet undersøgte også allogene CAR-T-celler fra donorer, som kan fremstilles på forhånd. Det gør dem ikke egnede til alle kræftpatienter. Virksomhedsopdateringen den 8. maj 2023 nævnte fire CAR-T-programmer i kliniske studier — CTX110, CTX130, CTX112 og CTX131 — ikke kun to.

CRISPR Therapeutics var en af virksomhederne, der forsøgte at omsætte genredigering til klinisk brug. Succes med ét program beviser ikke, at alle andre vil lykkes.

Partnerskabet med Vertex gav ressourcer og udviklingserfaring. Investeringsperspektivet afhang af kliniske resultater, godkendelser og kommerciel anvendelse, ikke garanteret helbredelse af alle genetiske sygdomme eller kræftformer.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Prisdiagram

Sangamo udviklede i 2023 gen- og celleterapier. Et vigtigt program var en hæmofili A gen-terapi med Pfizer (PFE ), dengang i fase 3. Den ansøgning om markedsføringstilladelse for et biologisk lægemiddel (BLA) som den oprindelige artikel forventede i 2024, var et mål, ikke en indsendt eller godkendt ansøgning. Pfizer meddelte i december 2024, at selskabet ikke ville gå videre med indsendelsen; samarbejdet ophørte den 21. april 2025.

Andre historiske programmer anvendte forskellige behandlingsformer, ikke kun stamceller:

• ST-920 mod Fabrys sygdom, eksperimentel AAV-genterapi i fase 1/2.
• Modificerede regulatoriske T-celler mod risikoen for afstødning af en transplanteret nyre (TX200), i fase 1/2. Dette var ikke stamceller eller dokumentation for, at afstødningsrisikoen var fjernet.
• Modificerede bloddannende stamceller mod seglcellesygdom (BIVV003), i fase 1/2. I 2023 havde Sangamo allerede besluttet ikke at foretage yderligere væsentlige investeringer ud over afslutningen af studiet.

Sangamo undersøgte også genregulering mod neurologiske sygdomme, herunder prionsygdomme og Huntington. Relationerne til Pfizer, Takeda, Biogen og Novartis vedrørte forskellige programmer. Samarbejderne med Novartis og Biogen ophørte allerede i juni 2023 og bør ikke alle beskrives som igangværende.

Sangamo anvendte zinkfingerproteiner, som genkender bestemte DNA-sekvenser. Sammenkoblet med nukleaser kan de redigere DNA; sammenkoblet med regulerende faktorer kan de ændre genekspression. Teknologien har ikke generelt en genomomfattende virkning i modsætning til et nødvendigvis mere begrænset CRISPR.

Mulighederne afhænger af målet, levering til celler og kliniske resultater. Sangamo indledte en Chapter 11-proces den 23. juni 2026. Investeringsperspektivet fra 2023 beskriver derfor ikke den nuværende økonomiske situation.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Bemærkning: Evofem gennemførte i maj 2023 en omvendt aktiesplit i forholdet 1:125, hvilket påvirker sammenligningen af historiske kursdiagrammer.)

Evofem solgte Phexxi, et hormonfrit vaginalt præventionsmiddel, som FDA godkendte den 22. maj 2020. Forskere fra University of Illinois Chicago deltog i udviklingen. Det er en mulighed for personer, som ønsker hormonfri prævention; egnetheden afhænger af den enkelte bruger.

Produktet indeholder mælkesyre, citronsyre og kaliumbitartrat og påvirker vaginalt pH. Det beskytter ikke mod klamydia, gonoré, HIV eller andre seksuelt overførte infektioner. Fase 3-studiet EVOGUARD om forebyggelse af klamydia og gonoré nåede ikke sine endepunkter, som meddelt i oktober 2022.

Den oprindelige artikel nævnte 15% flere solgte enheder i februar 2023 end i februar 2022. Dette var en historisk sammenligning af én måned, ikke den aktuelle vækstrate eller bevis for rentabilitet.

Kilde: Evofem

I 2023 sigtede ledelsen efter balance i pengestrømmene og tilbagevenden til en større børs. Det var mål, ikke allerede opnåede resultater; aktien blev dengang handlet uden for de større børser.

Den historiske oversigt nævnte patentbeskyttelse til mindst 2033. Patentets varighed garanterer ikke eksklusivitet for enhver anvendelse eller indtægter. Beskrivelsen som et selskab med ét produkt var historisk; SOLOSEC blev senere tilføjet. Mulig udvidelse omfattede yderligere anvendelser og internationale licenser.

Kvinders sundhed omfatter væsentlige udækkede behov. Phexxi var godkendt til prævention, ikke enhver mulig yderligere anvendelse. Værdiansættelsen under 2 mio. dollar gjaldt den oprindelige artikel fra 2023 og er ikke en aktuel værdiansættelse eller bevis for undervurdering.