Investering i genomik og CRISPR – Alt, du behøver at vide

Der er en ny industri, der er på vej, og som lover at blive lige så disruptiv som AI og blockchain; den industri er genomik.  Med fordelene ved CRISPR, overkommelig sekventering af menneskelige genomer og fremskridt inden for datavidenskab, positionerer en håndfuld virksomheder sig til at udnytte dette nye skridt inden for sundhedspleje. Vi vil undersøge, hvad genomik er, hvilke virksomheder der positionerer sig for denne fremtid, og hvorfor det er vigtigt.

Hvad er genomik?

Genomik er studiet af en persons gener (genomet); feltet undersøger interaktionerne mellem disse gener og mellem generne og personens miljø. Genomet er en organismes komplette DNA‑sæt, som programmerer individet med forskellige fysiske egenskaber. Praktisk talt indeholder hver eneste celle i kroppen en komplet kopi af de cirka 3 milliarder DNA‑basepar, eller bogstaver, der udgør det menneskelige genom. Med kraften fra datavidenskab er det nu muligt at studere, hvordan gener interagerer, og i nogle tilfælde redigere gener for at ændre et enkelt DNA‑bogstav, eller base, i et gen.

Sekventering af menneskelige genomer

Der er flere eksponentielle teknologier, der er smeltet sammen for at muliggøre nem og omkostningseffektiv sekventering af det komplette menneskelige genom.  Sekventeringen af det første menneskelige genom kostede 2,7 milliarder og tog 13 år.  På grund af Moores lov og andre eksponentielle teknologier er omkostningen nu reduceret til $1000 og forventes at blive yderligere reduceret til $100.

Dette betyder, at vi træder ind i en æra, hvor enhver kan få deres komplette menneskelige genom sekventeret, i søgen efter fejl eller dispositioner for visse sygdomme eller sundhedsproblemer.

Flere virksomheder råber efter et marked, hvor forbrugerne i første omgang vil kræve at få deres genom sekventeret, og efterhånden vil også medicinske fagfolk kræve det. Dette driver mange af de genomikvirksomheder på markedet, og den anden drivkraft er den transformative kraft fra CRISPR‑teknologien.

Hvad er CRISPR?

For at blive fortrolig med CRISPR, skal man først forstå, at der findes flere anvendelsesområder for terminologien. I biologi refererer CRISPR til DNA‑sekvenser, der naturligt findes i bakteriers og andre mikroorganismers genomer. CRISPR’er er sekvenserne i en afgørende komponent af immunsystemet, som beskytter bakterier mod vira. CRISPR‑immunsystemet forsvarer sig mod virusangreb ved at ødelægge det invaderende viruss genom. Det er her, CRISPR‑teknologien træder ind på scenen.

I populær brug og i den måde, vi vil forklare det på, er “CRISPR” en forkortelse for “CRISPR-Cas9“.  CRISPR i kombination med et protein kaldet Cas9 (eller “CRISPR‑associeret”) er et enzym, der fungerer som et par molekylære sakse, i stand til at skære DNA‑strenge. Selvom idéen om genredigering har eksisteret siden 1950’erne, har CRISPR gjort genredigering omkostningseffektiv med en præcision, der aldrig før har været tilgængelig.

Virksomheder der er involveret i genomik

Der er i øjeblikket dusinvis af virksomheder, der udnytter genomik; vi vil gennemgå fem af de førende børsnoterede virksomheder.

Det, der adskiller CRSPR Therapeutics fra andre, er det stjernespækkede grundlæggerteam, som inkluderer Dr. Emmanuelle Charpentier, hvis banebrydende forskning afslørede de centrale mekanismer i CRISPR‑Cas9‑teknologien og lagde grundlaget for brugen af CRISPR‑Cas9 som et alsidigt og præcist genredigeringsværktøj. Talrige priser har anerkendt hendes arbejde, herunder Breakthrough Prize i Life Science.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) udvikler en effektiv og alsidig CRISPR/Cas9 genredigeringsplatform til terapier, der behandler hæmoglobinopatier, kræft, diabetes og andre sygdomme.

Den første terapi, de fremmer, er målrettet mod blodsygdommene β‑thalassæmi og seglcelleanæmi, som nu er gået ind i klinisk testning, ligesom det første allogene CAR‑T‑program, der målretter B‑celle maligniteter. Selvom seglcelleanæmi er en sygdom med et omdiskuteret lille marked, kan de, når teknologien er moden, gå videre til at målrette andre sygdomsvektorer.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) er et bioteknologisk firma grundlagt i 2004, som udvikler og fremstiller systemer til gensekventering og nogle nye realtidsbiologiske observationer. De har udviklet en enkeltmolekyle, real‑tid (SMRT) sekventeringsteknologi, der leverer høj konsensusnøjagtighed med hidtil usete læselængder. Dette er en ny måde at studere syntese og regulering af DNA, RNA og proteiner ved at udnytte fremskridt inden for biokemi, optik, nanofabrikation og mere.

Nogle af de aktuelle anvendelser, de arbejder på, inkluderer at opdage epigenetiske ændringer under sekventering for at åbne døren til lettere udforskning af DNA‑modifikation for at forbinde genotype med fænotype. Dette vil muliggøre forståelse af epigenetikens påvirkning på en bred vifte af biologiske processer, herunder genekspression, vært‑patogen interaktioner, miljørespons, DNA‑skade og DNA‑reparation. Desuden vil det afsløre epigenetikens rolle i arveligheden af egenskaber fra én generation til den næste.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp fremstiller syntetisk DNA til kunder i biotekindustrien. De har designet en DNA‑synteseplatform for at løse begrænsningerne i gennemløb, skalerbarhed og omkostninger, som er indbygget i ældre DNA‑syntesemetoder. Dette gør dem i stand til at opnå præcisionsproduktion af DNA i stor skala.

Den høj‑gennemløbssiliconplatform gør det muligt for Twist Biosciences at miniaturisere den kemi, der er nødvendig for DNA‑syntese. Denne miniaturisering tillader virksomheden at reducere reaktionsvolumen med en faktor på 1.000.000, mens gennemløbet øges med en faktor på 1.000, hvilket muliggør syntese af 9.600 gener på en enkelt siliconchip i fuld skala.

Dette er i bund og grund en nem måde for andre virksomheder at bestille DNA efter behov.

Illumina, Inc (ILMN ) udvikler, fremstiller og markedsfører integrerede systemer til analyse af genetisk variation og biologisk funktion. Virksomheden tilbyder en produkt‑ og serviceportefølje, der betjener sekventering, genotypning og genekspression samt proteomik‑markederne.

Teknologien anvendes i øjeblikket til at bistå med COVID-19, de gør det muligt for virksomheder, der arbejder døgnet rundt, at spore transmission, udføre overvågning, udvikle terapier og vacciner mod enhver form for virusinfektion.

Nogle af deres nuværende tilbud inkluderer adgang til hurtige, høj‑kvalitets, prøve‑til‑data næste‑generations sekventering (NGS) tjenester såsom RNA‑ og hel‑genom‑sekventering.

Vælg en børsmægler

Det første skridt i din rejse bør være at vælge en børsmægler. En mægler, vi anbefaler, er Firstrade.

Opsummering

Selvom vi har opstillet nogle af de primære virksomheder, der udnytter billig sekventering af det menneskelige genom og genredigering, er der mange andre lovende virksomheder. Sundhedssektoren er klar til at blive forstyrret; investorer, der strategisk bliver aktionærer i nogle af disse markedsledere, vil være bedst positioneret til fremkomsten af en ny industri. Investorer bør sikre, at de bliver fortrolige med genomik, med særlig vægt på CRISPR.